Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

URMC-relateret haplo-identisk donor BMT (HaploOnly)

1. november 2021 opdateret af: Jeffrey Andolina, University of Rochester

Haploidentisk donorhæmatopoietisk stamcelletransplantation

Denne undersøgelse vil være en enkelt-center behandlingsprotokol, designet til at validere processen med relateret donor haploidentisk-SCT på Wilmot Cancer Institute Blood and Marrow Transplant Unit.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil være en enkelt-center behandlingsprotokol med fem mulige forberedende regimer, designet til at validere processen med relateret donor haploidentisk-SCT på Wilmot Cancer Institute Blood and Marrow Transplant Unit. Tilmeldte patienter vil modtage kemoterapi +/- stråling som et præ-transplantationskonditioneringsregime. Patienterne vil derefter modtage haploidentiske stamceller, enten knoglemarv eller mobiliseret perifert blod, efterfulgt af GvHD-profylakse, der vil omfatte cyclophosphamid. Der vil blive indsamlet flere datapunkter før, under og efter transplantationen for at sikre processens sikkerhed og for at evaluere de angivne mål.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Wilmot Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

patientens alder:

  • Pædiatrisk (alder fra 6 måneder til 18 år)
  • Voksen (alder 18-75 år)

Sygdom:

Medfødte og andre ikke-maligne lidelser

  • Immundefektsygdomme (f. Svær kombineret immundefekt, Wiskott-Aldrich syndrom)
  • Medfødte hæmatopoietiske stamcelledefekter (f. Chediak-Higashi syndrom, medfødt osteopetrose, osteogenesis imperfecta)
  • Metaboliske forstyrrelser (f. Hurlers syndrom)
  • Hæmoglobinopatier (f. seglcellesygdom, thalassæmi)
  • Alvorlig aplastisk anæmi

Højrisiko-leukæmier

Akut myelogen leukæmi

  • Refraktær over for standard induktionsterapi (mere end 1 cyklus kræves for at opnå remission)
  • Tilbagevendende (i CR≥2)
  • Behandlingsrelateret AML eller MDS
  • Udviklet fra myelodysplastisk syndrom
  • Tilstedeværelse af Flt3 abnormiteter
  • FAB M6 eller M7
  • Uønsket cytogenetik

Myelodysplastisk syndrom

Akut lymfatisk leukæmi inklusive T-lymfoblastisk leukæmi

  • Refraktær over for standard induktionsterapi (tid til CR >4 uger)
  • Tilbagevendende (i CR ≥2)
  • WBC-tal >30.000/mcL ved diagnose
  • Alder >30 ved diagnose
  • Uønsket cytogenetik, såsom (t(9:22), t(1:19), t(4:11), andre MLL-omlejringer.

Kronisk myelogen leukæmi i accelereret fase eller blast krise

Bifænotypisk eller udifferentieret leukæmi

Burkitts leukæmi eller lymfom

Lymfom:

  • Storcelle, kappecelle, Hodgkin lymfom refraktær eller tilbagevendende, kemosensitiv og ikke egnet til en autolog stamcelletransplantation eller tidligere behandlet med autolog SCT
  • Marginal zone eller follikulært lymfom, der er progressivt efter mindst to tidligere behandlinger

Myelomatose, tilbagevendende efter højdosisbehandling og autolog SCT eller ikke berettiget til en autolog HSCT

Solide tumorer, med effektivitet af allogen HSCT påvist for den specifikke sygdom og sygdomsstatus

Graftsvigt efter tidligere relateret donor, ikke-beslægtet donor eller UCB-transplantation

Myelofibrose

Ekskluderingskriterier:

  1. Patient Alder under 6 måneder eller over 75 år
  2. Tilgængelighed af en 10/10 HLA-matchet relateret eller ikke-beslægtet donor inden for en rimelig tidsramme dikteret af transplantationens kliniske hastende karakter
  3. Autolog HSCT < 6 måneder før foreslået haplo-SCT
  4. Gravid eller ammende
  5. Aktuel ukontrolleret infektion
  6. Bevis for HIV-infektion eller positiv HIV-serologi
  7. Anti-donor HLA-antistoffer med positiv krydsmatch og mislykket -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Fuld intensitet TBI-baseret konditionering
Total kropsbestråling 1200 cGy af 150 cGy over 4 eller 5 dage, dage -5 eller -4 til -1 Fludarabin 30 mg/m2/dag x 3 dage, dage -6, -5, -4 Stamcelleinfusion, dag 0 Post - Stamcelleinfusion Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4 Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4
Medicin: Fludarabin
Fludarabin
Stråling: Total kropsbestråling 1200 cGy
1200 cGy TBI i 8 fraktioner
Andre navne:
  • TBI
Procedure: Stamcelle infusion
Stamcelle infusion
Medicin: Post-stamcelleinfusion cyclophosphamid
Cyclophosphamid givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Post-stamcelleinfusion Mesna
Mesna givet efter stamcelleinfusionen
Andet: Fuld intensitet kemo-only conditioning
Fludarabin 25 mg/m2/dag x 5 dage, dage -6, -5, -4, -3, -2 Busulfan 130 mg/m2/dag x 4 dage, dage -6, -5, -4, -3 Pre -Stamcelleinfusion Cyclophosphamid 14,5 mg/kg/dag x 2 dage, dage -3 og -2 Præ-stamcelleinfusion Mesna 14,5 mg/kg/dag x 2 dage, dage -3 og -2 stamcelleinfusion, dag 0 Post -Stamcelleinfusion Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4 Post-stamcelleinfusion Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4
Medicin: Fludarabin
Fludarabin
Procedure: Stamcelle infusion
Stamcelle infusion
Medicin: Post-stamcelleinfusion cyclophosphamid
Cyclophosphamid givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Post-stamcelleinfusion Mesna
Mesna givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Præ-stamcelleinfusion cyclophosphamid
Cyclophosphamid givet før stamcelleinfusionen
Medicin: Præ-stamcelleinfusion Mesna
Mesna givet før stamcelleinfusionen
Medicin: Busulfan
Busulfan
Andet: Konditionering med reduceret intensitet
Fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 dage, dage -6 til -2 Melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dag, dag -2 Stamcelleinfusion, dag 0 Post-stamcelleinfusion Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4 Post-stamcelleinfusionMesna 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4
Medicin: Fludarabin
Fludarabin
Medicin: Melphalan
Melphalan
Procedure: Stamcelle infusion
Stamcelle infusion
Medicin: Post-stamcelleinfusion cyclophosphamid
Cyclophosphamid givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Post-stamcelleinfusion Mesna
Mesna givet efter stamcelleinfusionen
Andet: Ikke-myeloablativ konditionering
Fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 dage, dage -6 til -2 Præ-stamcelleinfusion Cyclophosphamid 14,5 mg/kg/dag x 2 dage, dage -3 og -2 Præ-stamcelleinfusionMesna 14,5 mg/kg/dag x 2 dage, dag -3 og -2 Total kropsbestråling 200 cGy, dag -1 Stamcelleinfusion, dag 0 Post-stamcelleinfusion Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag x 2 dage, dag +3 og +4 Post-Stem Celleinfusion Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dage, dag +3 og +4
Medicin: Fludarabin
Fludarabin
Stråling: Total kropsbestråling 1200 cGy
1200 cGy TBI i 8 fraktioner
Andre navne:
  • TBI
Procedure: Stamcelle infusion
Stamcelle infusion
Medicin: Post-stamcelleinfusion cyclophosphamid
Cyclophosphamid givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Post-stamcelleinfusion Mesna
Mesna givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Præ-stamcelleinfusion cyclophosphamid
Cyclophosphamid givet før stamcelleinfusionen
Medicin: Præ-stamcelleinfusion Mesna
Mesna givet før stamcelleinfusionen
Andet: Reduceret intensitetskonditionering med tilføjelse af Thiotepa
Fludarabin 30 mg/m2/dag x 5 dage, dage -6 til -2 Thiotepa 8 mg/kg, dag -3 Melphalan 140 mg/m2/dag x 1 dag, dag -2 Stamcelleinfusion, dag 0 Post-stamcelle Infusion Cyclophosphamid 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4 Post-stamcelleinfusion Mesna 50 mg/kg/dag x 2 dage, dage +3 og +4
Medicin: Fludarabin
Fludarabin
Medicin: Melphalan
Melphalan
Procedure: Stamcelle infusion
Stamcelle infusion
Medicin: Post-stamcelleinfusion cyclophosphamid
Cyclophosphamid givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Post-stamcelleinfusion Mesna
Mesna givet efter stamcelleinfusionen
Medicin: Thiotepa
Thiotepa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af dage fra datoen for stamcelleinfusionen til engraftment af absolutte neutrofiler (ANC) og blodplader (PLT) vil blive bestemt baseret på daglige CBC og differentialtællinger.
Tidsramme: 42 dage efter infusion af stamceller for ANC. [Hvis engraftment af ANC ikke forekommer inden for 42 dage, vil en efterfølgende transplantation blive udført, hvis en donor er tilgængelig.
Datoen for indpodning af ANC er den første af 3 på hinanden følgende dage med ANC på 500 eller højere. Datoen for transplantation af blodplader er den første af 3 på hinanden følgende dage med trombocyttal på 20.000 eller højere i fravær af blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før.
42 dage efter infusion af stamceller for ANC. [Hvis engraftment af ANC ikke forekommer inden for 42 dage, vil en efterfølgende transplantation blive udført, hvis en donor er tilgængelig.
Hyppighed af ikke-engraftment og sekundær graftsvigt
Tidsramme: 100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens dødsdato op til 120 måneder.
Procentdelen af ​​patienter, der undlader at transplantere ANC, vil blive opstillet i tabelform såvel som procentdelen af ​​patienter, som har primær transplantation af ANC, men hvis transplantat derefter svigter, som det fremgår af pancytopeni og svigt af knoglemarvsfunktionen.
100 dage, 6 måneder og årligt efter transplantationen fra transplantationsdatoen til datoen for dokumenteret transplantatsvigt eller forsøgspersonens dødsdato op til 120 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, der udvikler akut graft-versus-host-sygdom.
Tidsramme: 100 dage efter infusion af stamceller
Vurder tilstedeværelsen og datoen for debut af akut GvHD baseret på kriterierne offentliggjort af Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som anvendt af Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dage efter infusion af stamceller
Vurder den maksimale overordnede grad 0-IV af akut GvHD og maksimal sværhedsgrad (0-4) efter involveret organsystem hos patienter, som udvikler akut graft-versus-host-sygdom.
Tidsramme: 100 dage efter infusion af stamceller
Vurder sværhedsgraden af ​​akut GvHD baseret på kriterierne offentliggjort af Przepiorka et al., Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8 som anvendt af Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
100 dage efter infusion af stamceller
Procentdel af forsøgspersoner, der udvikler kronisk graft-versus-host-sygdom.
Tidsramme: Minimum med intervaller på 100 dage, 6 måneder og derefter årligt efter infusion af stamceller indtil forsøgspersonens dødsdato. eller op til 120 måneder.
Beregn procentdelen af ​​patienter, der udvikler kronisk graft-versus-host-sygdom baseret på Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 som brugt af Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
Minimum med intervaller på 100 dage, 6 måneder og derefter årligt efter infusion af stamceller indtil forsøgspersonens dødsdato. eller op til 120 måneder.
Vurder den maksimale karakter: Begrænset versus omfattende; Maksimal sværhedsgrad: mild, moderat eller svær) af kronisk GvHD hos patienter, der udvikler kronisk graft-versus-
Tidsramme: Minimum med intervaller på 100 dage, 6 måneder og derefter årligt efter infusion af stamceller indtil forsøgspersonens dødsdato eller op til 120 måneder.
Vurder sværhedsgraden af ​​kronisk GvHD hos patienter, der udvikler kronisk graft-versus-host-sygdom baseret på Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 som brugt af Center for International Blood & Marrow Transplant Research.
Minimum med intervaller på 100 dage, 6 måneder og derefter årligt efter infusion af stamceller indtil forsøgspersonens dødsdato eller op til 120 måneder.
Sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: Sygdomsvurderinger udføres og rapporteres på tidspunkter, der omfatter 100 dage, 6 måneder og årligt indtil dokumenteret progression af sygdommen eller dødsdatoen eller op til 120 måneder.
Dokumenter og opdater længden af ​​den tid, et forsøgsperson overlever uden gentagelse af sygdommen, som de blev transplanteret for minimalt efter 100 dage. 6 måneder og årligt efter infusion af stamceller, så længe patienten overlever og forbliver sygdomsfri.
Sygdomsvurderinger udføres og rapporteres på tidspunkter, der omfatter 100 dage, 6 måneder og årligt indtil dokumenteret progression af sygdommen eller dødsdatoen eller op til 120 måneder.
Tid til tilbagefald af sygdom
Tidsramme: Sygdomsvurderinger udføres og rapporteres på tidspunkter, der omfatter 100 dage, 6 måneder og årligt indtil datoen for dokumenteret progression eller forsøgspersonens dødsdato eller op til 120 måneder.
Dokumenter tiden til tilbagefald af den sygdom, som patienten var for. Minimumsvurderinger vil blive udført efter 100 dage. 6 måneder og årligt efter infusion af stamceller, så længe patienten overlever og forbliver sygdomsfri.
Sygdomsvurderinger udføres og rapporteres på tidspunkter, der omfatter 100 dage, 6 måneder og årligt indtil datoen for dokumenteret progression eller forsøgspersonens dødsdato eller op til 120 måneder.
Immunrekonstitution
Tidsramme: Med 100 dages, 6 måneders og et års intervaller efter infusion af stamceller indtil forsøgspersonens dødsdato eller op til 120 måneder.
Evaluer immunrekonstitution ved måling af immunglobuliner (IgG, IgA og IgM), vurdering af infektioner og lymfocytanalyse
Med 100 dages, 6 måneders og et års intervaller efter infusion af stamceller indtil forsøgspersonens dødsdato eller op til 120 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Rochester

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Andolina, MD, Wilmot Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

7. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2016

Først opslået (Skøn)

21. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UBMT 15056

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fludarabin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner