URMC 相关的单倍相同供体 BMT (HaploOnly)
2021年11月1日 更新者：Jeffrey Andolina、University of Rochester
单倍相合供体造血干细胞移植
本研究将是一项单中心治疗方案，旨在验证威尔莫特癌症研究所血液和骨髓移植科的相关供体半相合-SCT 的过程。
研究概览
地位
完全的
详细说明
这项研究将是一个单中心治疗方案，有五种可能的准备方案，旨在验证威尔莫特癌症研究所血液和骨髓移植部门的相关供体半相合-SCT 的过程。
入组患者将接受化疗 +/- 放疗作为移植前预处理方案。
然后，患者将接受半相合干细胞、骨髓或动员的外周血，然后进行包括环磷酰胺在内的 GvHD 预防。
将在移植之前、期间和之后收集多个数据点，以确保过程的安全并评估既定目标。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
74
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
Rochester、New York、美国、14642
- Wilmot Cancer Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
患者年龄：
- 儿科（6 个月至 18 岁）
- 成人（18-75岁）
疾病：
先天性和其他非恶性疾病
- 免疫缺陷病（例如 严重联合免疫缺陷，Wiskott-Aldrich 综合症）
- 先天性造血干细胞缺陷（例如 Chediak-Higashi 综合征、先天性骨硬化症、成骨不全症）
- 代谢紊乱（例如 赫勒综合症）
- 血红蛋白病（例如 镰状细胞病，地中海贫血）
- 重度再生障碍性贫血
高危白血病
急性髓性白血病
- 标准诱导治疗难治（达到缓解需要超过 1 个周期）
- 复发（CR≥2）
- 治疗相关的 AML 或 MDS
- 由骨髓增生异常综合征演变而来
- 存在 Flt3 异常
- FAB M6 或 M7
- 不良细胞遗传学
骨髓增生异常综合症
急性淋巴细胞白血病，包括 T 淋巴细胞白血病
- 标准诱导治疗难治（达到 CR 的时间 >4 周）
- 复发（CR≥2）
- 诊断时白细胞计数 >30,000/mcL
- 诊断时年龄 >30 岁
- 不良细胞遗传学，如(t(9:22)、t(1:19)、t(4:11)、其他MLL重排。
处于加速期或急变期的慢性粒细胞白血病
双表型或未分化白血病
伯基特氏白血病或淋巴瘤
淋巴瘤：
- 大细胞、套细胞、霍奇金淋巴瘤难治性或复发性、化学敏感且不适合自体干细胞移植或之前接受过自体 SCT 治疗
- 在至少两次既往治疗后进展的边缘区或滤泡性淋巴瘤
多发性骨髓瘤，大剂量治疗和自体 SCT 后复发或不适合自体 HSCT
实体瘤，同种异体 HSCT 对特定疾病和疾病状态的疗效得到证实
先前相关供体、无关供体或 UCB 移植后的移植物失败
骨髓纤维化
排除标准：
- 患者年龄 6 个月以下或 75 岁以上
- 在移植的临床紧迫性规定的合理时间范围内获得 10/10 HLA 匹配的相关或无关供体
- 在提议的单倍体 SCT 之前 < 6 个月进行自体 HSCT
- 怀孕或哺乳
- 当前不受控制的感染
- HIV 感染或 HIV 血清学阳性的证据
- 交叉配型阳性但不成功的抗供体 HLA 抗体 -
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：基于 TBI 的全强度训练
全身照射 1200 cGy 至 150 cGy，持续 4 或 5 天、第 -5 天或 -4 至 -1 天 氟达拉滨 30 mg/m2/天 x 3 天、第 -6、-5、-4 天 干细胞输注，第 0 天后- 干细胞输注 环磷酰胺 50 mg/kg/天 x 2 天、+3 和 +4 天 Mesna 50 mg/kg/天 x 2 天、+3 和+4 天
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氟达拉滨
1200 cGy TBI 分 8 次
其他名称：
干细胞输液
干细胞输注后给予环磷酰胺
干细胞输注后给予美司钠
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其他：全强度纯化疗调理
氟达拉滨 25 mg/m2/天 x 5 天，第 -6、-5、-4、-3、-2 天 白消安 130 mg/m2/天 x 4 天，第 -6、-5、-4、-3 天-干细胞输注 环磷酰胺 14.5 mg/kg/天 x 2 天，第 -3 和 -2 天 干细胞输注前美司钠 14.5 mg/kg/天 x 2 天，第 -3 和 -2 天 干细胞输注，第 0 天后-干细胞输注环磷酰胺 50 mg/kg/天 x 2 天、+3 和 +4 天干细胞输注后美司钠 50 mg/kg/天 x 2 天、+3 和+4 天
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氟达拉滨
干细胞输液
干细胞输注后给予环磷酰胺
干细胞输注后给予美司钠
干细胞输注前给予环磷酰胺
干细胞输注前给予美司钠
白消安
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其他：降低强度调节
氟达拉滨 30 mg/m2/天 x 5 天，第 -6 至 -2 天 马法兰 140 mg/m2/天 x 1 天，第 -2 天 干细胞输注，第 0 天 干细胞输注后环磷酰胺 50 mg/kg/天 x 2 天、+3 天和+4 天干细胞输注后美司钠 50 mg/kg/天 x 2 天、+3 天和+4 天
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氟达拉滨
马法兰
干细胞输液
干细胞输注后给予环磷酰胺
干细胞输注后给予美司钠
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其他：非清髓性条件反射
氟达拉滨 30 mg/m2/天 x 5 天，第 -6 至 -2 天 干细胞输注前 环磷酰胺 14.5 mg/kg/天 x 2 天，第 -3 和 -2 天 干细胞输注前美司钠 14.5 mg/kg/天x 2 天，第 -3 天和 -2 天全身照射 200 cGy，第 -1 天干细胞输注，第 0 天干细胞输注后环磷酰胺 50 mg/kg/天 x 2 天，第 +3 天和 +4 天干细胞输注后细胞输注美司钠 50 mg/kg/天 x 2 天，第 +3 天和 +4 天
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氟达拉滨
1200 cGy TBI 分 8 次
其他名称：
干细胞输液
干细胞输注后给予环磷酰胺
干细胞输注后给予美司钠
干细胞输注前给予环磷酰胺
干细胞输注前给予美司钠
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其他：添加噻替哌的降低强度调节
氟达拉滨 30 mg/m2/天 x 5 天，第 -6 至 -2 天 噻替哌 8 mg/kg，第 -3 天 美法仑 140 mg/m2/天 x 1 天，第 -2 天 干细胞输注，第 0 天 干细胞后输注 环磷酰胺 50 mg/kg/天 x 2 天、第 +3 天和 +4 天
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氟达拉滨
马法兰
干细胞输液
干细胞输注后给予环磷酰胺
干细胞输注后给予美司钠
噻替哌
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从干细胞输注之日到绝对中性粒细胞 (ANC) 和血小板 (PLT) 植入的天数将根据每日 CBC 和分类计数确定。
大体时间：为 ANC 输注干细胞后 42 天。 [如果 ANC 在 42 天内没有植入，如果有供体，将进行后续移植。
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ANC 植入日期是连续 3 天 ANC 达到或超过 500 的第一天。
在至少 7 天前没有输注血小板的情况下，血小板计数连续 3 天达到 20,000 或更高的日期是血小板植入日期的第一天。
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为 ANC 输注干细胞后 42 天。 [如果 ANC 在 42 天内没有植入，如果有供体，将进行后续移植。
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非植入率和继发性移植失败率
大体时间：移植后 100 天、6 个月和每年，从移植日期到记录的移植失败日期或受试者死亡日期，最多 120 个月。
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将无法移植 ANC 的患者百分比以及初次移植 ANC 但其移植失败（如全血细胞减少症和骨髓功能衰竭所证明）的患者百分比制成表格。
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移植后 100 天、6 个月和每年，从移植日期到记录的移植失败日期或受试者死亡日期，最多 120 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生急性移植物抗宿主病的受试者百分比。
大体时间：干细胞输注后 100 天
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根据 Przepiorka 等人发表的标准评估急性 GvHD 的存在和发病日期，骨髓移植 1995 年；国际血液和骨髓移植研究中心使用的 15(6):825-8。
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干细胞输注后 100 天
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在发生急性移植物抗宿主病的患者中，评估受累器官系统的急性 GvHD 的最大总体等级 0-IV 和最大严重程度（0-4）。
大体时间：干细胞输注后 100 天
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根据 Przepiorka 等人发表的标准评估急性 GvHD 的严重程度，Bone Marrow Transplant 1995；国际血液和骨髓移植研究中心使用的 15(6):825-8。
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干细胞输注后 100 天
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发生慢性移植物抗宿主病的受试者百分比。
大体时间：最少间隔 100 天、6 个月，然后在干细胞输注后每年一次，直到受试者死亡之日或长达 120 个月。
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根据 Sullivan KM, Blood 1981 计算发生慢性移植物抗宿主病患者的百分比； 57:267 由国际血液和骨髓移植研究中心使用。
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最少间隔 100 天、6 个月，然后在干细胞输注后每年一次，直到受试者死亡之日或长达 120 个月。
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评估最高等级：有限与广泛；发生慢性移植物抗-的患者的慢性 GvHD 的最大严重程度：轻度、中度或重度
大体时间：最少间隔 100 天、6 个月，然后在干细胞输注后每年一次，直到受试者死亡日期或最多 120 个月。
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根据 Sullivan KM，Blood 1981，评估慢性移植物抗宿主病患者慢性 GvHD 的严重程度； 57:267 由国际血液和骨髓移植研究中心使用。
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最少间隔 100 天、6 个月，然后在干细胞输注后每年一次，直到受试者死亡日期或最多 120 个月。
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无病生存
大体时间：在包括 100 天、6 个月和每年的时间点执行和报告疾病评估，直到记录到疾病进展或死亡日期或最多 120 个月。
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记录并更新受试者在至少 100 天时移植的疾病没有复发的存活时间长度。
只要患者存活并保持无病状态，输注干细胞后 6 个月和每年一次。
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在包括 100 天、6 个月和每年的时间点执行和报告疾病评估，直到记录到疾病进展或死亡日期或最多 120 个月。
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疾病复发时间
大体时间：在包括 100 天、6 个月和每年直到记录的进展日期或受试者死亡日期或最多 120 个月的时间点进行和报告疾病评估。
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记录患者所患疾病的复发时间。至少在 100 天时进行评估。
只要患者存活并保持无病状态，输注干细胞后 6 个月和每年一次。
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在包括 100 天、6 个月和每年直到记录的进展日期或受试者死亡日期或最多 120 个月的时间点进行和报告疾病评估。
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免疫重建
大体时间：在输注干细胞后的第 100 天、第 6 个月和第 1 年的时间间隔，直到受试者死亡日期或最多 120 个月。
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通过测量免疫球蛋白（IgG、IgA 和 IgM）、感染评估和淋巴细胞分析来评估免疫重建
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在输注干细胞后的第 100 天、第 6 个月和第 1 年的时间间隔，直到受试者死亡日期或最多 120 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jeffrey Andolina, MD、Wilmot Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年10月1日
初级完成 (实际的)
2019年10月28日
研究完成 (实际的)
2021年1月7日
研究注册日期
首次提交
2015年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月15日
首次发布 (估计)
2016年1月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月1日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
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氟达拉滨的临床试验
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Ciceri Fabio完全的骨髓增生异常综合征 | 真菌感染 | 移植物抗宿主病 | 白血病，急性 | 移植相关血液系统恶性肿瘤意大利