Cyklosporyna A w terapii dziecięcego zespołu nerczycowego

. Większość dzieci z ZN jest początkowo leczona doustnymi kortykosteroidami i można je sklasyfikować klinicznie na podstawie zdolności do osiągnięcia remisji (tj. całkowitej normalizacji białkomoczu). Około 85% dzieci w wieku poniżej 6 lat jest wrażliwych na steroidy, podczas gdy u pozostałych występuje choroba oporna na steroidy. Starsze dzieci częściej mają steroidooporny NS. Dzieci z chorobą steroidooporną mogą mieć genetyczną przyczynę ZN, a lekarze powinni rozważyć wykonanie badań genetycznych w tej populacji, w zależności od wieku dziecka. Podczas gdy dziedziczne przyczyny ZN są często oporne na wszystkie terapie, istnieją doniesienia o całkowitej lub częściowej remisji u niektórych dzieci.

W przypadku tych dzieci, które reagują na steroidy, większość z nich będzie miała jeden lub więcej nawrotów, a u połowy często nawracające (≥ 4 nawroty rocznie) lub zależne od steroidów (dwa kolejne nawroty podczas leczenia steroidami lub w ciągu 14 dni od zaprzestania stosowania steroidów). ZN U dzieci z często nawracającym ZN i steroidozależnym ZN mogą wystąpić znaczące działania niepożądane skumulowanej terapii kortykosteroidami, dlatego często wymagane jest leczenie innymi lekami.

Cyklosporyna i takrolimus są inhibitorami kalcyneuryny, które są powszechnie stosowane jako środki immunosupresyjne w przeszczepach narządów miąższowych. CNI są zalecane jako terapia pierwszego rzutu u dzieci ze steroidoopornym NS oraz jako leki oszczędzające steroidy u dzieci z często nawracającym lub steroidozależnym NS. Inhibitory kalcyneuryny (CNI) hamują aktywację limfocytów T i mogą wywierać wpływ na nerczycę syndrom poprzez ten mechanizm.

Alternatywnie wykazano, że cyklosporyna działa bezpośrednio na podocyt i stabilizuje cytoszkielet aktynowy odpowiedzialny za utrzymanie kształtu komórki(5). Chociaż większość badań dotyczących zespołu nerczycowego przeprowadzono z cyklosporyną, takrolimus wydaje się być równie skuteczny.

Terapia cyklosporyną A jest dobrze znana pod względem efektu oszczędzania steroidów u pacjentów steroidozależnych i odpowiada za utrzymanie remisji u ponad 75% pacjentów z steroidozależnym zespołem nerczycowym nawet po odstawieniu steroidów Ponadto wykazano, że jest skuteczny w indukowaniu remisji w steroidoopornym zespole nerczycowym. Jednak cyklosporyna A wiąże się z wieloma działaniami niepożądanymi, takimi jak nadciśnienie, nefrotoksyczność, nadmierne owłosienie, przerost dziąseł, zaburzenia żołądkowo-jelitowe i drżenie.