Syklosporiini A -terapia lapsuuden nefroottisessa oireyhtymässä

. Useimpia NS-lapsia hoidetaan aluksi oraalisilla kortikosteroideilla, ja heidät voidaan kliinisesti luokitella sen perusteella, kuinka he pystyvät saavuttamaan remission (eli proteinurian täydellisen normalisoitumisen). Noin 85 % alle 6-vuotiaista lapsista on steroideille herkkiä, kun taas lopuilla on steroideille vastustuskykyinen sairaus. Vanhemmilla lapsilla on todennäköisemmin steroidiresistentti NS. Lapsilla, joilla on steroidiresistentti sairaus, voi olla NS:n taustalla oleva geneettinen syy, ja palveluntarjoajien tulee harkita geneettistä testausta tässä populaatiossa lapsen iästä riippuen. Vaikka NS:n perinnölliset syyt ovat usein vastustuskykyisiä kaikille hoidoille, joidenkin lasten on raportoitu täydellisestä tai osittaisesta remissiosta.

Niistä lapsista, jotka reagoivat steroideihin, suurimmalla osalla on yksi tai useampi pahenemisvaihe ja puolella on usein uusiutuvia (≥ 4 relapsia vuodessa) tai steroideista riippuvaisia ​​(kaksi peräkkäistä pahenemista steroidihoidon aikana tai 14 päivän sisällä steroidien käytön lopettamisesta). NS Lapsilla, joilla on usein uusiutuva NS ja steroidiriippuvainen NS, voi olla merkittäviä sivuvaikutuksia kumulatiivisesta kortikosteroidihoidosta, joten hoitoa muilla aineilla tarvitaan usein.

Syklosporiini ja takrolimuusi ovat kalsineuriinin estäjiä, joita käytetään yleisesti immunosuppressiivisina aineina kiinteiden elinsiirtojen yhteydessä. CNI-lääkkeitä suositellaan ensilinjan hoitona lapsille, joilla on steroidiresistentti NS, ja steroideja säästävänä lääkkeenä lapsille, joilla on usein uusiutuva tai steroidiriippuvainen NS. Kalsineuriinin estäjät (CNI:t) estävät T-solujen aktivaatiota ja saattavat vaikuttaa nefroottiseen sairauteen. syndrooma tämän mekanismin kautta.

Vaihtoehtoisesti syklosporiinin on osoitettu kohdistuvan suoraan podosyyttiin ja stabiloivan solun muodon ylläpitämisestä vastaavaa aktiinin sytoskeletonia (5) . Vaikka suurin osa nefroottista oireyhtymää koskevista tutkimuksista on tehty siklosporiinilla, takrolimuusi näyttää olevan yhtä tehokas.

Syklosporiini A -hoito tunnetaan hyvin steroideja säästävän vaikutuksensa vuoksi steroidiriippuvaisilla potilailla, ja se on vastuussa remission ylläpitämisestä yli 75 %:lla potilaista, joilla on steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä, jopa steroidien käytön lopettamisen jälkeen. Lisäksi sen on osoitettu olevan tehokas remission aikaansaamisessa. steroidiresistentissä nefroottisessa oireyhtymässä. Syklosporiini A:han liittyy kuitenkin lukuisia sivuvaikutuksia, kuten kohonnut verenpaine, munuaistoksinen hypertrikoosi, ikenien liikakasvu, maha-suolikanavan häiriöt ja vapina.