Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metformiini uutena terapiana autosomaalisesti hallitsevaan polykystiseen munuaistautiin (TAME)

lauantai 6. elokuuta 2022 päivittänyt: Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.
Tässä tutkimuksessa testataan, onko metformiini turvallista ja siedetäänkö se lumelääkkeeseen verrattuna aikuisilla autosomaalisesti dominoivan polykystisen munuaistaudin (ADPKD) potilailla, joilla on kroonisen munuaissairauden alkuvaihe. Mittaamme myös sen vaikutusta munuaissairauden etenemiseen munuaisten koosta ja munuaisten toiminnassa sekä sen vaikutusta munuaiskipuun ja elämänlaatuun.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

On yhä enemmän todisteita siitä, että metformiini, laajalti tyypin 2 diabeteksen ja munasarjojen monirakkulatautien hoitoon käytetty lääke, voi toimia uutena terapiana autosomaalisen dominoivan polykystisen munuaistaudin ADPKD:n alkuvaiheessa aktivoimalla AMP-aktivoidun metabolisen sensorin. proteiinikinaasi (AMPK). AMPK aktivoituu aineenvaihdunnan ja muiden solustressien olosuhteissa. AMPK:n aktivoituminen matalan energian tiloissa vähentää solujen energiankulutusta samalla kun se stimuloi energiantuottoreittejä. On osoitettu, että AMPK fosforyloi ja inhiboi kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijää (CFTR), mikä estää epiteelinnesteen ja elektrolyyttierityksen. Samoin AMPK fosforyloi tuberiiniproteiinia, mikä johtaa mTOR-reitin epäsuoraan estoon. Siten AMPK estää sekä CFTR:ää että mTOR:ta, mikä viittaa siihen, että tämän kinaasin kohdennettu aktivointi metformiinin toimesta voi tarjota terapeuttista hyötyä ADPKD:ssä. On osoitettu, että munuaisten epiteelisolujen metformiinihoito johtaa AMPK:n stimulaatioon ja sitä seuraavaan sekä mTOR- että CFTR-aktiivisuuden estoon. On myös osoitettu, että metformiini hidastaa kystogeneesiä PKD:n eläinmalleissa, mikä tukee tämän lääkkeen potentiaalia ADPKD:n hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

97

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kohdeella on autosomaalinen dominantti monirakkulainen munuaistauti; Aihe puhuu sujuvasti englantia

Poissulkemiskriteerit:

Tutkittava ei ole aktiivisessa sotilaspalveluksessa; Tutkittava ei tällä hetkellä osallistu toiseen kliiniseen tutkimukseen; Kohteen nykyinen GFR ei ole

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Metformiini

Osallistujat aloitetaan annoksella 500 mg metformiinia kerran vuorokaudessa seuraavin annostitrauksin:

  • Lisää 500 mg:aan kahdesti päivässä viikolla 2
  • Nosta 1000 mg:aan qAM, 500 mg:aan qPM viikolla 4

  • Lisää 1000 mg:aan kahdesti päivässä viikolla 6 heidän osallistumisensa ajaksi (26 kuukautta).

    • Lisääntynyt titraus siedettävyyden perusteella
Lääke: Metformiini
Siedettävyyden ja oireiden seuranta.
Muut nimet:
  • Glucophage
  • Metformiinihydrokloridi
Placebo Comparator: Plasebo

Osallistujat aloitetaan annoksella 500 mg lumelääkettä kerran vuorokaudessa seuraavin annostitrauksin:

  • Lisää 500 mg:aan kahdesti päivässä viikolla 2
  • Nosta 1000 mg:aan qAM, 500 mg:aan qPM viikolla 4

  • Lisää 1000 mg:aan kahdesti päivässä viikolla 6 heidän osallistumisensa ajaksi (26 kuukautta).

    • Lisääntynyt titraus siedettävyyden perusteella
Muut: Plasebo
Siedettävyyden ja oireiden seuranta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ruoansulatuskanavan oireiden arviointiasteikon (GSRS) muutos 24 kuukauteen
Aikaikkuna: Lähtötaso, 2 viikkoa, 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan

GSRS on laajalti käytetty, validoitu 15 kohdan kyselylomake, jota käytetään arvioimaan GI-oireita (minimi, maksimi: 1, 7, missä korkeampi keskimääräinen pistemäärä on huonompi tulos).

Keskimääräinen muutos 24 kuukauteen, arvioituna toistetulla mittausanalyysillä (perustilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttäen lineaarista sekamallia.
Lähtötaso, 2 viikkoa, 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Lääkkeiden sietokyky
Aikaikkuna: Lähtötaso, 2 viikkoa, 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Siedettävyys perustui ensimmäiseen käyntiin, johon osallistuja vastasi ei seuraavaan kysymykseen "Siedätkö tätä tutkimuslääkeannosta loppuelämäsi?", joka kysyttiin lähtötilanteessa, 2 viikkoa, 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan.
Lähtötaso, 2 viikkoa, 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: 26 kuukautta
Vakavat haittatapahtumat (SAE), jotka ilmenevät siitä hetkestä, kun osallistuja allekirjoittaa tietoisen suostumuksen (seulontakäynnillä) tutkimuksen loppuun asti ja jotka täyttävät vähintään yhden seuraavista kriteereistä: 1) kuolemaan johtanut, 2) ei-elektiivinen sairaalahoito , 3) Henkeä uhkaava (jos potilas jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä johtaisi kuolemaan), 4) Haitallista tai vammauttavaa jatkuvasti tai pysyvästi, 5) Ylittää protokollassa kuvatun riskin luonteen, vakavuuden tai esiintymistiheyden tai 6) Aiheuttaa synnynnäisen epämuodostuman.
26 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun fyysinen komponentti
Aikaikkuna: Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan

Lyhyt lomake-36 elämänlaadun fyysisten komponenttien yhteenveto (SF-36 PCS) vaihtelee välillä 0 (huonoin mahdollinen tulos) 100:aan (paras mahdollinen tulos).

Keskimääräinen muutos 24 kuukauteen, arvioituna toistetulla mittausanalyysillä (perustilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttäen lineaarista sekamallia.
Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Elämänlaadun henkinen komponentti
Aikaikkuna: Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan

Lyhyt lomake-36 Life Quality of Life Mental Component Summary (SF-36 MCS) vaihtelee välillä 0 (huonoin mahdollinen tulos) 100:aan (paras mahdollinen tulos).

Keskimääräinen muutos 24 kuukauteen, arvioituna toistetulla mittausanalyysillä (perustilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja joka kolmas kuukausi sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttäen lineaarista sekamallia.
Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Selkäkipujen esiintymistiheys viimeisen 3 kuukauden aikana viimeisestä käynnistä
Aikaikkuna: Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Todennäköisyyssuhde (OR) kuukaudessa selkäkipuihin Usein, Yleensä tai Aina (vs. Ei koskaan, harvoin, toisinaan) arvioitu toistetulla mittausanalyysillä (perustilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttämällä yleistettyä lineaarista sekamallia.
Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
Aikaikkuna: Perustaso, 2 viikkoa ja 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja sen jälkeen 3 kuukauden välein 24 kuukauteen
Keskimääräinen muutos 24 kuukauteen, arvioituna toistetulla mittausanalyysillä (perustilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttäen lineaarista sekamallia.
Perustaso, 2 viikkoa ja 6 viikkoa, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja sen jälkeen 3 kuukauden välein 24 kuukauteen
Munuaisten kokonaistilavuus magneettikuvauksesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Vuosittainen korkeussäädetyn ja luonnollisen logaritmin muunnetun munuaisten kokonaistilavuuden prosentuaalinen muutos [ln(htTKV)] arvioitiin lineaarisella sekamallilla.
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Munuaiskystan kokonaistilavuus magneettikuvauksesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Vuosittainen korkeussäädetyn ja luonnollisen logaritmin muunnetun munuaiskystin kokonaistilavuuden prosentuaalinen muutos [ln(htTKCV)] arvioitiin lineaarisella sekamallilla.
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Maksan tilavuus magneettikuvauksesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Korkeussäädetyn ja luonnollisen logaritmin muunnetun maksatilavuuden [ln(htLV)] vuotuinen prosentuaalinen muutos arvioitiin lineaarisella sekamallilla.
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Maksakystin tilavuus magneettikuvauksesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Vuosittainen korkeussäädetyn ja luonnollisen logaritmin muunnetun maksakystatilavuuden prosentuaalinen muutos [ln(htLCV)] arvioitiin lineaarisella sekamallilla.
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Vatsan täyteläisyyden esiintymistiheys, joka häiritsee kykyä suorittaa tavallista fyysistä aktiivisuutta viimeisen 3 kuukauden aikana viimeisestä käynnistä.
Aikaikkuna: Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Todennäköisyyssuhde (OR) kuukaudessa vatsan täyteyteen häiritsee Usein, Yleensä tai Aina (vs. Ei koskaan, harvoin, toisinaan) arvioitu toistetulla mittausanalyysillä (perustilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttämällä yleistettyä lineaarista sekamallia.
Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Kipu häiritsee unta viimeisen 3 kuukauden aikana viimeisestä käynnistä
Aikaikkuna: Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Todennäköisyyssuhde (OR) kuukaudessa unta häiritsevää kipua kohden Melko vähän tai Erittäin (vs. Ei ollenkaan, Hieman, Kohtalaisen) arvioitu toistuvalla mittausanalyysillä (perustilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttäen yleistettyä lineaarista sekamallia.
Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Kivun häiriö rasittavaan fyysiseen toimintaan viimeisen 3 kuukauden aikana viimeisestä käynnistä
Aikaikkuna: Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan
Todennäköisyyssuhde (OR) kuukaudessa, kun kipu häiritsi raskasta fyysistä toimintaa Melko vähän tai Erittäin (vs. Ei ollenkaan, Hieman, Kohtalaisen) arvioitu toistuvalla mittausanalyysillä (perustilanne, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauteen) käyttäen yleistettyä lineaarista sekamallia.
Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 3 kuukauden välein sen jälkeen 24 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.

Yhteistyökumppanit

University of Maryland, Baltimore
United States Department of Defense
University of Southern California
Tufts Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Kyongtae Bae, MD, PhD, University of Pittsburgh

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 7. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 7. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. tammikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 14. tammikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 6. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO15060422
  • CDMRP-PR141606 (Muu tunniste: US Army Medical Research and Materiel Command)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Polysystinen munuainen, autosomaalinen dominantti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa