Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Anakinry w leczeniu choroby Stilla (SJIA i AOSD) (anaSTILLs)

9 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa 2 poziomów dawki podskórnej Anakinry (Kineret®) u pacjentów z chorobą Stilla (SJIA i AOSD)

Celem tego badania jest wykazanie skuteczności oraz ocena bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i immunogenności anakinry u pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą Stilla, w tym SJIA (układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów) i AOSD (choroba Stilla występująca u dorosłych).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z 12-tygodniowego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo okresu z dwoma poziomami dawek anakinry i 4-tygodniowej obserwacji bezpieczeństwa po ostatniej dawce badanego produktu leczniczego (IMP). Pierwszorzędowy punkt końcowy zostanie oceniony w 2. tygodniu. Trwała skuteczność i czas do odstawienia badanego leku zostaną ocenione podczas całego okresu badania.

Wizyta przesiewowa jest opcjonalna i może zostać przeprowadzona w celu zidentyfikowania pacjentów, którzy mogliby nadawać się do badania. Podczas badania zaplanowano 6 wizyt i 2 kontakty telefoniczne, tj. Dzień 1 (wizyta wyjściowa), Dzień 4Tel, Tydzień 1, Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12 i Tydzień 16Tel (koniec badania).

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do badanego leku, po spełnieniu wszystkich kryteriów włączenia i żadnego z kryteriów wykluczenia. Przez 12 tygodni pacjenci będą otrzymywać anakinrę lub placebo. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej anakinrę w dawce 2 lub 4 mg/kg mc./dobę, z maksymalną dawką odpowiednio 100 lub 200 mg raz na dobę. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo z odpowiednimi objętościami dla każdego z dwóch poziomów dawek anakinry.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Calgary, Kanada
        • University Of Calgary
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Attune Health
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital & Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33124
        • University of Miami
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 67208
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville School of Medicine Research Foundation
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55121
        • Saint Paul Rheumatology
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Saint Louis University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07901
        • Institute for Rheumatic and Autoimmune Diseases
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • UNC Hospitals
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Children's Hospital and Health Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Brenner Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44109
        • MetroHealth System
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75204
        • Baylor Research Institute
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75219
        • Univ of TX Southwestern Medical Center Dallas - Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah Hospitals and Clinics
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda.
  2. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej o masie ciała ≥ 10 kg.
  3. Rozpoznanie choroby Stilla.
  4. Jeśli obecnie stosuje się leczenie glikokortykosteroidami, stabilna dawka przez co najmniej 1 tydzień przed randomizacją.
  5. Jeśli pacjent jest obecnie leczony metotreksatem, stabilna dawka przez co najmniej 8 tygodni przed randomizacją.
  6. Aktywna choroba.
  7. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania (możliwą opcją jest abstynencja), a także przedstawić negatywny wynik testu ciążowego przed randomizacją.
  8. Ujemny wynik testu uwalniania interferonu gamma lub testu oczyszczonej pochodnej białka (PPD) w ciągu 2 miesięcy przed randomizacją. Jeśli nie jest dostępny, test należy wykonać w dniu randomizacji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie choroby Stilla ponad 6 miesięcy przed randomizacją.
  2. Poprzednia randomizacja do tego badania.
  3. Udział w innym równoległym klinicznym badaniu interwencyjnym w ciągu 30 dni od randomizacji.
  4. Leczenie badanym lekiem w ciągu 5 okresów półtrwania przed randomizacją.
  5. Wcześniejsze lub obecne leczenie anakinrą, kanakinumabem lub jakimkolwiek innym inhibitorem IL-1.

  6. Stosowanie następujących terapii przed randomizacją:

    • Narkotyczne środki przeciwbólowe w ciągu 24 godzin przed randomizacją.
    • Dapson lub etanercept w ciągu 3 tygodni przed randomizacją.
    • Dostawowe, domięśniowe lub dożylne podanie glikokortykosteroidów lub dożylnej immunoglobuliny (Ig) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
    • Dożylne Ig o udowodnionym działaniu modyfikującym przebieg choroby Stilla, leflunomid, infliksymab lub adalimumab w ciągu 8 tygodni przed randomizacją.
    • Talidomid, cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, 6-merkaptopuryna, azatiopryna, cyklofosfamid, chlorambucyl lub jakikolwiek inny lek immunosupresyjny w ciągu 12 tygodni przed randomizacją.
    • Tocilizumab w ciągu 12 tygodni przed randomizacją lub jakikolwiek inny lek immunomodulujący w ciągu 4 okresów półtrwania przed randomizacją
    • Rytuksymab w ciągu 26 tygodni przed randomizacją.
  7. Żywe szczepionki w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją.
  8. Znana obecność lub podejrzenie czynnej, przewlekłej lub nawracającej infekcji bakteryjnej, grzybiczej lub wirusowej, w tym gruźlicy, zakażenia wirusem HIV lub zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C.
  9. Kliniczne objawy choroby wątroby lub uszkodzenia wątroby.
  10. Obecność ciężkich zaburzeń czynności nerek.
  11. Obecność neutropenii.
  12. Obecność lub podejrzenie MAS na początku badania.
  13. Rozpoznanie MAS w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed randomizacją.
  14. Historia choroby nowotworowej w ciągu 5 lat.
  15. Znana nadwrażliwość na białka pochodzące z E. coli lub którykolwiek składnik Kineret® (anakinra).
  16. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  17. Przewidywalna niezdolność do współpracy z podanymi instrukcjami lub procedurami badawczymi.
  18. Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego lub psychicznego lub wyniku badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zakłócać zdolność pacjenta do przestrzegania wymagań protokołu lub sprawiają, że pacjent nie kwalifikuje się do włączenia do badania i leczenia IMP.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: anakinra
2 mg/kg/dobę (maks. 100 mg/dobę) lub 4 mg/kg/dobę (maks. 200 mg/dobę)
Biologiczny: anakinra
wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
  • Kineret
Komparator placebo: Placebo
Objętość odpowiadająca anakinrze 2 mg/kg mc./dobę lub 4 mg/kg mc./dobę
Lek: Placebo
wstrzyknięcie podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ACR30, u których nie wystąpiła gorączka związana z chorobą w ciągu 7 dni poprzedzających tydzień 2.
Ramy czasowe: Tydzień 2

Odpowiedź ACR30 definiuje się jako poprawę o ≥ 30% w stosunku do wartości wyjściowych w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych poniżej. Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej. (ACR: Amerykańskie Kolegium Reumatologiczne)

  1. Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza — oceniana na wizualnej skali analogowej (VAS) od braku aktywności choroby (0 mm) do bardzo ciężkiej aktywności choroby (100 mm).
  2. Ogólna ocena ogólnego samopoczucia pacjenta/rodzica — oceniana za pomocą VAS od bardzo dobrego (0 mm) do bardzo złego (100 mm).
  3. Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów.
  4. Liczba stawów z ograniczeniem ruchu.
  5. Ocena sprawności fizycznej — instrumenty zgłaszane przez pacjentów: kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ) / kwestionariusz oceny stanu zdrowia Stanforda (SHAQ).
  6. Białko C-reaktywne (CRP) (mg/L).
Tydzień 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ACR30 bez gorączki w ciągu 24 godzin poprzedzających tydzień 1.
Ramy czasowe: Tydzień 1
Odpowiedź ACR30 definiuje się jako poprawę o ≥ 30% w stosunku do wartości wyjściowych w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych w opisie pierwszorzędowej miary wyniku. Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 1
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ACR50 bez gorączki w ciągu 24 godzin poprzedzających tydzień 1.
Ramy czasowe: Tydzień 1
Odpowiedź ACR50 definiuje się jako poprawę o ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych w opisie pierwszorzędowej miary wyniku. Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 1
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ACR70 bez gorączki w ciągu 24 godzin poprzedzających tydzień 1.
Ramy czasowe: Tydzień 1
Odpowiedź ACR70 definiuje się jako poprawę o ≥ 70% w stosunku do wartości wyjściowych w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych w opisie pierwszorzędowej miary wyniku. Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 1
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ACR90 bez gorączki w ciągu 24 godzin poprzedzających tydzień 1.
Ramy czasowe: Tydzień 1
Odpowiedź ACR90 definiuje się jako poprawę o ≥ 90% w stosunku do wartości początkowej w zakresie co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych w opisie pierwszorzędowej miary wyniku. Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 1
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie ACR50 bez gorączki w ciągu 7 dni poprzedzających tydzień 2.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odpowiedź ACR50 definiuje się jako poprawę o ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych w opisie pierwszorzędowej miary wyniku. Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 2
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ACR70 bez gorączki w ciągu 7 dni poprzedzających tydzień 2.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odpowiedź ACR70 definiuje się jako poprawę o ≥ 70% w stosunku do wartości wyjściowych w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych w opisie głównego punktu końcowego. Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 2
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ACR90 bez gorączki w ciągu 7 dni poprzedzających tydzień 2.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odpowiedź ACR90 definiuje się jako poprawę o ≥ 90% w stosunku do wartości wyjściowych w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych wymienionych w opisie głównego punktu końcowego . Również nie więcej niż 1 z 6 zmiennych może ulec pogorszeniu o >30% w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 2
Odsetek osób reagujących w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarzy.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Oceniano na podstawie VAS od braku aktywności choroby (0 mm) do bardzo ciężkiej aktywności choroby (100 mm). Odpowiedź definiuje się jako poprawę o ≥ 30%, 50%, 70% i 90% w stosunku do wartości początkowej. Zgłoszono tutaj jedynie poprawę o ≥90% w 2. tygodniu.
Tydzień 2
Odsetek osób reagujących na leczenie w ogólnej ocenie ogólnego samopoczucia pacjenta/rodzica.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Oceniane na VAS od bardzo dobrze (0 mm) do bardzo słabo. (100 mm). Odpowiedź definiuje się jako poprawę o ≥ 30%, 50%, 70% i 90% w stosunku do wartości wyjściowej. Zgłoszono tu jedynie poprawę o ≥90% w 2. tygodniu.
Tydzień 2
Odsetek osób reagujących na leczenie w liczbie stawów z aktywnym zapaleniem stawów.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odpowiedź definiuje się jako poprawę o ≥ 30%, 50%, 70% i 90% w stosunku do wartości wyjściowej. Zgłoszono tu jedynie poprawę o ≥90% w 2. tygodniu.
Tydzień 2
Odsetek respondentów w liczbie stawów z ograniczeniem ruchu.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odpowiedź definiuje się jako poprawę o ≥ 30%, 50%, 70% i 90% w stosunku do wartości wyjściowej. Zgłoszono tu jedynie poprawę o ≥90% w 2. tygodniu.
Tydzień 2
Odsetek ratowników w ocenie sprawności fizycznej (CHAQ/SHAQ).
Ramy czasowe: Tydzień 2
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ) i kwestionariusz oceny stanu zdrowia Stanforda (SHAQ) oceniają stan fizyczny i funkcjonalny (patrz punkt 6.5.4.1.5 protokołu klinicznego). Odpowiedź definiuje się jako poprawę o ≥ 30%, 50%, 70% i 90% w stosunku do wartości początkowej. Zgłoszono tutaj jedynie poprawę o ≥90% w 2. tygodniu.
Tydzień 2
Odsetek osób odpowiadających na leczenie w CRP (mg/l).
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odpowiedź definiuje się jako poprawę o ≥ 30%, 50%, 70% i 90% w stosunku do wartości początkowej. Zgłoszono tutaj jedynie poprawę o ≥90% w 2. tygodniu.
Tydzień 2
Odsetek pacjentów bez gorączki w ciągu 7 dni poprzedzających tydzień 2.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odsetek pacjentów bez gorączki w ciągu 7 dni poprzedzających tydzień 2.
Tydzień 2
Odsetek pacjentów bez gorączki w ciągu 24 godzin poprzedzających tydzień 1.
Ramy czasowe: Tydzień 1
Brak gorączki w ciągu 24 godzin poprzedzających tydzień 1.
Tydzień 1
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza w tygodniu 1.
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 1
Zmiana od wartości początkowej w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza mierzonej na skali VAS 0 (bardzo dobrze)-100 (bardzo słabo) w 1. tygodniu.
Dzień 1 i Tydzień 1
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ogólnej ocenie ogólnego samopoczucia pacjenta/rodzica w 1. tygodniu.
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 1
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ogólnej ocenie ogólnego samopoczucia pacjenta/rodzica mierzonej w skali VAS 0 (bardzo dobrze)–100 (bardzo źle) w 1. tygodniu.
Dzień 1 i Tydzień 1
Zmiana od wartości początkowej w CRP.
Ramy czasowe: Dzień 1 i Tydzień 1
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej białka C-reaktywnego (CRP). CRP mierzy się w mg/l.
Dzień 1 i Tydzień 1
Odsetek pacjentów z trwałą odpowiedzią ACR30, ACR50, ACR70 i ACR90.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Odsetek pacjentów, u których nadal występuje odpowiednia odpowiedź w 2. tygodniu, przy braku gorączki w ciągu poprzedzających 7 dni. Tutaj podano tylko najsurowsze kryteria, ACR90.
Tydzień 12
Odsetek pacjentów z trwałą odpowiedzią ACR30, ACR50, ACR70 i ACR90 w stosunku do zmniejszania dawki glukokortykoidów.
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 8 i Tydzień 12
Należy pamiętać, że w momencie randomizacji żaden pacjent nie był leczony żadnymi ogólnoustrojowymi glikokortykosteroidami. Stąd brak wyników.
Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 8 i Tydzień 12
Odsetek pacjentów bez wysypki.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Brak wysypki ocenia się 24 godziny przed 1. tygodniem i 7 dni przed 2., 4., 8. i 12. tygodniem. Zgłoszono tutaj tylko dane z tygodnia 2.
Tydzień 2
Zmiana od wartości początkowej w CRP.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zmiana CRP w stosunku do wartości wyjściowych. Wyniki w tygodniu 2 podano tutaj.
Tydzień 2
Zmiana od linii podstawowej w hemoglobinie (Hb). Wyniki w tygodniu 2 podano tutaj.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia hemoglobiny (Hb). Wyniki w tygodniu 2 podano tutaj.
Tydzień 2
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych. Wyniki w tygodniu 2 podano tutaj.
Tydzień 2
Zmiana od linii podstawowej w ferrytynie.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zmiana ferrytyny w stosunku do wartości wyjściowych. Wyniki w tygodniu 2 podano tutaj.
Tydzień 2
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ogólnej ocenie bólu związanego z chorobą u pacjenta/rodzica.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Oceniane na podstawie VAS od braku bólu (0 mm) do bardzo silnego bólu (100 mm).
Tydzień 2
Czas na badanie odstawienia leku z dowolnego powodu.
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 12
Czas do odstawienia badanego leku analizowano za pomocą krzywych Kaplana-Meiera. W tym miejscu podano liczbę pacjentów, u których z jakiegokolwiek powodu przedwcześnie przerwano przyjmowanie badanego leku.
Od dnia 1 do tygodnia 12
Czas na przerwanie badania leku z powodu braku skuteczności lub postępu choroby.
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 12
Odsetek przypadków przerwania leczenia badanym lekiem z powodu braku skuteczności lub postępu choroby analizowano za pomocą krzywych Kaplana-Meiera. W tym miejscu podano liczbę pacjentów, którzy przerwali leczenie badanym lekiem z powodu braku skuteczności lub postępu choroby.
Od dnia 1 do tygodnia 12
Odsetek pacjentów, którzy rozpoczęli stopniowe zmniejszanie dawki glikokortykosteroidów.
Ramy czasowe: Od tygodnia 2 do tygodnia 12
Należy pamiętać, że w momencie randomizacji żaden pacjent nie był leczony żadnymi ogólnoustrojowymi glikokortykosteroidami. Stąd brak wyników
Od tygodnia 2 do tygodnia 12
Odsetek pacjentów, u których zmniejszono dawkę glukokortykoidu o co najmniej 50% w stosunku do wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: Od tygodnia 2 do tygodnia 12
Należy pamiętać, że w momencie randomizacji żaden pacjent nie był leczony żadnymi ogólnoustrojowymi glikokortykosteroidami. Stąd brak wyników
Od tygodnia 2 do tygodnia 12
Procentowe zmniejszenie dawki glukokortykoidu od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 12
Należy pamiętać, że w momencie randomizacji żaden pacjent nie był leczony żadnymi ogólnoustrojowymi glikokortykosteroidami. Stąd brak wyników
Od dnia 1 do tygodnia 12
Odsetek pacjentów z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym.
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 16
Wszystkie zdarzenia niepożądane zebrane od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 28 dni po zaprzestaniu leczenia w ramach badania.
Od dnia 1 do tygodnia 16
Odsetek pacjentów z co najmniej jednym poważnym zdarzeniem niepożądanym, w tym zgonem.
Ramy czasowe: Od świadomej zgody do tygodnia 16
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) będą zbierane od świadomej zgody do 28 dni po zaprzestaniu leczenia w ramach badania.
Od świadomej zgody do tygodnia 16
Odsetek pacjentów z zespołem aktywacji makrofagów (MAS).
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 16
Odsetek pacjentów z zespołem aktywacji makrofagów (MAS).
Od dnia 1 do tygodnia 16
Odsetek pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) przeciwko Anakinra.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Odsetek pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) przeciwko anakinrze.
Tydzień 2
Odsetek pacjentów z przeciwciałami neutralizującymi.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Potwierdzone próbki dodatnie ADA zostaną przeanalizowane pod kątem obecności przeciwciał neutralizujących.
Tydzień 2
Anakinra Serum Stężenia przed podaniem dawki.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Tydzień 2 zgłoszony tutaj.
Tydzień 2
Anakinra Surowica Parametry farmakokinetyczne: Cmax,
Ramy czasowe: Tydzień 12
Parametry PK dostępne tylko dla 2 pacjentów.
Tydzień 12
Parametry farmakokinetyczne surowicy Anakinra, Tmax i T½
Ramy czasowe: Tydzień 12
Parametry PK dostępne tylko dla 2 pacjentów
Tydzień 12
Anakinra Surowica Parametr farmakokinetyczny: AUC 0-24 godz
Ramy czasowe: Tydzień 12
Parametry PK dostępne tylko dla 2 pacjentów
Tydzień 12
Anakinra Surowica Parametr farmakokinetyczny: CL/F
Ramy czasowe: Tydzień 12
Parametry farmakokinetyczne dostępne tylko dla 2 pacjentów
Tydzień 12
Anakinra Surowica Parametr farmakokinetyczny: Vd/F
Ramy czasowe: Tydzień 12
Parametry PK dostępne tylko dla 2 pacjentów
Tydzień 12
Zmiana od linii bazowej w JADAS27.
Ramy czasowe: Tydzień 2

Ocena aktywności choroby młodzieńczego zapalenia stawów (JADAS) obejmuje 4 miary: ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza, ogólną ocenę ogólnego samopoczucia pacjenta lub rodzica, liczbę 27 aktywnych stawów i CRP. JADAS27 obejmuje 27 połączeń. JADAS27 jest obliczany jako suma jego czterech składników, ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza przeliczona na cm z VAS (0=brak aktywności, 10=maksymalna aktywność); ogólna ocena samopoczucia pacjenta przeliczona na cm z VAS (0=bardzo dobrze, 10=bardzo źle); liczba aktywnych stawów (0-27); i CRP. Przed obliczeniem CRP jest obcinane do skali 0 - 10 według następującego wzoru: (CRP (mg/l) -10)/10. Przed obliczeniem wartości CRP <10 mg/l są przeliczane na 10, a wartości CRP >110 mg/l są przeliczane na 110. Narzędzie JADAS27 daje ogólny wynik 0-57.

Zgłoszono tutaj tylko wyniki z tygodnia 2.
Tydzień 2
Liczba dni wolnych od szkoły lub pracy z powodu choroby Stilla.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Liczba dni wolnych od szkoły lub pracy z powodu choroby Stilla tydzień 1-2.
Tydzień 2
Odsetek pacjentów z nieaktywną chorobą.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Choroba nieaktywna to złożenie następujących parametrów: brak stawów z aktywnym zapaleniem stawów, brak gorączki, brak wysypki, brak zapalenia błony surowiczej, brak splenomegalii, brak uogólnionej limfadenopatii związanej z chorobą Stilla, poziom CRP w granicach normy, ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza poniżej 10 mm na 100 mm VAS i udokumentowana sztywność poranna ≤15 minut.
Tydzień 12
Zmiana od linii podstawowej w IL-6.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zgłoszono tutaj tylko wyniki z tygodnia 2.
Tydzień 2
Zmiana od linii podstawowej w IL-18.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zgłoszono tutaj tylko wyniki z tygodnia 2
Tydzień 2
Zmiana od wartości początkowej w surowicy kalprotektyny.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia kalprotektyny w surowicy. Zgłoszono tutaj tylko wyniki z tygodnia 2
Tydzień 2
Zmiana od linii podstawowej w Neopterin.
Ramy czasowe: Tydzień 2
Zgłoszono tutaj tylko wyniki z tygodnia 2
Tydzień 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sven Ohlman, MD PhD, Swedish Orphan Biovitrum

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lutego 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.ANAKIN-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na anakinra

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj