TMO de doador haplo-idêntico relacionado a URMC (HaploOnly)
1 de novembro de 2021 atualizado por: Jeffrey Andolina, University of Rochester
Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas de Doador Haploidêntico
Este estudo será um protocolo de tratamento de centro único, projetado para validar o processo de doador haploidêntico-SCT relacionado na Unidade de Transplante de Sangue e Medula do Wilmot Cancer Institute.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
- Medicamento: Fludarabina
- Medicamento: Melfalano
- Radiação: Irradiação Corporal Total 1200 cGy
- Procedimento: Infusão de células-tronco
- Medicamento: Ciclofosfamida pós-infusão de células-tronco
- Medicamento: Mesna pós-infusão de células-tronco
- Medicamento: Ciclofosfamida pré-infusão de células-tronco
- Medicamento: Mesna de infusão pré-tronco de células
- Medicamento: Busulfan
- Medicamento: Tiotepa
Descrição detalhada
Este estudo será um protocolo de tratamento de centro único com cinco regimes preparativos possíveis, projetado para validar o processo de doador haploidêntico-SCT relacionado na Unidade de Transplante de Sangue e Medula do Wilmot Cancer Institute.
Os pacientes inscritos receberão quimioterapia +/- radiação como regime de condicionamento pré-transplante.
Os pacientes receberão células-tronco haploidênticas, medula óssea ou sangue periférico mobilizado, seguidas de profilaxia de GvHD que incluirá ciclofosfamida.
Vários pontos de dados serão coletados antes, durante e após o transplante para garantir a segurança do processo e avaliar os objetivos declarados.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
74
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Wilmot Cancer Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Idade do paciente:
- Pediátrico (de 6 meses a 18 anos)
- Adulto (de 18 a 75 anos)
Doença:
Distúrbios congênitos e outros não malignos
- Distúrbios de imunodeficiência (por exemplo, Imunodeficiência Combinada Grave, Síndrome de Wiskott-Aldrich)
- Defeitos congênitos de células-tronco hematopoiéticas (por exemplo, Síndrome de Chediak-Higashi, Osteopetrose Congênita, Osteogênese Imperfeita)
- Distúrbios metabólicos (por ex. Síndrome de Hurler)
- Hemoglobinopatias (ex. Doença Falciforme, Talassemia)
- Anemia aplástica grave
Leucemias de alto risco
Leucemia Mielóide Aguda
- Refratário à terapia de indução padrão (mais de 1 ciclo necessário para atingir a remissão)
- Recorrente (em CR≥2)
- LMA ou MDS relacionada ao tratamento
- Evoluiu de síndrome mielodisplásica
- Presença de anormalidades Flt3
- FAB M6 ou M7
- Citogenética adversa
Síndrome mielodisplásica
Leucemia Linfoblástica Aguda incluindo leucemia linfoblástica T
- Refratário à terapia de indução padrão (tempo para CR > 4 semanas)
- Recorrente (em CR ≥2)
- Contagem de leucócitos >30.000/mcL no diagnóstico
- Idade >30 no momento do diagnóstico
- Citogenética adversa, como (t(9:22), t(1:19), t(4:11), outros rearranjos MLL.
Leucemia Mielóide Crônica em fase acelerada ou crise blástica
Leucemia Bifenotípica ou Indiferenciada
Leucemia ou linfoma de Burkitt
Linfoma:
- Células grandes, células do manto, linfoma de Hodgkin refratário ou recorrente, quimiossensível e inelegível para transplante autólogo de células-tronco ou previamente tratado com SCT autólogo
- Zona marginal ou linfoma folicular que é progressivo após pelo menos duas terapias anteriores
Mieloma múltiplo, recorrente após terapia de alta dose e SCT autólogo ou inelegível para um HSCT autólogo
Tumores sólidos, com eficácia de HSCT alogênico demonstrada para a doença específica e estado da doença
Falha do enxerto após doador relacionado anterior, doador não relacionado ou transplante de UCB
Mielofibrose
Critério de exclusão:
- Idade do paciente abaixo de 6 meses ou acima de 75 anos
- Disponibilidade de um doador 10/10 HLA compatível ou não aparentado dentro de um prazo razoável ditado pela urgência clínica do transplante
- HSCT autólogo < 6 meses antes do haplo-SCT proposto
- Grávida ou amamentando
- Infecção atual descontrolada
- Evidência de infecção pelo HIV ou sorologia positiva para o HIV
- Anticorpos HLA anti-doador com prova cruzada positiva e sem sucesso -
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Condicionamento baseado em TBI de intensidade total
Irradiação corporal total 1200 cGy de 150 cGy durante 4 ou 5 dias, dias -5 ou -4 a -1 Fludarabina 30 mg/m2/dia x 3 dias, dias -6, -5, -4 Infusão de células-tronco, dia 0 Pós - Infusão de células-tronco Ciclofosfamida 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4 Mesna 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4
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Fludarabina
1200 cGy TBI em 8 frações
Outros nomes:
Infusão de células-tronco
Ciclofosfamida administrada após a infusão de células-tronco
Mesna administrado após a infusão de células-tronco
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Outro: Condicionamento somente de quimioterapia de intensidade total
Fludarabina 25 mg/m2/dia x 5 dias, dias -6, -5, -4, -3, -2 Bussulfano 130 mg/m2/dia x 4 dias, dias -6, -5, -4, -3 Pré -Infusão de Células Tronco Ciclofosfamida 14,5 mg/kg/dia x 2 dias, dias -3 e -2 Infusão Pré-Células Tronco Mesna 14,5 mg/kg/dia x 2 dias, dias -3 e -2 Infusão de Células Tronco, dia 0 Pós -Infusão de células-tronco Ciclofosfamida 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4 Pós-infusão de células-tronco Mesna 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4
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Fludarabina
Infusão de células-tronco
Ciclofosfamida administrada após a infusão de células-tronco
Mesna administrado após a infusão de células-tronco
Ciclofosfamida administrada antes da infusão de células-tronco
Mesna administrado antes da infusão de células-tronco
Busulfan
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Outro: Condicionamento de intensidade reduzida
Fludarabina 30 mg/m2/dia x 5 dias, dias -6 a -2 Melfalano 140 mg/m2/dia x 1 dia, dia -2 Infusão de células-tronco, dia 0 Pós-infusão de células-tronco Ciclofosfamida 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4 Pós-infusão de células-tronco Mesna 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4
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Fludarabina
Melfalano
Infusão de células-tronco
Ciclofosfamida administrada após a infusão de células-tronco
Mesna administrado após a infusão de células-tronco
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Outro: Condicionamento Não Mieloablativo
Fludarabina 30 mg/m2/dia x 5 dias, dias -6 a -2 Pré-infusão de células-tronco Ciclofosfamida 14,5 mg/kg/dia x 2 dias, dias -3 e -2 Pré-infusão de células-troncoMesna 14,5 mg/kg/dia x 2 dias, dias -3 e -2 Irradiação Total do Corpo 200 cGy, dia -1 Infusão de Células Tronco, dia 0 Pós-Infusão de Células Tronco Ciclofosfamida 50 mg/kg/dia x 2 dias, dia +3 e +4 Pós-Tronco Infusão celular Mesna 50 mg/kg/dia x 2 dias, dia +3 e +4
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Fludarabina
1200 cGy TBI em 8 frações
Outros nomes:
Infusão de células-tronco
Ciclofosfamida administrada após a infusão de células-tronco
Mesna administrado após a infusão de células-tronco
Ciclofosfamida administrada antes da infusão de células-tronco
Mesna administrado antes da infusão de células-tronco
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Outro: Condicionamento de intensidade reduzida com adição de tiotepa
Fludarabina 30 mg/m2/dia x 5 dias, dias -6 a -2 Tiotepa 8 mg/kg, dia -3 Melfalano 140 mg/m2/dia x 1 dia, dia -2 Infusão de células-tronco, dia 0 pós-célula-tronco Infusão Ciclofosfamida 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4 Pós-infusão de células-tronco Mesna 50 mg/kg/dia x 2 dias, dias +3 e +4
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Fludarabina
Melfalano
Infusão de células-tronco
Ciclofosfamida administrada após a infusão de células-tronco
Mesna administrado após a infusão de células-tronco
Tiotepa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O número de dias a partir da data da infusão de células-tronco até o enxerto de neutrófilos absolutos (ANC) e plaquetas (PLT) será determinado com base em hemograma diário e contagens diferenciais.
Prazo: 42 dias após a infusão de células-tronco para ANC. [Se o enxerto de ANC não ocorrer dentro de 42 dias, um transplante subsequente será realizado se um doador estiver disponível.
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A data de enxerto de ANC é o primeiro de 3 dias consecutivos de ANC de 500 ou superior.
A data do enxerto de plaquetas é o primeiro de 3 dias consecutivos de contagens de plaquetas de 20.000 ou mais na ausência de transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias antes.
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42 dias após a infusão de células-tronco para ANC. [Se o enxerto de ANC não ocorrer dentro de 42 dias, um transplante subsequente será realizado se um doador estiver disponível.
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Taxa de não enxerto e falha secundária do enxerto
Prazo: Aos 100 dias, 6 meses e anualmente após o transplante, desde a data do transplante até a data da falha documentada do enxerto ou a data da morte do sujeito até 120 meses.
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A porcentagem de pacientes que falham no enxerto de ANC será tabulada, bem como a porcentagem de pacientes que têm enxerto primário de ANC, mas cujo enxerto falha, conforme evidenciado por pancitopenia e falha na função da medula óssea.
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Aos 100 dias, 6 meses e anualmente após o transplante, desde a data do transplante até a data da falha documentada do enxerto ou a data da morte do sujeito até 120 meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de indivíduos que desenvolvem doença aguda do enxerto contra o hospedeiro.
Prazo: 100 dias após a infusão de células-tronco
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Avalie a presença e a data de início da GvHD aguda com base nos critérios publicados por Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 conforme usado pelo Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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100 dias após a infusão de células-tronco
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Avalie os graus gerais máximos 0- IV de GvHD aguda e a gravidade máxima (0-4) por sistema de órgãos envolvidos em pacientes que desenvolvem doença aguda do enxerto contra o hospedeiro.
Prazo: 100 dias após a infusão de células-tronco
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Avalie a gravidade da GvHD aguda com base nos critérios publicados por Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 conforme usado pelo Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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100 dias após a infusão de células-tronco
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Porcentagem de indivíduos que desenvolvem doença crônica do enxerto contra o hospedeiro.
Prazo: Minimamente em intervalos de 100 dias, 6 meses e depois anualmente após a infusão de células-tronco até a data da morte do sujeito ou até 120 meses.
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Calcule a porcentagem de pacientes que desenvolvem doença crônica do enxerto contra o hospedeiro com base em Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 conforme usado pelo Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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Minimamente em intervalos de 100 dias, 6 meses e depois anualmente após a infusão de células-tronco até a data da morte do sujeito ou até 120 meses.
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Avalie a Nota Máxima: Limitada versus Extensiva; Gravidade Máxima: Leve, Moderada ou Grave) de GvHD crônica em pacientes que desenvolvem enxerto versus
Prazo: Minimamente em intervalos de 100 dias, 6 meses e depois anualmente após a infusão de células-tronco até a data da morte do sujeito ou até 120 meses.
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Avalie a gravidade da GvHD crônica em pacientes que desenvolvem doença crônica do enxerto contra o hospedeiro com base em Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 conforme usado pelo Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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Minimamente em intervalos de 100 dias, 6 meses e depois anualmente após a infusão de células-tronco até a data da morte do sujeito ou até 120 meses.
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Sobrevida livre de doença
Prazo: As avaliações da doença são realizadas e relatadas em pontos de tempo que incluem 100 dias, 6 meses e anualmente até a progressão documentada da doença ou a data da morte ou até 120 meses.
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Documente e atualize o período de tempo que um indivíduo sobrevive sem recorrência da doença para a qual foi transplantado minimamente em 100 dias.
6 meses e anualmente após a infusão de células-tronco enquanto o paciente sobreviver e permanecer livre da doença.
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As avaliações da doença são realizadas e relatadas em pontos de tempo que incluem 100 dias, 6 meses e anualmente até a progressão documentada da doença ou a data da morte ou até 120 meses.
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Tempo para recidiva da doença
Prazo: As avaliações da doença são realizadas e relatadas em pontos de tempo que incluem 100 dias, 6 meses e anualmente até a data da progressão documentada ou a data da morte do indivíduo ou até 120 meses.
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Documentar o tempo de recidiva da doença para a qual o paciente foi Minimamente avaliações serão realizadas em 100 dias.
6 meses e anualmente após a infusão de células-tronco enquanto o paciente sobreviver e permanecer livre da doença.
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As avaliações da doença são realizadas e relatadas em pontos de tempo que incluem 100 dias, 6 meses e anualmente até a data da progressão documentada ou a data da morte do indivíduo ou até 120 meses.
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Reconstituição imune
Prazo: Em intervalos de 100 dias, 6 meses e um ano após a infusão de células-tronco até a data da morte do sujeito ou até 120 meses.
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Avaliar a reconstituição imune por medição de imunoglobulinas (IgG, IgA e IgM), avaliação de infecções e análise de linfócitos
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Em intervalos de 100 dias, 6 meses e um ano após a infusão de células-tronco até a data da morte do sujeito ou até 120 meses.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Jeffrey Andolina, MD, Wilmot Cancer Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2015
Conclusão Primária (Real)
28 de outubro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
7 de janeiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de novembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
21 de janeiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de novembro de 2021
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios hemostáticos
- Paraproteinemias
- Distúrbios das Proteínas Sanguíneas
- Neoplasias de Células Plasmáticas
- Mieloma múltiplo
- Doenças Hematológicas
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes de proteção
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Melfalano
- Fludarabina
- Tiotepa
- Busulfan
- Mesna
Outros números de identificação do estudo
- UBMT 15056
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