URMC-vel kapcsolatos Haplo-azonos donor BMT (HaploOnly)
2021. november 1. frissítette: Jeffrey Andolina, University of Rochester
Haploidentikus donor vérképző őssejt-transzplantáció
Ez a tanulmány egy egyközpontú kezelési protokoll lesz, amelyet a rokon donor haploidentical-SCT folyamatának validálására terveztek a Wilmot Cancer Institute Vér- és Velőtranszplantációs Osztályán.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy egyközpontú kezelési protokoll lesz, öt lehetséges előkészítő sémával, amelyet a rokon donor haploidentikus-SCT folyamatának validálására terveztek a Wilmot Cancer Institute Vér- és Velőtranszplantációs Osztályán.
A beiratkozott betegek transzplantáció előtti kondicionáló kezelésként kemoterápiás +/- sugárzást kapnak.
A betegek ezután haploidentikus őssejteket kapnak, vagy csontvelőt, vagy mobilizált perifériás vért, majd GvHD profilaxist, amely ciklofoszfamidot is tartalmaz.
A transzplantáció előtt, alatt és után több adatpontot gyűjtenek a folyamat biztonságának biztosítása és a kitűzött célok értékelése érdekében.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
74
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- Wilmot Cancer Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 hónap (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
Beteg életkora:
- Gyermekgyógyászati (6 hónapos kortól 18 éves korig)
- Felnőtt (18-75 éves korig)
Betegség:
Veleszületett és egyéb nem rosszindulatú rendellenességek
- Immunhiányos rendellenességek (pl. Súlyos kombinált immunhiány, Wiskott-Aldrich szindróma)
- Veleszületett hematopoietikus őssejt-rendellenességek (pl. Chediak-Higashi szindróma, veleszületett osteopetrosis, osteogenesis imperfecta)
- Anyagcserezavarok (pl. Hurler-szindróma)
- Hemoglobinopátiák (pl. Sarlósejtes betegség, talaszémia)
- Súlyos aplasztikus anémia
Magas kockázatú leukémiák
Akut mielogén leukémia
- Nem ellenáll a standard indukciós terápiának (több mint 1 ciklus szükséges a remisszió eléréséhez)
- Ismétlődő (CR≥2-ben)
- Kezeléssel összefüggő AML vagy MDS
- A myelodysplasiás szindrómából fejlődött ki
- Flt3 rendellenességek jelenléte
- FAB M6 vagy M7
- Kedvezőtlen citogenetika
Myelodysplasiás szindróma
Akut limfoblaszt leukémia, beleértve a T limfoblaszt leukémiát
- A standard indukciós terápiára ellenálló (CR-ig eltelt idő >4 hét)
- Ismétlődő (CR-ben ≥2)
- A fehérvérsejtek száma >30 000/mcL a diagnóziskor
- 30 feletti életkor a diagnóziskor
- Kedvezőtlen citogenetika, mint például (t(9:22), t(1:19), t(4:11), egyéb MLL átrendeződések.
Krónikus mielogén leukémia akcelerált fázisban vagy blastos krízisben
Bifenotipikus vagy differenciálatlan leukémia
Burkitt leukémia vagy limfóma
Limfóma:
- Nagy sejt, köpenysejt, Hodgkin limfóma refrakter vagy visszatérő, kemoszenzitív és nem alkalmas autológ őssejt-transzplantációra, vagy korábban autológ SCT-vel kezelték
- Marginális zóna vagy follikuláris limfóma, amely legalább két korábbi kezelés után progresszív
Myeloma multiplex, nagy dózisú terápia és autológ SCT után visszatérő, vagy autológ HSCT-re nem alkalmas
Szilárd daganatok, amelyekben az allogén HSCT hatékonyságát kimutatták az adott betegségre és betegségi állapotra
Korábbi rokon donor, nem rokon donor vagy UCB transzplantáció utáni graft-elégtelenség
Mielofibrózis
Kizárási kritériumok:
- A beteg életkora 6 hónap alatti vagy 75 év feletti
- 10/10 HLA-egyezésű rokon vagy nem rokon donor elérhetősége a transzplantáció klinikai sürgőssége által megszabott ésszerű időn belül
- Autológ HSCT < 6 hónappal a javasolt haplo-SCT előtt
- Terhes vagy szoptató
- Jelenlegi ellenőrizetlen fertőzés
- HIV-fertőzés vagy pozitív HIV-szerológia bizonyítéka
- Anti-donor HLA antitestek pozitív keresztegyezéssel és sikertelen -
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Teljes intenzitású TBI-alapú kondicionálás
Teljes test besugárzás 1200 cGy 150 cGy 4 vagy 5 napon keresztül, -5 vagy -4 és -1 napon keresztül Fludarabine 30 mg/m2/nap x 3 nap, -6, -5, -4 őssejt infúzió, 0. nap - Stem Cell Infusion Cyclophosphamid 50 mg/ttkg/nap x 2 nap, +3 és +4 nap Mesna 50 mg/ttkg/nap x 2 nap, +3 és +4 nap
|
Fludarabine
1200 cGy TBI 8 frakcióban
Más nevek:
Őssejt infúzió
Az őssejt-infúzió után adott ciklofoszfamid
Őssejt-infúzió után adott mesna
|
|
Egyéb: Teljes intenzitású csak kemoterápiás kondicionálás
Fludarabine 25 mg/m2/nap x 5 nap, -6, -5, -4, -3, -2 nap Buszulfán 130 mg/m2/nap x 4 nap, -6, -5, -4, -3 nap -Őssejt-infúziós ciklofoszfamid 14,5 mg/ttkg/nap x 2 nap, -3. és -2. nap Pre-Stem Cell Infúzió Mesna 14,5 mg/ttkg/nap x 2 nap, -3. és -2. nap Őssejt infúzió, 0. nap után -Stem Cell Infusion Cyclophosphamid 50 mg/ttkg/nap x 2 nap, +3 és +4 nap, őssejt utáni infúzió Mesna 50 mg/ttkg/nap x 2 nap, +3 és +4 nap
|
Fludarabine
Őssejt infúzió
Az őssejt-infúzió után adott ciklofoszfamid
Őssejt-infúzió után adott mesna
Ciklofoszfamid az őssejt-infúzió előtt
Mesna beadása az őssejt-infúzió előtt
Buszulfán
|
|
Egyéb: Csökkentett intenzitású kondicionálás
Fludarabine 30 mg/m2/nap x 5 nap, -6-tól -2 napig Melphalan 140 mg/m2/nap x 1 nap, -2. nap Őssejt-infúzió, 0. nap Őssejt-infúzió utáni Ciklofoszfamid 50 mg/ttkg/nap x 2 nap, +3 és +4 nap, őssejt utáni infúzió Mesna 50 mg/kg/nap x 2 nap, +3 és +4 nap
|
Fludarabine
Melphalan
Őssejt infúzió
Az őssejt-infúzió után adott ciklofoszfamid
Őssejt-infúzió után adott mesna
|
|
Egyéb: Nem myeloablatív kondicionálás
Fludarabine 30 mg/m2/nap x 5 nap, -6--2. nap, őssejt előtti infúzió, ciklofoszfamid 14,5 mg/ttkg/nap x 2 nap, -3. és -2. nap, őssejt előtti infúzióMesna 14,5 mg/ttkg/nap x 2 nap, -3. és -2. nap Teljes test besugárzás 200 cGy, -1. nap őssejt infúzió, 0. nap őssejt utáni infúzió ciklofoszfamid 50 mg/ttkg/nap x 2 nap, +3. és +4. nap Stem után Cell Infusion Mesna 50 mg/kg/nap x 2 nap, +3 és +4 nap
|
Fludarabine
1200 cGy TBI 8 frakcióban
Más nevek:
Őssejt infúzió
Az őssejt-infúzió után adott ciklofoszfamid
Őssejt-infúzió után adott mesna
Ciklofoszfamid az őssejt-infúzió előtt
Mesna beadása az őssejt-infúzió előtt
|
|
Egyéb: Csökkentett intenzitású kondicionálás tiotepa hozzáadásával
Fludarabine 30 mg/m2/nap x 5 nap, -6-tól -2-ig Thiotepa 8 mg/ttkg, -3. nap Melphalan 140 mg/m2/nap x 1 nap, -2. nap Őssejt-infúzió, 0. nap Post-Stem Cell Ciklofoszfamid 50 mg/ttkg/nap infúzió x 2 nap, +3. és +4. nap, őssejt utáni infúzió Mesna 50 mg/ttkg/nap x 2 nap, +3. és +4. nap
|
Fludarabine
Melphalan
Őssejt infúzió
Az őssejt-infúzió után adott ciklofoszfamid
Őssejt-infúzió után adott mesna
Tiotepa
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az őssejt-infúzió dátumától az abszolút neutrofilek (ANC) és a vérlemezkék (PLT) beültetéséig eltelt napok számát a napi CBC és a differenciális számok alapján határozzák meg.
Időkeret: 42 nappal az ANC őssejtek infúziója után. [Ha az ANC beültetése 42 napon belül nem történik meg, egy következő transzplantációt hajtanak végre, ha rendelkezésre áll donor.
|
Az ANC beültetésének dátuma az 500 vagy annál nagyobb ANC 3 egymást követő napja közül az első.
A vérlemezkék beültetésének időpontja a 20 000-es vagy magasabb vérlemezkeszám 3 egymást követő napja közül az első, ha legalább 7 nappal korábban nem történt vérlemezke-transzfúzió.
|
42 nappal az ANC őssejtek infúziója után. [Ha az ANC beültetése 42 napon belül nem történik meg, egy következő transzplantációt hajtanak végre, ha rendelkezésre áll donor.
|
|
A beültetés hiányának és a másodlagos graft meghibásodásának aránya
Időkeret: 100 nappal, 6 hónappal és évente a transzplantáció után a transzplantáció dátumától a dokumentált graft-elégtelenségig vagy az alany halálának dátumáig 120 hónapig.
|
Azon betegek százalékos arányát, akiknél nem sikerült beültetni az ANC-t, táblázatba foglaljuk, valamint azoknak a betegeknek a százalékos arányát, akiknél az ANC elsődleges beültetése megtörtént, de a graft ezután meghiúsul, amit pancytopenia és csontvelő-működési elégtelenség bizonyít.
|
100 nappal, 6 hónappal és évente a transzplantáció után a transzplantáció dátumától a dokumentált graft-elégtelenségig vagy az alany halálának dátumáig 120 hónapig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél akut graft-versus-host betegség alakul ki.
Időkeret: 100 nappal az őssejtek infúzióját követően
|
Értékelje az akut GvHD jelenlétét és megjelenésének időpontját a Przepiorka és munkatársai által közzétett kritériumok alapján, Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8, a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont által használtak szerint.
|
100 nappal az őssejtek infúzióját követően
|
|
Értékelje az akut GvHD maximális általános 0-IV fokozatát és maximális súlyosságát (0-4) az érintett szervrendszer szerint olyan betegeknél, akiknél akut graft versus-host betegség alakul ki.
Időkeret: 100 nappal az őssejtek infúzióját követően
|
Az akut GvHD súlyosságának értékelése a Przepiorka és munkatársai által közzétett kritériumok alapján, Bone Marrow Transplant 1995; 15(6):825-8, a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont által használtak szerint.
|
100 nappal az őssejtek infúzióját követően
|
|
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél krónikus graft-versus-host betegség alakul ki.
Időkeret: Minimum 100 napos, 6 hónapos időközönként, majd évente az őssejt-infúziót követően az alany halálának időpontjáig.vagy 120 hónapig.
|
Számítsa ki azon betegek százalékos arányát, akiknél krónikus graft-versus-host betegség alakul ki Sullivan KM, Blood 1981 alapján; 57:267 a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont által használt módon.
|
Minimum 100 napos, 6 hónapos időközönként, majd évente az őssejt-infúziót követően az alany halálának időpontjáig.vagy 120 hónapig.
|
|
Értékelje a maximális fokozatot: korlátozott versus kiterjedt; Maximális súlyossága: enyhe, közepes vagy súlyos) krónikus GvHD olyan betegeknél, akiknél krónikus graft versus-
Időkeret: Minimum 100 napos, 6 hónapos időközönként, majd évente az őssejt-infúziót követően az alany halálának időpontjáig vagy legfeljebb 120 hónapig.
|
A krónikus GvHD súlyosságának értékelése azoknál a betegeknél, akiknél krónikus graft-versus-host betegség alakul ki Sullivan KM, Blood 1981; 57:267 a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont által használt módon.
|
Minimum 100 napos, 6 hónapos időközönként, majd évente az őssejt-infúziót követően az alany halálának időpontjáig vagy legfeljebb 120 hónapig.
|
|
Betegségmentes túlélés
Időkeret: A betegségfelméréseket 100 nap, 6 hónap elteltével és évente a betegség dokumentált progressziójáig vagy a halálozás időpontjáig vagy legfeljebb 120 hónapig végezzük és jelentik.
|
Dokumentálja és frissítse azt az időtartamot, ameddig az alany túlél a betegség kiújulása nélkül, amelyre átültették, minimálisan 100 nap után.
6 hónapig, majd évente az őssejt-infúziót követően mindaddig, amíg a beteg túlél és betegségmentes marad.
|
A betegségfelméréseket 100 nap, 6 hónap elteltével és évente a betegség dokumentált progressziójáig vagy a halálozás időpontjáig vagy legfeljebb 120 hónapig végezzük és jelentik.
|
|
Ideje a betegség kiújulásához
Időkeret: A betegségértékelést 100 nap, 6 hónap és évente a dokumentált progresszió időpontjáig vagy az alany halálának időpontjáig vagy legfeljebb 120 hónapig végezzük és jelentik.
|
Dokumentálja a betegség visszaeséséig eltelt időt, amelynél a beteg szenvedett. Minimálisan 100 nap után kerül sor a kiértékelésekre.
6 hónapig, majd évente az őssejt-infúziót követően mindaddig, amíg a beteg túlél és betegségmentes marad.
|
A betegségértékelést 100 nap, 6 hónap és évente a dokumentált progresszió időpontjáig vagy az alany halálának időpontjáig vagy legfeljebb 120 hónapig végezzük és jelentik.
|
|
Az immunrendszer helyreállítása
Időkeret: 100 napos, 6 hónapos és egy éves időközönként az őssejt-infúziót követően az alany halálának időpontjáig vagy 120 hónapig.
|
Az immunrendszer helyreállításának értékelése az immunglobulinok (IgG, IgA és IgM) mérésével, a fertőzések felmérésével és a limfocita elemzéssel
|
100 napos, 6 hónapos és egy éves időközönként az őssejt-infúziót követően az alany halálának időpontjáig vagy 120 hónapig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jeffrey Andolina, MD, Wilmot Cancer Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. október 28.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. január 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. november 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. január 15.
Első közzététel (Becslés)
2016. január 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. november 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 1.
Utolsó ellenőrzés
2021. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Hemostatikus rendellenességek
- Paraproteinémiák
- Vérfehérje rendellenességek
- Neoplazmák, plazmasejt
- Myeloma multiplex
- Hematológiai betegségek
- Immunhiányos szindrómák
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Reumaellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Védőszerek
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Ciklofoszfamid
- Melphalan
- Fludarabine
- Tiotepa
- Buszulfán
- Mesna
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UBMT 15056
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .