Pevonedistat Plus -atsasitidiini verrattuna yhden aineen atsasitidiiniin ensilinjan hoitoon osallistujille, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (HR MDS), krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML) tai matala-blastinen akuutti myelooinen leukemia (AML) (PANTHER)
perjantai 10. lokakuuta 2025 päivittänyt: Takeda
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, kliininen tutkimus Pevonedistat Plus -atsasitidiinista verrattuna yksittäiseen atsasitidiiniin ensilinjan hoitona potilaille, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä, krooninen myelomonosyyttinen leukemia tai matala myelomonosyyttinen leukemia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, parantaako pevonedistaatin ja atsasitidiinin yhdistelmä tapahtumavapaata eloonjäämistä (EFS) verrattuna yhden aineen atsasitidiiniin.
(Tapahtuma määritellään kuolemaksi tai transformaatioksi AML:ksi osallistujilla, joilla on MDS tai CMML sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin, ja se määritellään kuolemaksi osallistujilla, joilla on matala-blastinen AML).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa testattavaa lääkettä kutsutaan pevonedistaatiksi. Pevonedistaattia testataan sellaisten ihmisten hoitoon, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (HR MDS), krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML) ja matala-blastinen akuutti myelooinen leukemia (AML) yhdistelmähoitona atsasitidiinin kanssa. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan pevonedistaattia ja atsasitidiinia käyttävien ihmisten yleistä eloonjäämistä, tapahtumatonta eloonjäämistä ja hoitovastetta verrattuna ihmisiin, jotka käyttävät atsasitidiinia yksinään.
Tutkimukseen otetaan mukaan noin 450 osallistujaa. Ilmoittautuessaan osallistujat jaetaan satunnaisesti suhteessa 1:1 (sattumalta, kuten kolikon heittäminen) toiseen kahdesta hoitoryhmästä 28 päivän hoitojaksoissa:
- Pevonedistaatti 20 mg/m^2 ja atsasitidiini 75 mg/m^2 yhdistelmä
- Yksittäinen atsasitidiini 75 mg/m^2
Kaikki osallistujat saavat atsasitidiinia laskimoon tai ihon alle. Yhdistelmähaaraan satunnaistetut osallistujat saavat myös pevonedistaattia suonensisäisenä infuusiona.
Tämä monikeskustutkimus suoritetaan Espanjassa, Belgiassa, Brasiliassa, Kanadassa, Tšekin tasavallassa, Ranskassa, Saksassa, Israelissa, Italiassa, Yhdysvalloissa, Australiassa, Kreikassa, Japanissa, Meksikossa, Puolassa, Venäjällä, Koreassa, Turkissa, Kiinassa ja Yhdysvalloissa Kuningaskunta. Kokonaisaika tähän tutkimukseen osallistumiseen on noin 63 kuukautta. Osallistujat osallistuvat hoidon lopetuskäynnille 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai ennen seuraavan antineoplastisen hoidon aloittamista, jos se tapahtuu aikaisemmin.
HR MDS- tai CMML-potilaat saavat EFS-seurantakäyntejä kuukausittain, jos heidän sairautensa ei ole muuttunut AML:ksi eivätkä he ole aloittaneet myöhempää hoitoa. Osallistujat, joilla on matala-asteinen AML, saavat vasteen seurantakäyntejä kuukausittain, kunnes he uusiutuvat CR:stä tai täyttävät PD:n kriteerit. Kaikki osallistujat osallistuvat OS-seurantaan (ottaa yhteyttä 3 kuukauden välein), kun he ovat vahvistaneet transformaation AML:ksi (osallistujille, joilla on HR MDS tai CMML ilmoittautumisen yhteydessä) tai kokeneet PD:n (osallistujat, joilla on alhainen AML tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
454
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Liverpool, Australia, 1871
- Liverpool Hospital
-
-
Queensland
-
Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
- Icon Cancer Care Wesley
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- Icon Cancer Care Chermside
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- ICON Cancer Care
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Icon Cancer Care South Brisbane
-
Southport, Queensland, Australia, 4215
- Icon Cancer Care Southport
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
Antwerpen
-
Brasschaat, Antwerpen, Belgia, 2930
- Algemeen Ziekenhuis klina
-
-
Namur
-
Yvoir, Namur, Belgia, 5530
- CHU UCl Namur asbl - Site Godinne
-
-
West-Vlaanderen
-
Bruges, West-Vlaanderen, Belgia, 8000
- AZ Sint-Jan AV
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 21941-913
- Universidade Federal do Rio de Janeiro - UFRJ
-
São Paulo, Brasilia, 08270-120
- Hospital Santa Marcelina
-
São Paulo, Brasilia, 08270-270
- Hospital Santa Marcelina
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilia, 81520-060
- Liga Paranaense de Combate ao Câncer - Hospital Erasto Gaertner
-
-
Rio Grande do Norte
-
Natal, Rio Grande do Norte, Brasilia, 59075-740
- Liga Norte Riograndense Contra o Câncer
-
-
Santa Catarina
-
Florianópolis, Santa Catarina, Brasilia, 88034-000
- Centro de Pesquisas Oncologicas
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Espanja, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
-
Valencia, Espanja, 46010
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Barcelona
-
LHospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanja, 8907
- Ico Lhospitalet Hospital Duran I Reynals
-
-
Castille and León
-
León, Castille and León, Espanja, 24071
- Complejo Asistencial Universitario de León
-
-
-
-
-
Busan, Etelä -Korea, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Jeongnam, Etelä -Korea, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 6591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 5505
- Asan Medical Center - PPDS
-
Seoul, Etelä -Korea, 6351
- Samsung Medical Center - PPDS
-
-
-
-
-
Holon, Israel, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center PPDS -
-
Nahariya, Israel
- Galilee Medical Center
-
Safed, Israel, 13100
- ZIV Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Rionero in Vulture, Italia, 85028
- IRCCS Centro Di Riferimento Oncologico Della Basilicata
-
Rozzano, Italia, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
-
Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliero Universitaria San Giovanni Battista Di Torino
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
-
-
Lombardy
-
Brescia, Lombardy, Italia, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Mibu, Japani, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
Nagasaki, Japani, 8528102
- Nagasaki University Hospital
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Yokohama, Japani, 232-0024
- Yokohama City University Hospital
-
Yoshida-gun, Japani, 910-1193
- University of Fukui Hospital
-
-
Hiroshima
-
Fukuyama, Hiroshima, Japani, 720-0001
- Japan Mutual Aid Association of Public School Teachers Chugoku Central Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 060 8638
- Hokkaido University Hospital
-
-
Hukusima
-
Fukushima, Hukusima, Japani, 960-1295
- Fukushima Medical University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
-
Kyoto
-
Kyoto, Kyoto, Japani, 602-8566
- University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japani, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
-
Saitama
-
Kawagoe, Saitama, Japani, 3508550
- Saitama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japani, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Shinagawa-ku, Tokyo, Japani, 141-8625
- NTT Medical Center Tokyo
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G1Z1
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L2
- Saint John Regional Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Alexandroupoli, Kreikka, 68100
- University Hospital of Alexandroupolis
-
Athens, Kreikka, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
Ioannina, Kreikka, 45500
- University General Hospital of Ioannina
-
Larissa, Kreikka, 41110
- University General Hospital of Larissa
-
Pátrai, Kreikka, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Kreikka, 57010
- Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Kreikka, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Attica, Kreikka, 11527
- Athens General Hospital 'G Gennimatas'
-
Athens, Attica, Kreikka, 12462
- Attikon University General Hospital
-
-
-
-
-
Huixquilucan, Meksiko, 52787
- Hematologica Alta Especialidad S.C.
-
México, Meksiko
- Capital Humano para Investigacion Clinica SC
-
-
-
-
-
Lublin, Puola, 20-090
- Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej
-
Opole, Puola, 45-061
- Zaklad Diagnostyki Obrazowej SOR
-
Opole, Puola, 45-372
- Szpital Wojewodzki w Opolu
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii I Transplantologii, Budynek Centrum Medycyny N
-
-
Świętokrzyskie Voivodeship
-
Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Puola, 25-734
- Swietokrzyskie Centrum Onkologii
-
-
-
-
-
Le Mans, Ranska, 74000
- Centre Hospitalier Le Mans
-
Paris, Ranska, 75010
- Hopital saint Louis
-
Paris, Ranska, 75475
- Hopital saint Louis
-
-
Calvados
-
Caen, Calvados, Ranska, 14033
- Hôpital Côte De Nacre
-
-
Maine-et-Loire
-
Angers, Maine-et-Loire, Ranska, 49100
- CHU Angers
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 1307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Düsseldorf, Saksa, 40479
- Marien Hospital Akademisches Lehrkrankenhaus
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Tübingen, Baden-Wurttemberg, Saksa, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 4103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 6500
- Gazi University Medical Faculty Gazi Hospital
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Mersin, Turkki (Türkiye), 33343
- Mersin University Medical Faculty
-
Samsun, Turkki (Türkiye), 55139
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Tekirdağ, Turkki (Türkiye), 59100
- Namik Kemal University
-
Trabzon, Turkki (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 08
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
-
Prague, Tšekki, 100 34
- Fakultní Nemocnice Královské Vinohrady
-
-
Kralovehradeck Kraj
-
Hradec Králové, Kralovehradeck Kraj, Tšekki, 500 05
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjä, 129301
- City Clinical Hospital # 40
-
Saint Petersburg, Venäjä, 191024
- Russian Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Saint Petersburg, Venäjä, 197341
- North-West Federal Medical Research Center n.a. V.A. Almazov
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1A 7BE
- St Bartholomew'S Hospital
-
Swansea, Yhdistynyt kuningaskunta, SA2 8QA
- Singleton Hospital - PPDS
-
-
Dorset
-
Bournemouth, Dorset, Yhdistynyt kuningaskunta, BH7 7DW
- Royal Bournemouth Hospital
-
-
Kent
-
Maidstone, Kent, Yhdistynyt kuningaskunta, ME16 9QQ
- Maidstone Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Daphne, Alabama, Yhdysvallat, 36526
- Southern Cancer Center - USOR
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36607
- Southern Cancer Center - USOR
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
- Southern Cancer Center - USOR
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
- Southern Cancer Center- USOR
-
-
Arizona
-
Goodyear, Arizona, Yhdysvallat, 85338
- Southeastern Regional Medical Center - CTCA - PPDS
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85704
- Arizona Oncology Associates (Orange HOPE) - USOR
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85704
- Arizona Oncology Associates (Rudasill HOPE) - USOR
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85711
- Arizona Oncology Associates (Wilmot HOPE) - USOR
-
-
California
-
Corona, California, Yhdysvallat, 92879
- Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
-
Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
- Compassionate Cancer Care Medical Group Inc
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
-
Redlands, California, Yhdysvallat, 92373
- Emad Ibrahim, MD, INC
-
Riverside, California, Yhdysvallat, 92501
- Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80012
- Rocky Mountain Cancer Centers (Aurora) - USOR
-
Boulder, Colorado, Yhdysvallat, 80303
- Rocky Mountain Cancer Centers (Boulder) - USOR
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Rocky Mountain Cancer Centers (Colorado Springs) - USOR
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute - PPDS
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Rocky Mountain Cancer Centers (Williams) - USOR
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Presbyterian/St. Luke's Medical Center
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80209
- Quest Diagnostics, INC
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Presbyterian Saint Lukes Medical Center Laboratory
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80220
- Rocky Mountain Cancer Centers (Denver) - USOR
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80239
- Kaiser Foundation Health Plan
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Laboratory Corporation of America
-
Lakewood, Colorado, Yhdysvallat, 80228
- Rocky Mountain Cancer Centers (Lakewood) - USOR
-
Littleton, Colorado, Yhdysvallat, 80120
- Rocky Mountain Cancer Centers (Littleton) - USOR
-
Lone Tree, Colorado, Yhdysvallat, 80124
- Rocky Mountain Cancer Centers (Lone Tree) - USOR
-
Longmont, Colorado, Yhdysvallat, 80501
- Rocky Mountain Cancer Centers (Longmont) - USOR
-
Parker, Colorado, Yhdysvallat, 80138
- Rocky Mountain Cancer Centers (Parker) - USOR
-
Pueblo, Colorado, Yhdysvallat, 81008
- Rocky Mountain Cancer Centers (Pueblo) - USOR
-
Thornton, Colorado, Yhdysvallat, 80260
- Rocky Mountain Cancer Centers (Thornton) - USOR
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Medstar Research Institute
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Bonita Springs, Florida, Yhdysvallat, 34135
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Bradenton, Florida, Yhdysvallat, 34209
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Brandon, Florida, Yhdysvallat, 33511
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Cape Coral, Florida, Yhdysvallat, 33914
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33761
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33916
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33905
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32605
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
-
Largo, Florida, Yhdysvallat, 33770
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Lecanto, Florida, Yhdysvallat, 34461
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Baptist Health System (N Kendall) - USOR
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34102
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
New Port Richey, Florida, Yhdysvallat, 34655
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Ocala, Florida, Yhdysvallat, 34471
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Sarasota, Florida, Yhdysvallat, 34232
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Sarasota, Florida, Yhdysvallat, 34236
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Spring Hill, Florida, Yhdysvallat, 34608
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33705
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Tavares, Florida, Yhdysvallat, 32778
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
The Villages, Florida, Yhdysvallat, 32159
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
Venice, Florida, Yhdysvallat, 34285
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Venice, Florida, Yhdysvallat, 34292
- SCRI Florida Cancer Specialists South
-
Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32792
- Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Winship Cancer Institute, Emory University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83706
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
Caldwell, Idaho, Yhdysvallat, 83605
- Saint Alphonsus Caldwell Cancer Care Center
-
Nampa, Idaho, Yhdysvallat, 83687
- Saint Alphonsus Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66209
- Menorah Medical Center
-
-
Missouri
-
Independence, Missouri, Yhdysvallat, 64057
- Centerpoint Medical Center
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64132
- Research Medical Center
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64132
- HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68130
- Nebraska Cancer Specialists
-
-
New Jersey
-
Brick, New Jersey, Yhdysvallat, 08724
- New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- John Theurer Cancer Center
-
Toms River, New Jersey, Yhdysvallat, 08755
- New Jersey Hematology and Oncology
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical Center - Monitoring Location
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45230
- Oncology Hematology Care, Inc.
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45211
- Oncology Hematology Care, Inc.
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
- Oncology Hematology Care Inc - USOR
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242
- Oncology Hematology Care Inc - USOR
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44111
- Fairview Hospital
-
Fairfield, Ohio, Yhdysvallat, 45014
- Oncology Hematology Care, Inc - Fairfield
-
Mayfield, Ohio, Yhdysvallat, 44124
- Hillcrest Hospital Cancer Care Center
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18015
- St. Luke's Hospital
-
Easton, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18045
- St. Luke's University Health Network
-
-
South Carolina
-
Easley, South Carolina, Yhdysvallat, 29640
- Greenville Health System
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Greenville Health System
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
- Greenville Health System Cancer Institute
-
Greer, South Carolina, Yhdysvallat, 29650
- Greenville Health System
-
Seneca, South Carolina, Yhdysvallat, 29672
- Greenville Health System
-
Spartanburg, South Carolina, Yhdysvallat, 29307
- Greenville Health System
-
-
Tennessee
-
Dickson, Tennessee, Yhdysvallat, 37055
- Tennessee Oncology - DICKSON - SCRI - PPDS
-
Franklin, Tennessee, Yhdysvallat, 37067
- Tennessee Oncology - FRANKLIN - SCRI - PPDS
-
Gallatin, Tennessee, Yhdysvallat, 37066
- Tennessee Oncology - GALLATIN - SCRI - PPDS
-
Hermitage, Tennessee, Yhdysvallat, 37076
- Tennessee Oncology - SUMMIT - SCRI - PPDS
-
Lebanon, Tennessee, Yhdysvallat, 37090
- Tennessee Oncology - LEBANON - SCRI - PPDS
-
Murfreesboro, Tennessee, Yhdysvallat, 37129
- Tennessee Oncology - MURFREESBORO - SCRI - PPDS
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Tennessee Oncology NASH - SCRI - PPDS
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Sarah Cannon Center for Blood Centers - SCRI - PPDS
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Tennessee Oncolgy - BAPTIST - SCRI - PPDS
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37205
- Tennessee Oncology - ST THOMAS WEST - SCRI - PPDS
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37207
- Tennessee Oncology SKYLINE - SCRI - PPDS
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37211
- Tennessee Oncology - SOUTHERN HILLS - SCRI - PPDS
-
Shelbyville, Tennessee, Yhdysvallat, 37160
- Tennessee Oncology - SHELBYVILLE - SCRI - PPDS
-
Smyrna, Tennessee, Yhdysvallat, 37167
- Tennessee Oncology - SMYRNA - SCRI - PPDS
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
- Texas Oncology (West 38) - USOR
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
- Texas Oncology (Balcones) - USOR
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78745
- Texas Oncology (James Casey) - USOR
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Baylor Sammons Cancer Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
- Texas Oncology (Medical City) - USOR
-
Longview, Texas, Yhdysvallat, 75601
- Texas Oncology (Tyler) - USOR
-
New Braunfels, Texas, Yhdysvallat, 78130
- Texas Oncology (E Common) - USOR
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Texas Oncology (Round Rock) - USOR
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Texas Oncology - San Antonio Medical Center - USOR
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75702
- Texas Oncology (Tyler) - USOR
-
-
Virginia
-
Blacksburg, Virginia, Yhdysvallat, 24060
- Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Blacksburg) - USOR
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia
-
Low Moor, Virginia, Yhdysvallat, 24457
- Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Low Moor) - USOR
-
Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24014
- Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Roanoke) - USOR
-
Salem, Virginia, Yhdysvallat, 24153
- Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia Inc
-
Wytheville, Virginia, Yhdysvallat, 24382
- Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on morfologisesti vahvistettu myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) tai CMML (eli valkosolujen [WBC] <13 000/mikrolitra [mcL]) tai matala-blastinen akuutti myelooinen leukemia (AML).
Sillä on MDS tai CMML, ja sillä on myös oltava jokin seuraavista ennusteriskikategorioista, jotka perustuvat tarkistettuun kansainväliseen ennustepisteytysjärjestelmään (IPSS-R):
- Erittäin korkea (> 6 pistettä).
- Korkea (>4,5-6 pistettä).
- Keskitaso (> 3-4,5 pistettä): Osallistuja, joka on määritetty olevan keskitasoisen prognostisen riskin kategoriassa, on sallittu vain, jos luuytimen myeloblasteja on >=5 %.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -tila on 0, 1 tai 2.
- Osallistujilla, joilla on AML (20–30 % blasteja), on oltava hoitoon liittyvä kuolleisuus (TRM) >=4 intensiivisen induktiokemoterapian osalta laskettuna Walterin ja työtovereiden kuvaaman yksinkertaistetun mallin avulla.
TRM-pisteiden laskeminen:
- 0 (ikä <61 vuotta), +2 (ikä 61-70 vuotta), +4 (ikä >=71 vuotta).
- + 0 (PS=0), +2 (PS=1), +4 (PS >1).
- + 0 (verihiutaleita <50), +1 (verihiutaleita >=50).
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on aiemmin hoidettu HR MDS- tai CMML-tautia tai matala-blastisia AML-tautia kemoterapialla tai muilla antineoplastisilla aineilla, mukaan lukien hypometyloiva aine (HMA), kuten desitabiini tai atsasitidiini. Aikaisempi hoito hydroksiurealla ja lenalidomidilla on sallittu, paitsi että lenalidomidia ei saa antaa 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Hänellä on akuutti promyelosyyttinen leukemia, joka on diagnosoitu luuytimen morfologisella tutkimuksella, fluoresoivalla in situ -hybridisaatiolla tai perifeerisen veren tai luuytimen sytogenetiikkalla tai muulla hyväksytyllä analyysillä.
- Osallistujat, joilla on AML ja joiden valkosolujen määrä on > 50 000/mcl. Osallistujat, jotka on leukafereesin tai hydroksiurean sytopelkistetty, voidaan ottaa mukaan, jos he täyttävät kelpoisuusvaatimukset.
Sopii intensiiviseen kemoterapiaan ja/tai allogeeniseen kantasolusiirtoon. Syy, miksi osallistuja ei ole oikeutettu intensiiviseen kemoterapiaan ja/tai allogeeniseen kantasolusiirtoon, voi olla yksi tai useampi seuraavista tekijöistä:
- Ikä >75.
- Liitännäissairaudet.
- Kyvyttömyys sietää intensiivistä kemoterapiaa (esim. osallistujat, joilla on AML, 20–30 % blasteja ja TRM >=4).
- Lääkärin päätös (esim. saatavilla olevan kantasoluluovuttajan puute).
- Syy, miksi osallistuja ei ole kelvollinen, tulee dokumentoida sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (eCRF).
- Hänellä on joko kliinisiä todisteita AML:n aiheuttamasta keskushermostovaikutuksesta tai hänellä on aiemmin ollut keskushermoston vaikutusta.
- Hänellä on aktiivinen hallitsematon infektio tai vakava tartuntatauti, kuten vaikea keuhkokuume, aivokalvontulehdus tai septikemia.
- Hänellä on diagnosoitu tai hoidettu toinen pahanlaatuinen syöpä 2 vuoden sisällä ennen satunnaistamista tai hänellä on aiemmin diagnosoitu toinen pahanlaatuinen kasvain ja hänellä on merkkejä jäännössairaudesta.
- Onko hänellä ei-melanoomaa ihosyöpää tai minkä tahansa tyyppistä in situ -syöpää, ei poissuljeta, jos niille on tehty resektio.
- Hänellä on protrombiiniaika (PT) tai aPTT > 1,5 × normaalin yläraja (ULN) tai hänellä on aktiivinen hallitsematon koagulopatia tai verenvuotohäiriö. Osallistujat, jotka ovat terapeuttisesti antikoaguloituja varfariinilla, suorilla trombiinin estäjillä, suorilla tekijä Xa:n estäjillä tai hepariinilla, suljetaan pois ilmoittautumisesta.
- On tiedetty seropositiivista ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
- Onko tiedossa hepatiitti B -pinnan antigeenin seropositiivinen tai tunnettu tai epäilty aktiivinen hepatiitti C -infektio. Huomautus: Osallistujilla, joilla on eristetty positiivinen hepatiitti B -ydinvasta-aine (eli negatiivisen hepatiitti B -pinta-antigeenin ja negatiivisen hepatiitti B -pinnan vasta-aineen taustalla), on oltava havaitsematon B-hepatiittiviruskuorma.
- Hänellä on tiedossa maksakirroosi tai vakava aiempi maksan vajaatoiminta.
- Hänellä on tunnettu sydän- ja keuhkosairaus, joka määritellään epästabiiliksi angina pectoriksen, kliinisesti merkittävän rytmihäiriön, kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan (New York Heart Associationin luokka III tai IV) ja/tai sydäninfarktin 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annosta tai vakavaksi keuhkoverenpaineeksi.
- Häntä on hoidettu vahvoilla sytokromi P 3A (CYP3A) -indusoijilla 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä pevonedistaattiannosta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Asitatsiini 75 mg/m²
Osallistujille annettiin asasitidiiniä 75 milligrammaa neliömetriä kohden (mg/m²) laskimoon (IV) tai ihonalaisesti (SC) päivinä 1–5, 8 ja 9, 28 päivän hoitokierroissa, kunnes taudin eteneminen tai sietämätön myrkyllisyys ilmeni tai enintään 63 kierrosta.
|
Atsasitidiinin suonensisäinen tai ihonalainen formulaatio.
|
|
Kokeellinen: Pevonedistat 20 mg/m² + Asititsidiini 75 mg/m²
Osallistujille annettiin atsasitidiiniä 75 mg/m² IV- tai SC-ruiskeena päivinä 1–5, 8 ja 9 sekä pevonedistattia 20 mg/m² IV-infusiona päivinä 1, 3 ja 5 28 päivän hoitosykleissä, kunnes taudin eteneminen tai liiallinen myrkyllisyys ilmeni tai enintään 63 sykliin asti.
|
Pevonedistaatti suonensisäinen infuusio.
Atsasitidiinin suonensisäinen tai ihonalainen formulaatio.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta aina akuuttiin myelooiseen leukemiaan muuntumiseen tai mihin tahansa syyhyn kuolemaan: noin 42 kuukauden ajan
|
EFS määriteltiin ajanjaksona satunnaistamisesta EFS-tapahtuman päivämäärään.
EFS-tapahtuma määriteltiin kuolemana tai muutoksena akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML) (Maailman terveysjärjestön [WHO] luokituksen mukaisesti osallistujalla, jolla on yli 20 % blasteja veressä tai luuytimessä ja blastimäärän nousu 50 %:lla), kumpi tahansa tapahtuma sattui ensin, osallistujilla, joilla on myelodysplastinen oireyhtämä (MDS) tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML).
EFS-tapahtuma määriteltiin kuolemana osallistujilla, joilla on matala-blasti AML.
|
Satunnaistamisesta aina akuuttiin myelooiseen leukemiaan muuntumiseen tai mihin tahansa syyhyn kuolemaan: noin 42 kuukauden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kolmenkymmenen päivän kuolleisuus raportoitu osallistujien lukumääränä, jotka kuolivat päivään 30 asti
Aikaikkuna: Päivään 30 asti
|
30 päivän kuolleisuus määriteltiin niiden osallistujien lukumääräksi, jotka kuolivat 30 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.
|
Päivään 30 asti
|
|
Kuudenkymmenen päivän kuolleisuus raportoitu osallistujien lukumääränä, jotka kuolivat päivään 60 asti
Aikaikkuna: Päivään 60 asti
|
60 päivän kuolleisuus määriteltiin niiden osallistujien lukumääräksi, jotka kuolivat 60 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.
|
Päivään 60 asti
|
|
Kokonaisvastauksen saaneiden osallistujien määrä syklin 6 mukaan
Aikaikkuna: Jaksoon 6 asti (noin päivään 168 asti)
|
HR MDS/CMML:n vastaukset perustuvat Modified International Working Groupin (IWG) MDS-vastauskriteereihin ja matalan räjähdysmäisen AML:n AML:n tarkistettuihin IWG-vastauskriteereihin.
Kokonaisvaste = CR ja PR HR MDS:lle/CMML:lle ja CR+CR:lle epätäydellisellä verenkuvan palautumisella (CRi)+PR matalan blastin AML:lle.
CR HR MDS/CMML:lle: <=5 % myeloblasteja, joissa kaikki luuydinsolulinjat kypsyvät normaalisti,>=11g/dl hemoglobiinia (Hgb),>=100*10^9/l verihiutaleita (pl),>=1,0* 10^9/l
neutrofiilit, 0 % blasteja ääreisveressä ja PR: kaikki CR-kriteerit täyttyivät paitsi luuydinblastit >=50 % vähemmän kuin esikäsittely, mutta silti >5 %.
Matala-blastinen AML-CR: morfologisesta leukemiasta vapaa tila, > 1,0*10^9
neutrofiilit, >=100*10^9/l pl, verensiirrosta riippumaton, ei jäännösmerkkejä ekstramedullaarisesta leukemiasta;CRi:täyttää CR-kriteerit paitsi jäännösneutropenia <1,0*10^9/l/trombosytopenia (pl<100*10^9/ L); PR: kaikki CR-hematologiset arvot, mutta >=50 %:n lasku blastien prosenttiosuudessa 5-25 %:iin luuytimen aspiraatissa.
|
Jaksoon 6 asti (noin päivään 168 asti)
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa noin 6,9 vuotta
|
Kokonaiselossaolo määriteltiin ajanjaksoksi randomisoinnista kuolemaan mistä tahansa syystä.
|
Jopa noin 6,9 vuotta
|
|
Kaplan-Meier-menetelmällä arvioidut kuuden kuukauden selviytymisprosentit
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Kaplan-Meier-estimaatit kuudennen kuukauden loppuun selvinneiden osallistujien todennäköisyydestä (ilmaistuna prosentteina) satunnaistamisesta lähtien esitetään.
|
Kuukausi 6
|
|
Kaplan-Meier-menetelmällä arvioidut vuoden selviytymisprosentit
Aikaikkuna: Vuosi 1
|
Kaplan-Meier-estimaatit ensimmäisen vuoden kohdalla satunnaistamisesta selvinneiden osallistujien todennäköisyyksistä (ilmaistuna prosentteina) esitetään.
|
Vuosi 1
|
|
Aika akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML) transformaatioon korkean riskin myelodysplastisissa oireyhtymissä (HR MDS), korkean riskin kroonisissa myelomonosyyttisissä leukoosioissa (HR CMML) ja HR MDS/CMML -osallistujilla
Aikaikkuna: Randomisoinnista alkaen siirtymiseen AML:ään asti (jopa noin 42 kuukautta)
|
Aika AML-muutokseen HR-MDS- ja CMML-osallistujilla määriteltiin ajanjaksona satunnaistamisesta dokumentoituun AML-muutokseen, jonka määritti riippumaton arviointilautakunta (IRC).
Osallistujat, jotka kuolivat ennen etenevää AML:ää, leimattiin.
AML:ksi muuttuminen määriteltiin WHO-luokituksen mukaisesti osallistujalla, jolla on 20 % blasteja veressä tai luuytimessä ja blastimäärän kasvu 50 %.
|
Randomisoinnista alkaen siirtymiseen AML:ään asti (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla saavutettiin täydellinen remissio (CR) ja CR+ täydellinen remissio puutteellisella verenkuvan toipumisella (CRi)
Aikaikkuna: Randomisoinnista aina CR:ään saakka (enintään noin 42 kuukautta)
|
CR HR MDS:lle tai CMML:lle määritellään seuraavasti: luuytimessä ≤5 % myeloblasteja normaalilla solulinjojen kypsymisellä, hemoglobiini (Hgb) ≥11 grammaa desilitrassa (g/dl), verihiutaleet (pl) ≥100×10⁹/litra (/l), neutrofiilit ≥1,0×10⁹/l ja 0 % blasteja perifeerisessä veressä.
CR matalablastiselle AML:lle: morfologinen leukemiavapaa tila, neutrofiilit yli 1,0×10⁹/l ja verihiutaleet ≥100×10⁹/l, verensiirtojen riippumattomuus eikä ylimääräistä luuytimen ulkoista leukemian todistetta.
CR epätäydellisen verenlaskun toipumisella (CRi) matalablastiselle AML:lle: osallistujat täyttävät kaikki CR-kriteerit lukuun ottamatta jäämäneutropeniaa (<1,0×10⁹/l) tai trombosytopeniaa (pl<100×10⁹/l).
|
Randomisoinnista aina CR:ään saakka (enintään noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä CR:llä ja luuydin-CR:llä
Aikaikkuna: Randomisoinnista alkaen kunnes CR tai luuydin-CR saavutetaan (jopa noin 42 kuukautta)
|
HR MDS:n tai CMML:n tautivasteet perustuvat International Working Group (IWG) Response Criteria for MDS -vastestandardeihin.
CR HR MDS:lle tai CMML:lle määritellään seuraavasti: luuytimessä <=5% myeloblasteja kaikkien solulinjojen normaali kypsymisen kanssa, ja veressä >=11 g/dl Hgb, >=100*10^9/l verihiutaleita (pl), >=1,0*10^9/l neutrofiileja ja 0% blasteja.
Luusolukkovaste: Luuytimessä: <=5% myeloblasteja ja väheneminen >=50% verrattuna ennen hoitoa.
|
Randomisoinnista alkaen kunnes CR tai luuydin-CR saavutetaan (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on CR, osittainen remissio (PR) ja hematologinen parantuminen (HI)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta CR-, PR- tai HI-vasteeseen saakka (jopa noin 42 kuukautta)
|
Sairausvasteet HR-MDS/CMML-taudille perustuen muokattuihin IWG-vastekriteereihin MDS:lle.
CR: <=5% myeloblasteja normaaleilla luuytimensolulinjojen kypsymisarvioilla, >=11 g/dl Hgb, >=100*10^9/l pl, >=1,0*10^9/l neutrofiileja, 0% blasteja perifeerisessä veressä.
Luuytimen CR: Luuytimessä: <=5% myeloblasteja ja vähintään 50% alenema verrattuna ennen hoitoa.
PR: Kaikki CR-kriteerit täyttyvät paitsi luuytimen blastit >=50% alenema verrattuna ennen hoitoa mutta silti >5%.
HI: Hgb:n nousu >=1,5 g/dl jos <11 g/dl; pl:n nousu >=30*10^9/l jos lähtötaso>20*10^9/l tai nousu <20*10^9/l:sta >20*10^9/l:ään ja vähintään 100%; neutrofiilien nousu 100% ja absoluuttinen nousu >0,5*10^9/l jos lähtötaso <1,0*10^9/l.
|
Satunnaistamisesta CR-, PR- tai HI-vasteeseen saakka (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on CR ja luuydin-CR sekä PR
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta CR:ään tai luuydin-CR:ään ja PR:ään saakka (jopa noin 42 kuukautta)
|
Sairauden vasteet HR MDS/CMML:lle perustuen muokattuihin IWG-vastekriteereihin MDS:lle.
CR: <=5% myeloblasteja normaalilla kypsymisellä kaikissa luuytimensolulinjoissa, >=11 g/dl Hgb, >=100*10^9/l pl, >=1,0*10^9/l neutrofiliitteja, 0% blasteja verenkierrossa.
Luuytimen CR: Luuytimessä: <=5% myeloblasteja ja vähintään 50 %:n väheneminen verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuytimen blastit ovat vähintään 50 % vähentyneet hoitoa edeltävästä tilasta, mutta silti yli 5 %.
|
Satunnaistamisesta CR:ään tai luuydin-CR:ään ja PR:ään saakka (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla todettiin täydellinen remissio (CR) ja luuydinremissio (CR), osittainen remissio (PR) ja hematologinen parannus (HI)
Aikaikkuna: Randomoinnista aina CR:ään, luuydin-CR:ään, PR:ään tai HI:hin saakka (jopa noin 42 kuukautta)
|
Tautivasteet HR MDS/CMML:lle perustuen muokattuihin IWG-vastekriteereihin MDS:lle.
CR: <=5% myeloblasteja normaalilla kypsymisellä kaikissa luuytimensolulinjoissa, >=11 g/dl Hgb, >=100*10^9/l pl, >=1,0*10^9/l neutrofiliitteja, 0% blasteja perifeerisessä veressä.
Luuytimen CR: Luuytimessä: <=5% myeloblasteja ja väheneminen >=50% verrattuna ennakkohoitoon.
PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuytimen blastit >=50% väheneminen verrattuna ennakkohoitoon mutta silti >5%.
HI: Hgb nousu >=1,5 g/dl jos lähtötaso <11 g/dl; pl nousu >=30*10^9/l jos lähtötaso >20*10^9/l tai nousu <20*10^9/l:stä >20*10^9/l:ään ja vähintään 100%; neutrofiliittien nousu 100% ja absoluuttinen nousu >0,5*10^9/l jos lähtötaso <1,0*10^9/l.
|
Randomoinnista aina CR:ään, luuydin-CR:ään, PR:ään tai HI:hin saakka (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä kokonaisvasteella (OR)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta CR:ään ja PR:ään tai CR:ään, CRi:ään ja PR:ään (jopa noin 42 kuukautta)
|
Sairauden vasteet HR MDS/CMML:lle perustuen muokattuihin IWG-vastekriteereihin MDS:lle; matala-blasti AML:lle perustuen uudistettuihin IWG-vastekriteereihin AML:lle.
Kokonaisvaste = CR tai PR HR MDS/CMML:lle ja CR + CRi + PR matala-blasti AML:lle.
CR HR MDS/CMML:lle: <=5% myeloblasteja normaalilla kypsymisellä kaikissa luuydinsolulinjoissa, >=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L pl, >=1,0*10^9/L neutrofiliitteja, 0% blasteja perifeerisessä veressä ja PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuydinblasteissa >=50% lasku verrattuna ennen hoitoa mutta silti >5%.
Matala-blasti AML:lle - CR: morfologinen leukemiavapaa tila >1,0*10^9
neutrofiliittejä, >=100*10^9/L pl, verensiirto riippumattomuus, ei jäänevää todistetta ekstramedullaarisesta leukemiasta; CR epätäydellisellä verenlaskun toipumisella (CRi): täyttää CR-kriteerit paitsi jäänevä neutropenia <1,0*10^9/L tai pl <100*10^9/L; PR: kaikki CR hematologiset arvot mutta >=50% lasku luuydinnesteessä.
|
Satunnaistamisesta CR:ään ja PR:ään tai CR:ään, CRi:ään ja PR:ään (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kokonaisvastesuhde 2 (OR2)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta alkaen aina CR, PR tai HI tai CR, CRi tai PR saavuttamiseen (jopa noin 42 kuukautta)
|
OR2=osallistuja, jolla on paras kokonaistulos CR+PR+HI HR MDS/CMML-osallistujilla tai CR+CRi+PR matala-blasti AML-osallistujilla. CR: ≤5% myeloblasteja normaaleilla luuydinsolulinjojen kypsymisarvioilla, ≥11 g/dL Hgb, ≥100*10^9/L pl, ≥1.0*10^9/L neutrofiliit, 0% blasteja perifeerisessä veressä; PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuydinblasteissa ≥50% lasku verrattuna hoitoa edeltävään tasoon mutta silti >5%; HI: Hgb nousu ≥1.5 g/dL jos perusarvo <11 g/dL; pl nousu ≥30*10^9/L jos perusarvo >20*10^9/L tai nousu arvosta <20*10^9/L yli 20*10^9/L:aan ja 100% nousu; neutrofiliit 100% nousu; absoluuttinen nousu >0.5*10^9/L jos perusarvo <100*10^9/L. Matala-blasti AML: CR: morfologinen leukemiavapaa tila >1.0*10^9 neutrofiliittejä, ≥100*10^9/L pl, verensiirrosta riippumattomuus, ei jäljellä olevaa todistetta ekstramedullaarisesta leukemiasta; CR epätäydellisen verenlaskun toipumisella: täyttää CR-kriteerit paitsi jäljellä oleva neutropenia <1.0*10^9/L tai pl <100*10^9/L; PR: kaikki CR-veriarvot mutta ≥50% lasku luuydinaspiraatissa. Vastaajien määrä määritetty riippumattoman arviointilautakunnan (IRC) arvioinnilla.
|
Satunnaistamisesta alkaen aina CR, PR tai HI tai CR, CRi tai PR saavuttamiseen (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Kokonaisen remission (CR) kesto
Aikaikkuna: CR:stä ensimmäiseen PD:n tai CR:stä tapahtuvan relapsin tai CR:n jälkeisen relapsin tai PR:n jälkeisen relapsin dokumentointiin (jopa noin 42 kuukautta)
|
CR:n kesto mitataan ensimmäisestä dokumentoidusta CR:stä ensimmäiseen dokumentointiin PD:stä tai relapseistä CR:stä (matalasoluisella AML:llä olevat osallistujat) tai relapseistä CR:n tai PR:n jälkeen (HR MDS/CMML:llä olevat osallistujat).
HR MDS:n tai CMML:n tautivasteet perustuvat Modified IWG Response Criteria for MDS -kriteereihin ja matalasoluiset AML:t Revised IWG Response Criteria for AML -kriteereihin.
HR MDS:n tai CMML:n CR määritellään seuraavasti: <=5% myeloblasteja luuytimessä kaikkien solulinjojen normaalin kypsymisen kanssa, ja vähintään >=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L pl, >=1.0*10^9/L neutrofilleja ja 0% blasteja veressä.
Matalasoluiset AML:t: morfologinen leukemiavapaa tila, yli 1.0*10^9/L neutrofilleja ja >=100*10^9/L pl, verensiirto riippumattomuus, eikä luuytimen ulkoista leukemian jälkiä.
CR epätäydellisen verenlaskennan palautumisen kanssa (CRi) matalasoluisen AML:n osalta: osallistujat täyttävät kaikki CR-kriteerit lukuun ottamatta jäännösneutropeniaa (<1.0*10^9/L) tai trombosytopeniaa (pl<100*10^9/L).
|
CR:stä ensimmäiseen PD:n tai CR:stä tapahtuvan relapsin tai CR:n jälkeisen relapsin tai PR:n jälkeisen relapsin dokumentointiin (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Täydellisen remission + täydellisen remission kesto epätäydellisen verenkuvan palautumisen (CRi) kanssa
Aikaikkuna: CR:stä ensimmäiseen PD:n tai uusiutumisen dokumentointiin CR:stä tai uusiutumisesta CR:n jälkeen tai uusiutumisesta PR:n jälkeen (jopa noin 42 kuukautta)
|
CR:n kesto mitataan ensimmäisestä dokumentoidusta CR:stä ensimmäiseen dokumentoituun eteneväseen tautiin tai uusiutumiseen CR:stä (matalasolumääräisen AML:n osallistujat).
Matalasolumääräisen AML:n tautivasteet perustuivat uudistettuun IWG-vastekriteereihin AML:lle.
CR määritellään seuraavasti: <=5% myeloblasteja, kaikkien solulinjojen normaali kypsyminen luuytimessä, ja vähintään >=11 g/dL hemoglobiinia (Hgb), >=100*10^9/litra (/L) verihiutaleita (pl), >=1.0*10^9/L
neutrofiileja ja 0% blasteja perifeerisessä veressä.
CR matalasolumääräiselle AML:lle: morfologinen leukemiavapaa tila, yli 1.0*10^9/L neutrofiileja ja >=100*10^9/L verihiutaleita, transfuusioriippumattomuus, eikä luuytimen ulkopuolisen leukemian merkkejä.
CR epätäydellisen verenlaskun toipumisen kanssa (CRi) matalasolumääräiselle AML:lle: osallistujat täyttävät kaikki CR-kriteerit lukuun ottamatta jäännösneutropeniaa (<1.0*10^9/L) tai trombosytopeniaa (pl<100*10^9/L).
|
CR:stä ensimmäiseen PD:n tai uusiutumisen dokumentointiin CR:stä tai uusiutumisesta CR:n jälkeen tai uusiutumisesta PR:n jälkeen (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Kokonaisvasteen (OR) kesto
Aikaikkuna: Jopa noin 42 kuukautta
|
OR:n kesto: vaste ensimmäiseen dokumentoituun tautien etenemiseen tai relapsiin täydellisestä remissiosta matala-blasti AML:lle tai relapsiin täydellisen tai osittaisen remission jälkeen HR MDS/CMML:lle.
Tautivasteet HR MDS/CMML:lle perustuvat muokattuihin IWG-vastekriteereihin MDS:lle; matala-blasti AML:lle uudistettuihin IWG-vastekriteereihin AML:lle.
Kokonaisvaste=CR+PR HR MDS/CMML:lle ja CR+CRi+PR matala-blasti AML:lle. CR HR MDS/CMML:lle:<=5% myeloblasteja normaalilla kypsymisellä kaikissa luuytimensolulinjoissa,>=11 g/dL Hgb,>=100*10^9/L pl,>=1,0*10^9/L neutrofiliitit,0% blasteja verinäytteessä ja PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuytimen blasteissa>=50% lasku verrattuna ennen hoitoa, mutta silti >5%.
Matala-blasti AML-CR: morfologinen leukemiavapaa tila >1,0*10^9 neutrofiliittejä,>=100*10^9/L pl, verensiirrosta riippumattomuus, ei jäänevää todistetta ekstramedullaarisesta leukemiasta; CR CRi:llä: täyttävät CR-kriteerit paitsi jäänevä neutropenia <1,0*10^9/L tai pl <100*10^9/L; PR: kaikki CR-hematologiset arvot, mutta >=50% lasku blastien prosenttiosuudessa luuytimen aspiraatissa.
|
Jopa noin 42 kuukautta
|
|
Kokonaisvasteen 2 (OR2) kesto
Aikaikkuna: Jopa noin 42 kuukautta
|
OR2:n kesto: ensimmäisen CR+PR+HI-dokumentoinnin päivämäärästä ensimmäiseen PD/täyskohdun jälkeen tapahtuneeseen relapseen CR/PR:n jälkeen HR MDS/CMML:n CR+PR+HI-vastaajille ja CR,CRi,PR:lle low-blast AML:lle.
HR MDS/CMML-CR:<=5% myeloblasteja normaalilla luuytimen solulinjojen kypsymisellä,>=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L pl,>=1.0*10^9/L
neutrofiliitit, 0% blasteja perifeerisessä veressä; PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuytimen blasteissa>=50% lasku verrattuna ennakkohoitoon, edelleen >5%; HI:Hgb nousu >=1,5 g/dL jos lähtötaso <11 g/dL; pl nousu>=30*10^9/L jos lähtötaso>20*10^9/L tai nousu alkaen<20*10^9/L yli>20*10^9/L vähintään 100%; neutrofiilien nousu 100% ja absoluuttinen nousu >0,5*10^9/L jos lähtötaso <1,0*10^9/L. Low-blast AML-CR: morfologinen leukemiavapaa tila,>1,0*10^9
neutrofiliitit,>=100*10^9/L pl, verensiirto riippumattomuus, ei jäänevää todistetta ekstramedullaarisesta leukemiasta;CRi: täyttää CR-kriteerit paitsi jäänevä neutropenia<1,0*10^9/L tai pl <100*10^9/L;PR:kaikki CR-hematologiset arvot mutta>=50% lasku luuytimen aspiraatissa.
|
Jopa noin 42 kuukautta
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat punasolujen (RBC) ja verihiutaleiden verensiirrosta riippumattomuuden
Aikaikkuna: Enintään noin 42 kuukautta
|
Osallistujaa pidettiin punasolujen tai verihiutaleiden siirrosta riippumattomana, jos hän ei saanut punasoluja tai verihiutaleita siirrettynä vähintään 8 viikon ajan ennen ensimmäistä lääkeannosta aina minkä tahansa tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeiseen 30. päivään saakka.
Siirrosta riippumattomuuden määrää määriteltiin siirrosta riippumattomiksi tulleiden osallistujien lukumääränä jaettuna siirrosta riippuvaisten osallistujien lukumäärällä alkuarvossa.
|
Enintään noin 42 kuukautta
|
|
Punasolujen (RBC) siirron keston ja verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuden keston sekä punasolujen (RBC) ja verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuden yhdistetyn keston
Aikaikkuna: Jopa noin 42 kuukautta
|
Erytrosyytti- ja verihiutaleensiirtoriippumattomuuden kesto määriteltiin pisimpänä aikana viimeisen erytrosyytti- ja/tai verihiutaleensiirron jälkeen ennen erytrosyytti- ja/tai verihiutaleensiirtoriippumattoman jakson alkamista ja ensimmäisen erytrosyytti- ja/tai verihiutaleensiirron jälkeen siirtoriippumattoman jakson alusta, joka tapahtuu >= 8 viikkoa myöhemmin.
|
Jopa noin 42 kuukautta
|
|
Aika ensimmäiseen täyteen remissioon (CR) tai osittaiseen remissioon (PR) tai täyteen remissioon epätäydellisellä verenkuvan toipumisella (CRi)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta saavuttaessa CR:n tai PR:n (jopa noin 42 kuukautta)
|
Ensimmäinen CR- tai PR-aika määritellään ajanjaksona satunnaistamisesta ensimmäiseen dokumentoituun CR- tai PR-vasteeseen, kumpi tahansa tapahtuu ensin.
HR MDS:n tai CMML:n tai matalasekundäärinen AML sykli 6:n tautivasteet perustuvat Modifioituihin IWG-vastekriteereihin MDS:lle ja matalasekundääriselle AML:lle Uudistettuihin IWG-vastekriteereihin AML:lle.
HR MDS:lle tai CMML:lle - CR:<=5% myeloblasteja normaalilla kypsymisellä kaikissa luuytimensolulinjoissa,>=11 g/dL Hgb,>=100*10^9/L pl,>=1.0*10^9/L
neutrofiileja, 0% blasteja perifeerisessä veressä; PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuytimen blastit>=50% lasku verrattuna hoitoa edeltävään tasoon mutta silti>5%; Matalasekundääriselle AML:lle - CR: morfologinen leukemiavapaa tila,>1.0*10^9/L
neutrofiileja, pl>=100*10^9/L, verensiirto riippumattomuus, ei jäänytunnusmerkkejä ekstramedullaarisesta leukemiasta; CR epätäydellisen verenlaskun toipumisella: täyttää CR-kriteerit paitsi jääneutropenia<1.0*10^9/L tai pl <100*10^9/L; PR: kaikki CR-hematologiset arvot mutta vähintään 50% lasku blasttien prosenttiosuudessa 5%:sta 25%:iin luuytimen aspiraatissa.
|
Satunnaistamisesta saavuttaessa CR:n tai PR:n (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on hematologinen paraneminen (HI)
Aikaikkuna: Randomisoinnista alkaen aina HI:hin saakka (enintään noin 42 kuukautta)
|
Sairauden vasteet HR-MDS/CMML:lle perustuen muokattuihin IWG-vastekriteereihin MDS:lle.
HI: Hgb nousu >=1,5 g/dl, jos lähtötaso <11 g/dl; plt nousu >=30*10^9/l, jos lähtötaso >20*10^9/l tai nousu <20*10^9/l:stä >20*10^9/l:ään vähintään 100%; neutrofiilien nousu 100% ja absoluuttinen nousu >0,5*10^9/l, jos lähtötaso <1,0*10^9/l.
|
Randomisoinnista alkaen aina HI:hin saakka (enintään noin 42 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi sairaalassa tapahtunut hoitojakso liittyen korkean riskin MDS:ään, CMML:iin tai matalan blastiprosentin AML:ään
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta aina AML:ksi muuntumiseen tai seuraavan hoidon aloittamiseen asti (jopa noin 42 kuukautta)
|
Sairaalassa oleskelutiedot kerättiin muuntumisen kautta AML:ksi (HR MDS/CMML-osallistujat) tai taudin etenemisen kautta (matalasolumääräinen AML-osallistujat) tai seuraavan hoidon aloittamiseen asti (kaikki osallistujat), kumpi tahansa tapahtui ensin.
Muuntuminen AML:ksi määritellään WHO-luokituksen mukaan osallistujalla, jolla on 20 % blasteja veressä tai luuytimessä ja blastimäärän kasvu 50 %.
|
Satunnaistamisesta aina AML:ksi muuntumiseen tai seuraavan hoidon aloittamiseen asti (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Aika etenevään sairauteen (PD), uusiutumiseen täydellisen remission jälkeen (matalasolumainen AML), uusiutumiseen täydellisen tai osittaisen remission jälkeen (HR MDS/CMML) tai kuolemaan
Aikaikkuna: Randomoinnista alkaen aina tautin etenemiseen (PD), täydellisestä remissiosta (CR) tapahtuvaan relapsiin, täydellisestä (CR) tai osittaisesta (PR) remissiosta tapahtuvaan relapsiin tai mihin tahansa syyhyn kuolemiseen, mikä tahansa näistä tapahtuu ensimmäisenä (jopa noin 42 kuukautta)
|
Aika PD:hen, relapsiin CR:n jälkeen (matalasydänlääkkeen AML), relapsiin CR:n tai PR:n jälkeen (HR MDS/CMML) tai kuolemaan, määriteltynä ajanjaksona satunnaistamispäivästä ensimmäisen PD:n, relapsin CR:n jälkeen (matalasydänlääkkeen AML), relapsin CR:n tai PR:n jälkeen (HR MDS/CMML) tai minkä tahansa syyn aiheuttaman kuoleman dokumentoinnin päivämäärään, mikä tapahtuu ensimmäisenä.
HR MDS/CMML:ssä, PD: Osallistujat, joilla on <5% blasteja: >=50 % kasvu >5 % blasteihin, joilla on 5 %–9 % blasteja: >=50 % kasvu >10 % blasteihin, joilla on 10 %–19 % blasteja: >=50 % kasvu >20 % blasteihin, joilla on 20 %–30 % blasteja, vähintään 50 % lasku maksimiremission/vastemuutoksesta granulosyyteissä tai trombosyyteissä tai hemoglobiinin pitoisuuden lasku >=2 g/dl/uusi transfuusioriippuvuus. Relapsi CR:n tai PR:n jälkeen: paluu lähtökohtaiseen luuydinsydänprosenttiin/vähintään 50 % lasku maksimiremission/vastemuutostasoista granulosyyteissä/trombosyyteissä/hemoglobiinipitoisuuden lasku >=1,5 g/dl/transfuusioriippuvuus.
AML:ssä, PD: >50 % kasvu luuydinblasteissa >30 % blasteihin, >50 % kasvu kiertävissä blasteissa >30 % blasteihin perifeerisessä veressä, extrapedikaalisen taudin kehittyminen/uudet extrapedikaalisen leukemian paikat.
|
Randomoinnista alkaen aina tautin etenemiseen (PD), täydellisestä remissiosta (CR) tapahtuvaan relapsiin, täydellisestä (CR) tai osittaisesta (PR) remissiosta tapahtuvaan relapsiin tai mihin tahansa syyhyn kuolemiseen, mikä tahansa näistä tapahtuu ensimmäisenä (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Muutos lähtöarvosta terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQOL) käyttäen Euroopan syöpätutkimus- ja hoidon järjestön (EORTC) elämänlaatukyselyä - Core 30
Aikaikkuna: Alkutilanne, noin 58 kuukauden kuluttua
|
EORTC QLQ-C30 -kyselylomakkeessa on 30 kysymystä, jotka jakautuvat 5 toiminnalliseen asteikkoon (fyysinen, rooli-, kognitiivinen, emotionaalinen ja sosiaalinen), 9 oire-asteikkoon (väsymys, pahoinvointi ja oksentelu, kipu, hengitysvaikeudet, unihäiriöt, ruokahalun menetys, ummetus, ripuli ja taloudelliset vaikeudet) sekä globaaliin terveydentilan/elämänlaatu -asteikkoon.
Suurimmalla osalla 30 kysymyksestä on 4 vastausvaihtoehtoa (ei lainkaan, vähän, melko paljon ja erittäin paljon), ja 2 kysymystä perustuu 7-portaiseen numeeriseen arviointiasteikkoon.
Raaka-arvot muunnetaan asteikkoarvoiksi vaihdellen 0–100.
Toiminnallisille asteikoille ja globaalille terveydentilan/elämänlaatu -asteikolle korkeammat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua; oire-asteikoilla matalammat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Muutos lähtötasosta hoidon lopussa raportoidaan.
|
Alkutilanne, noin 58 kuukauden kuluttua
|
|
Osallistujamäärä, joilla on yleinen vaste osallistujissa, joilla on TP53-mutaatioita, 17p-deletioita ja/tai jotka määritetään olevan haitallisessa sytogeneettisessä riskiryhmässä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta aina CR:ään, CRi:hin ja PR:ään (jopa noin 42 kuukautta)
|
Sairausvasteet HR MDS/CMML:lle perustuen muokattuihin IWG vastekriteereihin MDS:lle; matalasekundääriseen AML:aan perustuen uudistettuihin IWG vastekriteereihin AML:lle.
Kokonaisvaste = CR + PR HR MDS/CMML:lle ja CR + CRi + PR matalasekundääriseen AML:aan.
CR HR MDS/CMML:lle: <=5% myeloblasteja normaalilla kypsymisellä kaikissa luuytimensolusarjoissa, >=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L pl, >=1,0*10^9/L neutrofiliittejä, 0% blasteja perifeerisessä veressä ja PR: kaikki CR-kriteerit täytetty paitsi luuytimen blasteissa >=50% lasku verrattuna ennen hoitoa mutta silti >5%.
Matalasekundääriselle AML:lle - CR: morfologisesti leukemiavapaa tila, >1,0*10^9 neutrofiliittejä, >=100*10^9/L pl, verensiirrosta riippumattomuus, ei jäännösnäyttöä ekstramedullaarisesta leukemiasta; CR epätäydellisellä verenlaskutulosten toipumisella (CRi): täyttää CR-kriteerit paitsi jäännösneutropenia <1,0*10^9/L tai pl <100*10^9/L; PR: kaikki CR-verenlaskuarvot mutta >=50% lasku blasttien prosenttiosuudessa 5%:sta 25%:iin luuytimen aspiraatissa.
|
Satunnaistamisesta aina CR:ään, CRi:hin ja PR:ään (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Tapahtumavapaa elossaolo osallistujilla, joilla on TP53-mutaatioita, 17p-deleetioita ja/tai jotka määritetään kuuluvaksi haitalliseen sytogeneettiseen riskiryhmään
Aikaikkuna: Randomisoinnista alkaen aina AML:ksi muuntumiseen, mikäli soveltuva, tai kuolemaan asti (jopa noin 42 kuukautta)
|
Tapahtuma määriteltiin kuolemana tai muuntumisena AML:ksi MDS- tai CMML-potilailla, riippuen siitä kumpi tapahtui ensin.
Muuntuminen AML:ksi määriteltiin Maailman terveysjärjestön (WHO) luokituksen mukaisesti potilaalle, jolla on >20 % blasteja veressä tai luuytimessä ja blasttiluvun nousu 50 %.
Tapahtuma määriteltiin kuolemana matala-blasti-AML-potilailla.
|
Randomisoinnista alkaen aina AML:ksi muuntumiseen, mikäli soveltuva, tai kuolemaan asti (jopa noin 42 kuukautta)
|
|
Kokonaiseloonjääminen osallistujilla, joilla on TP53-mutaatioita, 17p-deletioita ja/tai jotka määritetään kuuluvaksi epäsuotuisaan sytogeneettiseen riskiryhmään
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta kuolemaan asti (noin 42 kuukauden ajan)
|
OS laskettiin satunnaistamispäivästä kuolinpäivään minkä tahansa syyn vuoksi.
Analyysin aikana kuolemattomiksi dokumentoidut osallistujat sensuroitiin viimeisen tiedon mukaan hengissä olon päivämääränä.
|
Satunnaistamisesta kuolemaan asti (noin 42 kuukauden ajan)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. toukokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. elokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. elokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Leukemia, myeloidi
- Myelodysplastiset-myeloproliferatiiviset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Leukemia
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Leukemia, myelooinen, akuutti
- Leukemia, myelomonosyyttinen, krooninen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Nukleiinihapot, nukleotidit ja nukleosidit
- Syytidiini
- Pyrimidiininnukleosidit
- Pyrimidiinit
- AZA -yhdisteet
- Nukleosidit
- Ribonukleosidit
- Atsasitidiini
- pevonedistat
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pevonedistat-3001
- 2017-000318-40 (EudraCT-numero)
- U1111-1189-8055 (Muu tunniste: World Health Organization)
- MOH_2018-02-04_002154 (Muu tunniste: CRS)
- JapicCTI-183848 (Rekisterin tunniste: JapicCTI)
- NCI-2017-02059 (Muu tunniste: National Cancer Institute)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Leukemia, myelooinen, akuutti
-
Niguarda HospitalLopetettuCore Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML)Italia