Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pevonedistat plus azacytydyna w porównaniu z jednoskładnikową azacytydyną jako leczenie pierwszego rzutu u uczestników z zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka (HR MDS), przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) lub ostrą białaczką szpikową o małej liczbie blastów (AML) (PANTHER)

10 października 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie kliniczne fazy 3, w którym pevonedistat plus azacytydyna w porównaniu z azacytydyną w monoterapii jako leczenie pierwszego rzutu u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka, przewlekłą białaczką mielomonocytową lub ostrą białaczką szpikową o małej liczbie blastów

Celem tego badania jest ustalenie, czy połączenie pevonedistatu i azacytydyny poprawia przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) w porównaniu z azacytydyną w monoterapii. (Zdarzenie jest definiowane jako śmierć lub transformacja do AML u uczestników z MDS lub CMML, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, i jest definiowane jako śmierć u uczestników z AML o niskim wybuchu).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się pevonedistat. Pevonedistat jest testowany pod kątem leczenia osób z zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka (HR MDS), przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) i ostrą białaczką szpikową o niskim poziomie blastów (AML) jako leczenie skojarzone z azacytydyną. W badaniu tym przeanalizowane zostanie przeżycie całkowite, przeżycie wolne od zdarzeń i odpowiedź na leczenie u osób przyjmujących pevonedistat i azacytydynę w porównaniu z osobami przyjmującymi azacytydynę w monoterapii.

W badaniu weźmie udział około 450 uczestników. Po zarejestrowaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 (przypadkowo, jak rzut monetą) do jednej z dwóch grup terapeutycznych w 28-dniowych cyklach leczenia:

  • Połączenie pevonedistatu 20 mg/m^2 i azacytydyny 75 mg/m^2
  • Azacytydyna jednoskładnikowa 75 mg/m^2

Wszyscy uczestnicy otrzymają azacytydynę drogą dożylną lub podskórną. Uczestnicy przydzieleni losowo do ramienia złożonego otrzymają również pevonedistat we wlewie dożylnym.

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone w Hiszpanii, Belgii, Brazylii, Kanadzie, Czechach, Francji, Niemczech, Izraelu, Włoszech, Stanach Zjednoczonych, Australii, Grecji, Japonii, Meksyku, Polsce, Rosji, Korei, Turcji, Chinach i Wielkiej Królestwo. Całkowity czas na udział w tym badaniu wynosi około 63 miesięcy. Uczestnicy wezmą udział w wizycie kończącej leczenie 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub przed rozpoczęciem kolejnej terapii przeciwnowotworowej, jeśli nastąpi to wcześniej.

Uczestnicy z HR MDS lub CMML będą mieli wizyty kontrolne EFS co miesiąc, jeśli ich choroba nie przekształciła się w AML i nie rozpoczęli kolejnej terapii. Uczestnicy z AML o niskim wybuchu będą mieli wizyty kontrolne co miesiąc, aż do nawrotu CR lub spełnienia kryteriów PD. Wszyscy uczestnicy wezmą udział w obserwacji OS (kontakt będzie się odbywał co 3 miesiące), gdy potwierdzą transformację w AML (w przypadku uczestników z HR MDS lub CMML w momencie włączenia) lub doświadczoną PD (w przypadku uczestników z AML o niskim poziomie blastów w momencie włączenia do badania).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

454

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Liverpool, Australia, 1871
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Icon Cancer Care Wesley
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Icon Cancer Care Chermside
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • ICON Cancer Care
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Icon Cancer Care South Brisbane
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Icon Cancer Care Southport
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
    • Antwerpen
      • Brasschaat, Antwerpen, Belgia, 2930
        • Algemeen Ziekenhuis klina
    • Namur
      • Yvoir, Namur, Belgia, 5530
        • CHU UCl Namur asbl - Site Godinne
    • West-Vlaanderen
      • Bruges, West-Vlaanderen, Belgia, 8000
        • AZ Sint-Jan AV
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 21941-913
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - UFRJ
      • São Paulo, Brazylia, 08270-120
        • Hospital Santa Marcelina
      • São Paulo, Brazylia, 08270-270
        • Hospital Santa Marcelina
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 81520-060
        • Liga Paranaense de Combate ao Câncer - Hospital Erasto Gaertner
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brazylia, 59075-740
        • Liga Norte Riograndense Contra o Câncer
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brazylia, 88034-000
        • Centro de Pesquisas Oncologicas
  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Prague, Czechy, 100 34
        • Fakultní Nemocnice Královské Vinohrady
    • Kralovehradeck Kraj
      • Hradec Králové, Kralovehradeck Kraj, Czechy, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
  • Francja
      • Le Mans, Francja, 74000
        • Centre Hospitalier Le Mans
      • Paris, Francja, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Francja, 75475
        • Hopital Saint Louis
    • Calvados
      • Caen, Calvados, Francja, 14033
        • Hôpital Côte De Nacre
    • Maine-et-Loire
      • Angers, Maine-et-Loire, Francja, 49100
        • CHU Angers
  • Grecja
      • Alexandroupoli, Grecja, 68100
        • University Hospital of Alexandroupolis
      • Athens, Grecja, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Ioannina, Grecja, 45500
        • University General Hospital of Ioannina
      • Larissa, Grecja, 41110
        • University General Hospital of Larissa
      • Pátrai, Grecja, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecja, 57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attica, Grecja, 11527
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
      • Athens, Attica, Grecja, 12462
        • Attikon University General Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • LHospitalet de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8907
        • Ico Lhospitalet Hospital Duran I Reynals
    • Castille and León
      • León, Castille and León, Hiszpania, 24071
        • Complejo Asistencial Universitario de Leon
  • Izrael
      • Holon, Izrael, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center PPDS -
      • Nahariya, Izrael
        • Galilee Medical Center
      • Safed, Izrael, 13100
        • Ziv Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Mibu, Japonia, 321-0293
        • Dokkyo Medical University Hospital
      • Nagasaki, Japonia, 8528102
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Yokohama, Japonia, 232-0024
        • Yokohama City University Hospital
      • Yoshida-gun, Japonia, 910-1193
        • University of Fukui Hospital
    • Hiroshima
      • Fukuyama, Hiroshima, Japonia, 720-0001
        • Japan Mutual Aid Association of Public School Teachers Chugoku Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 060 8638
        • Hokkaido University Hospital
    • Hukusima
      • Fukushima, Hukusima, Japonia, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japonia, 602-8566
        • University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japonia, 589-8511
        • Kindai University Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japonia, 3508550
        • Saitama Medical Center
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japonia, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L2
        • Saint John Regional Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Korea Południowa
      • Busan, Korea Południowa, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Korea Południowa, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Jeongnam, Korea Południowa, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 6591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 5505
        • Asan Medical Center - PPDS
      • Seoul, Korea Południowa, 6351
        • Samsung Medical Center - PPDS
  • Meksyk
      • Huixquilucan, Meksyk, 52787
        • Hematologica Alta Especialidad S.C.
      • México, Meksyk
        • Capital Humano para Investigacion Clinica SC
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy, 1307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Düsseldorf, Niemcy, 40479
        • Marien Hospital Akademisches Lehrkrankenhaus
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 4103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Polska
      • Lublin, Polska, 20-090
        • Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej
      • Opole, Polska, 45-061
        • Zaklad Diagnostyki Obrazowej SOR
      • Opole, Polska, 45-372
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii I Transplantologii, Budynek Centrum Medycyny N
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polska, 25-734
        • Swietokrzyskie Centrum Onkologii
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 129301
        • City Clinical Hospital # 40
      • Saint Petersburg, Rosja, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Saint Petersburg, Rosja, 197341
        • North-West Federal Medical Research Center n.a. V.A. Almazov
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Daphne, Alabama, Stany Zjednoczone, 36526
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36607
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
        • Southern Cancer Center - USOR
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
        • Southern Cancer Center- USOR
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Stany Zjednoczone, 85338
        • Southeastern Regional Medical Center - CTCA - PPDS
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85704
        • Arizona Oncology Associates (Orange HOPE) - USOR
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85704
        • Arizona Oncology Associates (Rudasill HOPE) - USOR
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85711
        • Arizona Oncology Associates (Wilmot HOPE) - USOR
    • California
      • Corona, California, Stany Zjednoczone, 92879
        • Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
      • Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
        • Compassionate Cancer Care Medical Group Inc
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
      • Redlands, California, Stany Zjednoczone, 92373
        • Emad Ibrahim, MD, INC
      • Riverside, California, Stany Zjednoczone, 92501
        • Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Aurora) - USOR
      • Boulder, Colorado, Stany Zjednoczone, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Boulder) - USOR
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Colorado Springs) - USOR
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute - PPDS
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams) - USOR
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Presbyterian/St. Luke's Medical Center
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80209
        • Quest Diagnostics, INC
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Presbyterian Saint Lukes Medical Center Laboratory
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Denver) - USOR
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80239
        • Kaiser Foundation Health Plan
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Laboratory Corporation of America
      • Lakewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Lakewood) - USOR
      • Littleton, Colorado, Stany Zjednoczone, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Littleton) - USOR
      • Lone Tree, Colorado, Stany Zjednoczone, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Lone Tree) - USOR
      • Longmont, Colorado, Stany Zjednoczone, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Longmont) - USOR
      • Parker, Colorado, Stany Zjednoczone, 80138
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Parker) - USOR
      • Pueblo, Colorado, Stany Zjednoczone, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Pueblo) - USOR
      • Thornton, Colorado, Stany Zjednoczone, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Thornton) - USOR
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Medstar Research Institute
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 32701
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Bonita Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 34135
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Bradenton, Florida, Stany Zjednoczone, 34209
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Brandon, Florida, Stany Zjednoczone, 33511
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Cape Coral, Florida, Stany Zjednoczone, 33914
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33761
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33916
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33905
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32605
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
      • Largo, Florida, Stany Zjednoczone, 33770
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Lecanto, Florida, Stany Zjednoczone, 34461
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
        • Baptist Health System (N Kendall) - USOR
      • Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34102
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • New Port Richey, Florida, Stany Zjednoczone, 34655
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Ocala, Florida, Stany Zjednoczone, 34471
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33980
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Sarasota, Florida, Stany Zjednoczone, 34232
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Sarasota, Florida, Stany Zjednoczone, 34236
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Spring Hill, Florida, Stany Zjednoczone, 34608
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33705
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Tavares, Florida, Stany Zjednoczone, 32778
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • The Villages, Florida, Stany Zjednoczone, 32159
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
      • Venice, Florida, Stany Zjednoczone, 34285
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Venice, Florida, Stany Zjednoczone, 34292
        • SCRI Florida Cancer Specialists South
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32792
        • Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
      • Caldwell, Idaho, Stany Zjednoczone, 83605
        • Saint Alphonsus Caldwell Cancer Care Center
      • Nampa, Idaho, Stany Zjednoczone, 83687
        • Saint Alphonsus Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66209
        • Menorah Medical Center
    • Missouri
      • Independence, Missouri, Stany Zjednoczone, 64057
        • Centerpoint Medical Center
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64132
        • Research Medical Center
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64132
        • HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68130
        • Nebraska Cancer Specialists
    • New Jersey
      • Brick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08724
        • New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • John Theurer Cancer Center
      • Toms River, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08755
        • New Jersey Hematology and Oncology
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medical Center - Monitoring Location
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Strong Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45230
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45211
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • Oncology Hematology Care Inc - USOR
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc - USOR
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44111
        • Fairview Hospital
      • Fairfield, Ohio, Stany Zjednoczone, 45014
        • Oncology Hematology Care, Inc - Fairfield
      • Mayfield, Ohio, Stany Zjednoczone, 44124
        • Hillcrest Hospital Cancer Care Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18015
        • St. Luke's Hospital
      • Easton, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18045
        • St. Luke's University Health Network
    • South Carolina
      • Easley, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29640
        • Greenville Health System
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenville Health System
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Greenville Health System Cancer Institute
      • Greer, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29650
        • Greenville Health System
      • Seneca, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29672
        • Greenville Health System
      • Spartanburg, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29307
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37055
        • Tennessee Oncology - DICKSON - SCRI - PPDS
      • Franklin, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37067
        • Tennessee Oncology - FRANKLIN - SCRI - PPDS
      • Gallatin, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37066
        • Tennessee Oncology - GALLATIN - SCRI - PPDS
      • Hermitage, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37076
        • Tennessee Oncology - SUMMIT - SCRI - PPDS
      • Lebanon, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37090
        • Tennessee Oncology - LEBANON - SCRI - PPDS
      • Murfreesboro, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37129
        • Tennessee Oncology - MURFREESBORO - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Tennessee Oncology NASH - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Sarah Cannon Center for Blood Centers - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Tennessee Oncolgy - BAPTIST - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37205
        • Tennessee Oncology - ST THOMAS WEST - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37207
        • Tennessee Oncology SKYLINE - SCRI - PPDS
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37211
        • Tennessee Oncology - SOUTHERN HILLS - SCRI - PPDS
      • Shelbyville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37160
        • Tennessee Oncology - SHELBYVILLE - SCRI - PPDS
      • Smyrna, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37167
        • Tennessee Oncology - SMYRNA - SCRI - PPDS
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78705
        • Texas Oncology (West 38) - USOR
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
        • Texas Oncology (Balcones) - USOR
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78745
        • Texas Oncology (James Casey) - USOR
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Baylor Sammons Cancer Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Texas Oncology (Medical City) - USOR
      • Longview, Texas, Stany Zjednoczone, 75601
        • Texas Oncology (Tyler) - USOR
      • New Braunfels, Texas, Stany Zjednoczone, 78130
        • Texas Oncology (E Common) - USOR
      • Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
        • Texas Oncology (Round Rock) - USOR
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78240
        • Texas Oncology - San Antonio Medical Center - USOR
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75702
        • Texas Oncology (Tyler) - USOR
    • Virginia
      • Blacksburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 24060
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Blacksburg) - USOR
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
      • Low Moor, Virginia, Stany Zjednoczone, 24457
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Low Moor) - USOR
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24014
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Roanoke) - USOR
      • Salem, Virginia, Stany Zjednoczone, 24153
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia Inc
      • Wytheville, Virginia, Stany Zjednoczone, 24382
        • Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 6500
        • Gazi University Medical Faculty Gazi Hospital
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33343
        • Mersin University Medical Faculty
      • Samsun, Turcja (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Tekirdağ, Turcja (Türkiye), 59100
        • Namik Kemal University
      • Trabzon, Turcja (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Technical University Faculty of Medicine
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Rionero in Vulture, Włochy, 85028
        • IRCCS Centro Di Riferimento Oncologico Della Basilicata
      • Rozzano, Włochy, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria San Giovanni Battista Di Torino
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40138
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
    • Lombardy
      • Brescia, Lombardy, Włochy, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital
      • Swansea, Zjednoczone Królestwo, SA2 8QA
        • Singleton Hospital - PPDS
    • Dorset
      • Bournemouth, Dorset, Zjednoczone Królestwo, BH7 7DW
        • Royal Bournemouth Hospital
    • Kent
      • Maidstone, Kent, Zjednoczone Królestwo, ME16 9QQ
        • Maidstone Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ma potwierdzoną morfologicznie diagnozę zespołów mielodysplastycznych (MDS) lub CMML (tj. z krwinkami białymi [WBC] <13 000/mikrolitr [mcL]) lub ostrą białaczką szpikową o niskiej zawartości blastów (AML).

  2. Ma MDS lub CMML i musi również mieć jedną z następujących kategorii ryzyka prognostycznego, w oparciu o poprawiony międzynarodowy system punktacji prognostycznej (IPSS-R):

    • Bardzo wysoki (>6 punktów).
    • Wysoki (>4,5-6 punktów).
    • Średnie (>3-4,5 punktu): uczestnik określony jako pośrednia kategoria ryzyka prognostycznego jest dopuszczony tylko w przypadku >=5% mieloblastów szpiku kostnego.
  3. Status Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2.
  4. Uczestnicy z AML (20%-30% blastów) muszą mieć wynik śmiertelności związanej z leczeniem (TRM) >=4 dla intensywnej chemioterapii indukcyjnej, jak obliczono przy użyciu uproszczonego modelu opisanego przez Waltera i współpracowników.

Obliczanie wyniku TRM:

  • 0 dla (wiek <61 lat), +2 dla (wiek 61-70 lat), +4 dla (wiek >=71 lat).
  • + 0 dla (PS=0), +2 dla (PS=1), +4 dla (PS >1).
  • + 0 dla (płytek krwi <50), +1 dla (płytek krwi >=50).

Kryteria wyłączenia:

  1. Był wcześniej leczony na HR MDS lub CMML lub AML niskoblastyczną za pomocą chemioterapii lub innych leków przeciwnowotworowych, w tym środków hipometylujących (HMA), takich jak decytabina lub azacytydyna. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie hydroksymocznikiem i lenalidomidem, z wyjątkiem tego, że lenalidomidu nie można podawać w ciągu 8 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku.
  2. Ma ostrą białaczkę promielocytową, którą rozpoznano na podstawie badania morfologicznego szpiku kostnego, fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ lub cytogenetyki krwi obwodowej lub szpiku kostnego, lub innej zaakceptowanej analizy.
  3. Uczestnicy z AML z liczbą WBC >50 000/mcL. Uczestnicy poddani cytoredukcji za pomocą leukaferezy lub hydroksymocznika mogą zostać zapisani, jeśli spełniają kryteria kwalifikacyjne.

  4. Kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii i/lub allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych. Powód, dla którego uczestnik nie kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii i/lub allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych, może składać się z jednego lub więcej z następujących czynników:

    • Wiek >75 lat.
    • Choroby współistniejące.
    • Niezdolność do tolerowania intensywnej chemioterapii (np. uczestnicy z AML z 20%-30% blastów i TRM >=4).
    • Decyzja lekarza (np. brak dostępnego dawcy komórek macierzystych).
    • Powód, dla którego uczestnik nie kwalifikuje się, powinien być udokumentowany w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF).
  5. Ma kliniczne dowody lub historię zajęcia ośrodkowego układu nerwowego przez AML.
  6. Ma aktywną niekontrolowaną infekcję lub ciężką chorobę zakaźną, taką jak ciężkie zapalenie płuc, zapalenie opon mózgowych lub posocznica.
  7. Jest zdiagnozowany lub leczony z powodu innego nowotworu złośliwego w ciągu 2 lat przed randomizacją lub wcześniej zdiagnozowano inny nowotwór złośliwy i ma jakiekolwiek objawy choroby resztkowej.
  8. Czy nieczerniakowy rak skóry lub rak in situ dowolnego typu nie są wykluczone, jeśli zostały poddane resekcji.
  9. Ma czas protrombinowy (PT) lub aPTT >1,5 × górna granica normy (GGN) lub aktywną niekontrolowaną koagulopatię lub skazę krwotoczną. Uczestnicy leczeni przeciwzakrzepowo leczniczo warfaryną, bezpośrednimi inhibitorami trombiny, bezpośrednimi inhibitorami czynnika Xa lub heparyną są wykluczeni z rekrutacji.
  10. Stwierdzono seropozytywność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  11. Stwierdzono seropozytywność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub rozpoznano lub podejrzewa się aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C. Uwaga: Uczestnicy, u których wyizolowano dodatnie przeciwciała przeciw rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B (tj. przy ujemnym wyniku antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B i ujemnym poziomie przeciwciał przeciw powierzchniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B), muszą mieć niewykrywalne miano wirusa zapalenia wątroby typu B.
  12. Ma rozpoznaną marskość wątroby lub wcześniej występującą ciężką niewydolność wątroby.
  13. u pacjenta występowała choroba sercowo-płucna zdefiniowana jako niestabilna dławica piersiowa, klinicznie istotna arytmia, zastoinowa niewydolność serca (klasa III lub IV wg NYHA) i/lub zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki lub ciężkie nadciśnienie płucne.
  14. Był leczony silnymi induktorami cytochromu P 3A (CYP3A) w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką pevonedistatu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Azacytydyna 75 mg/m²
Uczestnikom podawano azacytydynę w dawce 75 miligramów na metr kwadratowy (mg/m²) w postaci dożylnego (IV) lub podskórnego (SC) wstrzyknięcia w dniach 1-5, 8 i 9, w 28-dniowych cyklach leczenia aż do progresji choroby lub wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności lub do maksymalnie 63 cykli.
Lek: Azacytydyna
Azacytydyna w postaci dożylnej lub podskórnej.
Eksperymentalny: Pevonedistat 20 mg/m^2 + Azacytydyna 75 mg/m^2
Uczestnikom podawano azacytydynę 75 mg/m² dożylnie lub podskórnie w dniach 1-5, 8 i 9 oraz pevonedystat 20 mg/m² w infuzji dożylnej w dniach 1, 3 i 5 w 28-dniowych cyklach leczenia do czasu progresji choroby, wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności lub do maksymalnie 63 cykli.
Lek: Pevonedistat
Wlew dożylny pevonedistatu.
Lek: Azacytydyna
Azacytydyna w postaci dożylnej lub podskórnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezobjawowe Przeżycie (EFS)
Ramy czasowe: Od randomizacji do transformacji w ostrą białaczkę szpikową lub zgonu z dowolnej przyczyny: do około 42 miesięcy
EFS zdefiniowano jako czas od randomizacji do daty zdarzenia EFS. Zdarzenie EFS zdefiniowano jako zgon lub transformację do ostrej białaczki szpikowej (AML) (klasyfikacja Światowej Organizacji Zdrowia [WHO] jako uczestnik mający ponad 20% blastów we krwi lub szpiku oraz wzrost liczby blastów o 50%), w zależności od tego, które zdarzenie wystąpiło pierwsze, u uczestników z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) lub przewlekłymi białaczkami mielomonocytowymi (CMML). Zdarzenie EFS zdefiniowano jako zgon u uczestników z AML z małą liczbą blastów.
Od randomizacji do transformacji w ostrą białaczkę szpikową lub zgonu z dowolnej przyczyny: do około 42 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność trzydziestodniowa podana jako liczba uczestników, którzy zmarli do dnia 30
Ramy czasowe: Do dnia 30
Śmiertelność 30-dniową zdefiniowano jako liczbę uczestników, którzy zmarli w ciągu 30 dni od pierwszej dawki badanego leku.
Do dnia 30
Sześćdziesięciodniowa śmiertelność podana jako liczba uczestników, którzy zmarli do dnia 60
Ramy czasowe: Do dnia 60
Śmiertelność 60-dniową zdefiniowano jako liczbę uczestników, którzy zmarli w ciągu 60 dni od pierwszej dawki badanego leku.
Do dnia 60
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią według cyklu 6
Ramy czasowe: Do cyklu 6 (do około dnia 168)
Odpowiedzi dotyczące HR MDS/CMML są oparte na Kryteriach odpowiedzi zmodyfikowanej międzynarodowej grupy roboczej (IWG) dla MDS, a dla AML o niskim wybuchu na poprawionych kryteriach odpowiedzi IWG dla AML. Ogólna odpowiedź = CR i PR dla HR MDS/CMML i CR+CR z niepełnym przywróceniem morfologii krwi (CRi)+PR dla AML o małej liczbie blastów. CR dla HR MDS/CMML:<=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego,>=11g/dL hemoglobiny (Hgb),>=100*10^9/L płytek krwi (pl),>=1,0* 10^9/L neutrofile, 0% blastów we krwi obwodowej i PR: wszystkie kryteria CR spełnione, z wyjątkiem blastów w szpiku kostnym >=50% spadek w porównaniu z leczeniem wstępnym, ale nadal >5%. Dla niskoblastycznej AML-CR: stan wolny od białaczki morfologicznej,>1,0*10^9 neutrofile, >=100*10^9/L pl, niezależność od transfuzji, brak resztkowych cech białaczki pozaszpikowej; CRi: spełnia kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii <1,0*10^9/L/małopłytkowość (pl<100*10^9/ L); PR: wszystkie wartości hematologiczne CR, ale>=50% spadek odsetka blastów do 5%-25% w aspiracie szpiku kostnego.
Do cyklu 6 (do około dnia 168)
Całkowity Czas Przeżycia (OS)
Ramy czasowe: Do około 6,9 lat
Całkowity czas przeżycia zdefiniowano jako czas od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny.
Do około 6,9 lat
Oszacowania Kaplana-Meiera Sześciomiesięcznego Wskaźnika Przeżycia
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Przedstawiono estymaty Kaplana-Meiera dotyczące prawdopodobieństwa (wyrażonego w procentach) przeżycia uczestników do końca 6. miesiąca od randomizacji.
Miesiąc 6
Oszacowania Kaplana-Meiera jednorocznego wskaźnika przeżycia
Ramy czasowe: Rok 1
Przedstawiono oszacowania Kaplana-Meiera dla prawdopodobieństwa (wyrażonego w procentach) przeżycia uczestników po zakończeniu pierwszego roku od randomizacji.
Rok 1
Czas do transformacji w ostrą białaczkę szpikową (AML) u uczestników z zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka (HR MDS), przewlekłymi białaczkami mielomonocytowymi wysokiego ryzyka (HR CMML) oraz HR MDS/CMML
Ramy czasowe: Od randomizacji do transformacji w AML (do około 42 miesięcy)
Czas do transformacji w AML u uczestników z HR MDS i CMML zdefiniowano jako czas od randomizacji do udokumentowanej transformacji w AML, ustalonej przez niezależną komisję oceniającą (IRC). Uczestników, którzy zmarli przed progresją do AML, ocenzurowano. Transformację w AML zdefiniowano, zgodnie z klasyfikacją WHO, jako stan, w którym uczestnik ma 20% blastów we krwi lub szpiku kostnym oraz zwiększenie liczby blastów o 50%.
Od randomizacji do transformacji w AML (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z całkowitą remisją (CR) oraz CR+ całkowitą remisją z niepełnym odzyskaniem liczby krwinek (CRi)
Ramy czasowe: Od randomizacji do CR (do około 42 miesięcy)
CR dla HR MDS lub CMML definiuje się jako <=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych w szpiku kostnym oraz stężenie hemoglobiny (Hgb) większe lub równe >=11 gramów na decylitr (g/dL), płytki krwi (pl) >=100*10^9/litr (/L), neutrofile >=1,0*10^9/L i 0% blastów we krwi obwodowej. CR dla AML z niską liczbą blastów: morfologiczny stan bez białaczki, neutrofile powyżej 1,0*10^9/L i pl >=100*10^9/L, niezależność od transfuzji oraz brak pozaszpikowych ognisk białaczki. CR z niepełną odnową liczby krwinek (CRi) dla AML z niską liczbą blastów: uczestnicy spełniają wszystkie kryteria CR z wyjątkiem utrzymującej się neutropenii (<1,0*10^9/L) lub małopłytkowości (pl<100*10^9/L).
Od randomizacji do CR (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z CR i CR szpiku
Ramy czasowe: Od randomizacji do uzyskania całkowitej remisji (CR) lub remisji szpikowej (marrow CR) (do około 42 miesięcy)
Odpowiedzi na leczenie w HR MDS lub CMML opierają się na kryteriach odpowiedzi MDS Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG). CR dla HR MDS lub CMML definiuje się jako <=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych w szpiku kostnym oraz >=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L płytek krwi (pl), >=1,0*10^9/L neutrofili i 0% blastów we krwi obwodowej. Odpowiedź szpikowa: Szpik kostny: <=5% mieloblastów i zmniejszenie o >=50% w porównaniu z wartością przed leczeniem.
Od randomizacji do uzyskania całkowitej remisji (CR) lub remisji szpikowej (marrow CR) (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z CR, częściową remisją (PR) i poprawą hematologiczną (HI)
Ramy czasowe: Od randomizacji do uzyskania CR, PR lub HI (do około 42 miesięcy)
Odpowiedzi na leczenie w HR MDS/CMML według zmodyfikowanych kryteriów odpowiedzi IWG dla MDS. CR: <=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego, >=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L płytek krwi, >=1,0*10^9/L neutrofili, 0% blastów we krwi obwodowej. Odpowiedź szpikowa (Marrow CR): Szpik kostny: <=5% mieloblastów i zmniejszenie o >=50% w porównaniu z wartością przed leczeniem. PR: wszystkie kryteria CR spełnione z wyjątkiem blastów szpikowych >=50% zmniejszenie w porównaniu z wartością przed leczeniem, ale wciąż >5%. HI: wzrost Hgb >=1,5 g/dL jeśli <11 g/dL; wzrost płytek krwi >=30*10^9/L jeśli wartość wyjściowa>20*10^9/L lub wzrost z <20*10^9/L do >20*10^9/L i co najmniej o 100%; wzrost neutrofili o 100% i bezwzględny wzrost >0,5*10^9/L jeśli wartość wyjściowa <1,0*10^9/L.
Od randomizacji do uzyskania CR, PR lub HI (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z CR, CR szpiku i PR
Ramy czasowe: Od randomizacji do osiągnięcia CR, remisji szpikowej (Marrow CR) lub PR (do około 42 miesięcy)
Odpowiedzi na leczenie w HR MDS/CMML w oparciu o zmodyfikowane kryteria odpowiedzi IWG dla MDS. CR: <=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego, >=11 g/dl Hgb, >=100*10^9/l płytek krwi, >=1,0*10^9/l neutrofili, 0% blastów we krwi obwodowej. Odpowiedź szpikowa (Marrow CR): Szpik kostny: <=5% mieloblastów i zmniejszenie o >=50% w porównaniu z wartością przed leczeniem. PR: spełnione wszystkie kryteria CR z wyjątkiem blastów szpikowych >=50% zmniejszenie w porównaniu z wartością przed leczeniem, ale nadal >5%.
Od randomizacji do osiągnięcia CR, remisji szpikowej (Marrow CR) lub PR (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z CR i remisją szpiku, PR oraz poprawą hematologiczną (HI)
Ramy czasowe: Od randomizacji do uzyskania CR, remisji szpikowej, PR lub HI (do około 42 miesięcy)
Odpowiedzi na leczenie w HR MDS/CMML według zmodyfikowanych kryteriów odpowiedzi IWG dla MDS. CR: ≤5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego, ≥11 g/dl Hgb, ≥100*10^9/l płytek krwi, ≥1,0*10^9/l neutrofili, 0% blastów we krwi obwodowej. Odpowiedź szpikowa (Marrow CR): Szpik kostny: ≤5% mieloblastów i zmniejszenie o ≥50% w porównaniu z wartością przed leczeniem. PR: spełnione wszystkie kryteria CR z wyjątkiem blastów szpikowych ≥50% zmniejszenie w porównaniu z wartością przed leczeniem, ale wciąż >5%. HI: wzrost Hgb ≥1,5 g/dl jeśli wartość wyjściowa <11 g/dl; wzrost płytek krwi ≥30*10^9/l jeśli wartość wyjściowa >20*10^9/l lub wzrost z <20*10^9/l do >20*10^9/l i co najmniej o 100%; wzrost neutrofili o 100% i bezwzględny wzrost >0,5*10^9/l jeśli wartość wyjściowa <1,0*10^9/l.
Od randomizacji do uzyskania CR, remisji szpikowej, PR lub HI (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią (OR)
Ramy czasowe: Od randomizacji do CR i PR lub CR, CRi i PR (do około 42 miesięcy)
Odpowiedzi na leczenie w HR MDS/CMML w oparciu o zmodyfikowane kryteria odpowiedzi IWG dla MDS; w niskoblastowej AML według zrewidowanych kryteriów odpowiedzi IWG dla AML. Odpowiedź ogólna = CR lub PR dla HR MDS/CMML oraz CR + CRi + PR dla niskoblastowej AML. CR dla HR MDS/CMML: <=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego, Hgb >=11 g/dL, płytki krwi >=100*10^9/L, neutrofile >=1.0*10^9/L, 0% blastów we krwi obwodowej oraz PR: wszystkie kryteria CR spełnione z wyjątkiem blastów w szpiku kostnym >=50% spadek w porównaniu z wartością przed leczeniem, ale wciąż >5%. Dla niskoblastowej AML-CR: stan bez morfologicznych cech białaczki, neutrofile >1.0*10^9/L, płytki krwi >=100*10^9/L, niezależność od transfuzji, brak pozaszpikowych ognisk białaczki; CR z niepełną odnową hematologiczną (CRi): spełnia kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii <1.0*10^9/L lub płytek krwi <100*10^9/L; PR: wszystkie hematologiczne wartości CR, ale >=50% spadek w rozmazie szpiku kostnego.
Od randomizacji do CR i PR lub CR, CRi i PR (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią 2 (OR2)
Ramy czasowe: Od randomizacji do momentu uzyskania CR, PR lub HI lub CR, CRi lub PR (do około 42 miesięcy)
OR2=uczestnik z najlepszą ogólną odpowiedzią CR+PR+HI u uczestników z HR MDS/CMML lub CR+CRi+PR u uczestników z AML z niską liczbą blastów. CR: ≤5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego, ≥11 g/dL Hgb, ≥100*10^9/L płytek krwi, ≥1,0*10^9/L neutrofili, 0% blastów we krwi obwodowej; PR: wszystkie kryteria CR spełnione z wyjątkiem blastów szpiku kostnego ≥50% spadek w porównaniu z wartością przed leczeniem, ale wciąż >5%; HI: wzrost Hgb ≥1,5 g/dL jeśli wartość wyjściowa <11 g/dL; wzrost płytek krwi ≥30*10^9/L jeśli wartość wyjściowa >20*10^9/L lub wzrost z <20*10^9/L do >20*10^9/L i o 100%; wzrost neutrofili o 100%; bezwzględny wzrost >0,5*10^9/L jeśli wartość wyjściowa <100*10^9/L. Dla AML z niską liczbą blastów - CR: morfologiczny stan bezbiałaczkowy >1,0*10^9 neutrofili, ≥100*10^9/L płytek krwi, niezależność od transfuzji, brak pozaszpikowych objawów białaczki; CR z niepełną odnową liczby krwinek: spełnia kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii <1,0*10^9/L lub płytek krwi <100*10^9/L; PR: wszystkie hematologiczne wartości CR, ale ≥50% spadek w aspiracie szpiku kostnego. Liczba odpowiadających na leczenie określona przez ocenę niezależnej komisji rewizyjnej (IRC).
Od randomizacji do momentu uzyskania CR, PR lub HI lub CR, CRi lub PR (do około 42 miesięcy)
Czas trwania całkowitej remisji (CR)
Ramy czasowe: Od CR do pierwszej dokumentacji PD lub nawrotu po CR lub nawrotu po CR lub PR (do około 42 miesięcy)
Czas trwania CR liczony jest od pierwszej udokumentowanej CR do pierwszej dokumentacji progresji choroby (PD) lub nawrotu z CR (uczestnicy z AML z małą liczbą blastów) lub nawrotu po CR lub PR (uczestnicy z HR MDS/CMML). Odpowiedzi na leczenie w HR MDS lub CMML opierają się na zmodyfikowanych kryteriach odpowiedzi IWG dla MDS, a w AML z małą liczbą blastów – na zrewidowanych kryteriach odpowiedzi IWG dla AML. CR w HR MDS lub CMML definiuje się jako <=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych w szpiku kostnym oraz stężenie hemoglobiny >=11 g/dL, płytki krwi >=100*10^9/L, neutrofile >=1,0*10^9/L i 0% blastów we krwi obwodowej. CR w AML z małą liczbą blastów: morfologiczny stan bez białaczki, neutrofile >1,0*10^9/L i płytki krwi >=100*10^9/L, niezależność od transfuzji oraz brak pozaszpikowych ognisk białaczki. CR z niepełną odnową hematologiczną (CRi) w AML z małą liczbą blastów: uczestnicy spełniają wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1,0*10^9/L) lub małopłytkowości (płytki krwi <100*10^9/L).
Od CR do pierwszej dokumentacji PD lub nawrotu po CR lub nawrotu po CR lub PR (do około 42 miesięcy)
Czas trwania całkowitej remisji + całkowitej remisji z niepełną regeneracją liczby krwinek (CRi)
Ramy czasowe: Od całkowitej remisji (CR) do pierwszej dokumentacji progresji choroby (PD) lub nawrotu po CR lub nawrotu po CR lub częściowej remisji (PR) (do około 42 miesięcy)
Czas trwania CR mierzony jest od pierwszej udokumentowanej CR do pierwszej dokumentacji PD lub nawrotu z CR (uczestnicy z AML z małą liczbą blastów). Odpowiedzi na leczenie w AML z małą liczbą blastów oparto na zmodyfikowanych kryteriach odpowiedzi IWG dla AML. CR definiuje się jako <=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych w szpiku kostnym oraz stężenie hemoglobiny (Hgb) większe lub równe >=11 g/dL, płytki krwi (pl) >=100*10^9/litr (/L), neutrofile >=1.0*10^9/L oraz 0% blastów we krwi obwodowej. CR dla AML z małą liczbą blastów: morfologiczny stan bezbiałaczkowy, neutrofile powyżej 1.0*10^9/L i pl >=100*10^9/L, niezależność od transfuzji oraz brak resztkowych cech białaczki pozaszpikowej. CR z niepełną odnową morfologii krwi (CRi) dla AML z małą liczbą blastów: uczestnicy spełniają wszystkie kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii (<1.0*10^9/L) lub małopłytkowości (pl<100*10^9/L).
Od całkowitej remisji (CR) do pierwszej dokumentacji progresji choroby (PD) lub nawrotu po CR lub nawrotu po CR lub częściowej remisji (PR) (do około 42 miesięcy)
Czas trwania ogólnej odpowiedzi (OR)
Ramy czasowe: Do około 42 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi całkowitej: od pierwszej dokumentacji PD lub nawrotu po CR dla AML z małą liczbą blastów lub nawrotu po CR lub PR dla HR MDS/CMML. Odpowiedzi choroby dla HR MDS/CMML w oparciu o zmodyfikowane kryteria odpowiedzi IWG dla MDS; dla AML z małą liczbą blastów w oparciu o zrewidowane kryteria odpowiedzi IWG dla AML. Odpowiedź całkowita=CR+PR dla HR MDS/CMML oraz CR+CRi+PR dla AML z małą liczbą blastów. CR dla HR MDS/CMML:<=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego,>=11 g/dL Hgb,>=100*10^9/L plt,>=1,0*10^9/L neutrofili, 0% blastów we krwi obwodowej i PR: wszystkie kryteria CR spełnione z wyjątkiem blastów szpikowych>=50% spadek w porównaniu z wartością wyjściową, ale nadal >5%. Dla AML z małą liczbą blastów-CR: morfologiczny stan bezbiałaczkowy >1,0*10^9 neutrofili,>=100*10^9/L plt, niezależność od transfuzji, brak pozaszpikowych objawów białaczki; CR z CRi: spełnia kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii <1,0*10^9/L lub plt <100*10^9/L; PR: wszystkie wartości hematologiczne CR, ale >=50% spadek odsetka blastów w aspiracie szpiku kostnego.
Do około 42 miesięcy
Czas trwania całkowitej odpowiedzi 2 (OR2)
Ramy czasowe: Do około 42 miesięcy
Czas trwania OR2: od daty pierwszej dokumentacji CR+PR+HI do pierwszej dokumentacji PD/nawrotu po CR/PR dla odpowiadających CR+PR+HI dla HR MDS/CMML oraz CR,CRi,PR dla AML z małą liczbą blastów. Dla HR MDS/CMML-CR:<=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego,>=11 g/dL Hgb,>=100*10^9/L plt,>=1.0*10^9/L neutrofilów, 0% blastów we krwi obwodowej; PR: wszystkie kryteria CR spełnione z wyjątkiem blastów szpikowych>=50% spadek w porównaniu z wartością wyjściową, nadal >5%; HI: wzrost Hgb>=1,5 g/dL jeśli wartość wyjściowa <11 g/dL; wzrost plt>=30*10^9/L jeśli wartość wyjściowa>20*10^9/L lub wzrost z<20*10^9/L do>20*10^9/L o co najmniej 100%; wzrost neutrofilów o 100% i bezwzględny wzrost>0,5*10^9/L jeśli wartość wyjściowa <1,0*10^9/L. Dla AML z małą liczbą blastów-CR: morfologiczny stan bezbiałaczkowy,>1,0*10^9 neutrofilów,>=100*10^9/L plt, niezależność od transfuzji, brak pozaszpikowych ognisk białaczki; CRi: spełnia kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii<1,0*10^9/L lub plt<100*10^9/L; PR: wszystkie wartości hematologiczne CR ale>=50% spadek w aspiracie szpiku kostnego.
Do około 42 miesięcy
Odsetek uczestników z niezależnością od przetoczeń krwinek czerwonych (RBC) i płytek krwi
Ramy czasowe: Do około 42 miesięcy
Uczestnika uznawano za niezależnego od transfuzji krwinek czerwonych lub płytek krwi, jeśli nie otrzymywał transfuzji krwinek czerwonych ani płytek krwi przez okres co najmniej 8 tygodni przed podaniem pierwszej dawki leku badawczego do 30 dni po podaniu ostatniej dawki jakiegokolwiek leku badawczego. Wskaźnik niezależności od transfuzji zdefiniowano jako liczbę uczestników, którzy stali się niezależni od transfuzji, podzieloną przez liczbę uczestników, którzy byli zależni od transfuzji w punkcie wyjściowym.
Do około 42 miesięcy
Czas trwania niezależności od przetoczeń krwinek czerwonych (RBC) oraz czas trwania niezależności od przetoczeń płytek krwi
Ramy czasowe: Do około 42 miesięcy
Czas niezależności od transfuzji krwinek czerwonych i płytek krwi zdefiniowano jako najdłuższy okres między ostatnią transfuzją krwinek czerwonych i/lub płytek krwi przed rozpoczęciem okresu niezależności od transfuzji krwinek czerwonych i/lub płytek krwi a pierwszą transfuzją krwinek czerwonych i/lub płytek krwi po rozpoczęciu okresu niezależności od transfuzji, który występuje >= 8 tygodni później.
Do około 42 miesięcy
Czas do pierwszej całkowitej remisji (CR) lub częściowej remisji (PR) lub całkowitej remisji z niepełnym odzyskaniem liczby krwinek (CRi)
Ramy czasowe: Od randomizacji do CR lub PR (do około 42 miesięcy)
Czas do pierwszej CR lub PR definiuje się jako czas od randomizacji do pierwszej udokumentowanej CR lub PR, w zależności od tego, które wystąpi wcześniej. Odpowiedzi na chorobę dla HR MDS lub CMML lub AML z niską liczbą blastów w cyklu 6 opierają się na zmodyfikowanych kryteriach odpowiedzi IWG dla MDS oraz dla AML z niską liczbą blastów na zrewidowanych kryteriach odpowiedzi IWG dla AML. Dla HR MDS lub CMML-CR:<=5% mieloblastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego,>=11 g/dl Hgb,>=100*10^9/L płytek krwi,>=1,0*10^9/L neutrofilów, 0% blastów we krwi obwodowej; PR: wszystkie kryteria CR spełnione z wyjątkiem blastów szpiku kostnego>=50% spadek w porównaniu z wartością przed leczeniem, ale nadal>5%; Dla AML z niską liczbą blastów-CR: morfologiczny stan bez białaczki,>1,0*10^9/L neutrofilów, płytek krwi>=100*10^9/L, niezależność od transfuzji, brak pozostałych oznak białaczki pozaszpikowej; CR z niepełną odnową liczby krwinek: spełnia kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii<1,0*10^9/L lub płytek krwi <100*10^9/L; PR: wszystkie wartości hematologiczne CR, ale ze spadkiem o co najmniej 50% w procentowym udziale blastów do 5% do 25% w aspiracie szpiku kostnego.
Od randomizacji do CR lub PR (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z poprawą hematologiczną (HI)
Ramy czasowe: Od randomizacji do HI (do około 42 miesięcy)
Odpowiedzi na chorobę dla HR MDS/CMML w oparciu o zmodyfikowane kryteria odpowiedzi IWG dla MDS. HI: wzrost Hgb >=1,5 g/dL, jeśli wartość wyjściowa <11 g/dL; wzrost płytek krwi >=30*10^9/L, jeśli wartość wyjściowa >20*10^9/L lub wzrost z <20*10^9/L do >20*10^9/L o co najmniej 100%; wzrost neutrofili o 100% i bezwzględny wzrost >0,5*10^9/L, jeśli wartość wyjściowa <1,0*10^9/L.
Od randomizacji do HI (do około 42 miesięcy)
Liczba uczestników z co najmniej 1 przyjęciem do szpitala w trybie hospitalizacji związanym z HR MDS, CMML lub AML z niskim odsetkiem blastów
Ramy czasowe: Od randomizacji do transformacji w AML lub do rozpoczęcia kolejnej terapii (do około 42 miesięcy)
Dane dotyczące hospitalizacji pacjentów były zbierane do momentu transformacji w AML (uczestnicy z HR MDS/CMML) lub progresji choroby (uczestnicy z AML z niską liczbą blastów) lub do rozpoczęcia kolejnej terapii (wszyscy uczestnicy), w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej. Transformację w AML definiuje się, zgodnie z Klasyfikacją WHO, jako stan, w którym uczestnik ma 20% blastów we krwi lub szpiku kostnym oraz zwiększenie liczby blastów o 50%.
Od randomizacji do transformacji w AML lub do rozpoczęcia kolejnej terapii (do około 42 miesięcy)
Czas do progresji choroby (PD), nawrotu po całkowitej remisji (CR) (AML z małą liczbą blastów), nawrotu po całkowitej remisji (CR) lub częściowej remisji (PR) (HR MDS/CMML) lub zgonu
Ramy czasowe: Od randomizacji do progresji choroby (PD), nawrotu po całkowitej remisji (CR), nawrotu po CR lub częściowej remisji (PR), lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do około 42 miesięcy)
Czas do progresji choroby (PD), nawrotu po całkowitej remisji (CR) (AML z małą liczbą blastów), nawrotu po CR lub częściowej remisji (PR) (HR MDS/CMML) lub zgonu, zdefiniowany jako okres od daty randomizacji do daty pierwszej dokumentacji PD, nawrotu po CR (AML z małą liczbą blastów), nawrotu po CR lub PR (HR MDS/CMML) lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. W HR MDS/CMML, PD: Uczestnicy z <5% blastów: wzrost >=50% do >5% blastów; z 5%-9% blastów: wzrost >=50% do >10% blastów; z 10%-19% blastów: wzrost >=50% do >20% blastów; z 20%-30% blastów: spadek o co najmniej 50% od maksymalnej remisji/odpowiedzi w granulocytach lub płytkach krwi lub zmniejszenie stężenia hemoglobiny o >=2 g/dL/nowa zależność od transfuzji. Nawrót po CR lub PR: powrót do procentowego udziału blastów w szpiku kostnym sprzed leczenia/Spadek o >=50% od maksymalnych poziomów remisji/odpowiedzi w granulocytach/płytkach krwi/zmniejszenie stężenia hemoglobiny o >=1,5 g/dL/zależność od transfuzji. W AML, PD: Wzrost >50% blastów w szpiku kostnym do >30% blastów, wzrost >50% blastów krążących do >30% blastów we krwi obwodowej, rozwój choroby pozaszpikowej/nowych ognisk białaczki pozaszpikowej.
Od randomizacji do progresji choroby (PD), nawrotu po całkowitej remisji (CR), nawrotu po CR lub częściowej remisji (PR), lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do około 42 miesięcy)
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) przy użyciu Kwestionariusza Jakości Życia Podstawowego 30 Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC)
Ramy czasowe: Początkowa wartość, po około 58 miesiącach
Kwestionariusz EORTC QLQ-C30 zawiera 30 pozycji rozłożonych na 5 skal funkcjonalnych (fizyczną, roli, poznawczą, emocjonalną i społeczną), 9 skal objawów (zmęczenie, nudności i wymioty, ból, duszność, zaburzenia snu, utrata apetytu, zaparcia, biegunka oraz trudności finansowe) oraz skalę ogólnego stanu zdrowia/jakości życia. Większość z 30 pozycji ma 4 poziomy odpowiedzi (wcale nie, trochę, dość mocno i bardzo mocno), przy czym 2 pytania opierają się na 7-punktowej numerycznej skali oceny. Surowe wyniki są konwertowane na wyniki w skali od 0 do 100. Dla skal funkcjonalnych i skali ogólnego stanu zdrowia/jakości życia wyższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia; dla skal objawów niższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia. Raportowana jest zmiana od wartości wyjściowej na koniec leczenia.
Początkowa wartość, po około 58 miesiącach
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią u uczestników z mutacjami TP53, delecjami 17p i/lub zakwalifikowanych do niekorzystnej grupy ryzyka cytogenetycznego
Ramy czasowe: Od randomizacji do uzyskania CR, CRi i PR (do około 42 miesięcy)
Odpowiedzi na leczenie w HR MDS/CMML w oparciu o zmodyfikowane kryteria odpowiedzi IWG dla MDS; dla AML z małą liczbą blastów w oparciu o zrewidowane kryteria odpowiedzi IWG dla AML. Odpowiedź ogólna = CR + PR dla HR MDS/CMML oraz CR + CRi + PR dla AML z małą liczbą blastów. CR dla HR MDS/CMML: <=5% blastów szpikowych z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych szpiku kostnego, >=11 g/dL Hgb, >=100*10^9/L plt, >=1.0*10^9/L neutrofili, 0% blastów we krwi obwodowej oraz PR: wszystkie kryteria CR spełnione z wyjątkiem blastów szpikowych >=50% spadek w porównaniu z wartością wyjściową, ale nadal >5%. Dla AML z małą liczbą blastów - CR: morfologiczny stan bezbiałaczkowy, >1.0*10^9 neutrofili, >=100*10^9/L plt, niezależność od transfuzji, brak pozaszpikowych ognisk białaczki; CR z niepełną odnową liczby krwinek (CRi): spełnia kryteria CR z wyjątkiem resztkowej neutropenii <1.0*10^9/L lub plt <100*10^9/L; PR: wszystkie hematologiczne wartości CR, ale >=50% spadek odsetka blastów do 5% do 25% w aspiracie szpiku kostnego.
Od randomizacji do uzyskania CR, CRi i PR (do około 42 miesięcy)
Bezobjawowe Przeżycie Uczestników z Mutacjami TP53, Delecjami 17p i/lub Zakwalifikowanych do Grupy Niekorzystnego Ryzyka Cytogenetycznego
Ramy czasowe: Od momentu randomizacji do transformacji w AML, jeśli kwalifikuje się, lub do zgonu (do około 42 miesięcy)
Zdarzenie zostało zdefiniowane jako zgon lub transformacja w AML u uczestników z MDS lub CMML, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej. Transformacja w AML została zdefiniowana zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) jako uczestnik mający >20% blastów we krwi lub szpiku kostnym oraz wzrost liczby blastów o 50%. Zdarzenie zostało zdefiniowane jako zgon u uczestników z AML z małą liczbą blastów.
Od momentu randomizacji do transformacji w AML, jeśli kwalifikuje się, lub do zgonu (do około 42 miesięcy)
Całkowite przeżycie u uczestników z mutacjami TP53, delecjami 17p i/lub zakwalifikowanych do niekorzystnej grupy ryzyka cytogenetycznego
Ramy czasowe: Od randomizacji do zgonu (do około 42 miesięcy)
Całkowity czas przeżycia (OS) liczono od daty randomizacji do daty zgonu z dowolnej przyczyny. Uczestnicy bez udokumentowanego zgonu w momencie analizy byli cenzurowani na dzień, w którym uczestnik był ostatni raz znany jako żyjący.
Od randomizacji do zgonu (do około 42 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pevonedistat-3001
  • 2017-000318-40 (Numer EudraCT)
  • U1111-1189-8055 (Inny identyfikator: World Health Organization)
  • MOH_2018-02-04_002154 (Inny identyfikator: CRS)
  • JapicCTI-183848 (Identyfikator rejestru: JapicCTI)
  • NCI-2017-02059 (Inny identyfikator: National Cancer Institute)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Białaczka, szpikowa, ostra

Badania kliniczne na Pevonedistat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj