BMT donatore aplo-identico correlato a URMC (HaploOnly)
1 novembre 2021 aggiornato da: Jeffrey Andolina, University of Rochester
Trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore aploidentico
Questo studio sarà un protocollo di trattamento a centro singolo, progettato per convalidare il processo di SCT aploidentico del donatore correlato presso l'Unità di trapianto di sangue e midollo del Wilmot Cancer Institute.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Droga: Fludarabina
- Droga: Melfalan
- Radiazione: Irradiazione corporea totale 1200 cGy
- Procedura: Infusione di cellule staminali
- Droga: Ciclofosfamide post-infusione di cellule staminali
- Droga: Post-infusione di cellule staminali Mesna
- Droga: Ciclofosfamide pre-infusione di cellule staminali
- Droga: Pre-infusione di cellule staminali Mesna
- Droga: Busulfano
- Droga: Thiotepa
Descrizione dettagliata
Questo studio sarà un protocollo di trattamento a centro singolo con cinque possibili regimi preparatori, progettato per convalidare il processo di SCT aploidentico del donatore correlato presso l'Unità di trapianto di sangue e midollo del Wilmot Cancer Institute.
I pazienti arruolati riceveranno chemioterapia +/- radiazioni come regime di condizionamento pre-trapianto.
I pazienti riceveranno quindi cellule staminali aploidentiche, midollo osseo o sangue periferico mobilizzato, seguite dalla profilassi GvHD che includerà la ciclofosfamide.
Più punti dati saranno raccolti prima, durante e dopo il trapianto per garantire la sicurezza del processo e per valutare gli obiettivi dichiarati.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
74
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
New York
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- Wilmot Cancer Institute
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Età del paziente:
- Pediatrico (dai 6 mesi ai 18 anni)
- Adulto (età 18-75 anni)
Malattia:
Malattie congenite e altre malattie non maligne
- Disturbi da immunodeficienza (ad es. immunodeficienza combinata grave, sindrome di Wiskott-Aldrich)
- Difetti congeniti delle cellule staminali emopoietiche (ad es. Sindrome di Chediak-Higashi, Osteopetrosi Congenita, Osteogenesi Imperfetta)
- Disturbi metabolici (es. Sindrome di Hurler)
- Emoglobinopatie (es. anemia falciforme, talassemia)
- Anemia aplastica grave
Leucemie ad alto rischio
Leucemia Mieloide Acuta
- Refrattaria alla terapia di induzione standard (è necessario più di 1 ciclo per ottenere la remissione)
- Ricorrente (in CR≥2)
- AML o MDS correlati al trattamento
- Evoluto dalla sindrome mielodisplastica
- Presenza di anomalie Flt3
- FAB M6 o M7
- Citogenetica avversa
Sindrome mielodisplasica
Leucemia linfoblastica acuta inclusa la leucemia linfoblastica T
- Refrattaria alla terapia di induzione standard (tempo alla CR >4 settimane)
- Ricorrente (in CR ≥2)
- Conta leucocitaria >30.000/mcL alla diagnosi
- Età >30 alla diagnosi
- Citogenetica avversa, come (t(9:22), t(1:19), t(4:11), altri riarrangiamenti MLL.
Leucemia Mieloide Cronica in fase accelerata o crisi blastica
Leucemia bifenotipica o indifferenziata
Leucemia o linfoma di Burkitt
Linfoma:
- Linfoma di Hodgkin a grandi cellule, a cellule del mantello, refrattario o ricorrente, chemiosensibile e non idoneo per un trapianto autologo di cellule staminali o precedentemente trattato con SCT autologo
- Zona marginale o linfoma follicolare progressivo dopo almeno due precedenti terapie
Mieloma multiplo, ricorrente dopo terapia ad alte dosi e SCT autologo o non idoneo per un HSCT autologo
Tumori solidi, con efficacia dell'HSCT allogenico dimostrata per la malattia specifica e lo stato della malattia
Fallimento del trapianto a seguito di precedente trapianto da donatore correlato, donatore non correlato o UCB
Mielofibrosi
Criteri di esclusione:
- Età del paziente inferiore a 6 mesi o superiore a 75 anni
- Disponibilità di un donatore correlato o non correlato HLA 10/10 entro un periodo di tempo ragionevole dettato dall'urgenza clinica del trapianto
- HSCT autologo <6 mesi prima dell'aplo-SCT proposto
- Incinta o allattamento
- Infezione incontrollata attuale
- Evidenza di infezione da HIV o sierologia HIV positiva
- Anticorpi HLA anti-donatore con crossmatch positivo e non riuscito -
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Condizionamento basato su TBI a piena intensità
Irradiazione corporea totale 1200 cGy di 150 cGy in 4 o 5 giorni, giorni da -5 o da -4 a -1 Fludarabina 30 mg/m2/giorno x 3 giorni, giorni -6, -5, -4 Infusione di cellule staminali, giorno 0 Post - Infusione di cellule staminali Ciclofosfamide 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni +3 e +4 Mesna 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni +3 e +4
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Fludarabina
1200 cGy TBI in 8 frazioni
Altri nomi:
Infusione di cellule staminali
Ciclofosfamide somministrata dopo l'infusione di cellule staminali
Mesna somministrato dopo l'infusione di cellule staminali
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Altro: Condizionamento solo chemio a piena intensità
Fludarabina 25 mg/m2/die x 5 giorni, giorni -6, -5, -4, -3, -2 Busulfan 130 mg/m2/die x 4 giorni, giorni -6, -5, -4, -3 Pre -Infusione di cellule staminali Ciclofosfamide 14,5 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni -3 e -2 Pre-Infusione di cellule staminali Mesna 14,5 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni -3 e -2 Infusione di cellule staminali, giorno 0 Post -Infusione di cellule staminali Ciclofosfamide 50 mg/kg/die x 2 giorni, giorni +3 e +4 Post-infusione di cellule staminali Mesna 50 mg/kg/die x 2 giorni, giorni +3 e +4
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Fludarabina
Infusione di cellule staminali
Ciclofosfamide somministrata dopo l'infusione di cellule staminali
Mesna somministrato dopo l'infusione di cellule staminali
Ciclofosfamide somministrata prima dell'infusione di cellule staminali
Mesna somministrato prima dell'infusione di cellule staminali
Busulfano
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Altro: Condizionamento a intensità ridotta
Fludarabina 30 mg/m2/giorno x 5 giorni, giorni da -6 a -2 Melfalan 140 mg/m2/giorno x 1 giorno, giorno -2 Infusione di cellule staminali, giorno 0 Post-infusione di cellule staminali Ciclofosfamide 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni +3 e +4 post-infusione di cellule staminaliMesna 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni +3 e +4
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Fludarabina
Melfalan
Infusione di cellule staminali
Ciclofosfamide somministrata dopo l'infusione di cellule staminali
Mesna somministrato dopo l'infusione di cellule staminali
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Altro: Condizionamento non mieloablativo
Fludarabina 30 mg/m2/giorno x 5 giorni, giorni da -6 a -2 Pre-infusione di cellule staminali Ciclofosfamide 14,5 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni -3 e -2 Pre-infusione di cellule staminali Mesna 14,5 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni -3 e -2 Irradiazione corporea totale 200 cGy, giorno -1 Infusione di cellule staminali, giorno 0 Post-infusione di cellule staminali Ciclofosfamide 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorno +3 e +4 Post-staminale Cell Infusion Mesna 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorno +3 e +4
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Fludarabina
1200 cGy TBI in 8 frazioni
Altri nomi:
Infusione di cellule staminali
Ciclofosfamide somministrata dopo l'infusione di cellule staminali
Mesna somministrato dopo l'infusione di cellule staminali
Ciclofosfamide somministrata prima dell'infusione di cellule staminali
Mesna somministrato prima dell'infusione di cellule staminali
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Altro: Condizionamento ad intensità ridotta con aggiunta di Thiotepa
Fludarabina 30 mg/m2/die x 5 giorni, giorni da -6 a -2 Thiotepa 8 mg/kg, giorno -3 Melfalan 140 mg/m2/die x 1 giorno, giorno -2 Infusione di cellule staminali, giorno 0 Post-cellule staminali Infusione Ciclofosfamide 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni +3 e +4 Post-infusione di cellule staminaliMesna 50 mg/kg/giorno x 2 giorni, giorni +3 e +4
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Fludarabina
Melfalan
Infusione di cellule staminali
Ciclofosfamide somministrata dopo l'infusione di cellule staminali
Mesna somministrato dopo l'infusione di cellule staminali
Thiotepa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il numero di giorni dalla data dell'infusione di cellule staminali all'attecchimento dei neutrofili assoluti (ANC) e delle piastrine (PLT) sarà determinato in base all'emocromo giornaliero e alla conta differenziale.
Lasso di tempo: 42 giorni dopo l'infusione di cellule staminali per ANC. [Se l'attecchimento dell'ANC non avviene entro 42 giorni, verrà eseguito un successivo trapianto se è disponibile un donatore.
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La data di attecchimento di ANC è il primo di 3 giorni consecutivi di ANC di 500 o superiore.
La data di attecchimento delle piastrine è il primo di 3 giorni consecutivi di conta piastrinica di 20.000 o superiore in assenza di trasfusioni di piastrine per almeno 7 giorni prima.
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42 giorni dopo l'infusione di cellule staminali per ANC. [Se l'attecchimento dell'ANC non avviene entro 42 giorni, verrà eseguito un successivo trapianto se è disponibile un donatore.
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Tasso di mancato attecchimento e fallimento secondario dell'innesto
Lasso di tempo: A 100 giorni, 6 mesi e ogni anno dopo il trapianto dalla data del trapianto fino alla data di fallimento documentato del trapianto o alla data di morte del soggetto fino a 120 mesi.
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Verrà tabulata la percentuale di pazienti che non riescono ad attecchire ANC così come la percentuale di pazienti che hanno un attecchimento primario di ANC ma il cui innesto poi fallisce come evidenziato dalla pancitopenia e dal fallimento della funzione del midollo osseo.
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A 100 giorni, 6 mesi e ogni anno dopo il trapianto dalla data del trapianto fino alla data di fallimento documentato del trapianto o alla data di morte del soggetto fino a 120 mesi.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di soggetti che sviluppano malattia del trapianto contro l'ospite acuta.
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'infusione di cellule staminali
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Valutare la presenza e la data di insorgenza della GvHD acuta sulla base dei criteri pubblicati da Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 utilizzato dal Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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100 giorni dopo l'infusione di cellule staminali
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Valutare i gradi complessivi massimi 0-IV di GvHD acuta e la gravità massima (0-4) per sistema di organi coinvolti nei pazienti che sviluppano malattia del trapianto contro l'ospite acuta.
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'infusione di cellule staminali
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Valutare la gravità della GvHD acuta sulla base dei criteri pubblicati da Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 utilizzato dal Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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100 giorni dopo l'infusione di cellule staminali
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Percentuale di soggetti che sviluppano malattia cronica del trapianto contro l'ospite.
Lasso di tempo: Almeno a intervalli di 100 giorni, 6 mesi e poi annualmente dopo l'infusione di cellule staminali fino alla data del decesso del soggetto o fino a 120 mesi.
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Calcolare la percentuale di pazienti che sviluppano la malattia cronica del trapianto contro l'ospite in base a Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 utilizzato dal Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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Almeno a intervalli di 100 giorni, 6 mesi e poi annualmente dopo l'infusione di cellule staminali fino alla data del decesso del soggetto o fino a 120 mesi.
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Valutare il voto massimo: limitato rispetto a ampio; Gravità massima: lieve, moderata o grave) di GvHD cronica in pazienti che sviluppano un trapianto cronico contro
Lasso di tempo: Almeno a intervalli di 100 giorni, 6 mesi e poi annualmente dopo l'infusione di cellule staminali fino alla data di morte del soggetto o fino a 120 mesi.
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Valutare la gravità della GvHD cronica nei pazienti che sviluppano malattia cronica del trapianto contro l'ospite sulla base di Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 utilizzato dal Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
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Almeno a intervalli di 100 giorni, 6 mesi e poi annualmente dopo l'infusione di cellule staminali fino alla data di morte del soggetto o fino a 120 mesi.
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Sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: Le valutazioni della malattia vengono eseguite e riportate in intervalli di tempo che includono 100 giorni, 6 mesi e annualmente fino alla progressione documentata della malattia o alla data del decesso o fino a 120 mesi.
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Documentare e aggiornare il periodo di tempo in cui un soggetto sopravvive senza recidiva della malattia per la quale è stato trapiantato almeno a 100 giorni.
6 mesi e annualmente dopo l'infusione di cellule staminali per tutto il tempo in cui il paziente sopravvive e rimane libero da malattia.
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Le valutazioni della malattia vengono eseguite e riportate in intervalli di tempo che includono 100 giorni, 6 mesi e annualmente fino alla progressione documentata della malattia o alla data del decesso o fino a 120 mesi.
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Tempo di recidiva della malattia
Lasso di tempo: Le valutazioni della malattia vengono eseguite e riportate in intervalli di tempo che includono 100 giorni, 6 mesi e annualmente fino alla data della progressione documentata o alla data di morte del soggetto o fino a 120 mesi.
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Documentare il tempo di recidiva della malattia per la quale il paziente era minimamente le valutazioni saranno eseguite a 100 giorni.
6 mesi e annualmente dopo l'infusione di cellule staminali per tutto il tempo in cui il paziente sopravvive e rimane libero da malattia.
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Le valutazioni della malattia vengono eseguite e riportate in intervalli di tempo che includono 100 giorni, 6 mesi e annualmente fino alla data della progressione documentata o alla data di morte del soggetto o fino a 120 mesi.
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Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: Ad intervalli di 100 giorni, 6 mesi e un anno dopo l'infusione di cellule staminali fino alla data di morte del soggetto o fino a 120 mesi.
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Valutare la ricostituzione immunitaria mediante misurazione delle immunoglobuline (IgG, IgA e IgM), valutazione delle infezioni e analisi dei linfociti
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Ad intervalli di 100 giorni, 6 mesi e un anno dopo l'infusione di cellule staminali fino alla data di morte del soggetto o fino a 120 mesi.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jeffrey Andolina, MD, Wilmot Cancer Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2015
Completamento primario (Effettivo)
28 ottobre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
7 gennaio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 novembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 gennaio 2016
Primo Inserito (Stima)
21 gennaio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 novembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 novembre 2021
Ultimo verificato
1 novembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Disturbi emorragici
- Disturbi emostatici
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Neoplasie, plasmacellule
- Mieloma multiplo
- Malattie ematologiche
- Sindromi da deficit immunologico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti protettivi
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Melfalan
- Fludarabina
- Thiotepa
- Busulfano
- Mesna
Altri numeri di identificazione dello studio
- UBMT 15056
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