Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Metformina jako nowa terapia autosomalnej dominującej policystycznej choroby nerek (TAME)

6 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.
Badanie to sprawdzi, czy metformina jest bezpieczna i czy jest tolerowana w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z autosomalną dominującą wielotorbielowatością nerek (ADPKD) z początkowymi stadiami przewlekłej choroby nerek. Zmierzymy również jego wpływ na postęp choroby nerek, co znajduje odzwierciedlenie w wielkości nerek i funkcji nerek, a także wpływ na ból nerek i jakość życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Istnieje coraz więcej dowodów na to, że metformina, lek szeroko stosowany w leczeniu cukrzycy typu 2 i zespołu policystycznych jajników, może służyć jako nowa terapia dla osób we wczesnych stadiach autosomalnej dominującej policystycznej choroby nerek ADPKD poprzez aktywację czujnika metabolicznego aktywowanego przez AMP kinaza białkowa (AMPK). AMPK jest aktywowany w warunkach metabolicznych i innych stresów komórkowych. Poprzez swoje działanie na pośredników, aktywacja AMPK w stanach niskiego poziomu energii zmniejsza zużycie energii komórkowej, jednocześnie stymulując szlaki wytwarzania energii. Wykazano, że AMPK fosforyluje i hamuje transbłonowy regulator przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR), hamując w ten sposób wydzielanie płynu nabłonkowego i elektrolitów. Podobnie AMPK fosforyluje białko tuberyny, prowadząc do pośredniego hamowania szlaku mTOR. Zatem AMPK hamuje zarówno CFTR, jak i mTOR, co sugeruje, że ukierunkowana aktywacja tej kinazy przez metforminę może zapewnić korzyść terapeutyczną w ADPKD. Wykazano, że leczenie metforminą komórek nabłonka nerki prowadzi do stymulacji AMPK, a następnie do zahamowania aktywności zarówno mTOR, jak i CFTR. Wykazano również, że metformina spowalnia cystogenezę w zwierzęcych modelach PKD, co potwierdza potencjał tego leku w leczeniu ADPKD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

97

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Podmiot ma autosomalną dominującą policystyczną chorobę nerek; Przedmiot biegle włada językiem angielskim

Kryteria wyłączenia:

Podmiot nie pełni czynnej służby wojskowej; Uczestnik nie uczestniczy obecnie w innym badaniu klinicznym; Obecny GFR podmiotu nie jest

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Metformina

Uczestnicy rozpoczną od dawki 500 mg metforminy raz na dobę, z następującymi planowymi dostosowaniami dawki:

  • Zwiększyć do 500 mg dwa razy dziennie w 2. tygodniu
  • Zwiększyć do 1000 mg qAM, 500 mg qPM w 4. tygodniu

  • Zwiększyć do 1000 mg dwa razy dziennie w 6 tygodniu na czas trwania ich uczestnictwa (26 miesięcy).

    • Zwiększone miareczkowanie w oparciu o tolerancję
Lek: Metformina
Monitorowanie tolerancji i objawów.
Inne nazwy:
  • Glukofag
  • Chlorowodorek metforminy
Komparator placebo: Placebo

Uczestnicy rozpoczną od 500 mg placebo raz dziennie, z następującymi planowymi dostosowaniami dawki:

  • Zwiększyć do 500 mg dwa razy dziennie w 2. tygodniu
  • Zwiększyć do 1000 mg qAM, 500 mg qPM w 4. tygodniu

  • Zwiększyć do 1000 mg dwa razy dziennie w 6 tygodniu na czas trwania ich uczestnictwa (26 miesięcy).

    • Zwiększone miareczkowanie w oparciu o tolerancję
Inny: Placebo
Monitorowanie tolerancji i objawów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana skali oceny objawów żołądkowo-jelitowych (GSRS) do 24 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 2 tygodnie, 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy

GSRS jest szeroko stosowanym, zwalidowanym kwestionariuszem składającym się z 15 pozycji, służącym do oceny nasilenia objawów ze strony przewodu pokarmowego (minimum, maksimum: 1, 7, gdzie wyższy średni wynik oznacza gorszy wynik).

Średnia zmiana do 24 miesięcy, oszacowana na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (punkt wyjściowy, 2 tygodnie, 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 2 tygodnie, 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Tolerancja leków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 2 tygodnie, 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Tolerancja była oparta na pierwszej wizycie, w której uczestnik odpowiedział „nie” na następujące pytanie „Czy możesz tolerować tę dawkę badanego leku przez resztę swojego życia?”, które zadano na początku, 2 tygodnie, 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące i następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy.
Wartość wyjściowa, 2 tygodnie, 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Wskaźnik poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 26 miesięcy
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) występujące od momentu podpisania przez uczestnika świadomej zgody (podczas wizyty przesiewowej) do zakończenia badania, spełniające 1 lub więcej kryteriów: 1) powodujące zgon, 2) hospitalizacja nieplanowa , 3) Zagrażające życiu (kontynuowanie przyjmowania badanego leku przez pacjenta spowodowałoby śmierć), 4) Uszczerbek na zdrowiu lub trwale lub trwale powodujące niepełnosprawność, 5) Przekraczające charakter, nasilenie lub częstotliwość ryzyka opisane w protokole lub 6) Spowodujące wadę wrodzoną.
26 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Fizyczny komponent jakości życia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy

Krótki formularz-36 Podsumowanie fizycznego komponentu jakości życia (SF-36 PCS) waha się od 0 (najgorszy możliwy wynik) do 100 (najlepszy możliwy wynik).

Średnia zmiana do 24 miesięcy, oszacowana na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (poziom wyjściowy, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Jakość życia Komponent psychiczny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy

Krótki formularz-36 Podsumowanie komponentu psychicznego jakości życia (SF-36 MCS) waha się od 0 (najgorszy możliwy wynik) do 100 (najlepszy możliwy wynik).

Średnia zmiana do 24 miesięcy, oszacowana na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (poziom wyjściowy, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Częstotliwość bólu pleców w ciągu ostatnich 3 miesięcy od ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Iloraz szans (OR) na miesiąc bólu pleców Często, Zwykle lub Zawsze (vs. Nigdy, Rzadko, Czasami) oszacowano na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (poziom wyjściowy, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu uogólnionego liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 2 tygodnie i 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Średnia zmiana do 24 miesięcy, oszacowana na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (punkt wyjściowy, 2 tygodnie, 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 2 tygodnie i 6 tygodni, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Całkowita objętość nerek z obrazowania metodą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Roczną procentową zmianę całkowitej objętości nerki [ln(htTKV)] skorygowanej o wzrost i przekształconej logarytmem naturalnym [ln(htTKV)] oszacowano za pomocą liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Całkowita objętość torbieli nerki z obrazowania metodą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Roczną zmianę procentową całkowitej objętości torbieli nerki [ln(htTKCV)] skorygowanej o wzrost i przekształconej w logarytm naturalny [ln(htTKCV)] oszacowano za pomocą liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Objętość wątroby z rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Roczną procentową zmianę objętości wątroby skorygowanej o wzrost i przekształconej w log naturalny [ln(htLV)] oszacowano za pomocą liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Objętość torbieli wątroby z rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Roczną procentową zmianę objętości torbieli wątroby skorygowanej o wzrost i przekształconej logarytmicznie [ln(htLCV)] oszacowano za pomocą liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Częstotliwość Pełność brzucha przeszkadzała w wykonywaniu zwykłej aktywności fizycznej w ciągu ostatnich 3 miesięcy od ostatniej wizyty.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Iloraz szans (OR) na miesiąc występowania pełności w jamie brzusznej przeszkadzał często, zwykle lub zawsze (vs. Nigdy, Rzadko, Czasami) oszacowano na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (poziom wyjściowy, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu uogólnionego liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Wpływ bólu na sen w ciągu ostatnich 3 miesięcy od ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Iloraz szans (OR) na miesiąc bólu zakłócającego sen Dość lub bardzo (vs. Wcale, Trochę, Umiarkowanie) oszacowano na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (poziom wyjściowy, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu uogólnionego liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Wpływ bólu na intensywną aktywność fizyczną w ciągu ostatnich 3 miesięcy od ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy
Iloraz szans (OR) na miesiąc bólu kolidującego z forsowną aktywnością fizyczną Dosyć lub Bardzo (vs. Wcale, Trochę, Umiarkowanie) oszacowano na podstawie analizy powtarzanych pomiarów (poziom wyjściowy, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy) przy użyciu uogólnionego liniowego modelu mieszanego.
Wartość wyjściowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.

Współpracownicy

University of Maryland, Baltimore
United States Department of Defense
University of Southern California
Tufts Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Kyongtae Bae, MD, PhD, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO15060422
  • CDMRP-PR141606 (Inny identyfikator: US Army Medical Research and Materiel Command)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Metformina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj