Cyklosporin A-terapi ved nefrotisk syndrom i barndommen

. De fleste barn med NS behandles initialt med orale kortikosteroider, og de kan klassifiseres klinisk basert på deres evne til å oppnå remisjon (dvs. fullstendig normalisering av proteinuri). Omtrent 85 % av barn under 6 år er steroid-sensitive, mens resten har steroid-resistent sykdom. Eldre barn er mer sannsynlig å ha steroid-resistent NS. Barn med steroid-resistent sykdom kan ha en underliggende genetisk årsak til NS, og leverandørene bør vurdere genetisk testing i denne populasjonen, avhengig av barnets alder. Mens arvelige årsaker til NS ofte er resistente mot alle terapier, er det rapporter om fullstendig eller delvis remisjon hos noen barn.

For de barna som responderer på steroider vil flertallet ha ett eller flere tilbakefall og halvparten vil ha hyppige tilbakefall (≥4 tilbakefall/år) eller steroidavhengig (to påfølgende tilbakefall under steroidbehandling eller innen 14 dager etter seponering av steroider). NS Barn med hyppig tilbakefallende NS og steroidavhengig NS kan ha betydelige bivirkninger fra kumulativ kortikosteroidbehandling, så behandling med andre midler er ofte nødvendig.

Syklosporin og takrolimus er kalsineurinhemmere som ofte brukes som immunsuppressive midler ved solid organtransplantasjon. CNI-er anbefales som førstelinjebehandling for barn med steroid-resistente NS og som steroidsparende midler for barn med hyppige residiverende eller steroidavhengige NS. syndrom gjennom denne mekanismen.

Alternativt har cyklosporin vist seg å direkte målrette mot podocytten og stabilisere aktincytoskjelettet som er ansvarlig for å opprettholde celleform (5) .. Selv om flertallet av studier med nefrotisk syndrom er utført med ciklosporin, ser takrolimus ut til å være like effektiv.

Cyklosporin A-terapi er godt anerkjent når det gjelder dens steroidsparende effekt hos steroidavhengige pasienter og er ansvarlig for å opprettholde remisjon hos mer enn 75 % av pasientene med steroidavhengig nefrotisk syndrom selv etter seponering av steroider. Videre har den vist seg å være effektiv for å indusere remisjon ved steroidresistent nefrotisk syndrom. Imidlertid er Cyclosporin A assosiert med en mengde bivirkninger som hypertensjon, nefrotoksisitetshypertrikose, tannkjøtthyperplasi, gastrointestinale forstyrrelser og skjelving.