Ciklosporin A terápia gyermekkori nefrotikus szindróma esetén

. A legtöbb NS-ben szenvedő gyermeket kezdetben orális kortikoszteroidokkal kezelik, és klinikailag osztályozhatók a remisszió elérésére való képességük (vagyis a proteinuria teljes normalizálása) alapján. A 6 év alatti gyermekek körülbelül 85%-a szteroidérzékeny, míg a többiek szteroidrezisztens betegségben szenvednek. Az idősebb gyermekek nagyobb valószínűséggel szenvednek szteroidrezisztens NS-ben. A szteroidrezisztens betegségben szenvedő gyermekek genetikai okai lehetnek az NS-nek, és a szolgáltatóknak meg kell fontolniuk a genetikai vizsgálat elvégzését ebben a populációban, a gyermek életkorától függően. Míg az NS öröklött okai gyakran rezisztensek minden terápiával szemben, egyes gyermekeknél teljes vagy részleges remisszióról számoltak be.

Azon gyermekeknél, akik reagálnak a szteroidokra, többségüknél egy vagy több relapszus következik be, és felüknél gyakran kiújul (≥4 relapszus/év) vagy szteroidfüggő (két egymást követő relapszus a szteroidterápia során vagy a szteroidkezelés abbahagyását követő 14 napon belül). NS A gyakran kiújuló NS-ben és szteroidfüggő NS-ben szenvedő gyermekeknek jelentős mellékhatásai lehetnek a kumulatív kortikoszteroid-terápia következtében, ezért gyakran más szerekkel történő kezelésre van szükség.

A ciklosporin és a takrolimusz kalcineurin-inhibitorok, amelyeket általában immunszuppresszív szerként használnak szilárd szervátültetéskor. A CNI-k első vonalbeli terápiaként javasoltak szteroidrezisztens NS-ben szenvedő gyermekek számára, és szteroid-megtakarító szerekként gyakran kiújuló vagy szteroidfüggő NS-ben szenvedő gyermekek számára. A kalcineurin-inhibitorok (CNI-k) gátolják a T-sejtek aktivációját, és kifejthetik hatásukat nephrosisban. szindróma ezen a mechanizmuson keresztül.

Alternatív megoldásként a ciklosporinról kimutatták, hogy közvetlenül a podocitákat célozza meg, és stabilizálja a sejt alakjának megőrzéséért felelős aktin citoszkeletont (5) . Bár a nefrotikus szindrómára vonatkozó vizsgálatok többségét ciklosporinnal végezték, a takrolimusz ugyanolyan hatékonynak tűnik.

A ciklosporin A terápia jól ismert a szteroid-függő betegek szteroidmegtakarító hatása miatt, és a szteroidfüggő nefrotikus szindrómában szenvedő betegek több mint 75%-ánál a remisszió fenntartásáért felelős még a szteroid-kezelés abbahagyása után is. Ezenkívül hatékonynak bizonyult a remisszió előidézésében szteroid rezisztens nephrosis szindrómában. A ciklosporin A azonban számos mellékhatással jár, mint például magas vérnyomás, nephrotoxicitás hypertrichosis, íny hiperplázia, gyomor-bélrendszeri zavarok és remegés.