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高リスク骨髄異形成症候群（HR MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、または低芽球性急性骨髄性白血病（AML）の参加者の第一選択治療としてのペボネディスタットとアザシチジンと単剤アザシチジンの比較 (PANTHER)

2025年10月10日更新者：Takeda

高リスクの骨髄異形成症候群、慢性骨髄単球性白血病、または低芽球性急性骨髄性白血病の患者に対する第一選択治療としての Pevonedistat とアザシチジンと単剤アザシチジンの第 3 相無作為化対照非盲検臨床試験

この研究の目的は、ペボネディスタットとアザシチジンの組み合わせが、単剤アザシチジンと比較して無イベント生存率 (EFS) を改善するかどうかを判断することです。 (イベントは、MDS または CMML の参加者の死亡または AML への変換のうち、最初に発生した方として定義され、低芽球 AML の参加者の死亡として定義されます)。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究でテストされている薬は、pevonedistat と呼ばれます。 Pevonedistat は、アザシチジンとの併用療法として、高リスクの骨髄異形成症候群 (HR MDS)、慢性骨髄単球性白血病 (CMML)、および低芽球性急性骨髄性白血病 (AML) の人々を治療するために試験されています。この研究では、ペボネディスタットとアザシチジンを服用した人々の全生存期間、無イベント生存期間、および治療に対する反応を、単剤アザシチジンを服用した人々と比較して調べます。

この研究には、約450人の参加者が登録されます。登録が完了すると、参加者は 28 日間の治療サイクルで 2 つの治療グループのいずれかに 1:1 の比率でランダムに割り当てられます (偶然、コインを投げるように)。

Pevonedistat 20 mg/m^2 とアザシチジン 75 mg/m^2 の組み合わせ
単剤アザシチジン 75 mg/m^2

すべての参加者は、静脈内または皮下経路を介してアザシチジンを受け取ります。併用群に無作為に割り付けられた参加者は、ペボネディスタットの静脈内注入も受けます。

この多施設試験は、スペイン、ベルギー、ブラジル、カナダ、チェコ共和国、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、米国、オーストラリア、ギリシャ、日本、メキシコ、ポーランド、ロシア、韓国、トルコ、中国、および米国で実施されます。王国。この研究に参加するための全体の期間は、約 63 か月です。参加者は、治験薬の最後の投与から30日後、またはその後の抗腫瘍療法の開始前に、治療終了の訪問に参加します。

HR MDS または CMML の参加者は、疾患が AML に変化しておらず、その後の治療を開始していない場合、毎月 EFS フォローアップ研究の訪問を受けます。低芽球AMLの参加者は、CRから再発するか、PDの基準を満たすまで、毎月応答追跡調査の訪問を受けます。すべての参加者は、AML (登録時に HR MDS または CMML を持つ参加者の場合) または経験豊富な PD (研究登録時に低芽球 AML を持つ参加者の場合) への変換を確認したときに、OS フォローアップ (3 か月ごとに連絡) に入ります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

454

段階

フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- Alabama
  - Daphne、Alabama、アメリカ、36526
    - Southern Cancer Center - USOR
  - Mobile、Alabama、アメリカ、36607
    - Southern Cancer Center - USOR
  - Mobile、Alabama、アメリカ、36608
    - Southern Cancer Center - USOR
  - Mobile、Alabama、アメリカ、36608
    - Southern Cancer Center- USOR
- Arizona
  - Goodyear、Arizona、アメリカ、85338
    - Southeastern Regional Medical Center - CTCA - PPDS
  - Tucson、Arizona、アメリカ、85704
    - Arizona Oncology Associates (Orange HOPE) - USOR
  - Tucson、Arizona、アメリカ、85704
    - Arizona Oncology Associates (Rudasill HOPE) - USOR
  - Tucson、Arizona、アメリカ、85711
    - Arizona Oncology Associates (Wilmot HOPE) - USOR
- California
  - Corona、California、アメリカ、92879
    - Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
  - Fountain Valley、California、アメリカ、92708
    - Compassionate Cancer Care Medical Group Inc
  - La Jolla、California、アメリカ、92093
    - UC San Diego Moores Cancer Center
  - Redlands、California、アメリカ、92373
    - Emad Ibrahim, MD, INC
  - Riverside、California、アメリカ、92501
    - Compassionate Care Research Group Inc. at Compassionate Cancer Care Medical Group, Inc
- Colorado
  - Aurora、Colorado、アメリカ、80012
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Aurora) - USOR
  - Boulder、Colorado、アメリカ、80303
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Boulder) - USOR
  - Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Colorado Springs) - USOR
  - Denver、Colorado、アメリカ、80218
    - Colorado Blood Cancer Institute - PPDS
  - Denver、Colorado、アメリカ、80218
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Williams) - USOR
  - Denver、Colorado、アメリカ、80218
    - Presbyterian/St. Luke's Medical Center
  - Denver、Colorado、アメリカ、80209
    - Quest Diagnostics, INC
  - Denver、Colorado、アメリカ、80218
    - Presbyterian Saint Lukes Medical Center Laboratory
  - Denver、Colorado、アメリカ、80220
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Denver) - USOR
  - Denver、Colorado、アメリカ、80239
    - Kaiser Foundation Health Plan
  - Englewood、Colorado、アメリカ、80112
    - Laboratory Corporation of America
  - Lakewood、Colorado、アメリカ、80228
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Lakewood) - USOR
  - Littleton、Colorado、アメリカ、80120
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Littleton) - USOR
  - Lone Tree、Colorado、アメリカ、80124
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Lone Tree) - USOR
  - Longmont、Colorado、アメリカ、80501
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Longmont) - USOR
  - Parker、Colorado、アメリカ、80138
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Parker) - USOR
  - Pueblo、Colorado、アメリカ、81008
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Pueblo) - USOR
  - Thornton、Colorado、アメリカ、80260
    - Rocky Mountain Cancer Centers (Thornton) - USOR
- District of Columbia
  - Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
    - Medstar Research Institute
- Florida
  - Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32701
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Bonita Springs、Florida、アメリカ、34135
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Bradenton、Florida、アメリカ、34209
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Brandon、Florida、アメリカ、33511
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Cape Coral、Florida、アメリカ、33914
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Clearwater、Florida、アメリカ、33761
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Fort Myers、Florida、アメリカ、33916
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Fort Myers、Florida、アメリカ、33905
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Gainesville、Florida、アメリカ、32605
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
    - Mayo Clinic Jacksonville - PPDS
  - Largo、Florida、アメリカ、33770
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Lecanto、Florida、アメリカ、34461
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Miami、Florida、アメリカ、33136
    - University of Miami Miller School of Medicine
  - Miami、Florida、アメリカ、33176
    - Baptist Health System (N Kendall) - USOR
  - Naples、Florida、アメリカ、34102
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - New Port Richey、Florida、アメリカ、34655
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Ocala、Florida、アメリカ、34471
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Orange City、Florida、アメリカ、32763
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Orlando、Florida、アメリカ、32806
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Port Charlotte、Florida、アメリカ、33980
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Sarasota、Florida、アメリカ、34232
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Sarasota、Florida、アメリカ、34236
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Spring Hill、Florida、アメリカ、34608
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - St. Petersburg、Florida、アメリカ、33705
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Tampa、Florida、アメリカ、33607
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Tavares、Florida、アメリカ、32778
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - The Villages、Florida、アメリカ、32159
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
  - Venice、Florida、アメリカ、34285
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Venice、Florida、アメリカ、34292
    - SCRI Florida Cancer Specialists South
  - Weston、Florida、アメリカ、33331
    - Cleveland Clinic Florida
  - Winter Park、Florida、アメリカ、32792
    - Florida Cancer Specialists - NORTH - SCRI - PPDS
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
    - Winship Cancer Institute, Emory University
- Idaho
  - Boise、Idaho、アメリカ、83706
    - Saint Alphonsus Regional Medical Center
  - Caldwell、Idaho、アメリカ、83605
    - Saint Alphonsus Caldwell Cancer Care Center
  - Nampa、Idaho、アメリカ、83687
    - Saint Alphonsus Medical Center
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60612
    - Rush University Medical Center
- Kansas
  - Overland Park、Kansas、アメリカ、66209
    - Menorah Medical Center
- Missouri
  - Independence、Missouri、アメリカ、64057
    - Centerpoint Medical Center
  - Kansas City、Missouri、アメリカ、64132
    - Research Medical Center
  - Kansas City、Missouri、アメリカ、64132
    - HCA Midwest Health - SCRI - PPDS
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、アメリカ、68130
    - Nebraska Cancer Specialists
- New Jersey
  - Brick、New Jersey、アメリカ、08724
    - New Jersey Hematology Oncology Associates LLC
  - Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
    - John Theurer Cancer Center
  - Toms River、New Jersey、アメリカ、08755
    - New Jersey Hematology and Oncology
- New York
  - New York、New York、アメリカ、10021
    - Weill Cornell Medical Center
  - New York、New York、アメリカ、10021
    - Weill Cornell Medical Center - Monitoring Location
  - Rochester、New York、アメリカ、14642
    - Strong Memorial Hospital
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、アメリカ、45230
    - Oncology Hematology Care, Inc.
  - Cincinnati、Ohio、アメリカ、45211
    - Oncology Hematology Care, Inc.
  - Cincinnati、Ohio、アメリカ、45236
    - Oncology Hematology Care Inc - USOR
  - Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
    - Oncology Hematology Care Inc - USOR
  - Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
    - The Cleveland Clinic Foundation
  - Cleveland、Ohio、アメリカ、44111
    - Fairview Hospital
  - Fairfield、Ohio、アメリカ、45014
    - Oncology Hematology Care, Inc - Fairfield
  - Mayfield、Ohio、アメリカ、44124
    - Hillcrest Hospital Cancer Care Center
- Pennsylvania
  - Bethlehem、Pennsylvania、アメリカ、18015
    - St. Luke's Hospital
  - Easton、Pennsylvania、アメリカ、18045
    - St. Luke's University Health Network
- South Carolina
  - Easley、South Carolina、アメリカ、29640
    - Greenville Health System
  - Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
    - Greenville Health System
  - Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
    - Greenville Health System Cancer Institute
  - Greer、South Carolina、アメリカ、29650
    - Greenville Health System
  - Seneca、South Carolina、アメリカ、29672
    - Greenville Health System
  - Spartanburg、South Carolina、アメリカ、29307
    - Greenville Health System
- Tennessee
  - Dickson、Tennessee、アメリカ、37055
    - Tennessee Oncology - DICKSON - SCRI - PPDS
  - Franklin、Tennessee、アメリカ、37067
    - Tennessee Oncology - FRANKLIN - SCRI - PPDS
  - Gallatin、Tennessee、アメリカ、37066
    - Tennessee Oncology - GALLATIN - SCRI - PPDS
  - Hermitage、Tennessee、アメリカ、37076
    - Tennessee Oncology - SUMMIT - SCRI - PPDS
  - Lebanon、Tennessee、アメリカ、37090
    - Tennessee Oncology - LEBANON - SCRI - PPDS
  - Murfreesboro、Tennessee、アメリカ、37129
    - Tennessee Oncology - MURFREESBORO - SCRI - PPDS
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
    - Tennessee Oncology NASH - SCRI - PPDS
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
    - Sarah Cannon Center for Blood Centers - SCRI - PPDS
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
    - Tennessee Oncolgy - BAPTIST - SCRI - PPDS
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37205
    - Tennessee Oncology - ST THOMAS WEST - SCRI - PPDS
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37207
    - Tennessee Oncology SKYLINE - SCRI - PPDS
  - Nashville、Tennessee、アメリカ、37211
    - Tennessee Oncology - SOUTHERN HILLS - SCRI - PPDS
  - Shelbyville、Tennessee、アメリカ、37160
    - Tennessee Oncology - SHELBYVILLE - SCRI - PPDS
  - Smyrna、Tennessee、アメリカ、37167
    - Tennessee Oncology - SMYRNA - SCRI - PPDS
- Texas
  - Austin、Texas、アメリカ、78705
    - Texas Oncology (West 38) - USOR
  - Austin、Texas、アメリカ、78731
    - Texas Oncology (Balcones) - USOR
  - Austin、Texas、アメリカ、78745
    - Texas Oncology (James Casey) - USOR
  - Dallas、Texas、アメリカ、75390
    - University of Texas Southwestern Medical Center
  - Dallas、Texas、アメリカ、75246
    - Baylor Sammons Cancer Center
  - Dallas、Texas、アメリカ、75230
    - Texas Oncology (Medical City) - USOR
  - Longview、Texas、アメリカ、75601
    - Texas Oncology (Tyler) - USOR
  - New Braunfels、Texas、アメリカ、78130
    - Texas Oncology (E Common) - USOR
  - Round Rock、Texas、アメリカ、78681
    - Texas Oncology (Round Rock) - USOR
  - San Antonio、Texas、アメリカ、78240
    - Texas Oncology - San Antonio Medical Center - USOR
  - Tyler、Texas、アメリカ、75702
    - Texas Oncology (Tyler) - USOR
- Virginia
  - Blacksburg、Virginia、アメリカ、24060
    - Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Blacksburg) - USOR
  - Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
    - University of Virginia
  - Low Moor、Virginia、アメリカ、24457
    - Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Low Moor) - USOR
  - Roanoke、Virginia、アメリカ、24014
    - Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia (Roanoke) - USOR
  - Salem、Virginia、アメリカ、24153
    - Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia Inc
  - Wytheville、Virginia、アメリカ、24382
    - Oncology and Hematology Associates of Southwest Virginia
イギリス
- - London、イギリス、EC1A 7BE
    - St Bartholomew'S Hospital
  - Swansea、イギリス、SA2 8QA
    - Singleton Hospital - PPDS
- Dorset
  - Bournemouth、Dorset、イギリス、BH7 7DW
    - Royal Bournemouth Hospital
- Kent
  - Maidstone、Kent、イギリス、ME16 9QQ
    - Maidstone Hospital
イスラエル
- - Holon、イスラエル、58100
    - Edith Wolfson Medical Center
  - Jerusalem、イスラエル、91031
    - Shaare Zedek Medical Center
  - Jerusalem、イスラエル、91120
    - Hadassah Medical Center PPDS -
  - Nahariya、イスラエル
    - Galilee Medical Center
  - Safed、イスラエル、13100
    - Ziv Medical Center
  - Tel Aviv、イスラエル、64239
    - Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
イタリア
- - Florence、イタリア、50134
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Rionero in Vulture、イタリア、85028
    - IRCCS Centro Di Riferimento Oncologico Della Basilicata
  - Rozzano、イタリア、20089
    - Istituto Clinico Humanitas
  - Torino、イタリア、10126
    - Azienda Ospedaliero Universitaria San Giovanni Battista Di Torino
- Emilia-Romagna
  - Bologna、Emilia-Romagna、イタリア、40138
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna - Policlinico S Orsola Malpighi
- Lombardy
  - Brescia、Lombardy、イタリア、25123
    - ASST degli Spedali Civili di Brescia - Spedali Civili di Brescia - INCIPIT - PIN
オーストラリア
- - Liverpool、オーストラリア、1871
    - Liverpool Hospital
- Queensland
  - Auchenflower、Queensland、オーストラリア、4066
    - Icon Cancer Care Wesley
  - Chermside、Queensland、オーストラリア、4032
    - Icon Cancer Care Chermside
  - South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
    - ICON Cancer Care
  - South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
    - Icon Cancer Care South Brisbane
  - Southport、Queensland、オーストラリア、4215
    - Icon Cancer Care Southport
- Tasmania
  - Hobart、Tasmania、オーストラリア、7000
    - Royal Hobart Hospital
カナダ
- Alberta
  - Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4
    - Tom Baker Cancer Centre
  - Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
    - University of Alberta
  - Edmonton、Alberta、カナダ、T6G1Z1
    - Kaye Edmonton Clinic
- New Brunswick
  - Saint John、New Brunswick、カナダ、E2L 4L2
    - Saint John Regional Hospital
- Ontario
  - Toronto、Ontario、カナダ、M4N3M5
    - Sunnybrook Health Sciences Centre
  - Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2M9
    - Princess Margaret Hospital
  - Toronto、Ontario、カナダ、M5G2M9
    - Princess Margaret Hospital
ギリシャ
- - Alexandroupoli、ギリシャ、68100
    - University Hospital of Alexandroupolis
  - Athens、ギリシャ、11527
    - Laiko General Hospital of Athens
  - Ioannina、ギリシャ、45500
    - University General Hospital of Ioannina
  - Larissa、ギリシャ、41110
    - University General Hospital of Larissa
  - Pátrai、ギリシャ、26504
    - University General Hospital of Patras
  - Thessaloniki、ギリシャ、57010
    - Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
- Attica
  - Athens、Attica、ギリシャ、115 27
    - Laiko General Hospital of Athens
  - Athens、Attica、ギリシャ、11527
    - Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  - Athens、Attica、ギリシャ、12462
    - Attikon University General Hospital
スペイン
- - Barcelona、スペイン、8035
    - Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  - Madrid、スペイン、28034
    - Hospital Universitario Ramon y Cajal
  - Madrid、スペイン、28006
    - Hospital Universitario de La Princesa
  - Madrid、スペイン、28046
    - Hospital Universitario La Paz - PPDS
  - Madrid、スペイン、28009
    - Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  - Salamanca、スペイン、37007
    - Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - H. Clinico
  - Valencia、スペイン、46010
    - Hospital Clinico Universitario de Valencia
  - Valencia、スペイン、46026
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
- Barcelona
  - LHospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、8907
    - Ico Lhospitalet Hospital Duran I Reynals
- Castille and León
  - León、Castille and León、スペイン、24071
    - Complejo Asistencial Universitario de León
チェコ
- - Prague、チェコ、128 08
    - Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  - Prague、チェコ、100 34
    - Fakultní Nemocnice Královské Vinohrady
- Kralovehradeck Kraj
  - Hradec Králové、Kralovehradeck Kraj、チェコ、500 05
    - Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
トルコ（Türkiye）
- - Ankara、トルコ（Türkiye）、6500
    - Gazi University Medical Faculty Gazi Hospital
  - Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
    - Ege University Medical Faculty
  - Mersin、トルコ（Türkiye）、33343
    - Mersin University Medical Faculty
  - Samsun、トルコ（Türkiye）、55139
    - Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  - Tekirdağ、トルコ（Türkiye）、59100
    - Namik Kemal University
  - Trabzon、トルコ（Türkiye）、61080
    - Karadeniz Technical University Faculty of Medicine
ドイツ
- - Dresden、ドイツ、1307
    - Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
  - Düsseldorf、ドイツ、40479
    - Marien Hospital Akademisches Lehrkrankenhaus
- Baden-Wurttemberg
  - Tübingen、Baden-Wurttemberg、ドイツ、72076
    - Universitatsklinikum Tubingen
- Saxony
  - Leipzig、Saxony、ドイツ、4103
    - Universitätsklinikum Leipzig
フランス
- - Le Mans、フランス、74000
    - Centre Hospitalier Le Mans
  - Paris、フランス、75010
    - Hopital Saint Louis
  - Paris、フランス、75475
    - Hopital Saint Louis
- Calvados
  - Caen、Calvados、フランス、14033
    - Hôpital Côte De Nacre
- Maine-et-Loire
  - Angers、Maine-et-Loire、フランス、49100
    - CHU Angers
ブラジル
- - Porto Alegre、ブラジル、90035-903
    - Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  - Rio de Janeiro、ブラジル、21941-913
    - Universidade Federal do Rio de Janeiro - UFRJ
  - São Paulo、ブラジル、08270-120
    - Hospital Santa Marcelina
  - São Paulo、ブラジル、08270-270
    - Hospital Santa Marcelina
- Paraná
  - Curitiba、Paraná、ブラジル、81520-060
    - Liga Paranaense de Combate ao Câncer - Hospital Erasto Gaertner
- Rio Grande do Norte
  - Natal、Rio Grande do Norte、ブラジル、59075-740
    - Liga Norte Riograndense Contra o Câncer
- Santa Catarina
  - Florianópolis、Santa Catarina、ブラジル、88034-000
    - Centro de Pesquisas Oncologicas
ベルギー
- - Brussels、ベルギー、1200
    - Cliniques Universitaires Saint-luc
  - Leuven、ベルギー、3000
    - UZ Leuven
- Antwerpen
  - Brasschaat、Antwerpen、ベルギー、2930
    - Algemeen Ziekenhuis klina
- Namur
  - Yvoir、Namur、ベルギー、5530
    - CHU UCl Namur asbl - Site Godinne
- West-Vlaanderen
  - Bruges、West-Vlaanderen、ベルギー、8000
    - AZ Sint-Jan AV
ポーランド
- - Lublin、ポーランド、20-090
    - Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej
  - Opole、ポーランド、45-061
    - Zaklad Diagnostyki Obrazowej SOR
  - Opole、ポーランド、45-372
    - Szpital Wojewodzki w Opolu
- Masovian Voivodeship
  - Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
- Pomeranian Voivodeship
  - Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-952
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-214
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii I Transplantologii, Budynek Centrum Medycyny N
- Świętokrzyskie Voivodeship
  - Kielce、Świętokrzyskie Voivodeship、ポーランド、25-734
    - Swietokrzyskie Centrum Onkologii
メキシコ
- - Huixquilucan、メキシコ、52787
    - Hematologica Alta Especialidad S.C.
  - México、メキシコ
    - Capital Humano para Investigacion Clinica SC
ロシア
- - Moscow、ロシア、129301
    - City Clinical Hospital # 40
  - Saint Petersburg、ロシア、191024
    - Russian Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
  - Saint Petersburg、ロシア、197341
    - North-West Federal Medical Research Center n.a. V.A. Almazov
中国
- Beijing Municipality
  - Beijing、Beijing Municipality、中国、100053
    - Xuanwu Hospital Capital Medical University
- Tianjin Municipality
  - Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
    - Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
日本
- - Fukuoka、日本、812-8582
    - Kyushu University Hospital
  - Mibu、日本、321-0293
    - Dokkyo Medical University Hospital
  - Nagasaki、日本、8528102
    - Nagasaki University Hospital
  - Osaka、日本、545-8586
    - Osaka Metropolitan University Hospital
  - Yokohama、日本、232-0024
    - Yokohama City University Hospital
  - Yoshida-gun、日本、910-1193
    - University of Fukui Hospital
- Hiroshima
  - Fukuyama、Hiroshima、日本、720-0001
    - Japan Mutual Aid Association of Public School Teachers Chugoku Central Hospital
- Hokkaido
  - Sapporo、Hokkaido、日本、060 8638
    - Hokkaido University Hospital
- Hukusima
  - Fukushima、Hukusima、日本、960-1295
    - Fukushima Medical University Hospital
- Hyōgo
  - Kobe、Hyōgo、日本、650-0047
    - Kobe City Medical Center General Hospital
- Kyoto
  - Kyoto、Kyoto、日本、602-8566
    - University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine
- Osaka
  - Sayama、Osaka、日本、589-8511
    - Kindai University Hospital
- Saitama
  - Kawagoe、Saitama、日本、3508550
    - Saitama Medical Center
- Tokyo
  - Bunkyo、Tokyo、日本、113-8431
    - Juntendo University Hospital
  - Shinagawa-ku、Tokyo、日本、141-8625
    - NTT Medical Center Tokyo
韓国
- - Busan、韓国、49241
    - Pusan National University Hospital
  - Daegu、韓国、41944
    - Kyungpook National University Hospital
  - Jeongnam、韓国、58128
    - Chonnam National University Hwasun Hospital
  - Seoul、韓国、6591
    - The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
  - Seoul、韓国、5505
    - Asan Medical Center - PPDS
  - Seoul、韓国、6351
    - Samsung Medical Center - PPDS

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

-骨髄異形成症候群（MDS）またはCMML（すなわち、白血球[WBC] <13,000 /マイクロリットル[mcL]）または低芽球性急性骨髄性白血病（AML）の診断が形態学的に確認されています。
-MDSまたはCMMLがあり、改訂された国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）に基づいて、次の予後リスクカテゴリのいずれかも必要です。
- 非常に高い (>6 ポイント)。
- 高 (>4.5-6 ポイント)。
- 中間（> 3〜4.5ポイント）：中間予後リスクカテゴリに属すると判断された参加者は、5％以上の骨髄骨髄芽球の設定でのみ許可されます。
-Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のステータスが0、1、または2。
AML (20%-30% 芽球) の参加者は、Walter と同僚によって説明された単純化されたモデルを使用して計算されるように、集中的な寛解導入化学療法の治療関連死亡率 (TRM) スコア >=4 を持っている必要があります。

TRM スコアの計算:

(年齢 <61 歳) の場合は 0、(年齢 61 ～ 70 歳) の場合は +2、(年齢 >=71 歳) の場合は +4。
(PS=0) の場合は + 0、(PS=1) の場合は +2、(PS >1) の場合は +4。
(血小板 <50) の場合は + 0、(血小板 >=50) の場合は +1。

除外基準:

-HR MDSまたはCMMLまたは低芽球性AMLの以前の治療を受けている化学療法または他の抗悪性腫瘍薬（デシタビンまたはアザシチジンなどの低メチル化剤（HMA）を含む）。ヒドロキシ尿素およびレナリドミドによる以前の治療は許可されていますが、レナリドミドは治験薬の初回投与前の8週間以内に投与することはできません。
-骨髄の形態学的検査、末梢血または骨髄の蛍光 in situ ハイブリダイゼーションまたは細胞遺伝学、またはその他の受け入れられた分析によって診断された急性前骨髄球性白血病があります。
-WBC数が50,000 / mcLを超えるAMLの参加者。白血球アフェレーシスまたはヒドロキシ尿素で細胞減少を受けた参加者は、適格基準を満たしていれば登録できます。
-集中的な化学療法および/または同種幹細胞移植の対象となります。参加者が集中化学療法および/または同種幹細胞移植の対象とならない理由は、次の要因の 1 つまたは複数で構成されている可能性があります。
- 年齢 > 75。
- 合併症。
- -集中的な化学療法に耐えられない（例：芽球が20％〜30％でTRMが4以上のAMLの参加者）。
- 医師の決定 (利用可能な幹細胞ドナーの欠如など)。
- 参加者が適格でない理由は、電子症例報告フォーム (eCRF) に記載する必要があります。
-AMLによる中枢神経系の関与の臨床的証拠または病歴があります。
重度の肺炎、髄膜炎、敗血症などの活動性の制御されていない感染症または重度の感染症がある。
-無作為化前の2年以内に別の悪性腫瘍の診断または治療を受けているか、以前に別の悪性腫瘍と診断されており、残存疾患の証拠があります。
非黒色腫皮膚がんまたは上皮内がんは、切除を受けた場合、除外されません。
-プロトロンビン時間（PT）またはaPTTが1.5倍を超えている正常の上限（ULN）またはアクティブな制御されていない凝固障害または出血障害。 -ワルファリン、直接トロンビン阻害剤、直接第Xa因子阻害剤、またはヘパリンで治療的に抗凝固された参加者は、登録から除外されます。
-ヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清陽性であることがわかっています。
-既知のB型肝炎表面抗原血清反応陽性、または活動性C型肝炎感染が既知または疑われる。注: 陽性の B 型肝炎コア抗体 (すなわち、陰性の B 型肝炎表面抗原および陰性の B 型肝炎表面抗体の設定) を分離した参加者は、検出不可能な B 型肝炎ウイルス量を持っている必要があります。
-既知の肝硬変または重度の既存の肝障害がある。
-不安定狭心症、臨床的に重大な不整脈、うっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV）、および/または最初の投与前6か月以内の心筋梗塞、または重度の肺高血圧症として定義される既知の心肺疾患があります。
-ペボネディスタットの初回投与前の14日以内に強力なシトクロムP 3A（CYP3A）誘導剤による治療を受けています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

主な目的：処理
割り当て：ランダム化
介入モデル：並列代入
マスキング：なし（オープンラベル）

アーム数

武器と介入

参加者グループ / アーム	介入・治療
実験的：アザシチジン 75 mg/m² 参加者には、アザシチジン75ミリグラム毎平方メートル（mg/m²）を28日間の治療サイクルにおいて、疾患の進行または許容できない毒性が認められるまで、または最大63サイクルまで、第1～5日目、第8および9日目に静脈内（IV）または皮下（SC）注射で投与しました。	薬：アザシチジンアザシチジンの静脈内または皮下製剤。
実験的：ペボネジスタット 20 mg/m² + アザシチジン 75 mg/m² 参加者は、28日間の治療サイクルにおいて、疾患の進行または許容できない毒性が認められるまで、または最大63サイクルまで、アザシチジン75 mg/m²を静脈内または皮下注射で第1～5日、第8日および第9日に投与され、ペボネジスタット20 mg/m²を静脈内点滴で第1日、第3日、第5日に投与されました。	薬：ペボネディスタットペボネディスタット静注。薬：アザシチジンアザシチジンの静脈内または皮下製剤。

参加者グループ / アーム

介入・治療

実験的：アザシチジン 75 mg/m²

参加者には、アザシチジン75ミリグラム毎平方メートル（mg/m²）を28日間の治療サイクルにおいて、疾患の進行または許容できない毒性が認められるまで、または最大63サイクルまで、第1～5日目、第8および9日目に静脈内（IV）または皮下（SC）注射で投与しました。

薬：アザシチジン

アザシチジンの静脈内または皮下製剤。

実験的：ペボネジスタット 20 mg/m² + アザシチジン 75 mg/m²

参加者は、28日間の治療サイクルにおいて、疾患の進行または許容できない毒性が認められるまで、または最大63サイクルまで、アザシチジン75 mg/m²を静脈内または皮下注射で第1～5日、第8日および第9日に投与され、ペボネジスタット20 mg/m²を静脈内点滴で第1日、第3日、第5日に投与されました。

薬：ペボネディスタット

ペボネディスタット静注。

薬：アザシチジン

アザシチジンの静脈内または皮下製剤。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
無増悪生存期間（EFS）時間枠：無作為化から急性骨髄性白血病への転化、またはあらゆる原因による死亡まで：最長約42か月	EFSは、無作為化からEFSイベント発生日までの期間と定義されました。 EFSイベントは、骨髄異形成症候群（MDS）または慢性骨髄単球性白血病（CMML）の参加者において、死亡または急性骨髄性白血病（AML）への移転（世界保健機関[WHO]分類に基づき、血液または骨髄中の芽球が20％超かつ芽球数が50％増加した参加者）のいずれか先に発生した事象と定義されました。 EFSイベントは、低芽球性AMLの参加者においては死亡と定義されました。	無作為化から急性骨髄性白血病への転化、またはあらゆる原因による死亡まで：最長約42か月

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
30日目までに死亡した参加者の数として報告された30日死亡率時間枠：30日目まで	30 日死亡率は、治験薬の初回投与から 30 日以内に死亡した参加者の数として定義されました。	30日目まで
60日目までに死亡した参加者の数として報告された60日間の死亡率時間枠：60日目まで	60 日死亡率は、治験薬の初回投与から 60 日以内に死亡した参加者の数として定義されました。	60日目まで
サイクル6までに全体的な反応があった参加者の数時間枠：サイクル 6 まで (約 168 日目まで)	HR MDS/CMML への回答は、MDS および低芽球性 AML の変更された国際ワーキンググループ (IWG) の回答基準に基づいています。全体的な反応 = HR MDS/CMML の場合は CR および PR、低芽球性 AML の場合は不完全血球数回復 (CRi) を伴う CR + PR。 HR MDS/CMML の CR:<=すべての骨髄細胞株の正常な成熟を伴う骨髄芽球の 5%、>=11g/dL ヘモグロビン (Hgb)、>=10010^9/L 血小板 (pl)、>=1.0 10^9/リットル好中球、末梢血中の芽球が 0%、および PR: 骨髄芽球を除くすべての CR 基準が満たされました。前処理より >=50% 減少しますが、それでも >5% です。低芽球AML-CRの場合:形態学的に白血病のない状態、>1.010^9 好中球、>=10010^9/L pl、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし;CRi:残存好中球減少<1.010^9/L/血小板減少(pl<10010^9/ L); PR: すべての CR 血液学的値であるが、骨髄吸引液中の芽球の割合が 5% ～ 25% に >= 50% 減少。	サイクル 6 まで (約 168 日目まで)
全生存期間（OS）時間枠：最大約6.9年間	全生存期間は、無作為化からあらゆる原因による死亡までの期間として定義されました。	最大約6.9年間
半年生存率のカプラン・マイヤー推定量時間枠：6ヶ月	無作為化から6か月目の時点で生存していた参加者の確率（パーセンテージで表記）のカプラン・マイヤー推定値を提示します。	6ヶ月
カプラン-マイヤー法による1年生存率の推定値時間枠：1年目	無作為化後1年目の終了時まで生存した参加者の確率（パーセンテージで表記）に関するカプラン・マイヤー推定量を示します。	1年目
高リスク骨髄異形成症候群（HR MDS）、高リスク慢性骨髄単球性白血病（HR CMML）、およびHR MDS/CMML参加者における急性骨髄性白血病（AML）転化までの時間時間枠：無作為化からAMLへの移行まで（最長約42か月）	HR MDSおよびCMML参加者におけるAML転化までの時間は、無作為化から独立審査委員会（IRC）の評価により決定された文書化されたAML転化までの時間として定義されました。 AMLへの進行前に死亡した参加者は打ち切りとされました。 WHO分類に従い、AMLへの転化は、参加者の血液または骨髄において20%の芽球を有し、芽球数が50%増加した場合と定義されました。	無作為化からAMLへの移行まで（最長約42か月）
完全寛解（CR）および完全寛解＋血液学的回復不全を伴う完全寛解（CRi）が認められた参加者数時間枠：無作為化から完全寛解まで（最大約42カ月）	HR MDSまたはCMMLにおける完全寛解（CR）は、骨髄において全血球系の正常な成熟を伴い骨髄芽球が5%以下、かつ末梢血においてヘモグロビン（Hgb）が11g/dL以上、血小板が100×10^9/L以上、好中球が1.0×10^9/L以上、芽球が0%と定義される。低芽球AMLにおける完全寛解：形態学的無白血病状態、好中球1.0×10^9/L超、血小板100×10^9/L以上、輸血非依存、髄外白血病の残存所見なし。低芽球AMLにおける血液計数不完全回復を伴う完全寛解（CRi）：残存性好中球減少症（<1.0×10^9/L）または血小板減少症（血小板<100×10^9/L）を除く完全寛解の全基準を満たす参加者。	無作為化から完全寛解まで（最大約42カ月）
完全寛解及び骨髄完全寛解を達成した参加者数時間枠：無作為化からCRまたは骨髄CRまで（最大約42か月）	HR MDSまたはCMMLの疾患反応は、国際作業部会（IWG）のMDS反応基準に基づいています。 HR MDSまたはCMMLの完全寛解（CR）は、骨髄において全細胞系統の正常な成熟を伴う骨髄芽球≦5%、末梢血においてヘモグロビン≧11g/dL、血小板≧100×10^9/L、好中球≧1.0×10^9/L、芽球0%と定義されます。骨髄完全寛解：骨髄：骨髄芽球≦5%かつ前治療時から50%以上の減少。	無作為化からCRまたは骨髄CRまで（最大約42か月）
完全寛解（CR）、部分寛解（PR）、血液学的改善（HI）を達成した参加者数時間枠：無作為化から、CR、PRまたはHIまで（最大約42か月）	修正IWG MDS反応基準に基づくHR MDS/CMMLの疾患反応。完全寛解（CR）：骨髄芽球≦5％、すべての骨髄細胞系統の正常な成熟、Hgb≧11g/dL、血小板≧100×10^9/L、好中球≧1.0×10^9/L、末梢血芽球0％。骨髄完全寛解：骨髄：骨髄芽球≦5％かつ治療前から≧50％減少。部分寛解（PR）：骨髄芽球が治療前から≧50％減少しているが依然＞5％であることを除き、すべてのCR基準を満たす。血液学的改善（HI）：Hgb＜11g/dLの場合はHgb増加≧1.5g/dL；ベースライン＞20×10^9/Lの場合は血小板増加≧30×10^9/L、または＜20×10^9/Lから＞20×10^9/Lへ増加し少なくとも100％増加；ベースライン＜1.0×10^9/Lの場合は好中球100％増加かつ絶対増加＞0.5×10^9/L。	無作為化から、CR、PRまたはHIまで（最大約42か月）
完全寛解、骨髄完全寛解および部分寛解を達成した参加者数時間枠：無作為化からCRまたは骨髄CRおよびPRまで（最長約42か月）	修正IWG骨髄異形成症候群（MDS）反応基準に基づくHR MDS/CMMLの疾患反応。完全寛解（CR）：すべての骨髄細胞系統の正常な分化を伴う骨髄芽球≦5%、ヘモグロビン≧11g/dL、血小板≧100×10^9/L、好中球≧1.0×10^9/L、末梢血芽球0%。骨髄完全寛解：骨髄：骨髄芽球≦5%かつ治療前比50%以上の減少。部分寛解（PR）：骨髄芽球が治療前比50%以上減少しているが依然として5%を超える点を除き、すべての完全寛解基準を満たす。	無作為化からCRまたは骨髄CRおよびPRまで（最長約42か月）
完全寛解および骨髄完全寛解、部分寛解、血液学的改善（HI）を達成した参加者数時間枠：無作為化からCR、骨髄CR、PRまたはHIまで（最長約42ヶ月）	修正IWG骨髄異形成症候群（MDS）反応基準に基づく高リスクMDS/CMMLの疾患反応。完全寛解（CR）：骨髄芽球≦5％、全骨髄細胞系列の正常な分化、Hgb≧11g/dL、血小板≧100×10^9/L、好中球≧1.0×10^9/L、末梢血芽球0％。骨髄完全寛解：骨髄芽球≦5％かつ前治療値から≧50％減少。部分寛解（PR）：骨髄芽球が前治療値から≧50％減少しているが依然＞5％であることを除き、全てのCR基準を満たす。血液学的改善（HI）：ベースラインHgb＜11g/dLの場合Hgb≧1.5g/dL増加、ベースライン血小板＞20×10^9/Lの場合血小板≧30×10^9/L増加、または＜20×10^9/Lから＞20×10^9/Lへ100％以上増加、ベースライン好中球＜1.0×10^9/Lの場合100％増加かつ絶対数＞0.5×10^9/L増加。	無作為化からCR、骨髄CR、PRまたはHIまで（最長約42ヶ月）
全奏効（OR）が認められた参加者数時間枠：無作為化からCRおよびPR、またはCR、CRiおよびPRまで（最大約42か月）	高リスク骨髄異形成症候群（HR MDS）／慢性骨髄単球性白血病（CMML）の疾患反応は、MDSの修正IWG反応基準に基づく。芽球減少AMLについては、AMLの改訂IWG反応基準に基づく。全体的な反応＝HR MDS／CMMLではCRまたはPR、芽球減少AMLではCR＋CRi＋PR。 HR MDS／CMMLのCR：全ての骨髄細胞系統の正常な成熟を伴う芽球≦5%、Hgb≧11g/dL、血小板≧100×10^9/L、好中球≧1.0×10^9/L、末梢血芽球0%。PR：骨髄芽球が治療前と比較して50%以上減少しているが依然として5%を超えることを除き、全てのCR基準を満たす。芽球減少AMLのCR：形態学的白血病非存在状態、好中球＞1.0×10^9/L、血小板≧100×10^9/L、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし。血液計数回復不完全CR（CRi）：好中球＜1.0×10^9/Lまたは血小板＜100×10^9/Lの残存を除きCR基準を満たす。PR：全てのCR血液学的値であるが、骨髄穿刺で50%以上の減少。	無作為化からCRおよびPR、またはCR、CRiおよびPRまで（最大約42か月）
全奏効2（OR2）が認められた参加者数時間枠：無作為化から、CR、PR、またはHI、あるいはCR、CRi、またはPRまで（最大約42か月）	OR2=HR MDS/CMML参加者における最良全奏効がCR+PR+HI、または低芽球AML参加者におけるCR+CRi+PRの参加者。CR：全骨髄細胞系列の正常な成熟を伴う骨髄芽球≦5%、Hgb≧11g/dL、血小板≧100×10^9/L、好中球≧1.0×10^9/L、末梢血芽球0%。PR：骨髄芽球が前治療から50%以上減少しているが依然>5%である点を除き全てのCR基準を満たす。HI：ベースラインHgb<11g/dLの場合Hgb増加≧1.5g/dL；ベースライン血小板>20×10^9/Lの場合血小板増加≧30×10^9/L、または<20×10^9/Lから>20×10^9/Lへ100%増加；好中球100%増加；ベースライン<100×10^9/Lの場合絶対増加>0.5×10^9/L。低芽球AML-CR：形態学的白血病非存在状態、好中球>1.0×10^9/L、血小板≧100×10^9/L、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし；不完全血算回復を伴うCR：残存性好中球減少<1.0×10^9/Lまたは血小板<100×10^9/Lを除きCR基準を満たす；PR：全てのCR血液学的値を満たすが骨髄穿刺で≧50%減少。奏効者数は独立審査委員会による評価で決定。	無作為化から、CR、PR、またはHI、あるいはCR、CRi、またはPRまで（最大約42か月）
完全寛解（CR）持続期間時間枠：CRから初回PD文書化、またはCRからの再発、またはCRまたはPR後の再発まで（最大約42ヶ月間）	CR期間は、初回文書化されたCRから、初回PDまたはCRからの再発（低芽球AML患者）までの期間、またはCRまたはPR後の再発（HR MDS/CMML患者）までの期間と定義されます。 HR MDSまたはCMMLの疾患反応は、修正版IWG MDS反応基準に基づき、低芽球AMLの場合は改訂版IWG AML反応基準に基づいて評価されます。 HR MDSまたはCMMLにおけるCRは、骨髄においてすべての細胞系列の正常な成熟を伴う芽球<=5%、かつHgb>=11 g/dL、pl>=10010^9/L、好中球>=1.010^9/L、末梢血芽球0%と定義されます。低芽球AMLにおけるCR：形態学的白血病非存在状態、好中球>1.010^9/Lかつpl>=10010^9/L、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし。低芽球AMLにおける血液算定回復不完全CR（CRi）：残存性好中球減少（<1.010^9/L）または血小板減少（pl<10010^9/L）を除くすべてのCR基準を満たす患者。	CRから初回PD文書化、またはCRからの再発、またはCRまたはPR後の再発まで（最大約42ヶ月間）
完全寛解 + 不完全血算回復を伴う完全寛解（CRi）の持続期間時間枠：完全寛解（CR）から初回の疾患進行（PD）、またはCRからの再発、CR後の再発、部分寛解（PR）後の再発の文書化まで（最大約42ヶ月）	CR期間は、初回文書化されたCRから初めてPDまたはCRからの再発が文書化された時点まで（芽球比率の低いAML参加者）。芽球比率の低いAMLの疾患反応は、改訂IWG AML反応基準に基づいています。 CRは、骨髄における全細胞系列の正常な成熟を伴う<=5%の骨髄芽球、かつ11g/dL以上のヘモグロビン（Hgb）、10010^9/L以上の血小板（pl）、1.010^9/L以上の好中球、末梢血中0%の芽球と定義されます。芽球比率の低いAMLにおけるCR：形態学的白血病不在状態、1.010^9/Lを超える好中球、10010^9/L以上の血小板、輸血非依存、および髄外白血病の残存証拠なし。芽球比率の低いAMLにおける血液数回復不全を伴うCR（CRi）：残存性好中球減少症（<1.010^9/L）または血小板減少症（pl<10010^9/L）を除く、CRの全基準を満たす参加者。	完全寛解（CR）から初回の疾患進行（PD）、またはCRからの再発、CR後の再発、部分寛解（PR）後の再発の文書化まで（最大約42ヶ月）
全奏効期間 (OR) 時間枠：最大約42ヶ月	ORの期間：低芽球AMLでは初回のPDまたはCRからの再発までの応答、HR MDS/CMMLではCRまたはPR後の再発まで。 HR MDS/CMMLの疾患応答はMDSの修正IWG応答基準に基づく。低芽球AMLはAMLの改訂IWG応答基準に基づく。全体応答＝HR MDS/CMMLではCR+PR、低芽球AMLではCR+CRi+PR。HR MDS/CMMLのCR：<=5%骨髄芽球で全骨髄細胞系列の正常な分化、Hgb>=11g/dL、血小板>=10010^9/L、好中球>=1.010^9/L、末梢血芽球0%。PR：骨髄芽球が前治療比>=50%減少しつつ>5%を除く全CR基準を満たす。低芽球AMLのCR：形態学的白血病不在状態（好中球>1.010^9/L、血小板>=10010^9/L、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし）。CR with CRi：好中球<1.010^9/Lまたは血小板<10010^9/Lを除くCR基準を満たす。PR：全てのCR血液学的数値で骨髄穿刺芽球率が>=50%減少。	最大約42ヶ月
全奏効期間2 (OR2) 時間枠：最大約42か月	OR2の期間：HR MDS/CMMLではCR+PR+HIの奏効者、低芽球AMLではCR、CRi、PRの奏効者について、初回CR+PR+HIの文書化日からCR/PR後のPD/再発の初回文書化日まで。 HR MDS/CMMLの場合-CR：すべての骨髄細胞系列の正常な成熟を伴う骨髄芽球<=5%、Hgb>=11g/dL、血小板>=10010^9/L、好中球>=1.010^9/L、末梢血芽球0%；PR：骨髄芽球が治療前から50%以上減少し、依然として>5%であることを除き、すべてのCR基準を満たす；HI：ベースライン<11g/dLの場合Hgb増加>=1.5g/dL；ベースライン>2010^9/Lの場合血小板増加>=3010^9/L、またはベースライン<2010^9/Lから>2010^9/Lへ少なくとも100%増加；ベースライン<1.010^9/Lの場合好中球100%増加かつ絶対増加>0.510^9/L。低芽球AMLの場合-CR：形態学的白血病不在状態、好中球>1.010^9/L、血小板>=10010^9/L、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし；CRi：残存性好中球減少<1.010^9/Lまたは血小板<10010^9/Lを除きCR基準を満たす；PR：すべてのCR血液学的数値だが、骨髄穿刺で>=50%減少。	最大約42か月
赤血球（RBC）および血小板輸血非依存の参加者の割合時間枠：約42か月まで	輸血非依存の参加者は、研究薬の初回投与前少なくとも8週間からいずれかの研究薬の最終投与後30日までの期間に、赤血球または血小板輸血を受けなかった場合と定義された。輸血非依存率は、輸血非依存となった参加者数をベースライン時点で輸血依存的であった参加者数で除して定義された。	約42か月まで
赤血球(RBC)の持続期間と血小板輸血非依存期間および赤血球(RBC)と血小板輸血非依存の持続期間時間枠：約42か月まで	赤血球および血小板輸血非依頼期間は、輸血非依頼期間開始前の最終赤血球および/または血小板輸血から、輸血非依頼期間開始後8週間以上経過して実施された初回赤血球および/または血小板輸血までの最長期間と定義された。	約42か月まで
初回完全寛解（CR）または部分寛解（PR）または血液計数不完全回復を伴う完全寛解（CRi）までの時間時間枠：無作為化からCRまたはPRまで（最大約42ヶ月）	初回CRまたはPRまでの時間は、無作為化から初回文書化されたCRまたはPRのいずれか早い方までの時間と定義されます。 HR MDSまたはCMMLまたは低芽球AMLサイクル6の疾患反応は、MDSのための修正IWG反応基準に基づき、低芽球AMLについては改訂IWG AML反応基準に基づきます。 HR MDSまたはCMMLの場合 - CR: すべての骨髄細胞系列の正常な成熟を伴う骨髄芽球<=5%、Hgb>=11g/dL、血小板>=10010^9/L、好中球>=1.010^9/L、末梢血芽球0%; PR: 骨髄芽球が前治療時より50%以上減少しているが依然として>5%である点を除きすべてのCR基準を満たす; 低芽球AMLの場合 - CR: 形態学的白血病非存在状態、好中球>1.010^9/L、血小板>=10010^9/L、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし; 不完全血算回復を伴うCR: 残存性好中球減少<1.010^9/Lまたは血小板<10010^9/Lを除きCR基準を満たす; PR: すべてのCR血液学的値を満たすが、骨髄穿刺において芽球割合が少なくとも50%減少し5%から25%である	無作為化からCRまたはPRまで（最大約42ヶ月）
血液学的改善（HI）を認めた参加者数時間枠：無作為化からHIまで（最長約42ヶ月）	修正MDS IWG反応基準に基づくHR MDS/CMMLの疾患反応。 HI: ベースライン<11 g/dLの場合、Hgb増加>=1.5 g/dL; ベースライン>2010^9/Lの場合、血小板増加>=3010^9/L、またはベースライン<2010^9/Lから>2010^9/Lへの増加が少なくとも100%; ベースライン<1.010^9/Lの場合、好中球100%増加かつ絶対増加>0.510^9/L。	無作為化からHIまで（最長約42ヶ月）
HR MDS、CMMLまたは低芽球AMLに関連する入院が少なくとも1回以上あった参加者数時間枠：無作為化からAMLへの移行まで、または次回治療開始まで（最長約42ヶ月間）	入院データは、AMLへの移行（HR MDS/CMML参加者）または疾患進行（低芽球AML参加者）、または後続治療の開始（全参加者）のいずれかが最初に発生した時点まで収集されました。 AMLへの移行は、WHO分類に基づき、参加者の血液または骨髄中に20%の芽球が存在し、芽球数が50%増加した場合と定義されます。	無作為化からAMLへの移行まで、または次回治療開始まで（最長約42ヶ月間）
進行疾患（PD）への時間、完全寛解後の再発（低芽球AML）、完全寛解または部分寛解後の再発（高リスクMDS/CMML）、または死亡時間枠：無作為化からPD、CR後の再発、CRまたはPR後の再発、またはあらゆる原因による死亡のいずれかが最初に発生するまで（最長約42ヶ月）	無増悪生存期間、完全寛解後の再発（芽球減少AML）、完全寛解または部分寛解後の再発（高リスクMDS/CMML）、または死亡までの時間。無作為化日から、疾患進行、完全寛解後の再発（芽球減少AML）、完全寛解または部分寛解後の再発（高リスクMDS/CMML）、またはあらゆる原因による死亡の最初の記録日までの期間と定義され、いずれか早い方が採用される。高リスクMDS/CMMLにおける疾患進行：芽球＜5%の患者：50%以上の増加で＞5%芽球、5%-9%芽球の患者：50%以上の増加で＞10%芽球、10%-19%芽球の患者：50%以上の増加で＞20%芽球、20%-30%芽球の患者：最大寛解/反応時からの顆粒球または血小板の50%以上の減少、またはヘモグロビン2g/dL以上の減少/新たな輸血依存。完全寛解または部分寛解後の再発：治療前の骨髄芽球％への復帰、顆粒球/血小板の最大寛解/反応レベルからの50%以上の減少、ヘモグロビン濃度1.5g/dL以上の減少/輸血依存。 AMLにおける疾患進行：骨髄芽球の50%以上の増加で30%超芽球、末梢血循環芽球の50%以上の増加で30%超芽球、髄外病変の発現/新たな白血病髄外病変部位の出現。	無作為化からPD、CR後の再発、CRまたはPR後の再発、またはあらゆる原因による死亡のいずれかが最初に発生するまで（最長約42ヶ月）
ベースラインからの健康関連QOL（HRQOL）の変化：欧州がん研究治療機構（EORTC）Quality of Life Questionnaire-Core 30を使用時間枠：ベースライン、約58ヶ月後	EORTC QLQ-C30は、5つの機能尺度（身体的、役割、認知、感情的、社会的）、9つの症状尺度（疲労、吐き気と嘔吐、疼痛、呼吸困難、睡眠障害、食欲不振、便秘、下痢、経済的困難）、および全体的な健康状態／QOL尺度を含む30項目で構成されています。 30項目のほとんどは4段階の回答レベル（全くない、少しある、かなりある、非常に多い）を持ち、2つの質問は7段階の数値評価尺度に依存しています。生のスコアは0から100の範囲の尺度スコアに変換されます。機能尺度と全体的な健康状態／QOL尺度では、高いスコアがより良いQOLを表し、症状尺度では低いスコアがより良いQOLを表します。治療終了時のベースラインからの変化が報告されます。	ベースライン、約58ヶ月後
TP53変異、17p欠失、および/または不良予後細胞遺伝学的リスク群と判定された参加者における全奏効参加者数時間枠：無作為化からCR、CRi、PRまで（最長約42ヶ月）	修正IWG骨髄異形成症候群（MDS）反応基準に基づく高リスクMDS/CMMLの疾患反応、ならびに修正IWG急性骨髄性白血病（AML）反応基準に基づく低芽球AMLの疾患反応。全体的反応率＝高リスクMDS/CMMLではCR + PR、低芽球AMLではCR + CRi + PR。高リスクMDS/CMMLのCR：全骨髄細胞系列の正常な分化を伴う骨髄芽球<=5%、Hgb>=11g/dL、血小板>=10010^9/L、好中球>=1.010^9/L、末梢血芽球0%。PR：骨髄芽球が治療前と比較して50%以上減少しているが依然として>5%であることを除き、全てのCR基準を満たす。低芽球AMLのCR：形態学的白血病不在状態、好中球>=1.010^9/L、血小板>=10010^9/L、輸血非依存、髄外白血病の残存証拠なし。血液計数不完全回復を伴うCR（CRi）：好中球<1.010^9/Lまたは血小板<10010^9/Lを除きCR基準を満たす。PR：全てのCR血液学的数値を満たすが、骨髄穿刺における芽球割合が5%から25%に50%以上減少。	無作為化からCR、CRi、PRまで（最長約42ヶ月）
TP53変異、17p欠失、および／または不良予後細胞遺伝学的リスク群と判定された参加者における無増悪生存時間枠：無作為化からAMLへの転換が適格である場合、または死亡するまで（最大約42ヶ月間）	イベントは、MDSまたはCMMLの参加者において、死亡またはAMLへの転化のいずれか早く発生した方と定義されました。 AMLへの転化は、世界保健機関（WHO）分類に基づき、参加者の血液または骨髄中に20％以上の芽球があり、芽球数が50％増加した場合と定義されました。イベントは、低芽球性AMLの参加者においては死亡と定義されました。	無作為化からAMLへの転換が適格である場合、または死亡するまで（最大約42ヶ月間）
TP53変異、17p欠失、および／または不良サイトジェネティックリスク群と判定された参加者における全生存期間時間枠：無作為化から死亡まで（最大約42ヶ月間）	全生存期間（OS）は、無作為化の日からあらゆる原因による死亡日まで計算された。解析時点で死亡が確認されていない参加者は、参加者が最後に生存が確認された日付で打ち切られた。	無作為化から死亡まで（最大約42ヶ月間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Takeda Development Center Americas, Inc.

捜査官

スタディディレクター：Medical Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

Ades L, Girshova L, Doronin VA, Diez-Campelo M, Valcarcel D, Kambhampati S, Viniou NA, Woszczyk D, De Paz Arias R, Symeonidis A, Anagnostopoulos A, Munhoz EC, Platzbecker U, Santini V, Fram RJ, Yuan Y, Friedlander S, Faller DV, Sekeres MA. Pevonedistat plus azacitidine vs azacitidine alone in higher-risk MDS/chronic myelomonocytic leukemia or low-blast-percentage AML. Blood Adv. 2022 Sep 13;6(17):5132-5145. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007334.

便利なリンク

Related Info

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月28日

一次修了 (実際)

2021年5月28日

研究の完了 (実際)

2024年10月14日

試験登録日

最初に提出

2017年8月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月30日

最初の投稿 (実際)

2017年8月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月10日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

薬物セラピー

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

Pevonedistat-3001
2017-000318-40 (EudraCT番号)
U1111-1189-8055 (その他の識別子：World Health Organization)
MOH_2018-02-04_002154 (その他の識別子：CRS)
JapicCTI-183848 (レジストリ識別子：JapicCTI)
NCI-2017-02059 (その他の識別子：National Cancer Institute)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

STUDY_PROTOCOL
SAP
ICF
CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ペボネディスタットの臨床試験

Takeda

完了

集中化学療法を受けることができない成人の急性骨髄性白血病（AML）を治療するためのアザシチジンと組み合わせたペボネディスタットおよびベネトクラクスの研究 (PEVENAZA)

急性骨髄性白血病 (AML)

アメリカ, フランス, ポーランド, カナダ, イタリア
National Cancer Institute (NCI)

終了しました

再発または難治性の急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群の患者の治療におけるペボネディスタットおよびベリノスタット

再発性急性骨髄性白血病 | 再発性骨髄異形成症候群 | 難治性急性骨髄性白血病 | 難治性骨髄異形成症候群

アメリカ
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

再発または難治性CLLまたは非ホジキンリンパ腫の参加者の治療におけるペボネディスタットとイブルチニブ

再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | リヒター症候群 | 難治性マントル細胞リンパ腫 | 再発性慢性リンパ性白血病 | 難治性小リンパ球性リンパ腫 | 再発濾胞性リンパ腫 | 難治性濾胞性リンパ腫 | 難治性辺縁帯リンパ腫 | 再発リンパ形質細胞性リンパ腫 | 難治性リンパ形質細胞性リンパ腫 | B細胞性前リンパ球性白血病

アメリカ
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

肝胆管がんに対するペボネディスタットと化学療法の併用試験

ステージ III 肝内胆管がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肝内胆管がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肝内胆管がん AJCC v8 | 切除不能な肝細胞がん | 転移性胆管癌 | ステージ III 肝細胞がん AJCC v8 | ステージ IIIA 肝細胞がん AJCC v8 | ステージ IV 肝細胞がん AJCC v8 | ステージ IVA 肝細胞がん AJCC v8 | ステージ IVB 肝細胞がん AJCC v8 | ステージ IV 肝内胆管がん AJCC v8 | 切除不能な胆管癌 | ステージ IIIB 肝細胞がん AJCC v8 | 転移性肝細胞がん | 切除不能な肝内胆管癌

アメリカ
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

以前に免疫療法で治療された進行性非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者における MLN4924 (ペボネディスタット)、カルボプラチン、およびパクリタキセルの組み合わせのテスト

ステージ IVA 肺がん AJCC v8 | ステージ IVB 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | ステージ IIIB 肺がん AJCC v8 | 転移性肺非扁平上皮非小細胞がん | 切除不能な肺非小細胞がん | 切除不能な肺の非扁平上皮非小細胞がん | 転移性肺非小細胞扁平上皮がん

アメリカ
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

新たに診断された急性骨髄性白血病患者の治療におけるアザシチジン、ベネトクラクス、およびペボネディスタット

急性骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 骨髄増殖性腫瘍 | 慢性好中球性白血病 | 骨髄性新生物 | 非定型慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陰性 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍、分類不能 | 環状鉄芽球および血小板増加症を伴う骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 特に明記されていない慢性好酸球性白血病 | 骨髄増殖性腫瘍、分類不能 | 明らかな原発性骨髄線維症 | 真性多血症、多血症後の骨髄線維症期 | 線維化前/初期の原発性骨髄線維症

アメリカ
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

完了

ハイリスク急性骨髄性白血病患者の治療におけるペボネディスタットとデシタビン

急性骨髄性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 再発性急性骨髄性白血病 | 難治性急性骨髄性白血病 | 治療関連の急性骨髄性白血病

アメリカ
University of Southern California
National Cancer Institute (NCI)

積極的、募集していない

急性骨髄性白血病患者の治療におけるペボネディスタット、シタラビン、およびイダルビシン

以前の骨髄異形成症候群に起因する急性骨髄性白血病 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成関連の変化を伴う急性骨髄性白血病

アメリカ
Beat AML, LLC

募集

急性骨髄性白血病のバイオマーカーベースの治療に関する研究

未治療の再発・難治性急性骨髄性白血病

アメリカ

高リスク骨髄異形成症候群（HR MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、または低芽球性急性骨髄性白血病（AML）の参加者の第一選択治療としてのペボネディスタットとアザシチジンと単剤アザシチジンの比較 (PANTHER)

高リスクの骨髄異形成症候群、慢性骨髄単球性白血病、または低芽球性急性骨髄性白血病の患者に対する第一選択治療としての Pevonedistat とアザシチジンと単剤アザシチジンの第 3 相無作為化対照非盲検臨床試験

調査の概要

状態

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の種類

入学 (実際)

段階

連絡先と場所

研究場所

参加基準

適格基準

就学可能な年齢

健康ボランティアの受け入れ

説明

研究計画

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

アーム数

武器と介入

参加者グループ / アーム

介入・治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定

メジャーの説明

時間枠

二次結果の測定

結果測定

メジャーの説明

時間枠

協力者と研究者

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協力者

捜査官

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一般刊行物

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研究記録日

主要日程の研究

研究開始 (実際)

一次修了 (実際)

研究の完了 (実際)

試験登録日

最初に提出

QC基準を満たした最初の提出物

最初の投稿 (実際)

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

最終確認日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

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その他の研究ID番号

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個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

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IPD 共有アクセス基準

IPD 共有サポート情報タイプ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

米国FDA規制機器製品の研究

ペボネディスタットの臨床試験

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