Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badanego leku, patisyranu (ALN-TTR02), do leczenia amyloidozy za pośrednictwem transtyretyny (TTR) u pacjentów, którzy byli już leczeni ALN-TTR02 (patisiran)

5 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności patisyranu u pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidotyczną, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne patisyranu

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego dawkowania ALN-TTR02 (patisiran) u pacjentów z amyloidozą zależną od transtyretyny (TTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

211

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brazylia
        • Clinical Trial Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
  • Cypr
      • Nicosia, Cypr
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Creteil, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francja
        • Clinical Trial Site
    • Martinique
      • Fort De France, Martinique, Francja, 97261
        • Clinical Trial Site
    • Reunion Island
      • Saint-Pierre, Reunion Island, Francja, 97448
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Ehime, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Hiroshima, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Okawasuji, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Ono, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Ōita, Japonia
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja
        • Clinical Trial Site
  • Meksyk
      • Tlalpan, Meksyk
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalia
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Mesa, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Joplin, Missouri, Stany Zjednoczone, 64804
        • Clinical Trial Site
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Cooperstown, New York, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Pavia, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończyli badanie patisyranu (tj. odbyli ostatnią wizytę dotyczącą oceny skuteczności w badaniu macierzystym) i w opinii badacza tolerowali badany lek
  • Być chętnym i zdolnym do przestrzegania harmonogramu wizyt wymaganego protokołem i wymagań dotyczących wizyt oraz wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy nowy lub niekontrolowany stan, który może sprawić, że pacjent nie będzie nadawał się do udziału

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wcześniejsza grupa badawcza placebo 004
Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo i ukończyli badanie dla rodziców ALN-TTR02-004 (NCT01960348), zostali włączeni do grupy otrzymującej 0,3 miligrama na kilogram (mg/kg) patisyranu dożylnie (iv.) raz na 3 tygodnie (co 3 tygodnie) przez okres do 65,5 miesiąca.
Lek: Patisiran
Patisiran podano dożylnie.
Inne nazwy:
  • ALN-TTR02
Eksperymentalny: Wcześniejsza grupa badawcza Patisiran 004
Uczestnicy, którzy otrzymywali patisyran i ukończyli badanie dla rodziców ALN-TTR02-004 (NCT01960348), zostali włączeni do otrzymywania patisyranu w dawce 0,3 mg/kg dożylnie co 3 tygodnie przez okres do 66,9 miesięcy.
Lek: Patisiran
Patisiran podano dożylnie.
Inne nazwy:
  • ALN-TTR02
Eksperymentalny: Wcześniejsza grupa badawcza Patisiran 003
Uczestnicy, którzy otrzymywali patisyran i ukończyli badanie dla rodziców ALN-TTR02-003 (NCT01961921), zostali włączeni do otrzymywania patisyranu w dawce 0,3 mg/kg dożylnie co 3 tygodnie przez okres do 61,4 miesiąca.
Lek: Patisiran
Patisiran podano dożylnie.
Inne nazwy:
  • ALN-TTR02

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania badania
Ramy czasowe: Pierwsza dawka do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (około 5,6 roku)
AE to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Pierwsza dawka do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (około 5,6 roku)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku upośledzenia neuropatii (NIS) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Ocena NIS to 244-punktowa złożona miara upośledzenia neurologicznego, która obejmuje badanie fizykalne kończyn dolnych, kończyn górnych i nerwów czaszkowych w celu oceny następujących elementów: siły/osłabienia motorycznego (NIS-W), odruchów (NIS-R), i czucie (NIS-S). Całkowity wynik NIS uzyskuje się poprzez połączenie wszystkich wyników składowych w zakresie od 0 do 244. Wyższe wyniki oznaczają większe nasilenie choroby. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na pogorszenie neuropatii.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego zmodyfikowanego wyniku złożonego NIS (mNIS +7) w roku 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 3
Skala mNIS+7 jest złożoną miarą upośledzenia neurologicznego, obejmującą następujące elementy: badanie fizykalne kończyn dolnych, górnych i nerwów czaszkowych w celu oceny siły/osłabienia motorycznego (192 punkty), odruchów (20 punktów), pomiar elektrofizjologiczny małych i czynność dużych włókien nerwowych (10 punktów), badania sensoryczne (80 punktów) i posturalne ciśnienie krwi (2 punkty). Całkowity wynik złożony mNIS+7 uzyskuje się poprzez połączenie wszystkich wyników składowych w zakresie od 0 (brak upośledzenia) do 304 (maksymalne upośledzenie). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę neuropatii.
Wartość bazowa, rok 3
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku NIS+7 w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
NIS+7 zapewnia dodatkowe, obiektywne pomiary funkcji włókien nerwowych i funkcji nerwów autonomicznych u osób cierpiących na neuropatię cukrzycową. NIS+7 obejmuje pełny NIS, sumę 5 badań przewodnictwa nerwowego (NCS) (potencjał działania nerwu czuciowego łydki [SNAP], latencja dystalna nerwu ruchowego piszczeli, potencjał czynnościowy związku strzałkowego [CMAP], prędkość przewodzenia nerwu ruchowego, nerw ruchowy opóźnienie dystalne), próg wykrywania wibracji i reakcję częstości tętna na głębokie oddychanie. Całkowity wynik NIS+7 uzyskuje się poprzez połączenie wszystkich ocen składowych w zakresie od 0 (brak utraty wartości) do 270 punktów (maksymalne uszkodzenie). Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu Norfolk Jakość życia – neuropatia cukrzycowa (QoL-DN) Całkowity wynik w 5. roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Kwestionariusz Norfolk QoL-DN to standaryzowany, składający się z 47 pozycji miernik wyników zgłaszany przez pacjentów, wrażliwy na postrzeganie skutków neuropatii cukrzycowej przez uczestnika. Wyniki wahają się od -4 (najlepsza możliwa QOL) do 136 (najgorsza możliwa QOL). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę jakości życia.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku indeksu EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) w 5. roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
EQ-5D-5L to zgłaszana przez pacjenta miara jakości życia oparta na 5 wymiarach: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Ogólny wynik oceniany jest w skali od 0 (najgorszy) do 1 (brak upośledzenia). Wyższe wyniki wskazują na wyższą jakość życia. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na pogorszenie jakości życia.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w skali wizualnej analogowej EuroQoL (EQ-VAS) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
EQ-VAS mierzy samoocenę stanu zdrowia uczestnika w skali pionowej, ocenianej w skali od 0 („najgorsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”) do 100 („najlepsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”). Wyższe wyniki wskazują na wyższą jakość życia. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na pogorszenie jakości życia.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w złożonej punktacji objawów autonomicznych (KOMPAS 31) Całkowity wynik w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Kwestionariusz COMPASS 31 mierzy objawy autonomiczne u uczestników z neuropatią. Kwestionariusz składa się z 31 klinicznie wybranych pytań oceniających 6 domen autonomicznych (nietolerancja ortostatyczna, wydzielnicza, żołądkowo-jelitowa, pęcherza moczowego i źrenicy). KOMPAS 31 mierzony jest w skali od 0 do 100, gdzie 100 oznacza maksymalne upośledzenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zmiana zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI) w stosunku do wartości wyjściowych w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Stan odżywienia uczestników oceniano za pomocą mBMI, obliczanego jako BMI (kilogramy na metr kwadratowy [kg/m^2]) pomnożone przez stężenie albumin w surowicy (gramy na litr [g/L]). Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę stanu odżywienia.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali niepełnosprawności ogólnej Rascha (R-ODS) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
R-ODS to 24-elementowy kwestionariusz zgłaszany przez pacjentów, który szczegółowo uwzględnia ograniczenia aktywności i uczestnictwa w życiu społecznym. Mierzy poziom niepełnosprawności w skali od 0 (najgorszy) do 48 (najlepszy, bez ograniczeń), wyższy wynik oznacza lepszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na pogorszenie niepełnosprawności.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w komponencie NIS+7: Wynik NIS-Weakness (NIS-W) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
NIS+7 zapewnia dodatkowe, obiektywne pomiary funkcji włókien nerwowych i funkcji nerwów autonomicznych u osób cierpiących na neuropatię cukrzycową. NIS+7 obejmuje pełny NIS (NIS-W, NIS-R, NIS-S), sumę 5 badań przewodnictwa nerwowego (NCS) (SNAP łydkowy, latencja dystalna nerwu ruchowego piszczelowego, CMAP strzałkowa, prędkość przewodzenia nerwu ruchowego, opóźnienie dystalne nerwu), próg wykrywania wibracji i reakcję częstości tętna na głębokie oddychanie. NIS-W jest miarą siły motorycznej, na którą składa się ocena nerwu czaszkowego oraz motoryki kończyn górnych i dolnych. Wynik waha się od 0 do 192. Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie choroby.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście marszu na 10 metrów (10-MWT) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
10-MWT jest miarą zdolności chodzenia i szybkości chodu. Mierzy prędkość (w metrach na sekundę [m/s]), jaką uczestnik może przejść 10 metrów. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza zmniejszoną zdolność chodzenia.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana siły uścisku dłoni w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Siłę uścisku dłoni mierzono za pomocą dynamometru. Siła chwytu dominującym ramieniem jest miarą funkcji motorycznych, przy czym większa siła chwytu wskazuje na lepszą funkcję motoryczną. Odnotowano średnią zmianę siły uścisku dłoni w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych na etapie niepełnosprawności polineuropatii (PND).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
PND mierzy zmiany w zdolności chodzenia z uwzględnieniem konieczności stosowania pomocy przy chodzeniu na następujących etapach: 0 (brak objawów), I (zaburzenia czucia, ale zachowana zdolność chodzenia), II (upośledzona zdolność chodzenia, ale możliwość chodzenia bez laski i kul), IIIA (chodzenie przy pomocy 1 laski/kuli), IIIB (przy pomocy 2 lasek/kul) i IV (poruszanie się na wózku inwalidzkim lub przykucie do łóżka). Niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję ambulatoryjną. Liczbę uczestników, u których nastąpiła zmiana stopnia zaawansowania w porównaniu z wartością wyjściową, zgłaszano jako: Poprawa lub pogorszenie.
Wartość bazowa, rok 5
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stadium rodzinnej polineuropatii amyloidotycznej (FAP).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
FAP mierzy zmiany w zdolności chodzenia, w tym potrzebę stosowania pomocy przy chodzeniu na następujących etapach: 0 (brak objawów), I (niezakłócone chodzenie; przeważnie łagodna neuropatia czuciowa, ruchowa i autonomiczna kończyn dolnych), II (wymagana pomoc przy chodzeniu ; umiarkowane upośledzenie kończyn dolnych, górnych i tułowia) i III (przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka; ciężkie zajęcie czuciowe, motoryczne i autonomiczne wszystkich kończyn). Niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję ambulatoryjną. Liczbę uczestników, u których nastąpiła zmiana stopnia zaawansowania w porównaniu z wartością wyjściową, zgłaszano jako: Poprawa lub pogorszenie.
Wartość bazowa, rok 5
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w klasyfikacji New York Heart Association (NYHA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Klasyfikacja NYHA dzieli nasilenie objawów niewydolności serca na następujące etapy: I (brak objawów; zwykła aktywność fizyczna, taka jak chodzenie i wchodzenie po schodach nie powoduje zmęczenia ani duszności), II (objawy towarzyszące zwykłej aktywności fizycznej; szybkie chodzenie lub wchodzenie po schodach, chodzenie pod górę, chodzenie lub wchodzenie po schodach po posiłkach, przy zimnej pogodzie, wietrze lub gdy stres emocjonalny powoduje nadmierne zmęczenie lub duszność), III (objawy przy mniejszej niż zwykła aktywność fizyczna; przejście 1 do 2 przecznic po poziomie i wspinanie się na więcej niż 1 bieg schodów w normalnych warunkach powoduje nadmierne zmęczenie lub duszność), IV (objawy w spoczynku; niemożność wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez zmęczenia i duszności). Liczbę uczestników, u których nastąpiła zmiana stopnia zaawansowania w porównaniu z wartością wyjściową, zgłaszano jako: Poprawa lub pogorszenie.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową gęstości śródnaskórkowej włókien nerwowych (IENFD) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
IENFD (włókna/milimetr [mm]) jest miarą patologicznej oceny unerwienia czuciowego i autonomicznego. Uzyskuje się go poprzez tandemową biopsję nakłuwającą o średnicy 3 mm: jeden zestaw biopsji pobrany z dalszej części uda i jeden zestaw z dalszej części podudzia. Wzrost gęstości włókien nerwowych sugeruje poprawę, podczas gdy spadek gęstości włókien nerwowych sugeruje pogorszenie.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową gęstości włókien nerwowych gruczołu potowego (SGNFD) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
SGNFD (metr/milimetr sześcienny [m/mm^3]) jest miarą służącą do patologicznej oceny unerwienia czuciowego i autonomicznego. Uzyskuje się go poprzez tandemową biopsję nakłuwającą o średnicy 3 mm: jeden zestaw biopsji pobrany z dalszej części uda i jeden zestaw z dalszej części podudzia. Wzrost gęstości włókien nerwowych sugeruje poprawę, podczas gdy spadek gęstości włókien nerwowych sugeruje pogorszenie.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych obciążenia amyloidem skórnym w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Obciążenie amyloidem skórnym jest miarą patologicznej oceny unerwienia czuciowego i autonomicznego i wyrażane jako % plamy czerwienią Kongo. Uzyskuje się go poprzez tandemową biopsję nakłuwającą o średnicy 3 mm: jeden zestaw biopsji pobrany z dalszej części uda i jeden zestaw z dalszej części podudzia.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkera serca: Troponina I w surowicy w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Objawy zajęcia amyloidu w sercu oceniano poprzez pomiar poziomu biomarkera sercowego: troponiny (mikrogramy na litr [µg/l]) w surowicy. Wartości troponiny I <0,1 µg/l przypisano wartości 0,1, zatem rzeczywistych zmian nie można obliczyć dla wartości <0,1 µg/l.
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkera serca: N-końcowy prohormon peptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Manifestacje zajęcia amyloidu w sercu oceniano poprzez pomiar poziomu biomarkera sercowego: NT-proBNP w surowicy (nanogramy na litr [ng/l]).
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w echokardiogramie Parametr: Średnie szczytowe odkształcenie podłużne w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Analizowane parametry echokardiogramu obejmowały pomiary funkcji skurczowej: Średnie szczytowe odkształcenie podłużne (procent [%]).
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru echokardiogramu: Masa lewej komory (LV) w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Analizowane parametry echokardiogramu obejmowały pomiary budowy serca: masę LV (gramy [g]).
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w echokardiogramie Parametr: Objętość końcoworozkurczowa LV w 5. roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Analizowane parametry echokardiogramu obejmowały pomiary funkcji rozkurczowej: objętość końcoworozkurczową LV (mililitry [ml]).
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w echokardiogramie Parametr: Względna grubość ściany LV w 5. roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Analizowane parametry echokardiogramu obejmowały pomiary budowy serca: względną grubość ściany LV (stosunek).
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w echokardiogramie Parametr: Średnia grubość ściany LV w 5. roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Analizowane parametry echokardiogramu obejmowały pomiary budowy serca: Średnia grubość ściany LV (centymetry [cm]).
Wartość bazowa, rok 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową parametru echokardiogramu: pojemność minutowa serca w 5. roku
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
Analizowane parametry echokardiogramu obejmowały pomiary funkcji skurczowej: pojemność minutowa serca (litry na minutę [l/min]).
Wartość bazowa, rok 5
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach TTR w surowicy w roku 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, rok 5
TTR surowicy oceniano za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA).
Wartość bazowa, rok 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

29 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTR02-006
  • 2014-003877-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Patisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj