Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

URMC-relatert haplo-identisk giver BMT (HaploOnly)

1. november 2021 oppdatert av: Jeffrey Andolina, University of Rochester

Haploidentisk donorhematopoietisk stamcelletransplantasjon

Denne studien vil være en enkeltsenterbehandlingsprotokoll, designet for å validere prosessen med relatert donor haploidentisk-SCT ved Wilmot Cancer Institute Blood and Marrow Transplant Unit.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil være en enkeltsenterbehandlingsprotokoll med fem mulige forberedende regimer, designet for å validere prosessen med relatert donor haploidentisk-SCT ved Wilmot Cancer Institute Blood and Marrow Transplant Unit. Registrerte pasienter vil motta kjemoterapi +/- stråling som et pre-transplantasjonsbehandlingsregime. Pasientene vil deretter motta haploidentiske stamceller, enten benmarg eller mobilisert perifert blod, etterfulgt av GvHD-profylakse som vil inkludere cyklofosfamid. Flere datapunkter vil bli samlet inn før, under og etter transplantasjon for å sikre sikkerheten til prosessen og for å evaluere de angitte målene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Wilmot Cancer Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasientens alder:

  • Pediatrisk (alder fra 6 måneder til 18 år)
  • Voksen (alder 18-75 år)

Sykdom:

Medfødte og andre ikke-maligne lidelser

  • Immunsviktforstyrrelser (f.eks. Alvorlig kombinert immunsvikt, Wiskott-Aldrich syndrom)
  • Medfødte hematopoetiske stamcelledefekter (f. Chediak-Higashi syndrom, medfødt osteopetrose, osteogenesis imperfecta)
  • Metabolske forstyrrelser (f. Hurlers syndrom)
  • Hemoglobinopatier (f.eks. Sigdcellesykdom, thalassemi)
  • Alvorlig aplastisk anemi

Høyrisiko leukemier

Akutt myelogen leukemi

  • Refraktær til standard induksjonsterapi (mer enn 1 syklus kreves for å oppnå remisjon)
  • Tilbakevendende (i CR≥2)
  • Behandlingsrelatert AML eller MDS
  • Utviklet fra myelodysplastisk syndrom
  • Tilstedeværelse av Flt3-avvik
  • FAB M6 eller M7
  • Uønsket cytogenetikk

Myelodysplastisk syndrom

Akutt lymfatisk leukemi inkludert T-lymfoblastisk leukemi

  • Refraktær til standard induksjonsterapi (tid til CR >4 uker)
  • Tilbakevendende (i CR ≥2)
  • WBC-tall >30 000/mcL ved diagnose
  • Alder >30 ved diagnose
  • Uønsket cytogenetikk, slik som (t(9:22), t(1:19), t(4:11), andre MLL-omorganiseringer.

Kronisk myelogen leukemi i akselerert fase eller eksplosjonskrise

Bifenotypisk eller udifferensiert leukemi

Burkitts leukemi eller lymfom

Lymfom:

  • Storcelle, mantelcelle, Hodgkin lymfom refraktær eller tilbakevendende, kjemosensitiv og ikke kvalifisert for en autolog stamcelletransplantasjon eller tidligere behandlet med autolog SCT
  • Marginalsone eller follikulært lymfom som er progressivt etter minst to tidligere behandlinger

Multippelt myelom, tilbakevendende etter høydosebehandling og autolog SCT eller ikke kvalifisert for en autolog HSCT

Solide svulster, med effekt av allogen HSCT demonstrert for den spesifikke sykdommen og sykdomsstatusen

Graftsvikt etter tidligere relatert donor, urelatert donor eller UCB-transplantasjon

Myelofibrose

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasientalder under 6 måneder eller over 75 år
  2. Tilgjengelighet av en 10/10 HLA-matchet beslektet eller urelatert donor innen en rimelig tidsramme diktert av transplantasjonens kliniske haster.
  3. Autolog HSCT < 6 måneder før foreslått haplo-SCT
  4. Gravid eller ammende
  5. Nåværende ukontrollert infeksjon
  6. Bevis på HIV-infeksjon eller positiv HIV-serologi
  7. Antidonor HLA-antistoffer med positiv kryssmatch og mislykket -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Full intensitet TBI-basert kondisjonering
Total kroppsbestråling 1200 cGy av 150 cGy over 4 eller 5 dager, dager -5 eller -4 til -1 Fludarabin 30 mg/m2/dag x 3 dager, dager -6, -5, -4 Stamcelleinfusjon, dag 0 Post - Stamcelleinfusjon cyklofosfamid 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4 Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin
Stråling: Total kroppsbestråling 1200 cGy
1200 cGy TBI i 8 fraksjoner
Andre navn:
  • TBI
Fremgangsmåte: Stamcelleinfusjon
Stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon cyklofosfamid
Cyklofosfamid gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon Mesna
Mesna gitt etter stamcelleinfusjon
Annen: Full Intensity Chemo-Only Conditioning
Fludarabin 25 mg/m2/dag x 5 dager, dager -6, -5, -4, -3, -2 Busulfan 130 mg/m2/dag x 4 dager, dager -6, -5, -4, -3 Pre -Stamcelleinfusjon cyklofosfamid 14,5 mg/kg/dag x 2 dager, dager -3 og -2 Pre-stamcelleinfusjon Mesna 14,5 mg/kg/dag x 2 dager, dager -3 og -2 stamcelleinfusjon, dag 0 Post -Stamcelleinfusjon cyklofosfamid 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4 Post-stamcelleinfusjon Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin
Fremgangsmåte: Stamcelleinfusjon
Stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon cyklofosfamid
Cyklofosfamid gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon Mesna
Mesna gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Pre-stamcelleinfusjon cyklofosfamid
Cyklofosfamid gitt før stamcelleinfusjonen
Legemiddel: Pre-stamcelleinfusjon Mesna
Mesna gitt før stamcelleinfusjonen
Legemiddel: Busulfan
Busulfan
Annen: Redusert intensitetskondisjonering
Fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 dager, dager -6 til -2 Melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dag, dag -2 Stamcelleinfusjon, dag 0 Post-stamcelleinfusjon Cyklofosfamid 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4 Post-stamcelleinfusjon Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin
Legemiddel: Melphalan
Melphalan
Fremgangsmåte: Stamcelleinfusjon
Stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon cyklofosfamid
Cyklofosfamid gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon Mesna
Mesna gitt etter stamcelleinfusjon
Annen: Ikke-myeloablativ kondisjonering
Fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 dager, dager -6 til -2 Pre-stamcelleinfusjon cyklofosfamid 14,5 mg/kg/dag x 2 dager, dager -3 og -2 Pre-stamcelleinfusjonMesna 14,5 mg/kg/dag x 2 dager, dager -3 og -2 Total kroppsbestråling 200 cGy, dag -1 Stamcelleinfusjon, dag 0 Post-stamcelleinfusjon Cyklofosfamid 50 mg/kg/dag x 2 dager, dag +3 og +4 Post-Stem Celleinfusjon Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dager, dag +3 og +4
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin
Stråling: Total kroppsbestråling 1200 cGy
1200 cGy TBI i 8 fraksjoner
Andre navn:
  • TBI
Fremgangsmåte: Stamcelleinfusjon
Stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon cyklofosfamid
Cyklofosfamid gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon Mesna
Mesna gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Pre-stamcelleinfusjon cyklofosfamid
Cyklofosfamid gitt før stamcelleinfusjonen
Legemiddel: Pre-stamcelleinfusjon Mesna
Mesna gitt før stamcelleinfusjonen
Annen: Redusert intensitetskondisjonering med tilsetning av Thiotepa
Fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 dager, dager -6 til -2 Thiotepa 8 mg/kg, dag -3 Melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dag, dag -2 Stamcelleinfusjon, dag 0 Post-stamcelle Infusjon cyklofosfamid 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4 Post-stamcelleinfusjon Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dager, dager +3 og +4
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin
Legemiddel: Melphalan
Melphalan
Fremgangsmåte: Stamcelleinfusjon
Stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon cyklofosfamid
Cyklofosfamid gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Post-stamcelleinfusjon Mesna
Mesna gitt etter stamcelleinfusjon
Legemiddel: Thiotepa
Thiotepa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall dager fra datoen for stamcelleinfusjonen til engraftment av absolutte nøytrofiler (ANC) og blodplater (PLT) vil bli bestemt basert på daglige CBC og differensialtall.
Tidsramme: 42 dager etter infusjon av stamceller for ANC. [Hvis engraftment av ANC ikke skjer innen 42 dager, vil en påfølgende transplantasjon bli utført hvis en donor er tilgjengelig.
Datoen for innpoding av ANC er den første av 3 påfølgende dager med ANC på 500 eller høyere. Datoen for transplantasjon av blodplater er den første av 3 påfølgende dager med blodplatetall på 20 000 eller høyere i fravær av blodplatetransfusjoner i minst 7 dager før.
42 dager etter infusjon av stamceller for ANC. [Hvis engraftment av ANC ikke skjer innen 42 dager, vil en påfølgende transplantasjon bli utført hvis en donor er tilgjengelig.
Frekvens for ikke-engraftment og sekundær graftsvikt
Tidsramme: 100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller pasientens dødsdato opptil 120 måneder.
Prosentandelen av pasienter som mislykkes i å transplantere ANC vil bli tabellert i tillegg til prosentandelen av pasienter som har primær transplantasjon av ANC, men hvis transplantasjon deretter mislykkes, som det fremgår av pancytopeni og svikt i benmargsfunksjonen.
100 dager, 6 måneder og årlig etter transplantasjon fra transplantasjonsdatoen til datoen for dokumentert transplantasjonssvikt eller pasientens dødsdato opptil 120 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som utvikler akutt graft-versus-host-sykdom.
Tidsramme: 100 dager etter infusjon av stamceller
Vurder tilstedeværelsen og datoen for utbruddet av akutt GvHD basert på kriteriene publisert av Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som brukes av Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dager etter infusjon av stamceller
Vurder maksimale generelle grad 0-IV av akutt GvHD og maksimal alvorlighetsgrad (0-4) etter involvert organsystem hos pasienter som utvikler akutt graft-versus-host-sykdom.
Tidsramme: 100 dager etter infusjon av stamceller
Vurder alvorlighetsgraden av akutt GvHD basert på kriteriene publisert av Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som brukes av Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dager etter infusjon av stamceller
Andel av forsøkspersoner som utvikler kronisk graft-versus-host-sykdom.
Tidsramme: Minimum med intervaller på 100 dager, 6 måneder og deretter årlig etter infusjon av stamceller frem til forsøkspersonens dødsdato. eller opptil 120 måneder.
Beregn prosentandelen av pasienter som utvikler kronisk graft-versus-host-sykdom basert på Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 som brukes av Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
Minimum med intervaller på 100 dager, 6 måneder og deretter årlig etter infusjon av stamceller frem til forsøkspersonens dødsdato. eller opptil 120 måneder.
Vurder maksimal karakter: Begrenset versus omfattende; Maksimal alvorlighetsgrad: mild, moderat eller alvorlig) av kronisk GvHD hos pasienter som utvikler kronisk graft versus-
Tidsramme: Minimum med intervaller på 100 dager, 6 måneder og deretter årlig etter infusjon av stamceller frem til pasientens dødsdato eller opptil 120 måneder.
Vurder alvorlighetsgraden av kronisk GvHD hos pasienter som utvikler kronisk graft-versus-host-sykdom basert på Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 som brukes av Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
Minimum med intervaller på 100 dager, 6 måneder og deretter årlig etter infusjon av stamceller frem til pasientens dødsdato eller opptil 120 måneder.
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: Sykdomsvurderinger utføres og rapporteres på tidspunkter som inkluderer 100 dager, 6 måneder og årlig inntil dokumentert sykdomsprogresjon eller dødsdato eller opptil 120 måneder.
Dokumenter og oppdater hvor lenge en person overlever uten å gjenta sykdommen som de ble transplantert for minimalt etter 100 dager. 6 måneder, og årlig etter infusjon av stamceller så lenge pasienten overlever og forblir sykdomsfri.
Sykdomsvurderinger utføres og rapporteres på tidspunkter som inkluderer 100 dager, 6 måneder og årlig inntil dokumentert sykdomsprogresjon eller dødsdato eller opptil 120 måneder.
Tid for tilbakefall av sykdom
Tidsramme: Sykdomsvurderinger utføres og rapporteres på tidspunkter som inkluderer 100 dager, 6 måneder og årlig frem til datoen for dokumentert progresjon eller forsøkspersonens dødsdato eller opptil 120 måneder.
Dokumentere tid til tilbakefall av sykdommen som pasienten var for. Minimumsvurderinger vil bli utført ved 100 dager. 6 måneder, og årlig etter infusjon av stamceller så lenge pasienten overlever og forblir sykdomsfri.
Sykdomsvurderinger utføres og rapporteres på tidspunkter som inkluderer 100 dager, 6 måneder og årlig frem til datoen for dokumentert progresjon eller forsøkspersonens dødsdato eller opptil 120 måneder.
Immunrekonstitusjon
Tidsramme: Med 100 dagers, 6 måneders og ett års intervaller etter infusjon av stamceller frem til pasientens dødsdato eller opptil 120 måneder.
Evaluer immunrekonstitusjon ved måling av immunglobuliner (IgG, IgA og IgM), vurdering av infeksjoner og lymfocyttanalyse
Med 100 dagers, 6 måneders og ett års intervaller etter infusjon av stamceller frem til pasientens dødsdato eller opptil 120 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Rochester

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeffrey Andolina, MD, Wilmot Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

28. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

7. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

21. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UBMT 15056

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fludarabin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere