Cyklosporin A Therapy in Childhood Nephrotic Syndrome

. De flesta barn med NS behandlas initialt med orala kortikosteroider, och de kan klassificeras kliniskt baserat på deras förmåga att uppnå remission (dvs fullständig normalisering av proteinuri). Ungefär 85 % av barn under 6 år är steroidkänsliga, medan resten har steroidresistent sjukdom. Äldre barn är mer benägna att ha steroidresistent NS. Barn med steroidresistent sjukdom kan ha en underliggande genetisk orsak till NS, och leverantörer bör överväga genetiska tester i denna population, beroende på barnets ålder. Medan ärftliga orsaker till NS ofta är resistenta mot alla terapier, finns det rapporter om fullständig eller partiell remission hos vissa barn.

För de barn som svarar på steroider kommer majoriteten att få ett eller flera skov och hälften kommer att ha ofta skov (≥4 skov/år) eller steroidberoende (två på varandra följande skov under steroidbehandling eller inom 14 dagar efter avslutad steroidbehandling). NS Barn med ofta återfallande NS och steroidberoende NS kan ha betydande biverkningar från kumulativ kortikosteroidbehandling så behandling med andra medel krävs ofta.

Cyklosporin och takrolimus är kalcineurinhämmare som vanligtvis används som immunsuppressiva medel vid transplantation av fasta organ. CNI rekommenderas som förstahandsbehandling för barn med steroidresistent NS och som steroidsparande medel för barn med ofta skov eller steroidberoende NS. Calcineurin-hämmare (CNI) hämmar T-cellsaktivering och kan utöva sin effekt vid nefrotiska syndrom genom denna mekanism.

Alternativt har cyklosporin visat sig direkt rikta in sig på podocyten och stabilisera aktincytoskelettet som ansvarar för att upprätthålla cellformen(5) .. Även om majoriteten av studierna av nefrotiskt syndrom har utförts med ciklosporin, verkar takrolimus vara lika effektiv.

Cyklosporin A-terapi är välkänd när det gäller dess steroidsparande effekt hos steroidberoende patienter och är ansvarig för att bibehålla remission hos mer än 75 % av patienterna med steroidberoende nefrotiskt syndrom även efter utsättning av steroider. Dessutom har den visat sig vara effektiv för att inducera remission vid steroidresistent nefrotiskt syndrom. Emellertid är cyklosporin A associerat med en uppsjö av biverkningar såsom hypertoni, nefrotoxicitetshypertrikos, tandköttshyperplasi, gastrointestinala störningar och tremor.