상염색체 우성 다낭성 신장 질환에 대한 새로운 치료법으로서의 메트포르민 (TAME)
2022년 8월 6일 업데이트: Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.
이 연구는 만성 신장 질환의 초기 단계에 있는 성인 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 환자를 대상으로 메트포르민이 안전한지, 위약과 비교하여 내약성이 있는지 테스트합니다.
또한 신장 통증 및 삶의 질에 대한 영향과 함께 신장 크기 및 신장 기능에 반영된 신장 질환 진행에 미치는 영향을 측정할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
제2형 당뇨병 및 다낭성 난소 증후군의 치료에 널리 사용되는 약물인 메트포르민이 대사 센서 AMP 활성화를 활성화하여 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 ADPKD의 초기 단계에 있는 개인을 위한 새로운 치료법으로 작용할 수 있다는 증거가 증가하고 있습니다. 단백질 키나아제(AMPK).
AMPK는 대사 및 기타 세포 스트레스 조건에서 활성화됩니다.
다운스트림 매개체에 대한 작용을 통해 낮은 에너지 상태 동안 AMPK 활성화는 에너지 생성 경로를 자극하면서 세포 에너지 소비를 감소시킵니다.
AMPK는 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절제(CFTR)를 인산화 및 억제하여 상피액 및 전해질 분비를 억제하는 것으로 나타났습니다.
마찬가지로 AMPK는 투베린 단백질을 인산화하여 mTOR 경로를 간접적으로 억제합니다.
따라서 AMPK는 CFTR과 mTOR 모두를 억제하며, 이는 메트포르민에 의한 이 키나아제의 표적 활성화가 ADPKD에서 치료적 이점을 제공할 수 있음을 시사합니다.
신장 상피 세포의 메트포르민 처리가 AMPK의 자극 및 후속적인 mTOR 및 CFTR 활성 모두의 억제로 이어지는 것으로 나타났습니다.
또한 메트포르민은 PKD 동물 모델에서 낭종 형성을 늦추는 것으로 나타났으며 ADPKD 치료에서 이 약물의 잠재력을 뒷받침합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
97
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
피험자는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환을 앓고 있습니다. 과목은 영어에 능통하다
제외 기준:
피험자는 현역 군인이 아닙니다. 피험자는 현재 다른 임상 시험에 참여하고 있지 않습니다. 피험자의 현재 GFR은
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 메트포르민
참가자는 메트포르민 500mg을 1일 1회 복용하기 시작하며, 다음과 같은 예정 용량 적정을 따릅니다.
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내약성 및 증상 모니터링.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 다음과 같은 예정된 용량 적정과 함께 1일 1회 500mg의 위약을 시작합니다.
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내약성 및 증상 모니터링.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위장관 증상 평가 척도(GSRS)를 24개월로 변경
기간: 기준선, 2주, 6주, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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GSRS는 GI 증상 부담을 평가하는 데 사용되는 널리 사용되고 검증된 15개 항목 설문지입니다(최소, 최대: 1, 7, 여기서 높은 평균 점수는 더 나쁜 결과). 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 2주, 6주, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정된 24개월로의 평균 변화. |
기준선, 2주, 6주, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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약물 내약성
기간: 기준선, 2주, 6주, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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내약성은 참가자가 기준선, 2주, 6주, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다.
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기준선, 2주, 6주, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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심각한 부작용 비율(SAE)
기간: 26개월
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참가자가 정보에 입각한 동의서(스크리닝 방문 시)에 서명한 시점부터 연구가 종료될 때까지 발생하여 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 심각한 부작용(SAE): 1) 사망을 초래함, 2) 비선택적 입원 , 3) 생명을 위협하는 경우(환자가 연구 약물을 계속 사용하면 사망할 수 있음), 4) 지속적으로 또는 영구적으로 해를 끼치거나 장애를 일으키는 경우, 5) 프로토콜에 설명된 위험의 특성, 심각도 또는 빈도를 초과하는 경우, 또는 6) 선천성 기형을 초래하는 경우.
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26개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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삶의 질 물리적 구성 요소
기간: 기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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Short Form-36 삶의 질 물리적 구성 요소 요약(SF-36 PCS) 범위는 0(가능한 최악의 결과)에서 100(가능한 최상의 결과)입니다. 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정된 24개월로의 평균 변화. |
기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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삶의 질 정신 구성 요소
기간: 기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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Short Form-36 삶의 질 정신 구성 요소 요약(SF-36 MCS) 범위는 0(최악의 결과)에서 100(최상의 결과)까지입니다. 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정된 24개월로의 평균 변화. |
기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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마지막 방문 이후 지난 3개월 동안 허리 통증 빈도
기간: 기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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요통 월별 승산비(OR) 자주, 보통 또는 항상(vs.
없음, 드물게, 가끔) 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정했습니다.
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기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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예상 사구체 여과율(eGFR)
기간: 기준선, 2주 및 6주, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 2주, 6주, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정된 24개월로의 평균 변화.
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기준선, 2주 및 6주, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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자기 공명 영상의 총 신장 부피
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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조정된 키의 연간 백분율 변화 및 자연 로그 변환 총 신장 부피[ln(htTKV)]는 선형 혼합 모델로 추정되었습니다.
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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자기 공명 영상의 총 신장 낭종 부피
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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조정된 키의 연간 백분율 변화 및 자연 로그 변환 총 신장 낭종 부피[ln(htTKCV)]는 선형 혼합 모델로 추정되었습니다.
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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자기 공명 영상의 간 부피
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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조정된 키의 연간 백분율 변화 및 자연 로그 변환된 간 부피[ln(htLV)]는 선형 혼합 모델로 추정되었습니다.
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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자기 공명 영상에서 간 낭종 부피
기간: 기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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조정된 키의 연간 백분율 변화 및 자연 로그 변환된 간 낭종 부피[ln(htLCV)]는 선형 혼합 모델로 추정되었습니다.
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기준선, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
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마지막 방문 이후 지난 3개월 동안 일반적인 신체 활동을 수행하는 능력을 방해하는 빈도 복부 포만감.
기간: 기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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월간 복부 팽만감의 교차비(OR) 간섭 자주, 보통 또는 항상(vs.
없음, 드물게, 가끔) 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정했습니다.
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기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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마지막 방문 이후 지난 3개월 동안 통증과 수면 방해
기간: 기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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월별 승산비(OR) 통증이 수면을 방해함 꽤 약간 또는 극도로(vs.
전혀 없음, 약간 있음, 보통) 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정했습니다.
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기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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마지막 방문 이후 지난 3개월 동안 격렬한 신체 활동에 따른 통증의 간섭
기간: 기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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격렬한 신체 활동을 방해하는 월별 통증의 교차비(OR) 꽤 약간 또는 매우(vs.
전혀 없음, 약간 있음, 보통) 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준, 1개월, 3개월 및 이후 3개월마다 24개월)으로 추정했습니다.
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기준선, 1개월, 3개월 및 이후 24개월까지 3개월마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Kyongtae Bae, MD, PhD, University of Pittsburgh
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 6월 27일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 7일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 12일
처음 게시됨 (추정)
2016년 1월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PRO15060422
- CDMRP-PR141606 (기타 식별자: US Army Medical Research and Materiel Command)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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메트포르민에 대한 임상 시험
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Beni-Suef University완전한
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Tan Tock Seng Hospital모병
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Al-Azhar UniversityGeneral Committee of Teaching Hospitals and Institutes, Egypt완전한
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Poznan University of Medical SciencesUniversity of California, San Diego알려지지 않은
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University Hospital, AntwerpHasselt University; University Hospital, Ghent; AZ Sint-Jan AV; National MS Center Melsbroek; Noorderhart Pelt모집하지 않고 적극적으로
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Bing He모집하지 않고 적극적으로