A Patisiran (ALN-TTR02) vizsgálati gyógyszer vizsgálata a transzthyretin (TTR) által közvetített amiloidózis kezelésére olyan betegeknél, akiket már kezeltek ALN-TTR02-vel (Patisiran)
2023. december 5. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
Egy többközpontú, nyílt, kiterjesztett vizsgálat a Patisiran hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére olyan családi amiloidotikus polineuropathiában szenvedő betegeknél, akik korábban Patisiran klinikai vizsgálatot végeztek
Ennek a vizsgálatnak a célja az ALN-TTR02 (patisiran) hosszú távú adagolásának biztonságosságának és hatékonyságának értékelése transztiretin (TTR) által közvetített amiloidózisban (ATTR) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
211
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Westmead, Ausztrália
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazília
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brazília
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Nicosia, Ciprus
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Joplin, Missouri, Egyesült Államok, 64804
- Clinical Trial Site
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Cooperstown, New York, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creteil, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-bicetre, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
Lille, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
Marseille Cedex, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
-
Martinique
-
Fort De France, Martinique, Franciaország, 97261
- Clinical Trial Site
-
-
Reunion Island
-
Saint-Pierre, Reunion Island, Franciaország, 97448
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ehime, Japán
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, Japán
- Clinical Trial Site
-
Hiroshima, Japán
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japán
- Clinical Trial Site
-
Nagano, Japán
- Clinical Trial Site
-
Okawasuji, Japán
- Clinical Trial Site
-
Ono, Japán
- Clinical Trial Site
-
Ōita, Japán
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexikó
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cologne, Németország, 50937
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Németország
- Clinical Trial Site
-
Muenster, Németország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Pavia, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Rome, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Sicily, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugália
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugália
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Pulyka
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
Palma De Mallorca, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umeå, Svédország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Tajvan, 11217
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Elvégeztek egy patisiran vizsgálatot (azaz befejezték a szülővizsgálat utolsó hatékonysági vizsgálatát), és a vizsgáló véleménye szerint tolerálták a vizsgálati gyógyszert
- Legyen hajlandó és képes megfelelni a protokollban előírt látogatási ütemtervnek és a látogatási követelményeknek, és írásos beleegyezését adja
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen új vagy ellenőrizetlen állapot, amely alkalmatlanná teheti a beteget a részvételre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A 004-es vizsgálat korábbi placebocsoportja
Azokat a résztvevőket, akik placebót kaptak, és befejezték az ALN-TTR02-004 (NCT01960348) szülői vizsgálatot, 0,3 milligramm/kg (mg/kg) patisiran intravénásan (IV) kaptak 3 hetente egyszer (Q3W) 65,5 hónapig.
|
A Patisiran-t IV.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Korábbi Patisiran 004-es tanulmányi csoport
Azokat a résztvevőket, akik patisiránt kaptak, és befejezték az ALN-TTR02-004 (NCT01960348) szülői vizsgálatot, 0,3 mg/ttkg IV. IV. patisiran-t kaptak 66,9 hónapig.
|
A Patisiran-t IV.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Korábbi Patisiran 003-as tanulmányi csoport
Azokat a résztvevőket, akik patisiránt kaptak, és befejezték az ALN-TTR02-003 (NCT01961921) szülői vizsgálatot, 0,3 mg/kg IV. IV. patisiran-t kaptak 61,4 hónapig.
|
A Patisiran-t IV.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a vizsgálat abbahagyásához vezető nemkívánatos események (AE) jelentkeztek
Időkeret: Az első adag a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 28 nappal (körülbelül 5,6 év)
|
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőben vagy klinikai vizsgálati alanyban, akinek gyógyszert adtak be, és amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
|
Az első adag a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 28 nappal (körülbelül 5,6 év)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes neuropátia-károsodás pontszámában (NIS) az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A NIS értékelés a neurológiai károsodás 244 pontos összetett mérése, amely magában foglalja az alsó végtagok, a felső végtagok és a koponyaidegek fizikális vizsgálatát a következő összetevők értékelésére: motoros erő/gyengeség (NIS-W), reflexek (NIS-R), és szenzáció (NIS-S).
A NIS összpontszámot az összes 0-tól 244-ig terjedő komponens pontszám összevonásával kapjuk meg.
A magasabb pontszámok a betegség súlyosságát jelzik.
A kiindulási értékhez képest pozitív változás a neuropathia súlyosbodását jelzi.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes módosított NIS (mNIS +7) összetett pontszámában a 3. évben
Időkeret: Alapállapot, 3. év
|
Az mNIS+7 a neurológiai károsodás összetett mérése, amely a következő összetevőket tartalmazza: az alsó végtagok, a felső végtagok és a koponyaidegek fizikális vizsgálata a motoros erő/gyengeség felmérésére (192 pont), a reflexek (20 pont), a kistestek elektrofiziológiai mérése. és a nagy idegrostok működése (10 pont), a szenzoros tesztelés (80 pont) és a testtartási vérnyomás (2 pont).
A teljes mNIS+7 összetett pontszámot az összes komponens pontszámának kombinálásával kapjuk meg, 0-tól (nincs károsodás) 304-ig (maximális károsodás).
A kiindulási értékhez képest negatív változás a neuropátia javulását jelzi.
|
Alapállapot, 3. év
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a NIS+7 összpontszámában az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
|
A NIS+7 további objektív méréseket biztosít az idegrostok működésére és az autonóm idegfunkciókra vonatkozóan a diabéteszes neuropátiában szenvedő betegeknél.
A NIS+7 tartalmazza a teljes NIS-t, 5 idegvezetési vizsgálat (NCS) összegét (surális szenzoros ideg akciós potenciál [SNAP], tibialis motoros ideg disztális latenciája, peroneális összetett motoros akciós potenciál [CMAP], motoros ideg vezetési sebessége, motoros ideg) disztális késleltetés), rezgésérzékelési küszöb és pulzusszám-válasz mély légzésre.
A teljes NIS+7 pontszámot az összes komponens pontszámának összevonásával kapjuk meg, 0-tól (nincs károsodás) 270 pontig (maximális károsodás).
A kiindulási értékhez képest pozitív változás rosszabbodást jelez.
|
Alapállapot, 52. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a norfolki életminőség-diabéteszes neuropátia (QoL-DN) kérdőív összpontszámában az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A Norfolk QoL-DN kérdőív egy standardizált, 47 elemből álló, a betegek által jelentett eredmények mérése, amely érzékeny a diabéteszes neuropátia hatásainak a résztvevő általi észlelésére.
A pontszámok -4 (legjobb minőségi minőség) és 136 (lehető legrosszabb minőség) között mozognak.
A kiindulási értékhez képest negatív változás a QOL javulását jelzi.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) index pontszámában az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az EQ-5D-5L a betegek által bejelentett életminőség-mérő, amely 5 dimenzión alapul: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/depresszió.
Az általános pontszámot egy 0-tól (legrosszabb) 1-ig (nincs károsodás) skálán értékelik.
A magasabb pontszámok magasabb QoL-t jeleznek.
A kiindulási értékhez képest negatív változás az életminőség romlását jelzi.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL Visual Analogue Scale (EQ-VAS) pontszámában az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az EQ-VAS a résztvevő saját egészségi állapotát egy függőleges skálán méri, amely 0-tól 100-ig terjedő skálán ("elképzelhető legrosszabb egészségi állapot") ("elképzelhető legjobb egészségi állapot") méri.
A magasabb pontszámok magasabb QOL-t jeleznek.
A kiindulási értékhez képest negatív változás az életminőség romlását jelzi.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az összetett autonóm tünetek pontszámában (COMPASS 31) összpontszám az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
|
A COMPASS 31 kérdőív a neuropátiában szenvedő résztvevők autonóm tüneteit méri.
A kérdőív 31 klinikailag kiválasztott kérdésből áll, amelyek 6 autonóm tartományt (ortosztatikus intolerancia, szekretomotoros, gyomor-bélrendszeri, hólyag- és pupillomotoros) értékelnek.
A COMPASS 31 mérése egy 0-tól 100-ig terjedő skálán történik, ahol a 100 a maximális károsodást jelenti.
|
Alapállapot, 52. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a módosított testtömeg-indexben (mBMI) az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A résztvevők tápláltsági állapotát az mBMI-vel értékelték, amelyet BMI-ként (kilogramm per négyzetméter [kg/m^2]) és a szérum albumin koncentrációjával (gram/liter [g/l]) szoroztak.
A kiindulási értékhez képest pozitív változás a tápláltsági állapot javulását jelzi.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Rasch által épített teljes rokkantsági skálán (R-ODS) az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az R-ODS egy 24 elemből álló, betegek által bejelentett kérdőív, amely kifejezetten rögzíti az aktivitási és társadalmi részvételi korlátokat.
A fogyatékosság szintjét 0-tól (legrosszabb) 48-ig (legjobb, korlátozás nélkül) terjedő skálán méri, a magasabb pontszám jobb eredményt jelez.
A kiindulási értékhez képest negatív változás a rokkantság súlyosbodását jelzi.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a NIS+7 komponensben: NIS-gyengeség (NIS-W) pontszám az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A NIS+7 további objektív méréseket biztosít az idegrostok működésére és az autonóm idegműködésre a diabéteszes neuropátiában szenvedő betegeknél.
A NIS+7 tartalmazza a teljes NIS-t (NIS-W, NIS-R, NIS-S), 5 idegvezetési vizsgálat (NCS) összegét (Sural SNAP, tibialis motoros ideg disztális látenciája, peroneális CMAP, motoros idegvezetési sebesség, motoros idegi disztális látencia), a rezgésérzékelési küszöb és a mély légzésre adott pulzusszám-válasz.
A NIS-W a motoros erő mérése, amely a koponya idegeiből, valamint a felső és alsó végtag motoros értékeléséből áll.
A pontszám 0 és 192 között mozog.
A magasabb pontszám a betegség súlyosságát jelzi.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 10 méteres sétateszten (10 MWT) sebesség az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A 10-MWT az ambuláns képesség és a járási sebesség mértéke.
Méri a sebességet (méter per másodpercben [m/s]), amikor egy résztvevő 10 métert gyalogol.
A kiindulási értékhez képest negatív változás csökkent járóképességet jelent.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a kézfogás erősségében az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
|
A kézfogás erejét dinamométerrel mértük.
A domináns karon a markolat erőssége a motoros működés mértéke, a nagyobb markolat erőssége jobb motoros működést jelez.
A kézfogás erősségének átlagos változását jelentették az alapvonalhoz képest.
|
Alapállapot, 52. hét
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a polineuropathia fogyatékosság (PND) stádiumában az alapvonalhoz képest megváltozott
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A PND méri az ambuláns képesség változásait, beleértve a járást segítő eszközök szükségességét a következő szakaszokban: 0 (nincs tünet), I (érzékelési zavarok, de megmaradt járásképesség), II (gyengült járásképesség, de bot vagy mankó nélkül járás), IIIA (séta 1 bot/mankó segítségével), IIIB (2 bot/mankó segítségével) és IV (kerekesszékhez vagy ágyhoz kötve).
Az alacsonyabb pontszámok nagyobb ambuláns funkciót jeleznek.
Azon résztvevők számát, akiknek a stádiuma az alapvonalhoz képest megváltozott, a következőképpen jelent meg: javult vagy romlott.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
A családi amiloidotikus polineuropathia (FAP) stádiumában a kiindulási állapothoz képest megváltozott résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A FAP a járóképesség változásait méri, beleértve a járást segítő eszközök szükségességét a következő szakaszokban: 0 (nincs tünet), I (sértetlen járás; többnyire enyhe szenzoros, motoros és autonóm neuropátia az alsó végtagokban), II (segélynyújtás szükséges a járás során). az alsó végtagok, a felső végtagok és a törzs mérsékelt károsodása, és III (kerekesszékhez vagy ágyhoz kötött; minden végtag súlyos szenzoros, motoros és autonóm érintettsége).
Az alacsonyabb pontszámok nagyobb ambuláns funkciót jeleznek.
Azon résztvevők számát, akiknek a stádiuma az alapvonalhoz képest megváltozott, a következőképpen jelent meg: javult vagy romlott.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
A New York Heart Association (NYHA) besorolásában az alapvonalhoz képest megváltozott résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A NYHA besorolás a szívelégtelenség tüneteinek súlyosságát a következő stádiumokba sorolja: I (nincs tünet; a szokásos fizikai aktivitás, mint a séta és a lépcsőzés nem okoz fáradtságot vagy nehézlégzést), II (szokásos fizikai aktivitás tünetei; gyors séta vagy lépcsőzés, séta felfelé, gyaloglás vagy lépcsőzés étkezés után, hideg időben, szélben vagy érzelmi stressz alatt indokolatlan fáradtságot vagy nehézlégzést okoz), III (a szokásosnál kisebb fizikai aktivitással járó tünetek; 1-2 háztömbnyi séta a szinten és több mint mászás 1 lépcsősor normál körülmények között indokolatlan fáradtságot vagy nehézlégzést okoz, IV (tünetek nyugalomban; képtelenség bármilyen fizikai tevékenység végzésére fáradtság vagy nehézlégzés nélkül).
Azon résztvevők számát, akiknek a stádiuma az alapvonalhoz képest megváltozott, a következőképpen jelent meg: javult vagy romlott.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Az intraepidermális idegrost-sűrűség (IENFD) változása az alapvonalhoz képest az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az IENFD (rostok/milliméter [mm]) a szenzoros és autonóm beidegzés patológiás értékelésének mértéke.
Tandem 3 mm-es bőrlyukasztásos biopsziával nyerik: egy biopszia sorozatot a distalis combból és egy sorozatot a disztális lábszárból.
Az idegrostsűrűség növekedése javulást, míg az idegrostsűrűség csökkenése rosszabbodást jelez.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
A verejtékmirigy idegrostsűrűségének (SGNFD) változása az alapvonalhoz képest az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az SGNFD (méter/köbmilliméter [m/mm^3]) a szenzoros és autonóm beidegzés patológiás értékelésére szolgáló mérőszám.
Tandem 3 mm-es bőrlyukasztásos biopsziával nyerik: egy biopszia sorozatot a distalis combból és egy sorozatot a disztális lábszárból.
Az idegrostsűrűség növekedése javulást, míg az idegrostsűrűség csökkenése rosszabbodást jelez.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a dermális amiloid terhelésben az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A dermális amiloid terhelés a szenzoros és autonóm beidegzés kóros értékelésére szolgáló mérőszám, és a kongóvörös elszíneződés százalékos arányaként szerepel.
Tandem 3 mm-es bőrlyukasztásos biopsziával nyerik: egy biopszia sorozatot a distalis combból és egy sorozatot a disztális lábszárból.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szív biomarkerében: szérum troponin I az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A szív amiloid érintettségének megnyilvánulásait a szív biomarker: troponin (mikrogramm/liter [µg/L]) szérumszintjének mérésével értékelték.
A troponin I <0,1 μg/L értékeket 0,1-nek imputáltuk, így a tényleges változás nem számítható ki a <0,1 μg/L értékekre.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szív biomarkerében: a B-típusú nátriuretikus peptid (NT-proBNP) N-terminális prohormonja az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A szív amiloid érintettségének megnyilvánulásait a szív biomarker: NT-proBNP (nanogram per liter [ng/L]) szérumszintjének mérésével értékelték.
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiogram paraméterében: Átlagos csúcs hosszirányú feszültség az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az elemzett echokardiogram paraméterek között szerepelt a szisztolés funkció mérése is: Átlagos csúcs longitudinális feszültség (százalék [%)].
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiogram paraméterében: bal kamrai (LV) tömeg az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az elemzett echokardiogram paraméterek között szerepelt a szív szerkezetének mértéke: LV tömeg (gramm [g]).
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiogram paraméterében: LV végdiasztolés térfogat az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az elemzett echokardiogram paraméterek a diasztolés funkció méréseit tartalmazták: LV végdiasztolés térfogat (milliliter [mL]).
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiogram paraméterében: LV relatív falvastagság az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az elemzett echokardiogram paraméterek között szerepelt a szív szerkezetének mérése: LV relatív falvastagság (arány).
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiogram paraméterében: átlagos LV falvastagság az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az elemzett echokardiogram paraméterek között szerepelt a szív szerkezetének mérése is: átlagos LV falvastagság (centiméter [cm]).
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiogram paraméterében: szívteljesítmény az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
Az elemzett echokardiogram-paraméterek között szerepelt a szisztolés funkció mérése is: perctérfogat (liter/perc [L/perc]).
|
Alapállapot, 5. évf
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a szérum TTR-szintjében az 5. évben
Időkeret: Alapállapot, 5. évf
|
A szérum TTR-t enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) határoztuk meg.
|
Alapállapot, 5. évf
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. július 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. november 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. november 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. július 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. július 27.
Első közzététel (Becsült)
2015. július 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 5.
Utolsó ellenőrzés
2023. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-TTR02-006
- 2014-003877-40 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Amiloidózis
-
Chulalongkorn UniversityIsmeretlen
-
Chulalongkorn UniversityRatchadapiseksompotch FundIsmeretlenLichen AmyloidosisThaiföld
-
Assiut UniversityMég nincs toborzásNephrolithiasis, Glomerulonephritis, Amyloidosis, AKI, CKD, Intersticiális tubulusok | Húgyúti rendellenességek IBD-s betegeknél
-
PfizerBefejezveTransthyretin Amyloidosis Cardiomyopathia (ATTR-CM)Olaszország, Románia, Franciaország, Ausztrália, Ausztria, Portugália, Szlovákia, Szlovénia, Spanyolország, Egyesült Királyság