Tutkimus Anakinran tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Stillin taudin (SJIA ja AOSD) hoidossa (anaSTILLs)
keskiviikko 9. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskus, vaiheen 3 teho- ja turvallisuustutkimus kahdella ihonalaisen anakinran (Kineret®) annoksella Stillin tautia (SJIA ja AOSD) sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tavoitteena on osoittaa ja arvioida anakinran tehoa, farmakokinetiikkaa (PK) ja immunogeenisyyttä potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu Stillin tauti, mukaan lukien SJIA (systeeminen juveniili idiopaattinen niveltulehdus) ja AOSD (aikuisvaiheen Stillin tauti).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu 12 viikon satunnaistetusta, kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta jaksosta, jossa on kaksi anakinra-annostasoa, ja 4 viikon turvallisuusseuranta viimeisen tutkimuslääkeannoksen (IMP) jälkeen. Ensisijainen päätetapahtuma arvioidaan viikolla 2. Jatkuva teho ja lääkkeen käytön lopettamisen tutkimiseen kuluva aika arvioidaan koko tutkimusjakson aikana.
Seulontakäynti on valinnainen, ja se voidaan tehdä sellaisten potilaiden tunnistamiseksi, jotka voisivat sopia tutkimukseen. Tutkimuksen aikana on suunniteltu 6 käyntiä ja 2 puhelinkontaktia eli päivä 1 (peruskäynti), päivä 4 puh, viikko 1, viikko 2, viikko 4, viikko 8, viikko 12 ja viikko 16 puh. (tutkimuksen loppu).
Potilaat määrätään satunnaisesti tutkimaan lääkettä sen jälkeen, kun he täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä mitään poissulkemiskriteereistä. Potilaat saavat hoitoa 12 viikon ajan joko anakinraa tai lumelääkettä. Potilaat satunnaistetaan saamaan anakinraa joko annoksella 2 tai 4 mg/kg/vrk ja enimmäisannoksella 100 tai 200 mg kerran vuorokaudessa. Potilaat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä vastaavalla tilavuudella kummallakin kahdella anakinra-annostasolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary - Alberta Children's Hospital
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama Birmingham
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Attune Health
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital & Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- The Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33124
- University of Miami
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 67208
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville School of Medicine Research Foundation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Yhdysvallat, 55121
- Saint Paul Rheumatology
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Saint Louis University
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Summit, New Jersey, Yhdysvallat, 07901
- Institute for Rheumatic and Autoimmune Diseases
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- UNC Hospitals
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Children's Hospital and Health Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Brenner Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44109
- MetroHealth System
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75204
- Baylor Research Institute
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75219
- Univ of TX Southwestern Medical Center Dallas - Texas Scottish Rite Hospital for Children
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah Hospitals and Clinics
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
- Mies- ja naispotilaat, joiden paino on ≥ 10 kg.
- Stillin taudin diagnoosi.
- Jos olet parhaillaan glukokortikoidihoidossa, vakaa annos vähintään 1 viikon ajan ennen satunnaistamista.
- Jos saat parhaillaan metotreksaattihoitoa, vakaa annos vähintään 8 viikon ajan ennen satunnaistamista.
- Aktiivinen sairaus.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana (raittius on mahdollinen vaihtoehto) sekä esitettävä negatiivinen raskaustesti ennen satunnaistamista.
- Negatiivinen interferoni-gamma-vapautumismääritys tai puhdistettu proteiinijohdannainen (PPD) -testi 2 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista. Jos sitä ei ole saatavilla, testi on suoritettava satunnaistamisen päivänä.
Poissulkemiskriteerit:
- Stillin taudin diagnoosi yli 6 kuukautta ennen satunnaistamista.
- Aikaisempi satunnaistaminen tähän tutkimukseen.
- Osallistuminen toiseen samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä satunnaistamisesta.
- Hoito tutkimuslääkkeellä 5 puoliintumisajan sisällä ennen satunnaistamista.
- Aiempi tai nykyinen hoito anakinralla, kanakinumabilla tai millä tahansa muulla IL-1:n estäjällä.
Seuraavien hoitojen käyttö ennen satunnaistamista:
- Narkoottiset analgeetit 24 tunnin sisällä ennen satunnaistamista.
- Dapsoni tai etanersepti 3 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Glukokortikoidien tai suonensisäisen immunoglobuliinin (Ig) nivelensisäinen, lihaksensisäinen tai suonensisäinen anto 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Laskimonsisäinen Ig, jolla on todistettu Stillin tautia modifioiva vaikutus, leflunomidi, infliksimabi tai adalimumabi 8 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- talidomidi, syklosporiini, mykofenolaattimofetiili, 6-merkaptopuriini, atsatiopriini, syklofosfamidi, klorambusiili tai mikä tahansa muu immunosuppressantti 12 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Tosilitsumabi 12 viikon sisällä ennen satunnaistamista tai mikä tahansa muu immunomoduloiva lääke 4 puoliintumisajan sisällä ennen satunnaistamista
- Rituksimabi 26 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Elävät rokotteet kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
- Aktiivisten, kroonisten tai toistuvien bakteeri-, sieni- tai virusinfektioiden, kuten tuberkuloosin, HIV-infektion tai hepatiitti B- tai C-infektion, olemassaolo tai epäily.
- Kliiniset todisteet maksasairaudesta tai maksavauriosta.
- Vaikean munuaisten vajaatoiminnan esiintyminen.
- Neutropenian esiintyminen.
- MAS:n esiintyminen tai epäilys lähtötilanteessa.
- MAS-diagnoosi viimeisen 2 kuukauden aikana ennen satunnaistamista.
- Pahanlaatuiset kasvaimet 5 vuoden sisällä.
- Tunnettu yliherkkyys E coli -peräisille proteiineille tai jollekin Kineret®:n aineosalle (anakinra).
- Raskaana oleville tai imettäville naisille.
- Ennakoitavissa oleva kyvyttömyys tehdä yhteistyötä annettujen ohjeiden tai opiskelumenetelmien mukaisesti.
- Sellaisen lääketieteellisen tai psykologisen tilan tai laboratoriotuloksen olemassaolo, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä potilaan kykyä noudattaa protokollan vaatimuksia tai tehdä potilaan sopimattomaksi tutkimukseen ja IMP-hoitoon.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: anakinra
2 mg/kg/vrk (enintään 100 mg/vrk) tai 4 mg/kg/vrk (enintään 200 mg/vrk)
|
ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava tilavuus anakinralle 2 mg/kg/vrk tai 4 mg/kg/vrk
|
ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden ACR30-vastaajien osuus, joilla ei ollut taudista johtuvaa kuumetta, viikkoa 2 edeltäneiden 7 päivän aikana.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
ACR30-vaste määritellään ≥ 30 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään 3:ssa alla luetelluista kuudesta muuttujasta. Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta. (ACR: American College of Rheumatology)
|
Viikko 2
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden ACR30-vastaajien osuus, joilla ei ollut kuumetta viikkoa 1 edeltävän 24 tunnin aikana.
Aikaikkuna: Viikko 1
|
ACR30-vaste määritellään ≥ 30 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään kolmessa kuudesta muuttujasta, jotka on lueteltu ensisijaisen tulosmitan kuvauksessa.
Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta.
|
Viikko 1
|
|
Niiden ACR50-vastaajien osuus, joilla ei ollut kuumetta viikkoa 1 edeltävän 24 tunnin aikana.
Aikaikkuna: Viikko 1
|
ACR50-vaste määritellään ≥ 50 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään kolmessa kuudesta muuttujasta, jotka on lueteltu ensisijaisen tulosmitan kuvauksessa.
Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta.
|
Viikko 1
|
|
Niiden ACR70-vastaajien osuus, joilla ei ollut kuumetta viikkoa 1 edeltävän 24 tunnin aikana.
Aikaikkuna: Viikko 1
|
ACR70-vaste määritellään ≥ 70 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään kolmessa kuudesta muuttujasta, jotka on lueteltu ensisijaisen tulosmitan kuvauksessa.
Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta.
|
Viikko 1
|
|
Niiden ACR90-vastaajien osuus, joilla ei ollut kuumetta viikkoa 1 edeltävän 24 tunnin aikana.
Aikaikkuna: Viikko 1
|
ACR90-vaste määritellään ≥ 90 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään kolmessa kuudesta muuttujasta, jotka on lueteltu ensisijaisen tulosmitan kuvauksessa.
Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta.
|
Viikko 1
|
|
Niiden ACR50-vastaajien osuus, joilla ei ollut kuumetta 7 päivää edeltävän viikon aikana.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
ACR50-vaste määritellään ≥ 50 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään kolmessa kuudesta muuttujasta, jotka on lueteltu ensisijaisen tulosmitan kuvauksessa.
Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta.
|
Viikko 2
|
|
Niiden ACR70-vastaajien osuus, joilla ei ollut kuumetta 7 päivää edeltävän viikon aikana.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
ACR70-vaste määritellään ≥ 70 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään kolmessa kuudesta muuttujasta, jotka on lueteltu ensisijaisen tuloksen kuvauksessa.
Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta.
|
Viikko 2
|
|
Niiden ACR90-vastaajien osuus, joilla ei ollut kuumetta 7 päivää edeltävän viikon aikana.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
ACR90-vaste määritellään ≥ 90 %:n parantumiseksi lähtötasosta vähintään kolmessa kuudesta muuttujasta, jotka on lueteltu ensisijaisen tuloksen kuvauksessa.
Myöskään enintään yksi kuudesta muuttujasta voi huonontua >30 % lähtötasosta.
|
Viikko 2
|
|
Vastaajien osuus lääkärin yleisessä sairauden aktiivisuuden arvioinnissa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Arvioitu VAS:lla taudin puuttumisesta (0 mm) erittäin vakavaan taudin aktiivisuuteen (100 mm).
Vaste määritellään parantuneeksi ≥ 30 %, 50 %, 70 % ja 90 % lähtötasosta.
Tässä raportoitu vain ≥90 % parannus viikolla 2.
|
Viikko 2
|
|
Vastaajien osuus potilaan/vanhempien yleisessä yleisen hyvinvoinnin arvioinnissa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Arvioitu VAS:lla erittäin hyvästä (0 mm) erittäin huonoon.
(100 mm).
Vaste määritellään parantuneeksi ≥ 30 %, 50 %, 70 % ja 90 % lähtötasosta. Ainoastaan ≥ 90 % parannus viikolla 2 raportoidaan tässä.
|
Viikko 2
|
|
Vastaajien osuus aktiivista niveltulehdusta sairastavien nivelten lukumäärästä.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Vaste määritellään parantuneeksi ≥ 30 %, 50 %, 70 % ja 90 % lähtötasosta. Ainoastaan ≥ 90 % parannus viikolla 2 raportoidaan tässä.
|
Viikko 2
|
|
Vastaajien osuus liikerajoitteisten nivelten määrästä.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Vaste määritellään parantuneeksi ≥ 30 %, 50 %, 70 % ja 90 % lähtötasosta. Ainoastaan ≥ 90 % parannus viikolla 2 raportoidaan tässä.
|
Viikko 2
|
|
Vastaajien osuus fyysisen toiminnan arvioinnissa (CHAQ/SHAQ).
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) ja Stanford Health Assessment Questionnaire (SHAQ) arvioivat fyysistä ja toiminnallista tilaa (katso Kliinisen protokollan kohta 6.5.4.1.5).
Vaste määritellään parantuneeksi ≥ 30 %, 50 %, 70 % ja 90 % lähtötasosta.
Tässä raportoitu vain ≥90 % parannus viikolla 2.
|
Viikko 2
|
|
Vastaajien osuus CRP:ssä (mg/l).
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Vaste määritellään parantuneeksi ≥ 30 %, 50 %, 70 % ja 90 % lähtötasosta.
Tässä raportoitu vain ≥90 % parannus viikolla 2.
|
Viikko 2
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ollut kuumetta viikkoa 2 edeltäneiden 7 päivän aikana.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ollut kuumetta viikkoa 2 edeltäneiden 7 päivän aikana.
|
Viikko 2
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ollut kuumetta viikkoa 1 edeltävän 24 tunnin aikana.
Aikaikkuna: Viikko 1
|
Kuumeen puuttuminen viikkoa 1 edeltävän 24 tunnin aikana.
|
Viikko 1
|
|
Muutos lähtötasosta lääkärin yleisessä sairauden aktiivisuuden arvioinnissa viikolla 1.
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 1
|
Muutos lähtötasosta lääkärin yleisarvioinnissa sairauden aktiivisuudesta mitattuna VAS 0 (erittäin hyvin) -100 (erittäin huono) viikolla 1.
|
Päivä 1 ja viikko 1
|
|
Muutos lähtötasosta potilaan/vanhempien yleisen hyvinvoinnin arvioinnissa viikolla 1.
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 1
|
Muutos lähtötasosta potilaan/vanhempien yleisessä yleisen hyvinvoinnin arvioinnissa mitattuna VAS 0 (erittäin hyvin) -100 (erittäin huono) viikolla 1.
|
Päivä 1 ja viikko 1
|
|
Muutos lähtötasosta CRP:ssä.
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 1
|
Muutos lähtötasosta C-reaktiivisessa proteiinissa (CRP).
CRP mitataan mg/l.
|
Päivä 1 ja viikko 1
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on jatkuva ACR30-, ACR50-, ACR70- ja ACR90-vaste.
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Niiden potilaiden osuus, jotka edelleen saavuttavat vastaavan viikon 2 vasteen ilman kuumetta edellisten 7 päivän aikana.
Vain tiukimmat kriteerit, ACR90, raportoidaan täällä.
|
Viikko 12
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on jatkuva ACR30-, ACR50-, ACR70- ja ACR90-vaste suhteessa glukokortikoidien kapenemiseen.
Aikaikkuna: Viikko 2, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
|
Huomaa, että ketään potilaita ei hoidettu millään systeemisillä glukokortikoideilla satunnaistuksen yhteydessä.
Tuloksia ei siis ole saatavilla.
|
Viikko 2, viikko 4, viikko 8 ja viikko 12
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole ihottumaa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Ihottuman puuttuminen arvioidaan 24 tuntia ennen viikkoa 1 ja 7 päivää ennen viikkoa 2, viikkoa 4, viikkoa 8 ja viikkoa 12.
Tässä raportoidaan vain viikon 2 tiedot.
|
Viikko 2
|
|
Muutos lähtötasosta CRP:ssä.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Muutos lähtötasosta CRP:ssä.
Viikon 2 tulokset raportoidaan täällä.
|
Viikko 2
|
|
Hemoglobiinin (Hb) muutos lähtötasosta. Viikon 2 tulokset raportoitu täällä.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Hemoglobiinin (Hb) muutos lähtötasosta.
Viikon 2 tulokset raportoidaan täällä.
|
Viikko 2
|
|
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötilanteesta.
Viikon 2 tulokset raportoidaan täällä.
|
Viikko 2
|
|
Ferritiinin muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Ferritiinin muutos lähtötasosta.
Viikon 2 tulokset raportoidaan täällä.
|
Viikko 2
|
|
Muutos lähtötilanteesta potilaiden/vanhempien sairauteen liittyvän kivun maailmanlaajuisessa arvioinnissa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Arvioitu VAS:lla kivuttomasta (0 mm) erittäin voimakkaaseen kipuun (100 mm).
|
Viikko 2
|
|
Aika tutkia lääkkeiden käytön lopettamista mistä tahansa syystä.
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 12
|
Lääkkeen lopettamisen tutkimiseen kulunut aika analysoitiin Kaplan-Meier-käyrillä.
Tässä raportoidaan niiden potilaiden lukumäärä, jotka keskeyttivät tutkimuslääkkeen käytön ennenaikaisesti mistä tahansa syystä.
|
Päivästä 1 viikkoon 12
|
|
Aika tutkia lääkkeiden käytön lopettamista tehon puutteen tai etenevän taudin vuoksi.
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 12
|
Tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen osuus tehon puutteen tai etenevän taudin vuoksi analysoitiin Kaplan-Meier-käyrillä.
Tässä raportoidaan niiden potilaiden lukumäärä, jotka lopettivat tutkimuslääkkeen tehon puutteen tai taudin etenemisen vuoksi.
|
Päivästä 1 viikkoon 12
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka ovat aloittaneet glukokortikoidien vähentämisen.
Aikaikkuna: Viikosta 2 viikkoon 12
|
Huomaa, että ketään potilaita ei hoidettu millään systeemisillä glukokortikoideilla satunnaistuksen yhteydessä.
Tuloksia ei siis ole saatavilla
|
Viikosta 2 viikkoon 12
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka ovat pienentäneet glukokortikoidiannosta vähintään 50 % lähtötasosta.
Aikaikkuna: Viikosta 2 viikkoon 12
|
Huomaa, että ketään potilaita ei hoidettu millään systeemisillä glukokortikoideilla satunnaistuksen yhteydessä.
Tuloksia ei siis ole saatavilla
|
Viikosta 2 viikkoon 12
|
|
Glukokortikoidiannoksen prosentuaalinen lasku lähtötasosta.
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 12
|
Huomaa, että ketään potilaita ei hoidettu millään systeemisillä glukokortikoideilla satunnaistuksen yhteydessä.
Tuloksia ei siis ole saatavilla
|
Päivästä 1 viikkoon 12
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma.
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 16
|
Kaikki haittatapahtumat kerättiin tutkimushoidon aloittamisesta 28 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.
|
Päivästä 1 viikkoon 16
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on vähintään yksi vakava haittatapahtuma, mukaan lukien kuolema.
Aikaikkuna: Tietoisesta suostumuksesta viikkoon 16
|
Vakavat haittatapahtumat (SAE) kerätään tietoisesta suostumuksesta 28 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.
|
Tietoisesta suostumuksesta viikkoon 16
|
|
Makrofagien aktivaatiosyndroomaa (MAS) sairastavien potilaiden osuus.
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 16
|
Makrofagien aktivaatiosyndroomaa (MAS) sairastavien potilaiden osuus.
|
Päivästä 1 viikkoon 16
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on ADA-vasta-aineita Anakinraa vastaan.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on antidrug-vasta-aineita (ADA) anakinraa vastaan.
|
Viikko 2
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on neutraloivia vasta-aineita.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Vahvistetuista ADA-positiivisista näytteistä analysoidaan neutraloivien vasta-aineiden esiintyminen.
|
Viikko 2
|
|
Anakinra-seerumin pitoisuudet ennen annosta.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Viikko 2 raportoitu täällä.
|
Viikko 2
|
|
Anakinra-seerumin farmakokineettiset parametrit: Cmax,
Aikaikkuna: Viikko 12
|
PK-parametrit ovat saatavilla vain kahdelle potilaalle.
|
Viikko 12
|
|
Anakinra-seerumin farmakokineettiset parametrit, Tmax ja T½
Aikaikkuna: Viikko 12
|
PK-parametrit ovat saatavilla vain kahdelle potilaalle
|
Viikko 12
|
|
Anakinra-seerumin farmakokineettinen parametri: AUC 0-24 h
Aikaikkuna: Viikko 12
|
PK-parametrit ovat saatavilla vain kahdelle potilaalle
|
Viikko 12
|
|
Anakinra-seerumin farmakokineettinen parametri: CL/F
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Farmakokineettiset parametrit ovat saatavilla vain kahdelle potilaalle
|
Viikko 12
|
|
Anakinra-seerumin farmakokineettinen parametri: Vd/F
Aikaikkuna: Viikko 12
|
PK-parametrit ovat saatavilla vain kahdelle potilaalle
|
Viikko 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta JADAS27:ssä.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Juveniiliniveltulehdus Disease Activity Score (JADAS) sisältää 4 mittaa: lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuudesta, potilaan tai vanhemman yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista, 27 aktiivisten nivelten määrä ja CRP. JADAS27 sisältää 27 niveltä. JADAS27 lasketaan sen neljän komponentin summana, lääkärin yleisarvio sairauden aktiivisuudesta muunnettuina cm:iksi VAS:sta (0 = ei aktiivisuutta, 10 = maksimiaktiivisuus); potilaan yleinen hyvinvoinnin arvio muutettuna cm:iksi VAS:sta (0 = erittäin hyvin, 10 = erittäin huono); aktiivisten nivelten määrä (0-27); ja CRP. Ennen laskentaa CRP katkaistaan asteikolla 0 - 10 seuraavan kaavan mukaan: (CRP (mg/l) -10)/10. Ennen laskentaa CRP-arvot <10 mg/l muunnetaan arvoiksi 10 ja CRP-arvot >110 mg/l muunnetaan 110:ksi. JADAS27-työkalu antaa maailmanlaajuisen pistemäärän 0-57. Vain viikon 2 tulokset raportoidaan täällä. |
Viikko 2
|
|
Koulusta tai työstä vapaapäivien määrä Stillin taudin vuoksi.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Stillin taudin takia koulusta tai työstä vapaapäivien määrä viikko 1-2.
|
Viikko 2
|
|
Inaktiivisten potilaiden osuus.
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Inaktiivinen sairaus on yhdistelmä seuraavista parametreista: ei niveliä, joilla on aktiivinen niveltulehdus, ei kuumetta, ei ihottumaa, ei serosiittia, ei splenomegaliaa, ei yleistynyttä lymfadenopatiaa, joka johtuu Stillin taudista, CRP-taso normaalirajoissa, lääkärin yleinen arvio taudin aktiivisuudesta alle 10 mm 100 mm:n VAS:ssä ja dokumentoitu aamujäykkyys ≤15 minuuttia.
|
Viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta IL-6:ssa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Vain viikon 2 tulokset raportoidaan täällä.
|
Viikko 2
|
|
Muutos lähtötilanteesta IL-18:ssa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Vain viikon 2 tulokset raportoidaan täällä
|
Viikko 2
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin kalprotektiinissa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Seerumin kalprotektiinin muutos lähtötasosta.
Vain viikon 2 tulokset raportoidaan täällä
|
Viikko 2
|
|
Muutos lähtötilanteesta Neopterinissa.
Aikaikkuna: Viikko 2
|
Vain viikon 2 tulokset raportoidaan täällä
|
Viikko 2
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sven Ohlman, MD PhD, Swedish Orphan Biovitrum
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 26. syyskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. helmikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 25. elokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. elokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. elokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Nivelsairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Reumaattiset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Niveltulehdus
- Niveltulehdus, nivelreuma
- Niveltulehdus, nuoriso
- Stillin tauti, aikuisilla alkava
- Reumaattiset aineet
- Interleukiini 1 -reseptoriantagonistiproteiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.ANAKIN-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .