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고위험 골수이형성 증후군(HR MDS), 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML) 또는 저급성 급성 골수성 백혈병(AML) 참가자를 위한 1차 치료제로서 페보네디스타트 + 아자시티딘 대 단일 제제 아자시티딘 (PANTHER)

2025년 10월 10일 업데이트: Takeda

고위험 골수이형성 증후군, 만성 골수단핵구성 백혈병 또는 저모발 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 1차 치료제로서 Pevonedistat + Azacitidine 대 단일 제제 Azacitidine의 3상, 무작위, 통제, 공개 라벨 임상 연구

이 연구의 목적은 페보네디스타트와 아자시티딘의 조합이 단일 제제인 아자시티딘과 비교했을 때 무병생존기간(EFS)을 향상시키는지 여부를 결정하는 것입니다. (사건은 MDS 또는 CMML 중 먼저 발생하는 참가자의 사망 또는 AML로의 전환으로 정의되며 저급 AML 참가자의 사망으로 정의됩니다.)

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 테스트 중인 약물은 페보네디스타트(pevonedistat)입니다. 페보네디스타트는 고위험 골수이형성 증후군(HR MDS), 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML) 및 저급성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 아자시티딘과의 병용 치료제로 치료하기 위해 시험되고 있습니다. 이 연구는 단일 제제 아자시티딘을 복용하는 사람들과 비교했을 때 페보네디스타트와 아자시티딘을 복용하는 사람들의 전체 생존, 사건 없는 생존 및 치료에 대한 반응을 살펴볼 것입니다.

이 연구에는 약 450명의 참가자가 등록됩니다. 일단 등록되면 참가자는 28일 치료 주기에서 두 치료 그룹 중 하나에 1:1 비율로 무작위로 배정됩니다.

  • 페보네디스타트 20 mg/m^2 및 아자시티딘 75 mg/m^2 조합
  • 단일 제제 아자시티딘 75 mg/m^2

모든 참가자는 정맥 또는 피하 경로를 통해 아자시티딘을 투여받습니다. 콤비네이션 팔로 무작위 배정된 참가자는 페보네디스타트 정맥 주사도 받게 됩니다.

이 다기관 시험은 스페인, 벨기에, 브라질, 캐나다, 체코, 프랑스, ​​독일, 이스라엘, 이탈리아, 미국, 호주, 그리스, 일본, 멕시코, 폴란드, 러시아, 한국, 터키, 중국 및 미국에서 실시됩니다. 왕국. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 약 63개월입니다. 참가자는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 또는 후속 항신생물 요법 시작(더 이른 경우) 전에 치료 종료 방문에 참석합니다.

HR MDS 또는 CMML 참가자는 질병이 AML로 전환되지 않았고 후속 치료를 시작하지 않은 경우 매월 EFS 후속 연구 방문을 받게 됩니다. low-blast AML을 가진 참가자는 CR에서 재발하거나 PD 기준을 충족할 때까지 매달 반응 후속 연구 방문을 받게 됩니다. 모든 참가자는 AML(등록 시 HR MDS 또는 CMML이 있는 참가자의 경우) 또는 경험 PD(연구 등록 시 저급 AML 참가자의 경우)로의 변환이 확인되면 OS 후속 조치(3개월마다 연락)에 들어갑니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

454

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Alexandroupoli, 그리스, 68100
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, 그리스, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Ioannina, 그리스, 45500
        • University General Hospital of Ioannina
      • Larissa, 그리스, 41110
        • University General Hospital of Larissa
      • Pátrai, 그리스, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, 그리스, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Attica
      • Athens, Attica, 그리스, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attica, 그리스, 11527
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
      • Athens, Attica, 그리스, 12462
        • Attikon University General Hospital
  • 대한민국
      • Busan, 대한민국, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, 대한민국, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Jeongnam, 대한민국, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
      • Seoul, 대한민국, 6591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, 대한민국, 5505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, 대한민국, 6351
        • Samsung Medical Center - PPDS
  • 독일
      • Dresden, 독일, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Düsseldorf, 독일, 40479
        • Marien Hospital Akademisches Lehrkrankenhaus
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, 독일, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, 독일, 4103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • 러시아 제국
      • Moscow, 러시아 제국, 129301
        • City Clinical Hospital # 40
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 197341
        • North-West Federal Medical Research Center n.a. V.A. Almazov
  • 멕시코
      • Huixquilucan, 멕시코, 52787
        • Hematologica Alta Especialidad S.C.
      • México, 멕시코
        • Capital Humano para Investigacion Clinica SC
  • 미국
    • Alabama
      • Daphne, Alabama, 미국, 36526
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, 미국, 36607
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, 미국, 36608
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, 미국, 36608
        • Southern Cancer Center- USOR
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, 미국, 85338
        • Southeastern Regional Medical Center - CTCA - PPDS
      • Tucson, Arizona, 미국, 85704
        • Arizona Oncology Associates (Orange HOPE) - USOR
      • Tucson, Arizona, 미국, 85704
        • Arizona Oncology Associates (Rudasill HOPE) - USOR
      • Tucson, Arizona, 미국, 85711
        • Arizona Oncology Associates (Wilmot HOPE) - USOR
    • California
      • Corona, California, 미국, 92879
        • Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
      • Fountain Valley, California, 미국, 92708
        • Compassionate Cancer Care Medical Group Inc
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Redlands, California, 미국, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, INC
      • Riverside, California, 미국, 92501
        • Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Aurora) - USOR
      • Boulder, Colorado, 미국, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Boulder) - USOR
      • Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Colorado Springs) - USOR
      • Denver, Colorado, 미국, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute - PPDS
      • Denver, Colorado, 미국, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams) - USOR
      • Denver, Colorado, 미국, 80218
        • Presbyterian/St. Luke's Medical Center
      • Denver, Colorado, 미국, 80209
        • Quest Diagnostics, INC
      • Denver, Colorado, 미국, 80218
        • Presbyterian Saint Lukes Medical Center Laboratory
      • Denver, Colorado, 미국, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Denver) - USOR
      • Denver, Colorado, 미국, 80239
        • Kaiser Foundation Health Plan
      • Englewood, Colorado, 미국, 80112
        • Laboratory Corporation of America
      • Lakewood, Colorado, 미국, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Lakewood) - USOR
      • Littleton, Colorado, 미국, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Littleton) - USOR
      • Lone Tree, Colorado, 미국, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Lone Tree) - USOR
      • Longmont, Colorado, 미국, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Longmont) - USOR
      • Parker, Colorado, 미국, 80138
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Parker) - USOR
      • Pueblo, Colorado, 미국, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Pueblo) - USOR
      • Thornton, Colorado, 미국, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Thornton) - USOR
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Medstar Research Institute
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, 미국, 32701
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Bonita Springs, Florida, 미국, 34135
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Bradenton, Florida, 미국, 34209
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Brandon, Florida, 미국, 33511
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Cape Coral, Florida, 미국, 33914
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Clearwater, Florida, 미국, 33761
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Fort Myers, Florida, 미국, 33916
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Fort Myers, Florida, 미국, 33905
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Fort Myers, Florida, 미국, 33908
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Gainesville, Florida, 미국, 32605
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Largo, Florida, 미국, 33770
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Lecanto, Florida, 미국, 34461
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, 미국, 33176
        • Baptist Health System (N Kendall) - USOR
      • Naples, Florida, 미국, 34102
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • New Port Richey, Florida, 미국, 34655
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Ocala, Florida, 미국, 34471
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Orange City, Florida, 미국, 32763
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Port Charlotte, Florida, 미국, 33980
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Sarasota, Florida, 미국, 34232
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Sarasota, Florida, 미국, 34236
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Spring Hill, Florida, 미국, 34608
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33705
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Tampa, Florida, 미국, 33607
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Tavares, Florida, 미국, 32778
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • The Villages, Florida, 미국, 32159
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Venice, Florida, 미국, 34285
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Venice, Florida, 미국, 34292
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Weston, Florida, 미국, 33331
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      • Winter Park, Florida, 미국, 32792
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
      • Caldwell, Idaho, 미국, 83605
        • Saint Alphonsus Caldwell Cancer Care Center
      • Nampa, Idaho, 미국, 83687
        • Saint Alphonsus Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, 미국, 66209
        • Menorah Medical Center
    • Missouri
      • Independence, Missouri, 미국, 64057
        • Centerpoint Medical Center
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64132
        • Research Medical Center
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64132
        • HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68130
        • Nebraska Cancer Specialists
    • New Jersey
      • Brick, New Jersey, 미국, 08724
        • New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • John Theurer Cancer Center
      • Toms River, New Jersey, 미국, 08755
        • New Jersey Hematology and Oncology
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Cornell Medical Center - Monitoring Location
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • Strong Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45230
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45211
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
        • Oncology Hematology Care Inc - USOR
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc - USOR
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44111
        • Fairview Hospital
      • Fairfield, Ohio, 미국, 45014
        • Oncology Hematology Care, Inc - Fairfield
      • Mayfield, Ohio, 미국, 44124
        • Hillcrest Hospital Cancer Care Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, 미국, 18015
        • St. Luke's Hospital
      • Easton, Pennsylvania, 미국, 18045
        • St. Luke's University Health Network
    • South Carolina
      • Easley, South Carolina, 미국, 29640
        • Greenville Health System
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29605
        • Greenville Health System
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29615
        • Greenville Health System Cancer Institute
      • Greer, South Carolina, 미국, 29650
        • Greenville Health System
      • Seneca, South Carolina, 미국, 29672
        • Greenville Health System
      • Spartanburg, South Carolina, 미국, 29307
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, 미국, 37055
        • Tennessee Oncology - DICKSON - SCRI - PPDS
      • Franklin, Tennessee, 미국, 37067
        • Tennessee Oncology - FRANKLIN - SCRI - PPDS
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        • Tennessee Oncology - GALLATIN - SCRI - PPDS
      • Hermitage, Tennessee, 미국, 37076
        • Tennessee Oncology - SUMMIT - SCRI - PPDS
      • Lebanon, Tennessee, 미국, 37090
        • Tennessee Oncology - LEBANON - SCRI - PPDS
      • Murfreesboro, Tennessee, 미국, 37129
        • Tennessee Oncology - MURFREESBORO - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • Tennessee Oncology NASH - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • Sarah Cannon Center for Blood Centers - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • Tennessee Oncolgy - BAPTIST - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37205
        • Tennessee Oncology - ST THOMAS WEST - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37207
        • Tennessee Oncology SKYLINE - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37211
        • Tennessee Oncology - SOUTHERN HILLS - SCRI - PPDS
      • Shelbyville, Tennessee, 미국, 37160
        • Tennessee Oncology - SHELBYVILLE - SCRI - PPDS
      • Smyrna, Tennessee, 미국, 37167
        • Tennessee Oncology - SMYRNA - SCRI - PPDS
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78705
        • Texas Oncology (West 38) - USOR
      • Austin, Texas, 미국, 78731
        • Texas Oncology (Balcones) - USOR
      • Austin, Texas, 미국, 78745
        • Texas Oncology (James Casey) - USOR
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, 미국, 75246
        • Baylor Sammons Cancer Center
      • Dallas, Texas, 미국, 75230
        • Texas Oncology (Medical City) - USOR
      • Longview, Texas, 미국, 75601
        • Texas Oncology (Tyler) - USOR
      • New Braunfels, Texas, 미국, 78130
        • Texas Oncology (E Common) - USOR
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        • Texas Oncology (Round Rock) - USOR
      • San Antonio, Texas, 미국, 78240
        • Texas Oncology - San Antonio Medical Center - USOR
      • Tyler, Texas, 미국, 75702
        • Texas Oncology (Tyler) - USOR
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        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Blacksburg) - USOR
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        • University of Virginia
      • Low Moor, Virginia, 미국, 24457
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Low Moor) - USOR
      • Roanoke, Virginia, 미국, 24014
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Roanoke) - USOR
      • Salem, Virginia, 미국, 24153
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia Inc
      • Wytheville, Virginia, 미국, 24382
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia
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      • Brussels, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
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    • Antwerpen
      • Brasschaat, Antwerpen, 벨기에, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
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      • Yvoir, Namur, 벨기에, 5530
        • CHU UCl Namur asbl - Site Godinne
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      • Porto Alegre, 브라질, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Rio de Janeiro, 브라질, 21941-913
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, 브라질, 08270-120
        • Hospital Santa Marcelina
      • São Paulo, 브라질, 08270-270
        • Hospital Santa Marcelina
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, 브라질, 81520-060
        • Liga Paranaense de Combate ao Câncer - Hospital Erasto Gaertner
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, 브라질, 59075-740
        • Liga Norte Riograndense Contra o Câncer
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, 브라질, 88034-000
        • Centro de Pesquisas Oncologicas
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, 스페인, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Salamanca, 스페인, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Valencia, 스페인, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • LHospitalet de Llobregat, Barcelona, 스페인, 8907
        • Ico Lhospitalet Hospital Duran I Reynals
    • Castille and León
      • León, Castille and León, 스페인, 24071
        • Complejo Asistencial Universitario de Leon
  • 영국
      • London, 영국, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital
      • Swansea, 영국, SA2 8QA
        • Singleton Hospital - PPDS
    • Dorset
      • Bournemouth, Dorset, 영국, BH7 7DW
        • Royal Bournemouth Hospital
    • Kent
      • Maidstone, Kent, 영국, ME16 9QQ
        • Maidstone Hospital
  • 이스라엘
      • Holon, 이스라엘, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, 이스라엘, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, 이스라엘, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Nahariya, 이스라엘
        • Galilee Medical Center
      • Safed, 이스라엘, 13100
        • Ziv Medical Center
      • Tel Aviv, 이스라엘, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Rionero in Vulture, 이탈리아, 85028
        • IRCCS Centro Di Riferimento Oncologico Della Basilicata
      • Rozzano, 이탈리아, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Torino, 이탈리아, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria San Giovanni Battista Di Torino
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, 이탈리아, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
    • Lombardy
      • Brescia, Lombardy, 이탈리아, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN
  • 일본
      • Fukuoka, 일본, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Mibu, 일본, 321-0293
        • Dokkyo Medical University Hospital
      • Nagasaki, 일본, 8528102
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, 일본, 545-8586
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Yokohama, 일본, 232-0024
        • Yokohama City University Hospital
      • Yoshida-gun, 일본, 910-1193
        • University of Fukui Hospital
    • Hiroshima
      • Fukuyama, Hiroshima, 일본, 720-0001
        • Japan Mutual Aid Association of Public School Teachers Chugoku Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 060 8638
        • Hokkaido University Hospital
    • Hukusima
      • Fukushima, Hukusima, 일본, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, 일본, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, 일본, 602-8566
        • University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, 일본, 589-8511
        • Kindai University Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, 일본, 3508550
        • Saitama Medical Center
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, 일본, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, 일본, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • 체코
      • Prague, 체코, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Prague, 체코, 100 34
        • Fakultní Nemocnice Královské Vinohrady
    • Kralovehradeck Kraj
      • Hradec Králové, Kralovehradeck Kraj, 체코, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
        • University of Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, 캐나다, E2L 4L2
        • Saint John Regional Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M4N3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • 터키 (Türkiye)
      • Ankara, 터키 (Türkiye), 6500
        • Gazi University Medical Faculty Gazi Hospital
      • Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Mersin, 터키 (Türkiye), 33343
        • Mersin University Medical Faculty
      • Samsun, 터키 (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Tekirdağ, 터키 (Türkiye), 59100
        • Namik Kemal University
      • Trabzon, 터키 (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University Faculty of Medicine
  • 폴란드
      • Lublin, 폴란드, 20-090
        • Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej
      • Opole, 폴란드, 45-061
        • Zaklad Diagnostyki Obrazowej SOR
      • Opole, 폴란드, 45-372
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii I Transplantologii, Budynek Centrum Medycyny N
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, 폴란드, 25-734
        • Swietokrzyskie Centrum Onkologii
  • 프랑스
      • Le Mans, 프랑스, 74000
        • Centre Hospitalier Le Mans
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, 프랑스, 75475
        • Hopital Saint Louis
    • Calvados
      • Caen, Calvados, 프랑스, 14033
        • Hôpital Côte De Nacre
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, 프랑스, 49100
        • CHU Angers
  • 호주
      • Liverpool, 호주, 1871
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, 호주, 4066
        • Icon Cancer Care Wesley
      • Chermside, Queensland, 호주, 4032
        • Icon Cancer Care Chermside
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • ICON Cancer Care
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Icon Cancer Care South Brisbane
      • Southport, Queensland, 호주, 4215
        • Icon Cancer Care Southport
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, 호주, 7000
        • Royal Hobart Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 골수이형성 증후군(MDS) 또는 CMML(즉, 백혈구 [WBC] <13,000/마이크로리터[mcL]) 또는 저급성 급성 골수성 백혈병(AML)의 진단이 형태학적으로 확인되었습니다.

  2. MDS 또는 CMML이 있으며 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R)에 따라 다음 예후 위험 범주 중 하나도 있어야 합니다.

    • 매우 높음(>6점).
    • 높음(>4.5-6점).
    • 중간(>3-4.5점): 중간 예후 위험 범주에 속하는 것으로 결정된 참가자는 >=5% 골수 골수모세포의 설정에서만 허용됩니다.
  3. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 상태 0, 1 또는 2.
  4. AML(20%-30% 모세포)이 있는 참가자는 Walter와 동료가 설명한 단순화된 모델을 사용하여 계산한 집중 유도 화학 요법에 대해 치료 관련 사망률(TRM) 점수 >=4를 가져야 합니다.

TRM 점수 계산:

  • (연령 <61세)에 대해 0, (연령 61-70세)에 대해 +2, (연령 >=71세)에 대해 +4.
  • (PS=0)의 경우 +0, (PS=1)의 경우 +2, (PS >1)의 경우 +4.
  • (혈소판 <50)의 경우 + 0, (혈소판 >=50)의 경우 +1.

제외 기준:

  1. 화학 요법 또는 데시타빈 또는 아자시티딘과 같은 저메틸화제(HMA)를 포함한 기타 항신생물제로 HR MDS 또는 CMML 또는 저모세포성 AML에 대한 이전 치료를 받았습니다. 레날리도마이드가 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 제공되지 않을 수 있다는 점을 제외하고 수산화요소 및 레날리도마이드를 사용한 이전 치료가 허용됩니다.
  2. 골수의 형태학적 검사, 형광 in situ hybridization 또는 말초 혈액 또는 골수의 세포유전학 또는 기타 허용되는 분석으로 진단된 급성 전골수성 백혈병이 있습니다.
  3. WBC 수가 >50,000/mcL인 AML 참가자. 백혈구 성분채집술 또는 수산화요소로 세포감소된 참가자는 자격 기준을 충족하는 경우 등록할 수 있습니다.

  4. 집중 화학 요법 및/또는 동종이계 줄기 세포 이식을 받을 수 있습니다. 참가자가 집중 화학 요법 및/또는 동종 줄기 세포 이식에 적합하지 않은 이유는 다음 요인 중 하나 이상으로 구성될 수 있습니다.

    • 연령 >75.
    • 합병증.
    • 집중 화학요법을 견딜 수 없음(예: 20%-30% 모세포 및 TRM >=4를 갖는 AML 참가자).
    • 의사 결정(예: 이용 가능한 줄기 세포 기증자 부족).
    • 참가자가 자격이 없는 이유는 전자 사례 보고서 양식(eCRF)에 문서화되어야 합니다.
  5. AML에 의한 중추신경계 침범의 임상적 증거 또는 병력이 있습니다.
  6. 조절되지 않는 활동성 감염 또는 중증 폐렴, 수막염 또는 패혈증과 같은 중증 감염성 질환이 있는 경우.
  7. 무작위 배정 전 2년 이내에 다른 악성 종양으로 진단 또는 치료를 받거나 이전에 다른 악성 종양으로 진단을 받았고 잔여 질환의 증거가 있는 경우.
  8. 비흑색종 피부암 또는 모든 유형의 상피내암종은 절제술을 받은 경우 제외되지 않습니다.
  9. 프로트롬빈 시간(PT) 또는 aPTT >1.5× 정상 상한치(ULN) 또는 활동성 조절되지 않는 응고병증 또는 출혈 장애가 있습니다. 와파린, 직접 트롬빈 억제제, 직접 인자 Xa 억제제 또는 헤파린으로 치료적으로 항응고된 참가자는 등록에서 제외됩니다.
  10. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 혈청 양성 반응이 알려져 있습니다.
  11. 알려진 B형 간염 표면 항원 혈청양성이거나 활동성 C형 간염 감염이 알려졌거나 의심됩니다. 참고: 분리된 양성 B형 간염 코어 항체(즉, 음성 B형 간염 표면 항원 및 음성 B형 간염 표면 항체 설정)를 가진 참여자는 감지할 수 없는 B형 간염 바이러스 로드가 있어야 합니다.
  12. 알려진 간경변 또는 중증의 기존 간 장애가 있습니다.
  13. 불안정 협심증, 임상적으로 유의미한 부정맥, 울혈성 심부전(뉴욕 심장 협회 3급 또는 4급) 및/또는 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 심근 경색으로 정의되는 알려진 심폐 질환 또는 중증 폐고혈압이 있습니다.
  14. 페보네디스타트의 첫 투여 전 14일 이내에 강력한 사이토크롬 P 3A(CYP3A) 유도제로 치료를 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아자시티딘 75 mg/m^2
참가자들은 28일 치료 주기 동안 질병 진행 또는 허용되지 않는 독성이 나타날 때까지, 또는 최대 63주기까지 1일부터 5일, 8일 및 9일에 아자시티딘 75밀리그램/제곱미터(mg/m^2) 정맥내(IV) 또는 피하(SC) 주사를 투여받았습니다.
의약품: 아자시티딘
아자시티딘 정맥내 또는 피하 제형.
실험적: Pevonedistat 20 mg/m^2 + Azacitidine 75 mg/m^2
참가자들은 28일 치료 주기 동안 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지, 또는 최대 63주기까지 1일차부터 5일차, 8일차 및 9일차에 아자시티딘 75 mg/m^2 정맥 또는 피하 주사하고, 1일차, 3일차, 5일차에 페보네디스탯 20 mg/m^2 정맥 주입을 투여받았습니다.
의약품: 페보네디스타트
페보네디스타트 정맥주사.
의약품: 아자시티딘
아자시티딘 정맥내 또는 피하 제형.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무사건 생존율 (EFS)
기간: 무작위 배정부터 급성 골수성 백혈병으로의 전환 또는 모든 원인으로 인한 사망까지: 최대 약 42개월
EFS는 무작위 배정 시점부터 EFS 이벤트 발생 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. EFS 이벤트는 골수형성이상증후군(MDS) 또는 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML) 환자에서 먼저 발생한 사건인 사망 또는 급성 골수성 백혈병(AML)으로의 전환(세계보건기구[WHO] 분류에 따라 혈액 또는 골수에서 20% 이상의 모세포를 보유하고 모세포 수가 50% 증가한 환자)으로 정의되었습니다. EFS 이벤트는 저모세포 AML 환자에서 사망으로 정의되었습니다.
무작위 배정부터 급성 골수성 백혈병으로의 전환 또는 모든 원인으로 인한 사망까지: 최대 약 42개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
30일까지 사망한 참가자 수로 보고된 30일 사망률
기간: 30일까지
30일 사망률은 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 30일 이내에 사망한 참가자 수로 정의되었습니다.
30일까지
60일까지 사망한 참가자 수로 보고된 60일 사망률
기간: 60일까지
60일 사망률은 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 60일 이내에 사망한 참가자 수로 정의되었습니다.
60일까지
6주기별 전체 반응을 보인 참여자 수
기간: 사이클 6까지(대략 168일까지)
HR MDS/CMML에 대한 응답은 MDS에 대한 수정된 국제 작업 그룹(IWG) 응답 기준을 기반으로 하고 AML에 대한 수정된 IWG 응답 기준에 대한 저폭발 AML에 대한 응답입니다. 전체 반응 = HR MDS/CMML에 대한 CR 및 PR 및 불완전 혈구 수 회복(CRi)이 있는 CR+CR + 저-블라스트 AML에 대한 PR. HR MDS/CMML에 대한 CR: <=모든 골수 세포주의 정상 성숙도가 있는 5% 골수모세포,>=11g/dL 헤모글로빈(Hgb),>=100*10^9/L 혈소판(pl),>=1.0* 10^9/L 호중구, 말초 혈액의 0% 모세포 및 PR: 골수 모세포를 제외한 모든 CR 기준 충족 전처리에 비해 >=50% 감소하지만 여전히 >5%. Low-blast AML-CR의 경우: 형태학적 백혈병이 없는 상태, >1.0*10^9 호중구, >=100*10^9/L pl, 수혈 독립성, 골수외 백혈병의 잔류 증거 없음;CRi: 잔류 호중구 감소증을 제외하고 CR 기준 충족 <1.0*10^9/L/혈소판 감소증(pl<100*10^9/ 엘); PR: 모든 CR 혈액학적 값이지만 >=50%의 모세포 백분율이 골수 흡인에서 5%-25%로 감소합니다.
사이클 6까지(대략 168일까지)
전체 생존율 (OS)
기간: 최대 약 6.9년
전체 생존 기간은 무작위 배정 시점부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
최대 약 6.9년
6개월 생존율의 카플란-마이어 추정치
기간: 6개월
무작위 배정 후 6개월 말까지 생존한 참가자의 확률(백분율로 표시)에 대한 카플란-마이어 추정치가 제시됩니다.
6개월
1년 생존율의 카플란-마이어 추정치
기간: 1년차
무작위 배정 후 첫 해 말까지 생존한 참가자의 확률(백분율로 표시)에 대한 카플란-마이어 추정치가 제시됩니다.
1년차
고위험 골수형성이상증후군(HR MDS), 고위험 만성골수단핵구성백혈병(HR CMML) 및 HR MDS/CMML 참가자의 급성골수성백혈병(AML) 전환까지의 시간
기간: 무작위 배정 시부터 AML로의 전환 시까지(최대 약 42개월)
HR MDS 및 CMML 참가자의 AML 전환 시간은 무작위 배정 시점부터 독립 검토 위원회(IRC) 평가에 의해 결정된 문서화된 AML 전환 시점까지의 시간으로 정의되었습니다. AML로 진행되기 전에 사망한 참가자는 중도 절단되었습니다. AML로의 전환은 WHO 분류에 따라 혈액 또는 골수에서 20% 이상의 모세포를 보유하고 모세포 수가 50% 증가한 참가자로 정의되었습니다.
무작위 배정 시부터 AML로의 전환 시까지(최대 약 42개월)
완전 관해(CR) 및 완전 관해+혈구 수 회복 불완전 완전 관해(CRi)를 보인 참가자 수
기간: 무작위 배정부터 완전 관해까지(최대 약 42개월)
HR MDS 또는 CMML에 대한 CR은 골수에서 모든 세포 계열의 정상적인 성숙과 함께 골수아세포가 <=5%이고, 말초혈액에서 헤모글로빈(Hgb) >=11g/dL, 혈소판(pl) >=100*10^9/L, 호중구 >=1.0*10^9/L 및 골수아세포 0%로 정의됩니다. 저형성 AML에 대한 CR: 형태학적 백혈병 없는 상태, 호중구 1.0*10^9/L 초과 및 혈소판 >=100*10^9/L, 수혈 독립성, 및 골수외 백혈병의 잔여 증거 없음. 저형성 AML에 대한 불완전 혈구 회복을 동반한 CR(CRi): 참가자는 잔여 호중구감소증(<1.0*10^9/L) 또는 혈소판감소증(pl<100*10^9/L)을 제외하고 CR의 모든 기준을 충족합니다.
무작위 배정부터 완전 관해까지(최대 약 42개월)
CR 및 골수 CR이 있는 참가자 수
기간: 무작위 배정 시부터 완전 관해(CR) 또는 골수 완전 관해(marrow CR)까지(최대 약 42개월)
HR MDS 또는 CMML에 대한 질병 반응은 국제 작업 그룹(IWG) MDS 반응 기준에 기반합니다. HR MDS 또는 CMML에 대한 CR은 골수에서 모든 세포 계열의 정상적인 분화와 함께 골수아세포 <=5%, 말초혈액에서 헤모글로빈 >=11g/dL, 혈소판 >=100*10^9/L, 호중구 >=1.0*10^9/L 및 0%의 아세포로 정의됩니다. 골수 CR: 골수: 골수아세포 <=5% 및 치료 전 대비 >=50% 감소.
무작위 배정 시부터 완전 관해(CR) 또는 골수 완전 관해(marrow CR)까지(최대 약 42개월)
CR, 부분 관해(PR) 및 혈액학적 개선(HI)이 나타난 참가자 수
기간: 무작위 배정 시점부터 CR, PR 또는 HI까지(최대 약 42개월)
HR MDS/CMML에 대한 질병 반응은 MDS 수정 IWG 반응 기준에 기반합니다. CR: 모든 골수 세포 계열의 정상적인 성숙과 함께 골수모세포 <=5%, Hgb >=11 g/dL, 혈소판 >=100*10^9/L, 호중구 >=1.0*10^9/L, 말초 혈액에서 0%의 모세포. 골수 CR: 골수: 골수모세포 <=5% 및 치료 전 대비 >=50% 감소. PR: 골수 모세포가 치료 전 대비 >=50% 감소했으나 여전히 >5%인 것을 제외한 모든 CR 기준 충족. HI: Hgb <11 g/dL인 경우 Hgb 증가 >=1.5 g/dL; 기저선 >20*10^9/L인 경우 혈소판 증가 >=30*10^9/L 또는 <20*10^9/L에서 >20*10^9/L로 증가 및 최소 100% 증가; 기저선 <1.0*10^9/L인 경우 호중구 100% 증가 및 절대 증가량 >0.5*10^9/L.
무작위 배정 시점부터 CR, PR 또는 HI까지(최대 약 42개월)
CR, 골수 CR 및 PR이 있는 참가자 수
기간: 무작위 배정 시점부터 CR 또는 골수 CR 및 PR까지(최대 약 42개월)
수정된 MDS IWG 반응 기준에 기반한 HR MDS/CMML 질병 반응. CR: 모든 골수 세포 계열의 정상적인 성숙과 함께 골수아세포 <=5%, Hgb >=11 g/dL, 혈소판 >=100*10^9/L, 호중구 >=1.0*10^9/L, 말초 혈액에서 골수아세포 0%. 골수 CR: 골수: 골수아세포 <=5% 및 치료 전 대비 >=50% 감소. PR: 골수 아세포가 치료 전 대비 >=50% 감소했지만 여전히 >5%인 것을 제외한 모든 CR 기준 충족.
무작위 배정 시점부터 CR 또는 골수 CR 및 PR까지(최대 약 42개월)
CR 및 골수 CR, PR과 혈액학적 개선(HI)을 보인 참가자 수
기간: 무작위 배정 시점부터 CR, 골수 CR, PR 또는 HI까지(최대 약 42개월)
수정된 MDS IWG 반응 기준에 따른 고위험 MDS/CMML 질환 반응 완전관해(CR): 모든 골수 세포 계열의 정상적인 분화와 함께 골수아세포 ≤5%, 혈색소 ≥11g/dL, 혈소판 ≥100×10^9/L, 호중구 ≥1.0×10^9/L, 말초혈액에서 아세포 0% 골수 완전관해: 골수: 골수아세포 ≤5% 및 치료 전 대비 ≥50% 감소 부분관해(PR): 골수 아세포가 치료 전 대비 ≥50% 감소했으나 여전히 >5%인 경우를 제외한 모든 완전관해 기준 충족 혈액학적 개선(HI): 기준선 <11g/dL인 경우 혈색소 ≥1.5g/dL 증가; 기준선 >20×10^9/L인 경우 혈소판 ≥30×10^9/L 증가 또는 <20×10^9/L에서 >20×10^9/L로 증가하고 최소 100% 증가; 기준선 <1.0×10^9/L인 경우 호중구 100% 증가 및 절대값 >0.5×10^9/L 증가
무작위 배정 시점부터 CR, 골수 CR, PR 또는 HI까지(최대 약 42개월)
전체 반응을 보인 참가자 수
기간: 무작위 배정부터 CR 및 PR 또는 CR, CRi 및 PR까지(최대 약 42개월)
고위험 MDS/CMML에 대한 질병 반응은 MDS용 수정된 IWG 반응 기준에 기반함; 저모세포 AML에 대해서는 AML용 개정된 IWG 반응 기준에 기반함. 전체 반응률 = 고위험 MDS/CMML의 경우 CR 또는 PR, 저모세포 AML의 경우 CR + CRi + PR. 고위험 MDS/CMML에서 CR: 모든 골수 세포 계열의 정상 분화를 동반한 골수모세포 <=5%, Hgb >=11 g/dL, 혈소판 >=100*10^9/L, 호중구 >=1.0*10^9/L, 말초혈에서 모세포 0% 및 PR: 골수 모세포가 치료 전 대비 >=50% 감소했으나 여전히 >5%인 경우를 제외한 모든 CR 기준 충족. 저모세포 AML에서 CR: 형태학적 백혈병 무증상 상태, 호중구 >1.0*10^9/L, 혈소판 >=100*10^9/L, 수혈 독립성, 골수외 백혈병 잔여 증거 없음; 불완전 혈액계 회복 동반 CR(CRi): 잔여 호중구 감소증 <1.0*10^9/L 또는 혈소판 <100*10^9/L을 제외한 CR 기준 충족; PR: 모든 CR 혈액학적 수치는 충족하지만 골수 흡인 검사에서 >=50% 감소.
무작위 배정부터 CR 및 PR 또는 CR, CRi 및 PR까지(최대 약 42개월)
전체 반응 2(OR2)가 있는 참가자 수
기간: 무작위 배정 시점부터 CR, PR 또는 HI 또는 CR, CRi 또는 PR까지(최대 약 42개월)
OR2=HR MDS/CMML 참가자에서 CR+PR+HI의 최우수 전체 반응을 보인 참가자, 또는 저형모 AML 참가자에서 CR+CRi+PR을 보인 참가자. CR: 모든 골수 세포 계열의 정상 분화와 함께 골수 아세포 ≤5%, 혈색소 ≥11g/dL, 혈소판 ≥100*10^9/L, 호중구 ≥1.0*10^9/L, 말초 혈액에서 아세포 0%; PR: 골수 아세포가 치료 전 대비 50% 이상 감소했으나 여전히 >5%인 경우를 제외한 모든 CR 기준 충족; HI: 기준선(BL)<11 g/dL일 때 혈색소 증가 ≥1.5g/dL; 기준선>20*10^9/L일 때 혈소판 증가 ≥30*10^9/L 또는 <20*10^9/L에서 >20*10^9/L로 100% 증가; 호중구 100% 증가; 기준선<100*10^9/L일 때 절대 증가 >0.5*10^9/L. 저형모 AML의 경우 CR: 호중구 >1.0*10^9, 혈소판 ≥100*10^9/L, 수혈 독립성, 골수외 백혈병 잔여 증거 없는 형태학적 백혈병 무병 상태; 불완전 혈구 수 회복 동반 CR: 잔여 호중구 감소증 <1.0*10^9/L 또는 혈소판<100*10^9/L를 제외한 CR 기준 충족; PR: 모든 CR 혈액학적 수치를 충족하지만 골수 흡인 검사에서 50% 이상 감소. 반응자 수는 독립 검토 위원회(IRC) 평가에 의해 결정됨.
무작위 배정 시점부터 CR, PR 또는 HI 또는 CR, CRi 또는 PR까지(최대 약 42개월)
완전 관해(CR) 지속 기간
기간: 완전 관해(CR) 시점부터 처음으로 진행성 질환(PD)이 문서화되거나 CR 이후 재발 또는 CR 또는 부분 관해(PR) 이후 재발이 기록될 때까지(최대 약 42개월)
CR 지속 기간은 최초 문서화된 CR부터 첫 PD 또는 CR로부터의 재발(저형질 세포 AML 참가자의 경우) 또는 CR 또는 PR 이후 재발(HR MDS/CMML 참가자의 경우)까지로 기록됩니다. HR MDS 또는 CMML에 대한 질병 반응은 MDS용 수정된 IWG 반응 기준에 기반하며, 저형질 세포 AML의 경우 AML용 개정된 IWG 반응 기준에 기반합니다. HR MDS 또는 CMML에 대한 CR은 골수 내 모든 세포 계열의 정상적인 성숙과 함께 골수에서 <=5%의 골수모세포, 말초혈액에서 11g/dL 이상의 Hgb, 100*10^9/L 이상의 혈소판, 1.0*10^9/L 이상의 호중구 및 0%의 모세포로 정의됩니다. 저형질 세포 AML에 대한 CR: 형태학적 백혈병 비존재 상태, 1.0*10^9/L 이상의 호중구 및 100*10^9/L 이상의 혈소판, 수혈 독립성, 및 골수 외 백혈병의 잔여 증거 없음. 저형질 세포 AML에 대한 불완전 혈구 수 회복을 동반한 CR(CRi): 참가자는 잔여 호중구감소증(<1.0*10^9/L) 또는 혈소판감소증(혈소판<100*10^9/L)을 제외한 CR 기준을 모두 충족합니다.
완전 관해(CR) 시점부터 처음으로 진행성 질환(PD)이 문서화되거나 CR 이후 재발 또는 CR 또는 부분 관해(PR) 이후 재발이 기록될 때까지(최대 약 42개월)
완전 관해 + 불완전 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRi)의 지속 기간
기간: 완전 관해(CR) 시점부터 처음 진행성 질환(PD) 또는 CR 이후 재발 또는 CR 또는 부분 관해(PR) 이후 재발이 문서화될 때까지(최대 약 42개월)
CR 지속 기간은 처음 문서화된 CR부터 처음 문서화된 진행성 질환 또는 CR 재발까지의 기간입니다(저-폭발성 골수성 백혈병 참가자). 저-폭발성 골수성 백혈병의 질병 반응은 개정된 IWG 골수성 백혈병 반응 기준에 기반하였습니다. CR은 골수에서 모든 세포 계열의 정상적인 분화를 동반한 골수모세포 <=5%, 혈색소(Hgb) 11g/dL 이상, 혈소판(pl) 100*10^9/L 이상, 호중구 1.0*10^9/L 이상 및 말초혈액에서 골수모세포 0%로 정의됩니다. 저-폭발성 골수성 백혈병의 CR: 형태학적 무백혈병 상태, 호중구 1.0*10^9/L 이상 및 혈소판 100*10^9/L 이상, 수혈 독립성, 그리고 골수외 백혈병의 잔여 증거 없음. 저-폭발성 골수성 백혈병의 불완전 혈구 수 회복을 동반한 완전관해(CRi): 참가자는 잔여 호중구 감소증(<1.0*10^9/L) 또는 혈소판 감소증(pl<100*10^9/L)을 제외한 모든 CR 기준을 충족합니다.
완전 관해(CR) 시점부터 처음 진행성 질환(PD) 또는 CR 이후 재발 또는 CR 또는 부분 관해(PR) 이후 재발이 문서화될 때까지(최대 약 42개월)
전체 반응 지속 기간 (OR)
기간: 최대 약 42개월
무반응 기간: 저형성 골수성 백혈병의 경우 첫 진행성 질환 또는 완전 관해 후 재발까지의 기간, 고위험 골수이형성증후군/만성 골수단핵구성 백혈병의 경우 완전 관해 또는 부분 관해 후 재발까지의 기간. 고위험 골수이형성증후군/만성 골수단핵구성 백혈병의 질병 반응은 수정된 MDS 국제작업반 반응 기준에 따르며, 저형성 골수성 백혈병은 개정된 AML 국제작업반 반응 기준에 따릅니다. 전체 반응률=고위험 골수이형성증후군/만성 골수단핵구성 백혈병의 경우 완전 관해+부분 관해, 저형성 골수성 백혈병의 경우 완전 관해+혈구수 회복 미완전 완전 관해+부분 관해. 고위험 골수이형성증후군/만성 골수단핵구성 백혈병의 완전 관해: 모든 골수 세포 계열의 정상 분화와 함께 골수모세포 <=5%, 혈색소>=11g/dL, 혈소판>=100*10^9/L, 호중구>=1.0*10^9/L, 말초혈액에서 모세포 0% 및 부분 관해: 골수 모세포가 치료 전 대비 50% 이상 감소했으나 여전히 5% 초과인 경우를 제외한 모든 완전 관해 기준 충족. 저형성 골수성 백혈병의 완전 관해: 형태학적 백혈병 무증상 상태, 호중구>1.0*10^9, 혈소판>=100*10^9/L, 수혈 독립성, 골수외 백혈병 잔여 증거 없음; 혈구수 회복 미완전 완전 관해: 잔여 호중구 감소증 <1.0*10^9/L 또는 혈소판 <100*10^9/L을 제외한 완전 관해 기준 충족; 부분 관해: 모든 완전 관해 혈액학적 수치는 갖추었으나 골수 천자 검사에서 모세포 비율이 50% 이상 감소.
최대 약 42개월
전체 반응 지속 기간 2(OR2)
기간: 최대 약 42개월
OR2 지속기간: HR MDS/CMML의 경우 CR+PR+HI 반응군에서 첫 CR+PR+HI 문서화일부터 CR/PR 후 첫 PD/재발 문서화일까지, 저형질모세포 AML의 경우 CR,CRi,PR 반응군에서 첫 문서화일부터 첫 PD/재발 문서화일까지. HR MDS/CMML - CR: 모든 골수 세포 계열의 정상 분화와 함께 골수모세포 ≤5%, 혈색소 ≥11g/dL, 혈소판 ≥100*10^9/L, 호중구 ≥1.0*10^9/L, 말초혈액 0% 모세포; PR: 골수모세포가 치료 전 대비 50% 이상 감소했으나 여전히 >5%인 경우를 제외한 모든 CR 기준 충족; HI: 기저치 <11g/dL일 때 혈색소 1.5g/dL 이상 증가; 기저치 >20*10^9/L일 때 혈소판 30*10^9/L 이상 증가 또는 <20*10^9/L에서 >20*10^9/L로 최소 100% 증가; 기저치 <1.0*10^9/L일 때 호중구 100% 증가 및 절대치 >0.5*10^9/L 증가. 저형질모세포 AML - CR: 형태학적 백혈병 무증상 상태, 호중구 >1.0*10^9/L, 혈소판 ≥100*10^9/L, 수혈 독립성, 골수외 백혈병 잔여 증거 없음; CRi: 잔여 호중구감소증 <1.0*10^9/L 또는 혈소판 <100*10^9/L을 제외한 CR 기준 충족; PR: 모든 CR 혈액학적 수치 충족 but 골수 흡인 검사에서 50% 이상 감소.
최대 약 42개월
적혈구 및 혈소판 수혈 독립성을 달성한 참가자 비율
기간: 최대 약 42개월
참가자는 첫 연구 약물 투여 최소 8주 전부터 모든 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 적혈구 또는 혈소판 수혈을 받지 않은 경우 적혈구 또는 혈소판 수혈 독립적인 것으로 정의되었습니다. 수혈 독립 비율은 수혈 독립이 된 참가자 수를 기준선에서 수혈 의존적이었던 참가자 수로 나눈 값으로 정의되었습니다.
최대 약 42개월
적혈구(RBCs) 지속 기간과 혈소판 수혈 독립 지속 기간 및 적혈구(RBCs)와 혈소판 수혈 독립 지속 기간
기간: 최대 약 42개월
적혈구 및 혈소판 수혈 독립 기간은 수혈 독립 기간 시작 전 마지막 적혈구 및/또는 혈소판 수혈과 수혈 독립 기간 시작 후 8주 이상 경과한 시점에서 발생하는 첫 번째 적혈구 및/또는 혈소판 수혈 사이의 최장 기간으로 정의되었습니다.
최대 약 42개월
최초 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR) 또는 혈구 수 회복 불완전 완전 관해(CRi)까지의 시간
기간: 무작위 배정부터 CR 또는 PR까지(최대 약 42개월)
최초 CR 또는 PR 도달 시간은 무작위 배정 시점부터 문서화된 최초 CR 또는 PR 중 먼저 발생한 시점까지의 시간으로 정의됩니다. HR MDS 또는 CMML 또는 저분화 AML 주기 6에 대한 질병 반응은 MDS에 대한 수정된 IWG 반응 기준 및 저분화 AML에 대해 개정된 IWG AML 반응 기준에 기반합니다. HR MDS 또는 CMML의 경우-CR: 모든 골수 세포 계열의 정상 분화와 함께 골수모세포<=5%, Hgb>=11g/dL, 혈소판>=100*10^9/L, 호중구>=1.0*10^9/L, 말초혈 0% 모세포; PR: 골수모세포가 치료 전 대비 50% 이상 감소했으나 여전히 5% 초과인 경우를 제외한 모든 CR 기준 충족; 저분화 AML의 경우-CR: 형태학적 백혈병 무병 상태, 호중구>1.0*10^9/L, 혈소판>=100*10^9/L, 수혈 독립성, 골수외 백혈병 잔여 증거 없음; 불완전 혈구 회복 동반 CR: 잔여 호중구감소증<1.0*10^9/L 또는 혈소판 <100*10^9/L를 제외한 모든 CR 기준 충족; PR: 모든 CR 혈액학적 수치는 갖추었으나 골수 천자 검사에서 모세포 비율이 5%~25%로 최소 50% 감소
무작위 배정부터 CR 또는 PR까지(최대 약 42개월)
혈액학적 개선(HI)이 있는 참가자 수
기간: 무작위 배정 시점부터 HI까지(최대 약 42개월)
변형된 MDS IWG 반응 기준에 따른 HR MDS/CMML 질병 반응. HI: 기준선 <11 g/dL인 경우 Hgb 증가 >=1.5 g/dL; 기준선 >20*10^9/L인 경우 혈소판 증가 >=30*10^9/L 또는 기준선 <20*10^9/L에서 >20*10^9/L로 최소 100% 증가; 기준선 <1.0*10^9/L인 경우 호중구 100% 증가 및 절대 증가량 >0.5*10^9/L.
무작위 배정 시점부터 HI까지(최대 약 42개월)
HR MDS, CMML 또는 저분화 AML과 관련하여 최소 1회 이상의 입원 치료를 받은 참가자 수
기간: 무작위 배정 시점부터 급성골수성백혈병(AML)으로의 전환 시점까지 또는 후속 치료 시작 시점까지(최대 약 42개월)
입원 병원 입원 데이터는 AML로의 전환(HR MDS/CMML 참가자) 또는 질병 진행(저형성 AML 참가자) 또는 후속 치료 시작(모든 참가자) 중 먼저 발생한 사건까지 수집되었습니다. AML로의 전환은 WHO 분류에 따라 혈액 또는 골수에서 20%의 모세포를 보유하고 모세포 수가 50% 증가한 참가자로 정의됩니다.
무작위 배정 시점부터 급성골수성백혈병(AML)으로의 전환 시점까지 또는 후속 치료 시작 시점까지(최대 약 42개월)
진행성 질환(PD)까지의 시간, 완전 관해(CR) 후 재발(저형성 골수성 백혈병), 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR) 후 재발(고위험 골수이형성증후군/만성 골수단핵구성 백혈병), 또는 사망
기간: 무작위 배정 시점부터 진행성 질환(PD), 완전관해(CR) 후 재발, 완전관해(CR) 또는 부분관해(PR) 후 재발, 혹은 모든 원인으로 인한 사망 중 가장 먼저 발생하는 사건까지(최대 약 42개월)
진행성 질환(PD) 발생 시점, 완전 관해(CR) 후 재발(저모세포 AML), 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR) 후 재발(고위험 MDS/CMML) 또는 사망까지의 기간으로, 무작위 배정일부터 PD, CR 후 재발(저모세포 AML), CR 또는 PR 후 재발(고위험 MDS/CMML)의 첫 문서화 날짜 또는 어떠한 원인으로든 사망한 날짜 중 가장 먼저 발생한 시점까지의 시간으로 정의됩니다. 고위험 MDS/CMML에서 PD: <5% 모세포 참가자: 50% 이상 증가하여 >5% 모세포, 5%-9% 모세포: 50% 이상 증가하여 >10% 모세포, 10%-19% 모세포: 50% 이상 증가하여 >20% 모세포, 20%-30% 모세포: 최대 관해/반응 대비 과립구 또는 혈소판에서 최소 50% 감소 또는 헤모글로빈 2g/dL 이상 감소/새로운 수혈 의존성 발생. CR 또는 PR 후 재발: 치료 전 골수 모세포 %로 회귀/과립구/혈소판의 최대 관해/반응 수준 대비 50% 이상 감소/헤모글로빈 농도 1.5g/dL 이상 감소/수혈 의존성. AML에서 PD: 골수 모세포 50% 이상 증가하여 >30% 모세포, 말초 혈액 순환 모세포 50% 이상 증가하여 >30% 모세포, 수질 외 질환 발생/새로운 수질 외 백혈병 부위 발생.
무작위 배정 시점부터 진행성 질환(PD), 완전관해(CR) 후 재발, 완전관해(CR) 또는 부분관해(PR) 후 재발, 혹은 모든 원인으로 인한 사망 중 가장 먼저 발생하는 사건까지(최대 약 42개월)
건강 관련 삶의 질(HRQOL) 기준선 대비 변화: 유럽 암 연구 치료 기구(EORTC) 삶의 질 설문지-핵심 30 항목 사용
기간: 기준선, 약 58개월 경과 시점
EORTC QLQ-C30은 5가지 기능적 척도(신체적, 역할, 인지, 정서, 사회적), 9가지 증상 척도(피로, 메스꺼움 및 구토, 통증, 호흡곤란, 수면장애, 식욕상실, 변비, 설사, 재정적 어려움) 및 전반적 건강 상태/삶의 질 척도로 구성된 총 30개 문항을 포함합니다. 30개 문항 중 대부분은 4단계 응답 수준(전혀 아니다, 조금, 상당히, 매우 그렇다)을 가지며, 2개 문항은 7점 숫자 평가 척도를 사용합니다. 원점수는 0에서 100까지의 척도 점수로 변환됩니다. 기능적 척도와 전반적 건강 상태/삶의 질 척도의 경우 높은 점수가 더 나은 삶의 질을 나타내며, 증상 척도의 경우 낮은 점수가 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 치료 종료 시 기준선 대비 변화가 보고됩니다.
기준선, 약 58개월 경과 시점
TP53 돌연변이, 17p 결실 및/또는 불량 세포유전학적 위험군으로 확인된 참가자에서 전체 반응을 보인 참가자 수
기간: 무작위 배정부터 CR, CRi 및 PR까지(최대 약 42개월)
고위험 MDS/CMML에 대한 질병 반응은 MDS 수정 IWG 반응 기준에 기반하며, 저배출 AML에 대해서는 AML 개정 IWG 반응 기준을 적용합니다. 전체 반응률 = 고위험 MDS/CMML의 경우 CR + PR, 저배출 AML의 경우 CR + CRi + PR입니다. 고위험 MDS/CMML의 CR: 모든 골수 세포 계열의 정상 분화를 보이며 골수아세포 ≤5%, 혈색소 ≥11g/dL, 혈소판 ≥100×10^9/L, 호중구 ≥1.0×10^9/L, 말초 혈액에서 아세포 0% 및 PR: 골수 아세포가 치료 전 대비 50% 이상 감소했으나 여전히 5%를 초과하는 경우를 제외하고 모든 CR 기준 충족. 저배출 AML의 CR: 형태학적 백혈병 무증상 상태, 호중구 >1.0×10^9/L, 혈소판 ≥100×10^9/L, 수혈 독립성, 골수외 백혈병 잔여 증거 없음; 불완전 혈구 회복 동반 CR(CRi): 잔여 호중구감소증 <1.0×10^9/L 또는 혈소판 <100×10^9/L을 제외하고 CR 기준 충족; PR: 모든 CR 혈액학적 수치는 충족하지만 골수 흡인 검사에서 아세포 비율이 5%~25%로 50% 이상 감소.
무작위 배정부터 CR, CRi 및 PR까지(최대 약 42개월)
TP53 돌연변이, 17p 결실 및/또는 불량 세포유전학적 위험군으로 확인된 참가자의 무사건 생존율
기간: 무작위 배정부터 AML로의 전환(해당되는 경우) 또는 사망 시까지(최대 약 42개월)
이벤트는 MDS 또는 CMML 환자에서 사망 또는 AML로의 전환 중 먼저 발생한 것으로 정의되었습니다. AML로의 전환은 세계보건기구(WHO) 분류에 따라 혈액 또는 골수에서 20% 이상의 모세포를 보유하고 모세포 수가 50% 증가한 환자로 정의되었습니다. 이벤트는 저모세포 AML 환자에서 사망으로 정의되었습니다.
무작위 배정부터 AML로의 전환(해당되는 경우) 또는 사망 시까지(최대 약 42개월)
TP53 돌연변이, 17p 결손 및/또는 불량 세포유전학적 위험군으로 확인된 참가자의 전체 생존율
기간: 무작위 배정 시점부터 사망 시까지(약 42개월까지)
OS는 무작위 배정일부터 모든 원인으로 인한 사망일까지로 계산되었습니다. 분석 시점에 사망이 기록되지 않은 참가자는 참가자가 마지막으로 생존이 확인된 날짜를 기준으로 중도절단되었습니다.
무작위 배정 시점부터 사망 시까지(약 42개월까지)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

협력자

Takeda Development Center Americas, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 28일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 28일

연구 완료 (실제)

2024년 10월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 30일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 10일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Pevonedistat-3001
  • 2017-000318-40 (EudraCT 번호)
  • U1111-1189-8055 (기타 식별자: World Health Organization)
  • MOH_2018-02-04_002154 (기타 식별자: CRS)
  • JapicCTI-183848 (레지스트리 식별자: JapicCTI)
  • NCI-2017-02059 (기타 식별자: National Cancer Institute)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공하여 적격한 연구자가 적법한 과학적 목표를 다루는 데 도움을 줍니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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