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Pevonedistat plus Azacitidin im Vergleich zu Einzelwirkstoff Azacitidin als Erstlinienbehandlung für Teilnehmer mit myelodysplastischen Syndromen mit höherem Risiko (HR-MDS), chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) oder akuter myeloischer Low-Blast-Leukämie (AML) (PANTHER)

10. Oktober 2025 aktualisiert von: Takeda

Eine randomisierte, kontrollierte, offene klinische Phase-3-Studie zu Pevonedistat plus Azacitidin im Vergleich zu Azacitidin als Einzelwirkstoff als Erstlinienbehandlung für Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit höherem Risiko, chronischer myelomonozytärer Leukämie oder akuter myeloischer Leukämie mit geringem Blasten

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob die Kombination von Pevonedistat und Azacitidin das ereignisfreie Überleben (EFS) im Vergleich zu Azacitidin als Monotherapie verbessert. (Ein Ereignis ist definiert als Tod oder Transformation zu AML bei Teilnehmern mit MDS oder CMML, je nachdem, was zuerst eintritt, und wird als Tod bei Teilnehmern mit Low-Blast-AML definiert).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Pevonedistat. Pevonedistat wird zur Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit höherem Risiko (HR-MDS), chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) und akuter myeloischer Leukämie (AML) als Kombinationsbehandlung mit Azacitidin getestet. Diese Studie untersucht das Gesamtüberleben, das ereignisfreie Überleben und das Ansprechen auf die Behandlung bei Personen, die Pevonedistat und Azacitidin einnehmen, im Vergleich zu Personen, die Azacitidin als Monotherapie einnehmen.

An der Studie werden etwa 450 Teilnehmer teilnehmen. Nach der Registrierung werden die Teilnehmer in 28-tägigen Behandlungszyklen zufällig im Verhältnis 1:1 (zufällig, wie beim Werfen einer Münze) einer der beiden Behandlungsgruppen zugewiesen:

  • Pevonedistat 20 mg/m^2 und Azacitidin 75 mg/m^2 Kombination
  • Einzelwirkstoff Azacitidin 75 mg/m^2

Alle Teilnehmer erhalten Azacitidin intravenös oder subkutan. Die dem Kombinationsarm randomisierten Teilnehmer erhalten außerdem eine intravenöse Pevonedistat-Infusion.

Diese multizentrische Studie wird in Spanien, Belgien, Brasilien, Kanada, der Tschechischen Republik, Frankreich, Deutschland, Israel, Italien, den Vereinigten Staaten, Australien, Griechenland, Japan, Mexiko, Polen, Russland, Korea, der Türkei, China und den Vereinigten Staaten durchgeführt Königreich. Die Gesamtzeit für die Teilnahme an dieser Studie beträgt ungefähr 63 Monate. Die Teilnehmer werden 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder vor Beginn der anschließenden antineoplastischen Therapie an der Visite am Ende der Behandlung teilnehmen, falls dies früher eintritt.

Teilnehmer mit HR MDS oder CMML erhalten jeden Monat EFS-Follow-up-Studienbesuche, wenn sich ihre Krankheit nicht in AML umgewandelt hat und sie nicht mit der Folgetherapie begonnen haben. Teilnehmer mit Low-Blast-AML erhalten jeden Monat Follow-up-Studienbesuche, bis sie einen Rückfall von CR erleiden oder die Kriterien für PD erfüllen. Alle Teilnehmer werden in das OS-Follow-up aufgenommen (alle 3 Monate kontaktiert), wenn sie eine Transformation zu AML (für Teilnehmer mit HR-MDS oder CMML bei der Einschreibung) oder erfahrene PD (für Teilnehmer mit Low-Blast-AML bei der Studieneinschreibung) bestätigt haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

454

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Liverpool, Australien, 1871
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4066
        • Icon Cancer Care Wesley
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • Icon Cancer Care Chermside
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • ICON Cancer Care
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Icon Cancer Care South Brisbane
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Icon Cancer Care Southport
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
    • Antwerpen
      • Brasschaat, Antwerpen, Belgien, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
    • Namur
      • Yvoir, Namur, Belgien, 5530
        • CHU UCl Namur asbl - Site Godinne
    • West-Vlaanderen
      • Bruges, West-Vlaanderen, Belgien, 8000
        • AZ Sint-Jan AV
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-913
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brasilien, 08270-120
        • Hospital Santa Marcelina
      • São Paulo, Brasilien, 08270-270
        • Hospital Santa Marcelina
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Liga Paranaense de Combate ao Câncer - Hospital Erasto Gaertner
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasilien, 59075-740
        • Liga Norte Riograndense Contra o Câncer
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brasilien, 88034-000
        • Centro de Pesquisas Oncologicas
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Düsseldorf, Deutschland, 40479
        • Marien Hospital Akademisches Lehrkrankenhaus
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 4103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Frankreich
      • Le Mans, Frankreich, 74000
        • Centre Hospitalier Le Mans
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Hopital Saint Louis
    • Calvados
      • Caen, Calvados, Frankreich, 14033
        • Hôpital Côte De Nacre
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Frankreich, 49100
        • CHU Angers
  • Griechenland
      • Alexandroupoli, Griechenland, 68100
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Ioannina, Griechenland, 45500
        • University General Hospital of Ioannina
      • Larissa, Griechenland, 41110
        • University General Hospital of Larissa
      • Pátrai, Griechenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Griechenland, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attica, Griechenland, 11527
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
      • Athens, Attica, Griechenland, 12462
        • Attikon University General Hospital
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Nahariya, Israel
        • Galilee Medical Center
      • Safed, Israel, 13100
        • Ziv Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Rionero in Vulture, Italien, 85028
        • IRCCS Centro Di Riferimento Oncologico Della Basilicata
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria San Giovanni Battista Di Torino
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
    • Lombardy
      • Brescia, Lombardy, Italien, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Mibu, Japan, 321-0293
        • Dokkyo Medical University Hospital
      • Nagasaki, Japan, 8528102
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Yokohama, Japan, 232-0024
        • Yokohama City University Hospital
      • Yoshida-gun, Japan, 910-1193
        • University of Fukui Hospital
    • Hiroshima
      • Fukuyama, Hiroshima, Japan, 720-0001
        • Japan Mutual Aid Association of Public School Teachers Chugoku Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060 8638
        • Hokkaido University Hospital
    • Hukusima
      • Fukushima, Hukusima, Japan, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japan, 602-8566
        • University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japan, 3508550
        • Saitama Medical Center
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L2
        • Saint John Regional Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Mexiko
      • Huixquilucan, Mexiko, 52787
        • Hematologica Alta Especialidad S.C.
      • México, Mexiko
        • Capital Humano para Investigacion Clinica SC
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-090
        • Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej
      • Opole, Polen, 45-061
        • Zaklad Diagnostyki Obrazowej SOR
      • Opole, Polen, 45-372
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii I Transplantologii, Budynek Centrum Medycyny N
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polen, 25-734
        • Swietokrzyskie Centrum Onkologii
  • Russland
      • Moscow, Russland, 129301
        • City Clinical Hospital # 40
      • Saint Petersburg, Russland, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Saint Petersburg, Russland, 197341
        • North-West Federal Medical Research Center n.a. V.A. Almazov
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • LHospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 8907
        • Ico Lhospitalet Hospital Duran I Reynals
    • Castille and León
      • León, Castille and León, Spanien, 24071
        • Complejo Asistencial Universitario de León
  • Südkorea
      • Busan, Südkorea, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Südkorea, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Jeongnam, Südkorea, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
      • Seoul, Südkorea, 6591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Südkorea, 5505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Südkorea, 6351
        • Samsung Medical Center - PPDS
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Prague, Tschechien, 100 34
        • Fakultní Nemocnice Královské Vinohrady
    • Kralovehradeck Kraj
      • Hradec Králové, Kralovehradeck Kraj, Tschechien, 500 05
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 6500
        • Gazi University Medical Faculty Gazi Hospital
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33343
        • Mersin University Medical Faculty
      • Samsun, Türkei (türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Tekirdağ, Türkei (türkiye), 59100
        • Namik Kemal University
      • Trabzon, Türkei (türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Daphne, Alabama, Vereinigte Staaten, 36526
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36607
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36608
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36608
        • Southern Cancer Center- USOR
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Vereinigte Staaten, 85338
        • Southeastern Regional Medical Center - CTCA - PPDS
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85704
        • Arizona Oncology Associates (Orange HOPE) - USOR
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85704
        • Arizona Oncology Associates (Rudasill HOPE) - USOR
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85711
        • Arizona Oncology Associates (Wilmot HOPE) - USOR
    • California
      • Corona, California, Vereinigte Staaten, 92879
        • Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
      • Fountain Valley, California, Vereinigte Staaten, 92708
        • Compassionate Cancer Care Medical Group Inc
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Redlands, California, Vereinigte Staaten, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, INC
      • Riverside, California, Vereinigte Staaten, 92501
        • Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Aurora) - USOR
      • Boulder, Colorado, Vereinigte Staaten, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Boulder) - USOR
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Colorado Springs) - USOR
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute - PPDS
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams) - USOR
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Presbyterian/St. Luke's Medical Center
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80209
        • Quest Diagnostics, INC
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Presbyterian Saint Lukes Medical Center Laboratory
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Denver) - USOR
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80239
        • Kaiser Foundation Health Plan
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Laboratory Corporation of America
      • Lakewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Lakewood) - USOR
      • Littleton, Colorado, Vereinigte Staaten, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Littleton) - USOR
      • Lone Tree, Colorado, Vereinigte Staaten, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Lone Tree) - USOR
      • Longmont, Colorado, Vereinigte Staaten, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Longmont) - USOR
      • Parker, Colorado, Vereinigte Staaten, 80138
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Parker) - USOR
      • Pueblo, Colorado, Vereinigte Staaten, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Pueblo) - USOR
      • Thornton, Colorado, Vereinigte Staaten, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Thornton) - USOR
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Medstar Research Institute
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Bonita Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 34135
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Bradenton, Florida, Vereinigte Staaten, 34209
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Brandon, Florida, Vereinigte Staaten, 33511
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Cape Coral, Florida, Vereinigte Staaten, 33914
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33761
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33916
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33905
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33908
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32605
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Largo, Florida, Vereinigte Staaten, 33770
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Lecanto, Florida, Vereinigte Staaten, 34461
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33176
        • Baptist Health System (N Kendall) - USOR
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34102
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • New Port Richey, Florida, Vereinigte Staaten, 34655
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Ocala, Florida, Vereinigte Staaten, 34471
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33980
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Sarasota, Florida, Vereinigte Staaten, 34232
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Sarasota, Florida, Vereinigte Staaten, 34236
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Spring Hill, Florida, Vereinigte Staaten, 34608
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33705
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Tavares, Florida, Vereinigte Staaten, 32778
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • The Villages, Florida, Vereinigte Staaten, 32159
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Venice, Florida, Vereinigte Staaten, 34285
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Venice, Florida, Vereinigte Staaten, 34292
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32792
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
      • Caldwell, Idaho, Vereinigte Staaten, 83605
        • Saint Alphonsus Caldwell Cancer Care Center
      • Nampa, Idaho, Vereinigte Staaten, 83687
        • Saint Alphonsus Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Vereinigte Staaten, 66209
        • Menorah Medical Center
    • Missouri
      • Independence, Missouri, Vereinigte Staaten, 64057
        • Centerpoint Medical Center
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64132
        • Research Medical Center
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64132
        • HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68130
        • Nebraska Cancer Specialists
    • New Jersey
      • Brick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08724
        • New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • John Theurer Cancer Center
      • Toms River, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08755
        • New Jersey Hematology and Oncology
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medical Center - Monitoring Location
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Strong Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45230
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45211
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45236
        • Oncology Hematology Care Inc - USOR
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc - USOR
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44111
        • Fairview Hospital
      • Fairfield, Ohio, Vereinigte Staaten, 45014
        • Oncology Hematology Care, Inc - Fairfield
      • Mayfield, Ohio, Vereinigte Staaten, 44124
        • Hillcrest Hospital Cancer Care Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18015
        • St. Luke's Hospital
      • Easton, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18045
        • St. Luke's University Health Network
    • South Carolina
      • Easley, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29640
        • Greenville Health System
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenville Health System
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Greenville Health System Cancer Institute
      • Greer, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29650
        • Greenville Health System
      • Seneca, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29672
        • Greenville Health System
      • Spartanburg, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29307
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37055
        • Tennessee Oncology - DICKSON - SCRI - PPDS
      • Franklin, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37067
        • Tennessee Oncology - FRANKLIN - SCRI - PPDS
      • Gallatin, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37066
        • Tennessee Oncology - GALLATIN - SCRI - PPDS
      • Hermitage, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37076
        • Tennessee Oncology - SUMMIT - SCRI - PPDS
      • Lebanon, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37090
        • Tennessee Oncology - LEBANON - SCRI - PPDS
      • Murfreesboro, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37129
        • Tennessee Oncology - MURFREESBORO - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Tennessee Oncology NASH - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Sarah Cannon Center for Blood Centers - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Tennessee Oncolgy - BAPTIST - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37205
        • Tennessee Oncology - ST THOMAS WEST - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37207
        • Tennessee Oncology SKYLINE - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37211
        • Tennessee Oncology - SOUTHERN HILLS - SCRI - PPDS
      • Shelbyville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37160
        • Tennessee Oncology - SHELBYVILLE - SCRI - PPDS
      • Smyrna, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37167
        • Tennessee Oncology - SMYRNA - SCRI - PPDS
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78705
        • Texas Oncology (West 38) - USOR
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Texas Oncology (Balcones) - USOR
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78745
        • Texas Oncology (James Casey) - USOR
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Baylor Sammons Cancer Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Texas Oncology (Medical City) - USOR
      • Longview, Texas, Vereinigte Staaten, 75601
        • Texas Oncology (Tyler) - USOR
      • New Braunfels, Texas, Vereinigte Staaten, 78130
        • Texas Oncology (E Common) - USOR
      • Round Rock, Texas, Vereinigte Staaten, 78681
        • Texas Oncology (Round Rock) - USOR
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78240
        • Texas Oncology - San Antonio Medical Center - USOR
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75702
        • Texas Oncology (Tyler) - USOR
    • Virginia
      • Blacksburg, Virginia, Vereinigte Staaten, 24060
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Blacksburg) - USOR
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia
      • Low Moor, Virginia, Vereinigte Staaten, 24457
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Low Moor) - USOR
      • Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten, 24014
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Roanoke) - USOR
      • Salem, Virginia, Vereinigte Staaten, 24153
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia Inc
      • Wytheville, Virginia, Vereinigte Staaten, 24382
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1A 7BE
        • St Bartholomew'S Hospital
      • Swansea, Vereinigtes Königreich, SA2 8QA
        • Singleton Hospital - PPDS
    • Dorset
      • Bournemouth, Dorset, Vereinigtes Königreich, BH7 7DW
        • Royal Bournemouth Hospital
    • Kent
      • Maidstone, Kent, Vereinigtes Königreich, ME16 9QQ
        • Maidstone Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat eine morphologisch bestätigte Diagnose von myelodysplastischen Syndromen (MDS) oder CMML (d. h. mit weißen Blutkörperchen [WBC] <13.000/Mikroliter [mcL]) oder akuter myeloischer Leukämie (AML) mit geringem Blasten.

  2. Hat MDS oder CMML und muss auch eine der folgenden prognostischen Risikokategorien haben, basierend auf dem überarbeiteten internationalen prognostischen Bewertungssystem (IPSS-R):

    • Sehr hoch (>6 Punkte).
    • Hoch (>4,5-6 Punkte).
    • Mittelstufe (>3–4,5 Punkte): Ein Teilnehmer, bei dem festgestellt wurde, dass er in die mittlere prognostische Risikokategorie fällt, ist nur bei einer Einstellung von >=5 % Knochenmarkmyeloblasten zulässig.
  3. ECOG-Status (Eastern Cooperative Oncology Group) von 0, 1 oder 2.
  4. Teilnehmer mit AML (20 % bis 30 % Blasten) müssen einen behandlungsbedingten Mortalitäts-Score (TRM) von >=4 für eine intensive Induktionschemotherapie aufweisen, wie anhand des von Walter und Mitarbeitern beschriebenen vereinfachten Modells berechnet.

Berechnung des TRM-Scores:

  • 0 für (Alter <61 Jahre), +2 für (Alter 61-70 Jahre), +4 für (Alter >=71 Jahre).
  • + 0 für (PS=0), +2 für (PS=1), +4 für (PS >1).
  • + 0 für (Blutplättchen <50), +1 für (Blutplättchen >=50).

Ausschlusskriterien:

  1. Hat eine vorherige Behandlung für HR MDS oder CMML oder Low-Blast-AML mit Chemotherapie oder anderen antineoplastischen Mitteln, einschließlich hypomethylierender Mittel (HMAs) wie Decitabin oder Azacitidin. Eine vorherige Behandlung mit Hydroxyharnstoff und mit Lenalidomid ist zulässig, mit der Ausnahme, dass Lenalidomid nicht innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments gegeben werden darf.
  2. Hat akute Promyelozytenleukämie, diagnostiziert durch morphologische Untersuchung des Knochenmarks, durch Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung oder Zytogenetik von peripherem Blut oder Knochenmark oder durch andere anerkannte Analysen.
  3. Teilnehmer mit AML mit einer WBC-Zahl >50.000/mcL. Teilnehmer, die mit Leukapherese oder mit Hydroxyharnstoff zytoreduziert sind, können eingeschrieben werden, wenn sie die Zulassungskriterien erfüllen.

  4. Ist für eine intensive Chemotherapie und/oder allogene Stammzelltransplantation geeignet. Der Grund, warum ein Teilnehmer nicht für eine intensive Chemotherapie und/oder allogene Stammzelltransplantation in Frage kommt, kann aus einem oder mehreren der folgenden Faktoren bestehen:

    • Alter >75.
    • Komorbiditäten.
    • Unfähigkeit, eine intensive Chemotherapie zu tolerieren (z. B. Teilnehmer mit AML mit 20 % bis 30 % Blasten und TRM >=4).
    • Entscheidung des Arztes (z. B. Mangel an verfügbarem Stammzellspender).
    • Der Grund, warum ein Teilnehmer nicht teilnahmeberechtigt ist, sollte im elektronischen Fallberichtsformular (eCRF) dokumentiert werden.
  5. Hat entweder klinische Anzeichen oder Vorgeschichte einer Beteiligung des zentralen Nervensystems durch AML.
  6. Hat eine aktive unkontrollierte Infektion oder schwere Infektionskrankheit, wie schwere Lungenentzündung, Meningitis oder Septikämie.
  7. Wird innerhalb von 2 Jahren vor der Randomisierung wegen einer anderen Malignität diagnostiziert oder behandelt oder zuvor mit einer anderen Malignität diagnostiziert und weist Anzeichen einer Resterkrankung auf.
  8. Hautkrebs ohne Melanom oder Carcinoma in situ jeglicher Art sind nicht ausgeschlossen, wenn sie sich einer Resektion unterzogen haben.
  9. Hat Prothrombinzeit (PT) oder aPTT > 1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder aktive unkontrollierte Koagulopathie oder Blutungsstörung. Teilnehmer, die mit Warfarin, direkten Thrombininhibitoren, direkten Faktor-Xa-Inhibitoren oder Heparin therapeutisch antikoaguliert wurden, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  10. Ist bekanntermaßen seropositiv für das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  11. Hat ein bekanntes seropositives Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder eine bekannte oder vermutete aktive Hepatitis-C-Infektion. Hinweis: Teilnehmer, die einen positiven Hepatitis-B-Core-Antikörper isoliert haben (d. h. in der Umgebung eines negativen Hepatitis-B-Oberflächenantigens und eines negativen Hepatitis-B-Oberflächenantikörpers), müssen eine nicht nachweisbare Hepatitis-B-Viruslast haben.
  12. Hat eine bekannte Leberzirrhose oder eine schwere vorbestehende Leberfunktionsstörung.
  13. Hat eine bekannte kardiopulmonale Erkrankung, definiert als instabile Angina pectoris, klinisch signifikante Arrhythmie, dekompensierte Herzinsuffizienz (New York Heart Association Klasse III oder IV) und/oder Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis oder schwere pulmonale Hypertonie.
  14. Hat eine Behandlung mit starken Cytochrom P 3A (CYP3A)-Induktoren innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis von Pevonedistat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Azacitidin 75 mg/m²
Die Teilnehmer erhielten Azacitidin 75 Milligramm pro Quadratmeter (mg/m²) als intravenöse (IV) oder subkutane (SC) Injektion an den Tagen 1 bis 5, 8 und 9 in 28-tägigen Behandlungszyklen bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder inakzeptabler Toxizität oder bis zu maximal 63 Zyklen.
Arzneimittel: Azacitidin
Intravenöse oder subkutane Darreichungsform von Azacitidin.
Experimental: Pevonedistat 20 mg/m² + Azacitidin 75 mg/m²
Die Teilnehmer erhielten Azacitidin 75 mg/m² als intravenöse oder subkutane Injektion an den Tagen 1 bis 5, 8 und 9 sowie Pevonedistat 20 mg/m² als intravenöse Infusion an den Tagen 1, 3 und 5 in 28-tägigen Behandlungszyklen bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder inakzeptabler Toxizität oder bis zu maximal 63 Zyklen.
Arzneimittel: Pevonedist
Pevonedistat intravenöse Infusion.
Arzneimittel: Azacitidin
Intravenöse oder subkutane Darreichungsform von Azacitidin.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zur Transformation in akute myeloische Leukämie oder Tod aus beliebiger Ursache: bis zu ungefähr 42 Monaten
EFS wurde definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum Datum eines EFS-Ereignisses. Ein EFS-Ereignis wurde definiert als Tod oder Transformation zu akuter myeloischer Leukämie (AML) (World Health Organization [WHO]-Klassifikation als Teilnehmer mit mehr als 20 % Blasten im Blut oder Knochenmark und einem Anstieg der Blastenzahl um 50 %), je nachdem, welches Ereignis zuerst auftrat, bei Teilnehmern mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) oder chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML). Ein EFS-Ereignis wurde definiert als Tod bei Teilnehmern mit niedrigblastärer AML.
Von der Randomisierung bis zur Transformation in akute myeloische Leukämie oder Tod aus beliebiger Ursache: bis zu ungefähr 42 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
30-Tage-Sterblichkeit, angegeben als Anzahl der Teilnehmer, die bis zum 30. Tag starben
Zeitfenster: Bis Tag 30
Die 30-Tage-Sterblichkeit wurde als Anzahl der Teilnehmer definiert, die innerhalb von 30 Tagen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments starben.
Bis Tag 30
60-Tage-Sterblichkeit, angegeben als Anzahl der Teilnehmer, die bis zum 60. Tag starben
Zeitfenster: Bis Tag 60
Die 60-Tage-Sterblichkeit wurde als Anzahl der Teilnehmer definiert, die innerhalb von 60 Tagen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments starben.
Bis Tag 60
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtansprechen nach Zyklus 6
Zeitfenster: Bis Zyklus 6 (bis ungefähr Tag 168)
Die Antworten für HR MDS/CMML basieren auf den modifizierten Antwortkriterien der International Working Group (IWG) für MDS und für Low-Blast-AML auf den überarbeiteten IWG-Antwortkriterien für AML. Gesamtansprechen = CR und PR für HR-MDS/CMML und CR+CR mit unvollständiger Erholung des Blutbilds (CRi)+PR für Low-Blast-AML. CR für HR MDS/CMML:<=5 % Myeloblasten mit normaler Reifung aller Knochenmarkszelllinien,>=11 g/dL Hämoglobin (Hgb),>=100*10^9/L Thrombozyten (pl),>=1,0* 10^9/L Neutrophile, 0 % Blasten im peripheren Blut und PR: Alle CR-Kriterien erfüllt, außer Knochenmarkblasten >= 50 % Abnahme gegenüber Vorbehandlung, aber immer noch > 5 %. Für Low-Blast-AML-CR: Zustand ohne morphologische Leukämie > 1,0 * 10 ^ 9 Neutrophile, >=100*10^9/L pl, Transfusionsunabhängigkeit, kein Resthinweis auf extramedulläre Leukämie;CRi:erfüllt CR-Kriterien außer Restneutropenie <1,0*10^9/L/Thrombozytopenie (pl<100*10^9/ L); PR: alle hämatologischen CR-Werte, aber >=50 % Abnahme des Prozentsatzes der Blasten auf 5 %–25 % im Knochenmarkaspirat.
Bis Zyklus 6 (bis ungefähr Tag 168)
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 6,9 Jahren
Das Gesamtüberleben wurde als die Zeit von der Randomisierung bis zum Tod aus jeglicher Ursache definiert.
Bis zu ungefähr 6,9 Jahren
Kaplan-Meier-Schätzungen der Sechs-Monats-Überlebensrate
Zeitfenster: Monat 6
Die Kaplan-Meier-Schätzungen für die Wahrscheinlichkeit (ausgedrückt in Prozent) der Teilnehmer, die bis zum Ende des 6. Monats nach der Randomisierung überlebten, werden dargestellt.
Monat 6
Kaplan-Meier-Schätzungen der Einjahresüberlebensrate
Zeitfenster: Jahr 1
Kaplan-Meier-Schätzungen für die Wahrscheinlichkeit (in Prozent ausgedrückt) von Teilnehmern, die bis zum Ende des ersten Jahres nach der Randomisierung überlebten, werden dargestellt.
Jahr 1
Zeit bis zur Transformation in akute myeloische Leukämie (AML) bei Teilnehmern mit höhergradigen myelodysplastischen Syndromen (HR MDS), höhergradigen chronischen myelomonozytären Leukämien (HR CMML) und HR MDS/CMML
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zur Transformation zu AML (bis zu ungefähr 42 Monaten)
Die Zeit bis zur AML-Transformation bei HR-MDS- und CMML-Teilnehmern wurde als Zeit von der Randomisierung bis zur dokumentierten AML-Transformation definiert, wie durch die Bewertung des unabhängigen Prüfungsausschusses (IRC) bestimmt. Teilnehmer, die vor dem Fortschreiten zur AML starben, wurden zensiert. Die Transformation zu AML wurde gemäß der WHO-Klassifikation definiert als ein Teilnehmer mit 20 % Blasten im Blut oder Knochenmark und einer Zunahme der Blastenzahl um 50 %.
Von der Randomisierung bis zur Transformation zu AML (bis zu ungefähr 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit vollständiger Remission (CR) und CR+ vollständiger Remission mit unvollständiger Blutbildwiederherstellung (CRi)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum CR (bis zu ungefähr 42 Monaten)
Die komplette Remission (CR) für HR-MDS oder CMML ist definiert als ≤5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Zellreihen im Knochenmark, sowie einem Hämoglobinwert (Hgb) von ≥11 Gramm pro Deziliter (g/dL), Thrombozyten von ≥100×10⁹/Liter (L), Neutrophilen von ≥1,0×10⁹/L und 0% Blasten im peripheren Blut. Die komplette Remission für Low-Blast-AML: morphologischer leukämiefreier Zustand, Neutrophile von mehr als 1,0×10⁹/L und Thrombozyten von ≥100×10⁹/L, Transfusionsunabhängigkeit und kein verbleibender Nachweis von extramedullärer Leukämie. CR mit unvollständiger Blutbilderholung (CRi) für Low-Blast-AML: Teilnehmer erfüllen alle Kriterien für CR, außer verbleibender Neutropenie (<1,0×10⁹/L) oder Thrombozytopenie (Thrombozyten <100×10⁹/L).
Von der Randomisierung bis zum CR (bis zu ungefähr 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit CR und Knochenmark-CR
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zur CR oder Knochenmark-CR (bis zu ca. 42 Monaten)
Die Krankheitsreaktionen für HR-MDS oder CMML basieren auf den International Working Group (IWG) Response Criteria for MDS. CR für HR-MDS oder CMML ist definiert als <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Zellreihen im Knochenmark, und >=11 g/dL Hämoglobin (Hgb), >=100*10^9/L Thrombozyten (Pl), >=1,0*10^9/L Neutrophile und 0% Blasten im peripheren Blut. Knochenmark-CR: Knochenmark: <=5% Myeloblasten und Abnahme um >=50% gegenüber dem Ausgangswert.
Von der Randomisierung bis zur CR oder Knochenmark-CR (bis zu ca. 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit kompletter Remission (CR), partieller Remission (PR) und hämatologischer Verbesserung (HI)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zu CR, PR oder HI (bis zu ca. 42 Monaten)
Krankheitsansprechen für HR-MDS/CMML basierend auf modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS. CR: <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen, >=11 g/dL Hämoglobin, >=100*10^9/L Thrombozyten, >=1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut. Knochenmark-CR: Knochenmark: <=5% Myeloblasten und Reduktion um >=50% gegenüber vor der Behandlung. PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblasten >=50% Rückgang gegenüber vor der Behandlung, aber noch >5%. HI: Hämoglobinanstieg >=1,5 g/dL wenn <11 g/dL; Thrombozytenanstieg >=30*10^9/L wenn Ausgangswert>20*10^9/L oder Anstieg von <20*10^9/L auf >20*10^9/L und um mindestens 100%; Neutrophilenanstieg um 100% und absoluter Anstieg >0,5*10^9/L wenn Ausgangswert <1,0*10^9/L.
Von der Randomisierung bis zu CR, PR oder HI (bis zu ca. 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit CR und Knochenmark-CR und PR
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum Erreichen einer CR, einer Knochenmark-CR oder einer PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Krankheitsreaktionen für HR MDS/CMML basierend auf modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS. CR: <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen, >=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L Pl, >=1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut. Knochenmark-CR: Knochenmark: <=5% Myeloblasten und Abnahme um >=50% gegenüber vor der Behandlung. PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblasten >=50% Abnahme gegenüber vor der Behandlung, aber immer noch >5%.
Von der Randomisierung bis zum Erreichen einer CR, einer Knochenmark-CR oder einer PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit CR und Knochenmark-CR, PR und hämatologischer Verbesserung (HI)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zu CR, Knochenmark-CR, PR oder HI (bis zu ca. 42 Monaten)
Krankheitsansprechen für HR-MDS/CMML basierend auf modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS. CR: <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen, >=11 g/dL Hämoglobin, >=100*10^9/L Thrombozyten, >=1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut. Knochenmark-CR: Knochenmark: <=5% Myeloblasten und Rückgang um >=50% gegenüber dem Ausgangswert. PR: Alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblastenzahl >=50% Rückgang gegenüber dem Ausgangswert aber noch>5%. HI: Hämoglobinanstieg >=1,5 g/dL wenn Ausgangswert <11 g/dL; Thrombozytenanstieg >=30*10^9/L wenn Ausgangswert>20*10^9/L oder Anstieg von <20*10^9/L auf >20*10^9/L und um mindestens 100%; Neutrophilenanstieg um 100% und absoluter Anstieg >0,5*10^9/L wenn Ausgangswert <1,0*10^9/L.
Von der Randomisierung bis zu CR, Knochenmark-CR, PR oder HI (bis zu ca. 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtansprechen (OR)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zu CR und PR oder CR, CRi und PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Erkrankungsansprechen für HR-MDS/CMML basierend auf den modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS; für Low-Blast-AML basierend auf den revidierten IWG-Ansprechkriterien für AML. Gesamtansprechen = CR oder PR für HR-MDS/CMML und CR + CRi + PR für Low-Blast-AML. CR für HR-MDS/CMML: <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen, >=11 g/dL Hämoglobin, >=100*10^9/L Thrombozyten, >=1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut und PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblastenzahl >=50% Rückgang gegenüber vor der Behandlung aber noch >5%. Für Low-Blast-AML-CR: morphologischer leukämiefreier Zustand >1,0*10^9 Neutrophile, >=100*10^9/L Thrombozyten, Transfusionsunabhängigkeit, kein Restnachweis extramedullärer Leukämie; CR mit unvollständiger Blutbilderholung (CRi): erfüllt CR-Kriterien außer restlicher Neutropenie <1,0*10^9/L oder Thrombozyten <100*10^9/L; PR: alle hämatologischen CR-Werte aber >=50% Rückgang im Knochenmarkaspirat.
Von der Randomisierung bis zu CR und PR oder CR, CRi und PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtansprechen 2 (OR2)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zu CR, PR oder HI oder CR, CRi oder PR (bis zu etwa 42 Monaten)
OR2=Teilnehmer mit bestem Gesamtansprechen von CR+PR+HI bei HR-MDS/CMML-Teilnehmern oder von CR+CRi+PR bei AML-Teilnehmern mit niedriger Blastenzahl. CR: ≤5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmark(KM)-Zellreihen, ≥11 g/dL Hgb, ≥100*10^9/L Pl, ≥1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut; PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer KM-Blasten ≥50% Abnahme gegenüber Vorbehandlung aber noch >5%; HI: Hgb-Anstieg ≥1,5 g/dL wenn Ausgangswert <11 g/dL; Pl-Anstieg ≥30*10^9/L wenn Ausgangswert >20*10^9/L oder Anstieg von <20*10^9/L auf >20*10^9/L und um 100%; Neutrophilen-Anstieg um 100%; absoluter Anstieg >0,5*10^9/L wenn Ausgangswert <100*10^9/L. Für AML mit niedriger Blastenzahl - CR: morphologischer leukämiefreier Zustand >1,0*10^9 Neutrophile, ≥100*10^9/L Pl, Transfusionsunabhängigkeit, kein Residualnachweis extramedullärer Leukämie; CR mit unvollständiger Blutbilderholung: erfüllt CR-Kriterien außer residualer Neutropenie <1,0*10^9/L oder Pl<100*10^9/L; PR: alle CR-hämatologischen Werte aber ≥50% Abnahme im KM-Aspirat. Anzahl der Responder bestimmt durch Bewertung des unabhängigen Begutachtungsausschusses (IRC).
Von der Randomisierung bis zu CR, PR oder HI oder CR, CRi oder PR (bis zu etwa 42 Monaten)
Dauer der Vollständigen Remission (CR)
Zeitfenster: Von CR bis zur ersten Dokumentation von PD oder Rückfall nach CR oder Rückfall nach CR oder PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Die Dauer der CR wird vom ersten dokumentierten CR bis zur ersten Dokumentation eines PD oder Rückfalls aus CR (Teilnehmer mit AML mit niedriger Blastenzahl) oder Rückfall nach CR oder PR (Teilnehmer mit HR MDS/CMML) gemessen. Die Krankheitsansprechraten für HR MDS oder CMML basieren auf den modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS und für AML mit niedriger Blastenzahl auf den überarbeiteten IWG-Ansprechkriterien für AML. CR für HR MDS oder CMML ist definiert als <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Zellreihen im Knochenmark und größer oder gleich >=11 g/dL Hämoglobin, >=100*10^9/L Thrombozyten, >=1,0*10^9/L neutrophile Granulozyten und 0% Blasten im peripheren Blut. CR für AML mit niedriger Blastenzahl: morphologischer leukämiefreier Zustand, neutrophile Granulozyten von mehr als 1,0*10^9/L und Thrombozyten von >=100*10^9/L, Transfusionsunabhängigkeit und kein residualer Nachweis einer extramedullären Leukämie. CR mit unvollständiger Blutbilderholung (CRi) für AML mit niedriger Blastenzahl: Teilnehmer erfüllen alle Kriterien für CR mit Ausnahme von residualer Neutropenie (<1,0*10^9/L) oder Thrombozytopenie (Thrombozyten<100*10^9/L).
Von CR bis zur ersten Dokumentation von PD oder Rückfall nach CR oder Rückfall nach CR oder PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Dauer der vollständigen Remission + vollständige Remission mit unvollständiger Blutbildwiederherstellung (CRi)
Zeitfenster: Von CR bis zur ersten Dokumentation von PD oder Rückfall nach CR oder Rückfall nach CR oder PR (bis zu etwa 42 Monaten)
Die Dauer der CR wird vom ersten dokumentierten CR bis zur ersten Dokumentation eines PD oder Rückfalls aus dem CR gemessen (Teilnehmer mit Low-Blast-AML). Die Krankheitsansprechraten für Low-Blast-AML basierten auf den überarbeiteten IWG-Ansprechkriterien für AML. CR ist definiert als <=5% Myeloblasten mit normaler Reifung aller Zellreihen im Knochenmark, und größer oder gleich >=11 g/dL Hämoglobin (Hgb),>=100*10^9/Liter (/L) Thrombozyten (Pl),>=1,0*10^9/L Neutrophile und 0% Blasten im peripheren Blut. CR für Low-Blast-AML: morphologischer leukämiefreier Zustand, Neutrophile von mehr als 1,0*10^9/L und Pl von >=100*10^9/L, Transfusionsunabhängigkeit und kein restlicher Nachweis einer extramedullären Leukämie. CR mit unvollständiger Blutbilderholung (CRi) für Low-Blast-AML: Teilnehmer erfüllen alle Kriterien für CR außer restlicher Neutropenie (<1,0*10^9/L) oder Thrombozytopenie (Pl<100*10^9/L).
Von CR bis zur ersten Dokumentation von PD oder Rückfall nach CR oder Rückfall nach CR oder PR (bis zu etwa 42 Monaten)
Dauer des Gesamtansprechens (OR)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 42 Monaten
Dauer des OR: Zeit bis zur ersten Dokumentation von PD oder Rückfall nach CR für Low-Blast-AML oder Rückfall nach CR oder PR für HR-MDS/CMML. Krankheitsansprechen für HR-MDS/CMML basierend auf modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS; für Low-Blast-AML auf revidierten IWG-Ansprechkriterien für AML. Gesamtansprechen = CR+PR für HR-MDS/CMML und CR+CRi+PR für Low-Blast-AML. CR für HR-MDS/CMML: <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen, >=11 g/dL Hämoglobin, >=100*10^9/L Thrombozyten, >=1,0*10^9/L neutrophile Granulozyten, 0% Blasten im peripheren Blut und PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblasten >=50% Abnahme gegenüber Vorbehandlung, aber noch >5%. Für Low-Blast-AML - CR: morphologischer leukämiefreier Zustand mit >1,0*10^9 neutrophilen Granulozyten, >=100*10^9/L Thrombozyten, Transfusionsunabhängigkeit, kein Nachweis von extramedullärer Leukämie; CR mit CRi: erfüllt CR-Kriterien außer restlicher Neutropenie <1,0*10^9/L oder Thrombozyten <100*10^9/L; PR: alle hämatologischen CR-Werte, aber >=50% Abnahme des Blastenanteils im Knochenmarkaspirat.
Bis zu ungefähr 42 Monaten
Dauer des Gesamtansprechens 2 (OR2)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 42 Monaten
Dauer des OR2: vom Datum der ersten Dokumentation von CR+PR+HI bis zur ersten Dokumentation von PD/Rezidiv nach CR/PR für Responder mit CR+PR+HI für HR MDS/CMML und CR,CRi,PR für Low-Blast-AML. Für HR MDS/CMML-CR:<=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen,>=11 g/dL Hgb,>=100*10^9/L Pl,>=1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut; PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblasten>=50% Abnahme gegenüber Vorbehandlung, immer noch >5%; HI:Hgb-Anstieg>=1,5 g/dL wenn Ausgangswert<11 g/dL; Pl-Anstieg>=30*10^9/L wenn Ausgangswert>20*10^9/L oder Anstieg von<20*10^9/L auf>20*10^9/L um mindestens 100%; Neutrophilenanstieg um 100% und absoluter Anstieg von>0,5*10^9/L wenn Ausgangswert<1,0*10^9/L.Für Low-Blast-AML-CR: morphologischer leukämiefreier Zustand,>1,0*10^9 Neutrophile,>=100*10^9/L Pl, Transfusionsunabhängigkeit, kein Restnachweis extramedullärer Leukämie;CRi: erfüllt CR-Kriterien außer Residualneutropenie<1,0*10^9/L oder Pl<100*10^9/L;PR: alle hämatologischen CR-Werte aber>=50% Abnahme im Knochenmarkaspirat.
Bis zu ungefähr 42 Monaten
Prozentsatz der Teilnehmer mit Transfusionsunabhängigkeit von Erythrozyten und Thrombozyten
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 42 Monaten
Ein Teilnehmer wurde als Erythrozyten- oder Thrombozytentransfusionsunabhängig definiert, wenn er/sie für einen Zeitraum von mindestens 8 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis eines Studienmedikaments keine Erythrozyten- oder Thrombozytentransfusionen erhielt. Die Rate der Transfusionsunabhängigkeit wurde definiert als die Anzahl der Teilnehmer, die transfusionsunabhängig wurden, geteilt durch die Anzahl der Teilnehmer, die zum Zeitpunkt des Studienbeginns transfusionsabhängig waren.
Bis zu ungefähr 42 Monaten
Dauer der Erythrozyten (RBCs) und Dauer der Thrombozytentransfusionsunabhängigkeit und Dauer der Erythrozyten (RBCs) und Thrombozytentransfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu etwa 42 Monate
Die Dauer der Unabhängigkeit von Erythrozyten- und Thrombozytentransfusionen wurde definiert als die längste Zeitspanne zwischen der letzten Erythrozyten- und/oder Thrombozytentransfusion vor Beginn des erythrozyten- und/oder thrombozytentransfusionsunabhängigen Zeitraums und der ersten Erythrozyten- und/oder Thrombozytentransfusion nach Beginn des transfusionsunabhängigen Zeitraums, die ≥ 8 Wochen später auftritt.
Bis zu etwa 42 Monate
Zeit bis zur ersten vollständigen Remission (CR) oder partiellen Remission (PR) oder vollständigen Remission mit unvollständiger Blutbilderholung (CRi)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum Erreichen einer CR oder PR (bis zu ungefähr 42 Monaten)
Die Zeit bis zur ersten CR oder PR ist definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zur ersten dokumentierten CR oder PR, je nachdem, was zuerst eintritt. Die Krankheitsantworten für HR-MDS oder CMML oder Low-Blast-AML Zyklus 6 basieren auf den modifizierten IWG-Antwortkriterien für MDS und für Low-Blast-AML auf den überarbeiteten IWG-Antwortkriterien für AML. Für HR-MDS oder CMML-CR:<=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen,>=11 g/dL Hgb,>=100*10^9/L Thrombozyten,>=1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut; PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblasten>=50% Abnahme gegenüber vor der Behandlung, aber noch>5%; Für Low-Blast-AML-CR: morphologischer leukämiefreier Zustand,>1,0*10^9/L Neutrophile, Thrombozyten>=100*10^9/L, Transfusionsunabhängigkeit, kein Restnachweis einer extramedullären Leukämie; CR mit unvollständiger Blutbilderholung: erfüllt CR-Kriterien außer restlicher Neutropenie<1,0*10^9/L oder Thrombozyten <100*10^9/L; PR: alle hämatologischen CR-Werte, aber mit einer Abnahme der Blastenprozentzahl um mindestens 50% auf 5% bis 25% in der Knochenmarkaspiration.
Von der Randomisierung bis zum Erreichen einer CR oder PR (bis zu ungefähr 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit hämatologischer Verbesserung (HI)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum HI (bis zu etwa 42 Monaten)
Krankheitsansprechen für HR-MDS/CMML basierend auf den Modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS. HI: Hgb-Anstieg >=1,5 g/dL bei Ausgangswert <11 g/dL; Plättchenanstieg >=30*10^9/L bei Ausgangswert >20*10^9/L oder Anstieg von <20*10^9/L auf >20*10^9/L um mindestens 100%; Neutrophilenzunahme um 100% und absoluter Anstieg >0,5*10^9/L bei Ausgangswert <1,0*10^9/L.
Von der Randomisierung bis zum HI (bis zu etwa 42 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 stationärer Krankenhausaufnahme im Zusammenhang mit HR-MDS, CMML oder AML mit niedriger Blastenanzahl
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zur Transformation in AML oder bis zum Beginn einer anschließenden Therapie (bis zu etwa 42 Monaten)
Die Daten zur stationären Krankenhausaufnahme wurden durch Transformation zu AML (HR MDS/CMML-Teilnehmer) oder Krankheitsprogression (Niedrigblast-AML-Teilnehmer) oder bis zum Beginn einer nachfolgenden Therapie (alle Teilnehmer) erhoben, je nachdem, was zuerst eintrat. Die Transformation zu AML ist gemäß der WHO-Klassifikation definiert als das Vorliegen von 20 % Blasten im Blut oder Knochenmark und einer Erhöhung der Blastenzahl um 50 % bei einem Teilnehmer.
Von der Randomisierung bis zur Transformation in AML oder bis zum Beginn einer anschließenden Therapie (bis zu etwa 42 Monaten)
Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung (PD), Rückfall nach CR (AML mit niedriger Blastenzahl), Rückfall nach CR oder PR (HR-MDS/CMML) oder Tod
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum PD, Rückfall nach CR oder Rückfall nach CR oder PR, oder Tod aus beliebiger Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zu ca. 42 Monaten)
Zeit bis PD, Rückfall nach CR (AML mit niedriger Blastenzahl), Rückfall nach CR oder PR (HR-MDS/CMML) oder Tod, definiert als Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten Dokumentation von PD, Rückfall nach CR (AML mit niedriger Blastenzahl), Rückfall nach CR oder PR (HR-MDS/CMML) oder Tod aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintritt. Bei HR-MDS/CMML, PD: Teilnehmer mit <5% Blasten: >=50% Zunahme auf >5% Blasten, mit 5%-9% Blasten: >=50% Zunahme auf >10% Blasten, mit 10%-19% Blasten: >=50% Zunahme auf >20% Blasten, mit 20%-30% Blasten, mindestens 50% Abnahme von der maximalen Remission/Response in Granulozyten oder Thrombozyten oder Reduktion des Hgb um >=2 g/dL/neue Transfusionsabhängigkeit. Rückfall nach CR oder PR: Rückkehr zum prätherapeutischen Knochenmarkblast%-Anteil/Abnahme von >=50% von den maximalen Remission/Response-Levels in Granulozyten/Thrombozyten/Reduktion der Hgb-Konzentration um >=1,5 g/dL/Transfusionsabhängigkeit. Bei AML, PD: >50% Zunahme der Knochenmarkblasten auf >30% Blasten, >50% Zunahme der zirkulierenden Blasten auf >30% Blasten im peripheren Blut, Entwicklung einer extramedullären Erkrankung/neue Herde von extramedullärer Leukämie.
Von der Randomisierung bis zum PD, Rückfall nach CR oder Rückfall nach CR oder PR, oder Tod aus beliebiger Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zu ca. 42 Monaten)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) unter Verwendung des Lebensqualitätsfragebogens der Europäischen Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs (EORTC) - Kern 30
Zeitfenster: Baseline, bei ca. 58 Monaten
Der EORTC QLQ-C30 umfasst 30 Items über 5 Funktionsskalen (körperlich, Rollenfunktion, kognitiv, emotional und sozial), 9 Symptomskalen (Fatigue, Übelkeit und Erbrechen, Schmerz, Dyspnoe, Schlafstörungen, Appetitlosigkeit, Verstopfung, Durchfall und finanzielle Schwierigkeiten) und eine globale Gesundheitsstatus/Lebensqualitätsskala. Die meisten der 30 Items haben 4 Antwortstufen (überhaupt nicht, ein wenig, ziemlich, sehr), wobei 2 Fragen auf einer 7-stufigen numerischen Bewertungsskala basieren. Rohwerte werden in Skalenwerte von 0 bis 100 umgewandelt. Bei den Funktionsskalen und der globalen Gesundheitsstatus/Lebensqualitätsskala bedeuten höhere Werte eine bessere Lebensqualität; bei den Symptomskalen bedeuten niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert am Ende der Behandlung wird berichtet.
Baseline, bei ca. 58 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtansprechen bei Teilnehmern, die TP53-Mutationen, 17p-Deletionen aufweisen und/oder als Hochrisiko-Zytogenetikgruppe eingestuft werden
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zu CR, CRi und PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Krankheitsansprechen für HR-MDS/CMML basierend auf modifizierten IWG-Ansprechkriterien für MDS; für Low-Blast-AML auf überarbeiteten IWG-Ansprechkriterien für AML. Gesamtansprechen = CR + PR für HR-MDS/CMML und CR + CRi + PR für Low-Blast-AML. CR für HR-MDS/CMML: <=5% Myeloblasten mit normaler Ausreifung aller Knochenmarkzellreihen, >=11 g/dL Hämoglobin, >=100*10^9/L Thrombozyten, >=1,0*10^9/L Neutrophile, 0% Blasten im peripheren Blut und PR: alle CR-Kriterien erfüllt außer Knochenmarkblasten >=50% Abnahme gegenüber vor der Behandlung, aber noch >5%. Für Low-Blast-AML-CR: morphologischer leukämiefreier Zustand, >1,0*10^9 Neutrophile, >=100*10^9/L Thrombozyten, Transfusionsunabhängigkeit, kein Restnachweis extramedullärer Leukämie; CR mit unvollständiger Blutbilderholung (CRi): erfüllt CR-Kriterien außer restlicher Neutropenie <1,0*10^9/L oder Thrombozyten <100*10^9/L; PR: alle hämatologischen CR-Werte, aber >=50% Abnahme des Blastenanteils auf 5% bis 25% im Knochenmarkaspirat.
Von der Randomisierung bis zu CR, CRi und PR (bis zu ca. 42 Monaten)
Ereignisfreies Überleben bei Teilnehmern mit TP53-Mutationen, 17p-Deletionen und/oder Einstufung in eine ungünstige zytogenetische Risikogruppe
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zur Transformation in AML, falls berechtigt, oder Tod (bis zu etwa 42 Monaten)
Das Ereignis wurde als Tod oder Transformation zu AML bei Teilnehmern mit MDS oder CMML definiert, je nachdem, was zuerst eintrat. Die Transformation zu AML wurde gemäß der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO) definiert als ein Teilnehmer mit >20 % Blasten im Blut oder Knochenmark und einer Zunahme der Blastenzahl um 50 %. Das Ereignis wurde als Tod bei Teilnehmern mit Blastenarmer AML definiert.
Von der Randomisierung bis zur Transformation in AML, falls berechtigt, oder Tod (bis zu etwa 42 Monaten)
Gesamtüberleben bei Teilnehmern mit TP53-Mutationen, 17p-Deletionen und/oder bei denen eine Zugehörigkeit zu einer ungünstigen zytogenetischen Risikogruppe festgestellt wurde
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum Tod (bis zu ungefähr 42 Monaten)
Das Gesamtüberleben wurde vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des Todes aus beliebiger Ursache berechnet. Teilnehmer ohne dokumentierten Tod zum Zeitpunkt der Analyse wurden auf das Datum zensiert, an dem der Teilnehmer zuletzt als lebend bekannt war.
Von der Randomisierung bis zum Tod (bis zu ungefähr 42 Monaten)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pevonedistat-3001
  • 2017-000318-40 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1189-8055 (Andere Kennung: World Health Organization)
  • MOH_2018-02-04_002154 (Andere Kennung: CRS)
  • JapicCTI-183848 (Registrierungskennung: JapicCTI)
  • NCI-2017-02059 (Andere Kennung: National Cancer Institute)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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