URMC:hen liittyvä Haplo-identtinen luovuttaja BMT (HaploOnly)
maanantai 1. marraskuuta 2021 päivittänyt: Jeffrey Andolina, University of Rochester
Haploidenttinen luovuttajan hematopoieettinen kantasolusiirto
Tämä tutkimus on yhden keskuksen hoitoprotokolla, joka on suunniteltu validoimaan läheisen luovuttajan haploidenttisen SCT:n prosessi Wilmot Cancer Instituten veren ja luuytimen siirtoyksikössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
- Lääke: Fludarabiini
- Lääke: Melphalan
- Säteily: Koko kehon säteilytys 1200 cGy
- Menettely: Kantasoluinfuusio
- Lääke: Kantasoluinfuusion jälkeinen syklofosfamidi
- Lääke: Kantasoluinfuusion jälkeinen Mesna
- Lääke: Ennen kantasoluinfuusiota syklofosfamidi
- Lääke: Pre-Stem Cell Infuusio Mesna
- Lääke: Busulfaani
- Lääke: Tiotepa
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on yhden keskuksen hoitoprotokolla, jossa on viisi mahdollista valmistavaa hoito-ohjelmaa, jotka on suunniteltu validoimaan läheisen luovuttajan haploidenttisen SCT:n prosessi Wilmot Cancer Instituten veri- ja luuydinsiirtoyksikössä.
Ilmoittautuneet potilaat saavat kemoterapiaa +/- sädehoitoa ennen siirtoa.
Potilaat saavat sitten haploidenttisiä kantasoluja, joko luuytimen tai mobilisoitua perifeeristä verta, minkä jälkeen suoritetaan GvHD-profylaksia, joka sisältää syklofosfamidia.
Ennen siirtoa, sen aikana ja sen jälkeen kerätään useita tietopisteitä prosessin turvallisuuden varmistamiseksi ja ilmoitettujen tavoitteiden arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
74
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Wilmot Cancer Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaan ikä:
- Pediatriset (ikä 6 kuukautta - 18 vuotta)
- Aikuinen (18-75-vuotiaat)
Sairaus:
Synnynnäiset ja muut ei-pahanlaatuiset häiriöt
- Immuunikatohäiriöt (esim. Vaikea yhdistetty immuunikato, Wiskott-Aldrichin oireyhtymä)
- Synnynnäiset hematopoieettiset kantasoluvauriot (esim. Chediak-Higashin oireyhtymä, synnynnäinen osteopetroosi, epätäydellinen osteogeneesi)
- Aineenvaihduntahäiriöt (esim. Hurlerin oireyhtymä)
- Hemoglobinopatiat (esim. Sirppisolutauti, talassemia)
- Vaikea aplastinen anemia
Korkean riskin leukemiat
Akuutti myelooinen leukemia
- Ei kestä tavanomaista induktiohoitoa (remissio vaatii yli 1 syklin)
- Toistuva (CR≥2)
- Hoitoon liittyvä AML tai MDS
- Kehittyi myelodysplastisesta oireyhtymästä
- Flt3-poikkeavuuksien esiintyminen
- FAB M6 tai M7
- Haitallinen sytogenetiikka
Myelodysplastinen oireyhtymä
Akuutti lymfoblastinen leukemia, mukaan lukien T-lymfoblastinen leukemia
- Ei kestä normaalia induktiohoitoa (aika CR:ään >4 viikkoa)
- Toistuva (CR ≥2)
- Valkosolujen määrä >30 000/mcL diagnoosin yhteydessä
- Diagnoosin ikä yli 30
- Haitallinen sytogenetiikka, kuten (t(9:22), t(1:19), t(4:11), muut MLL:n uudelleenjärjestelyt.
Krooninen myelooinen leukemia kiihtyvässä vaiheessa tai räjähdyskriisissä
Bifenotyyppinen tai erilaistumaton leukemia
Burkittin leukemia tai lymfooma
Lymfooma:
- Isosolu, vaippasolu, Hodgkin-lymfooma, joka on refraktaarinen tai uusiutuva, kemiallisesti herkkä ja ei kelpaa autologiseen kantasolusiirtoon tai aiemmin hoidettu autologisella SCT:llä
- Marginaalivyöhyke tai follikulaarinen lymfooma, joka etenee vähintään kahden aikaisemman hoidon jälkeen
Multippeli myelooma, joka uusiutuu suuriannoksisen hoidon ja autologisen SCT:n jälkeen tai ei kelpaa autologiseen HSCT:hen
Kiinteät kasvaimet, joissa allogeenisen HSCT:n teho on osoitettu tietyn sairauden ja sairauden tilan suhteen
Siirteen epäonnistuminen aikaisemman sukulaisen luovuttajan, riippumattoman luovuttajan tai UCB-siirron jälkeen
Myelofibroosi
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan ikä alle 6 kuukautta tai yli 75 vuotta
- 10/10 HLA-yhteensopivan sukulaisen tai ei-sukulaisen luovuttajan saatavuus kohtuullisessa ajassa siirteen kliinisen kiireellisyyden sanelemana
- Autologinen HSCT < 6 kuukautta ennen ehdotettua haplo-SCT:tä
- Raskaana oleva tai imettävä
- Nykyinen hallitsematon infektio
- Todisteet HIV-infektiosta tai positiivisesta HIV-serologiasta
- Luovuttajien HLA-vasta-aineet, joilla on positiivinen ristisovitus ja epäonnistuneet -
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Full Intensity TBI-pohjainen ilmastointi
Koko kehon säteilytys 1200 cGy / 150 cGy 4 tai 5 päivän aikana, päivinä -5 tai -4 - -1 Fludarabiini 30 mg/m2/vrk x 3 päivää, päivät -6, -5, -4 kantasoluinfuusio, päivä 0 post. - Kantasoluinfuusio Syklofosfamidi 50 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk +3 ja +4 Mesna 50 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk +3 ja +4
|
Fludarabiini
1200 cGy TBI 8 fraktiossa
Muut nimet:
Kantasoluinfuusio
Syklofosfamidi annettu kantasoluinfuusion jälkeen
Mesna annetaan kantasoluinfuusion jälkeen
|
|
Muut: Full Intensity Chemo-Only -hoito
Fludarabiini 25 mg/m2/vrk x 5 vrk, vrk -6, -5, -4, -3, -2 Busulfaani 130 mg/m2/vrk x 4 vrk, vrk -6, -5, -4, -3 Pre - Kantasoluinfuusio Syklofosfamidi 14,5 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk -3 ja -2 Pre-kantasoluinfuusio Mesna 14,5 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk -3 ja -2 kantasoluinfuusio, vrk 0 post. - Kantasoluinfuusio Syklofosfamidi 50 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk +3 ja +4 Kantasoluinfuusio Mesna 50 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk +3 ja +4
|
Fludarabiini
Kantasoluinfuusio
Syklofosfamidi annettu kantasoluinfuusion jälkeen
Mesna annetaan kantasoluinfuusion jälkeen
Syklofosfamidi annettu ennen kantasoluinfuusiota
Mesna annetaan ennen kantasoluinfuusiota
Busulfaani
|
|
Muut: Alennettu intensiteetti ilmastointi
Fludarabiini 30 mg/m2/vrk x 5 vrk, vrk -6--2 Melfalaani 140 mg/m2/vrk x 1 vrk, vrk -2 Kantasoluinfuusio, vrk 0 Kantasoluinfuusion jälkeinen syklofosfamidi 50 mg/kg/vrk x 2 päivää, päivää +3 ja +4 kantasoluinfuusion jälkeinen Mesna 50 mg/kg/vrk x 2 päivää, päivät +3 ja +4
|
Fludarabiini
Melphalan
Kantasoluinfuusio
Syklofosfamidi annettu kantasoluinfuusion jälkeen
Mesna annetaan kantasoluinfuusion jälkeen
|
|
Muut: Ei-myeloablatiivinen hoito
Fludarabiini 30 mg/m2/vrk x 5 vrk, vrk -6--2 Pre-kantasoluinfuusio Syklofosfamidi 14,5 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk -3 ja -2 Pre-kantasoluinfuusioMesna 14,5 mg/kg/vrk x 2 päivää, päivät -3 ja -2 koko kehon säteilytys 200 cGy, päivä -1 kantasoluinfuusio, päivä 0 kantasoluinfuusion jälkeinen syklofosfamidi 50 mg/kg/vrk x 2 päivää, päivä +3 ja +4 post-stem Cell Infuusio Mesna 50 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk +3 ja +4
|
Fludarabiini
1200 cGy TBI 8 fraktiossa
Muut nimet:
Kantasoluinfuusio
Syklofosfamidi annettu kantasoluinfuusion jälkeen
Mesna annetaan kantasoluinfuusion jälkeen
Syklofosfamidi annettu ennen kantasoluinfuusiota
Mesna annetaan ennen kantasoluinfuusiota
|
|
Muut: Vähemmän intensiteetin hoito lisäämällä tiotepaa
Fludarabiini 30 mg/m2/vrk x 5 vrk, vrk -6 - -2 tiotepa 8 mg/kg, vrk -3 melfalaani 140 mg/m2/vrk x 1 vrk, vrk -2 kantasoluinfuusio, vv 0 kantasolujen jälkeinen Infuusio Syklofosfamidi 50 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk +3 ja +4 Kantasolujen jälkeinen infuusioMesna 50 mg/kg/vrk x 2 vrk, vrk +3 ja +4
|
Fludarabiini
Melphalan
Kantasoluinfuusio
Syklofosfamidi annettu kantasoluinfuusion jälkeen
Mesna annetaan kantasoluinfuusion jälkeen
Tiotepa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivien lukumäärä kantasoluinfuusion päivämäärästä absoluuttisten neutrofiilien (ANC) ja verihiutaleiden (PLT) istuttamiseen määritetään päivittäisen CBC:n ja erotusmäärien perusteella.
Aikaikkuna: 42 päivää ANC:n kantasoluinfuusion jälkeen. [Jos ANC-siirrettä ei tapahdu 42 päivän kuluessa, seuraava siirto suoritetaan, jos luovuttaja on saatavilla.
|
ANC:n istutuspäivä on ensimmäinen kolmesta peräkkäisestä päivästä, kun ANC on 500 tai suurempi.
Verihiutaleiden kiinnittymispäivä on ensimmäinen 3 peräkkäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden määrä on 20 000 tai enemmän, jos verihiutaleiden siirtoa ei ole tehty vähintään 7 päivää ennen.
|
42 päivää ANC:n kantasoluinfuusion jälkeen. [Jos ANC-siirrettä ei tapahdu 42 päivän kuluessa, seuraava siirto suoritetaan, jos luovuttaja on saatavilla.
|
|
Ei-siirteen ja sekundaarisen siirteen epäonnistumisen määrä
Aikaikkuna: 100 päivää, 6 kuukautta ja vuosittain siirron jälkeen siirtopäivästä siihen päivään, jolloin dokumentoitu siirteen epäonnistuminen tai potilaan kuolinpäivä on enintään 120 kuukautta.
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joille ANC ei ole siirretty, esitetään taulukossa sekä niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on primaarinen ANC-siirrännäinen, mutta joiden siirrännäinen epäonnistuu, mikä ilmenee pansytopeniasta ja luuytimen vajaatoiminnasta.
|
100 päivää, 6 kuukautta ja vuosittain siirron jälkeen siirtopäivästä siihen päivään, jolloin dokumentoitu siirteen epäonnistuminen tai potilaan kuolinpäivä on enintään 120 kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus henkilöistä, joille kehittyy akuutti siirrännäis-isäntäsairaus.
Aikaikkuna: 100 päivää kantasolujen infuusion jälkeen
|
Arvioi akuutin GvHD:n esiintyminen ja alkamispäivä Przepiorka et ai., Bone Marrow Transplant 1995 julkaisemien kriteerien perusteella; 15(6):825-8 International Blood & Marrow Transplant Researchin käyttämänä.
|
100 päivää kantasolujen infuusion jälkeen
|
|
Arvioi akuutin GvHD:n enimmäiskokonaisasteet 0–IV ja maksimivakavuus (0–4) asiaankuuluvan elinjärjestelmän mukaan potilailla, joille kehittyy akuutti graft versus-host -sairaus.
Aikaikkuna: 100 päivää kantasolujen infuusion jälkeen
|
Arvioi akuutin GvHD:n vakavuus Przepiorka et ai., Bone Marrow Transplant 1995 julkaisemien kriteerien perusteella; 15(6):825-8 International Blood & Marrow Transplant Researchin käyttämänä.
|
100 päivää kantasolujen infuusion jälkeen
|
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joille kehittyy krooninen siirrännäis-isäntäsairaus.
Aikaikkuna: Vähintään 100 päivän, 6 kuukauden välein ja sitten vuosittain kantasoluinfuusion jälkeen potilaan kuolinpäivään asti tai 120 kuukauden välein.
|
Laske niiden potilaiden prosenttiosuus, joille kehittyy krooninen siirrännäis-isäntäsairaus Sullivan KM:n perusteella, Blood 1981; 57:267 International Blood & Marrow Transplant Research -keskuksen käyttämänä.
|
Vähintään 100 päivän, 6 kuukauden välein ja sitten vuosittain kantasoluinfuusion jälkeen potilaan kuolinpäivään asti tai 120 kuukauden välein.
|
|
Arvioi korkein arvosana: Rajoitettu vs. laaja; Suurin vaikeusaste: Lievä, keskivaikea tai vaikea) kroonisen GvHD:n potilailla, joille kehittyy krooninen graft-versus.
Aikaikkuna: Vähintään 100 päivän, 6 kuukauden välein ja sitten vuosittain kantasoluinfuusion jälkeen potilaan kuolemaan asti tai 120 kuukauden ikään asti.
|
Arvioi kroonisen GvHD:n vakavuus potilailla, joille kehittyy krooninen käänteishyljintä-sairaus Sullivan KM:n perusteella, Blood 1981; 57:267 International Blood & Marrow Transplant Research -keskuksen käyttämänä.
|
Vähintään 100 päivän, 6 kuukauden välein ja sitten vuosittain kantasoluinfuusion jälkeen potilaan kuolemaan asti tai 120 kuukauden ikään asti.
|
|
Sairaudeton selviytyminen
Aikaikkuna: Sairausarvioinnit suoritetaan ja raportoidaan ajankohtana, joka sisältää 100 päivää, 6 kuukautta ja vuosittain taudin dokumentoituun etenemiseen tai kuolinpäivään tai enintään 120 kuukautta.
|
Dokumentoi ja päivitä aika, jonka koehenkilö selviytyy ilman taudin uusiutumista, jonka vuoksi hänelle siirrettiin vähintään 100 päivän kohdalla.
6 kuukautta ja vuosittain kantasoluinfuusion jälkeen niin kauan kuin potilas on elossa ja pysyy taudista vapaana.
|
Sairausarvioinnit suoritetaan ja raportoidaan ajankohtana, joka sisältää 100 päivää, 6 kuukautta ja vuosittain taudin dokumentoituun etenemiseen tai kuolinpäivään tai enintään 120 kuukautta.
|
|
Aika uusiutumiseen
Aikaikkuna: Taudin arvioinnit suoritetaan ja raportoidaan ajankohtana, joka sisältää 100 päivää, 6 kuukautta ja vuosittain dokumentoituun etenemispäivään tai potilaan kuolinpäivään asti tai enintään 120 kuukautta.
|
Dokumentoi aika taudin uusiutumiseen, jonka vuoksi potilas sairastui. Arvioinnit suoritetaan vähintään 100 päivän kuluttua.
6 kuukautta ja vuosittain kantasoluinfuusion jälkeen niin kauan kuin potilas on elossa ja pysyy taudista vapaana.
|
Taudin arvioinnit suoritetaan ja raportoidaan ajankohtana, joka sisältää 100 päivää, 6 kuukautta ja vuosittain dokumentoituun etenemispäivään tai potilaan kuolinpäivään asti tai enintään 120 kuukautta.
|
|
Immuunijärjestelmän palauttaminen
Aikaikkuna: 100 päivän, 6 kuukauden ja vuoden välein kantasoluinfuusion jälkeen potilaan kuolemaan asti tai 120 kuukauden kuluttua.
|
Arvioi immuunijärjestelmän palautuminen mittaamalla immunoglobuliinit (IgG, IgA ja IgM), arvioimalla infektioita ja lymfosyyttianalyysiä
|
100 päivän, 6 kuukauden ja vuoden välein kantasoluinfuusion jälkeen potilaan kuolemaan asti tai 120 kuukauden kuluttua.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jeffrey Andolina, MD, Wilmot Cancer Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 28. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. tammikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 21. tammikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. marraskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Hemostaattiset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Veren proteiinien häiriöt
- Neoplasmat, plasmasolut
- Multippeli myelooma
- Hematologiset sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Suojaavat aineet
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
- Melphalan
- Fludarabiini
- Tiotepa
- Busulfaani
- Mesna
Muut tutkimustunnusnumerot
- UBMT 15056
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .