Tutkimus BIVV009:n (Sutimlimabin) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on primaarinen kylmäagglutiniinitauti ja joilla on äskettäin ollut verensiirto (Cardinaal Study)
tiistai 4. lokakuuta 2022 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company
Vaihe 3, keskeinen, avoin, monikeskustutkimus sutimlimabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen kylmäagglutiniinitauti ja joilla on äskettäin ollut verensiirto
Osan A tarkoituksena oli määrittää, nostiko sutimlimabin antaminen hemoglobiinin (Hgb) tasoa vähintään (>=) 2 grammaa desilitraa kohden (g/dl) vai nostiko Hgb:tä >= 12 g/dl:aan ja poisti verensiirron tarpeen hoidon aikana osallistujilta, joilla oli primaarinen kylmäagglutiniinitauti (CAD), joilla oli äskettäin verensiirto.
Osan B tarkoituksena oli arvioida sutimlimabin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä CAD-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
Queensland
-
Buderim, Queensland, Australia, 4556
- USC Health Clinics
-
-
Victoria
-
Ballarat, Victoria, Australia, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2060
- ZNA Stuivenberg
-
La Louvière, Belgia, 7100
- Centre Hospitalier Jolimont
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Netanya, Israel, 4244916
- Laniado Hospital
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
-
Vicenza, Italia, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japani, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Iruma-gun, Saitama-Ken, Japani, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Tokyo, Tokyo-To, Japani, 177-8521
- Juntendo University Nerima Hospital
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada, T6G1Z1
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5053
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norja, 0372
- Oslo University Hospital
-
Trondheim, Norja, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
-
-
-
-
-
Caen, Ranska, 14033
- CHU de Caen
-
Créteil, Ranska, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
-
Lyon, Ranska, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Ulm, Saksa, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AG
- University College London
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- USC/Keck School of Medicine
-
Whittier, California, Yhdysvallat, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
District of Columbia
-
Georgetown, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- UW Hospitals and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ruumiinpaino seulonnassa >= 39 kg.
- Primaarisen CAD:n vahvistettu diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella: a) Krooninen hemolyysi; b) Polyspesifinen suora antiglobuliinitesti (DAT) positiivinen; c) Monospesifinen DAT vahvasti positiivinen C3d:lle; d) Kylmäagglutiniinitiitteri > = 64 4 celsiusasteessa; e) Immunoglobuliini G (IgG) DAT pienempi tai yhtä suuri kuin (
- Vähintään yksi dokumentoitu verensiirtohistoria 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
- Hemoglobiinin taso
- Bilirubiinitaso normaalin vertailualueen yläpuolella, mukaan lukien osallistujat, joilla on Gilbertin oireyhtymä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kylmäagglutiniinioireyhtymä, joka on seurausta infektiosta, reumatologisesta sairaudesta tai aktiivisesta hematologisesta pahanlaatuisuudesta.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä infektio rekisteröintiä edeltävän kuukauden aikana (esim. aktiivinen hepatiitti C, keuhkokuume).
- Systeemisen lupus erythematosuksen kliininen diagnoosi; tai muut autoimmuunisairaudet, joissa on anti-nukleaarisia vasta-aineita seulonnassa. Pitkäaikaiset nukleaariset vasta-aineet ilman niihin liittyviä kliinisiä oireita, jotka on arvioitu tapauskohtaisesti potilaan kelpoisuuden vahvistavan arvioinnin aikana.
- Positiivinen hepatiittipaneeli (mukaan lukien hepatiitti B -pinta-antigeeni ja/tai hepatiitti C -viruksen vasta-aine) ennen seulontaa tai sen aikana.
- Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aine seulonnassa.
- Hoito rituksimabimonoterapialla 3 kuukauden sisällä tai rituksimabiyhdistelmähoidoilla (esim. bendamustiinilla, fludarabiinilla, ibrutinibillä tai sytotoksisilla lääkkeillä) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BIVV009
Osallistujat, joilla on primaarinen CAD ja joilla oli lähiaikoina verensiirto (määritelty vähintään yhdeksi verensiirroksi seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana), saivat suonensisäisen (IV) infuusion BIVV009 6,5 grammaa (g) (jos paino oli pienempi kuin [= ] 75 kg) päivinä 0 ja 7 ja sen jälkeen 14 päivän välein A-osassa viikkoon 25 asti.
Osallistujat, jotka suorittivat osan A protokollaa kohti hoitokäynnin loppuun (viikko 26), voivat jatkaa BIVV009:n saamista osassa B kahden viikon välein alkaen viikosta 27 vielä 149 viikon ajan.
Kaikki osan A suorittaneet osallistujat päättivät jatkaa osassa B.
|
Sutimlimabi annettiin suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Hoitovasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 26
|
Osallistujaa pidettiin vasteena: jos hän ei saanut verensiirtoa viikoilta 5 viikoksi 26 (hoidon päättyminen osassa A) eikä hän saanut CAD-hoitoa enempää kuin protokollan mukaan sallittiin.
Lisäksi osallistujan hemoglobiinitason (Hgb) on täytettävä jompikumpi seuraavista kriteereistä: Hgb-taso >= 12 grammaa desilitraa kohden (g/dl) hoidon arvioinnin päätepisteessä (määritelty arvojen keskiarvona viikoilta 23, 25, ja 26 käyntiä) tai Hgb nousi >= 2 g/dl lähtötasosta (määritelty viimeiseksi Hgb-arvoksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annosta) hoidon arvioinnin päätepisteessä.
Vastaajien prosenttiosuus laskettiin yhdessä 95 %:n tarkan Clopper-Pearsonin luottamusvälin (CI) kanssa.
|
Viikosta 5 viikkoon 26
|
|
Osa B: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Osa B, 6,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 27) 143 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 179 asti); Osa B, 7,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 27) 149 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 185 asti)
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon.
TESAE määriteltiin mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka kehittyivät, pahenivat tai muuttuivat vakaviksi hoitovaiheen (TE) aikana (ensimmäisestä tutkimuslääkkeen [IMP] antamisesta osassa B viimeiseen IMP-antoon + 9 viikon seurantajakso).
|
Osa B, 6,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 27) 143 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 179 asti); Osa B, 7,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 27) 149 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 185 asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Bilirubiinitason keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin keskimääräinen muutos lähtötasosta bilirubiinitasoissa hoidon arviointiajankohtana.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja 95 %:n luottamusväli (CI) arvioitiin Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) -lähestymistavalla käyttäen heterogeenista Toeplitzin (TOEPH) kovarianssimatriisia, jossa riippuvaisena muuttujana oli muutos lähtötasosta ja perusarvo sekä käynnit riippumattomina muuttujina. .
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa A: Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) - väsymysasteikon pistemäärä (elämänlaatu) hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
FACIT-väsymys-asteikko koostuu 13 kysymyksestä, jotka on arvioitu 5 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan; 1 = vähän, 2 = jonkin verran, 3 = melko vähän ja 4 = erittäin paljon).
Vastaukset kuhunkin kysymykseen lisättiin kokonaispistemäärän saamiseksi.
Kokonaispistemäärä vaihteli 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoitti enemmän väsymystä.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
LS-keskiarvo ja 95 %:n luottamusväli arvioitiin MMRM-lähestymistavalla käyttämällä TOEPH-kovarianssimatriisia, jolloin riippuvaisena muuttujana oli muutos lähtötasosta ja perusarvo sekä käynnit riippumattomina muuttujina.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa A: Laktaattidehydrogenaasin (LDH) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
LDH:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hoidon arviointiajankohtana raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
LS-keskiarvo ja 95 %:n luottamusväli arvioitiin MMRM-lähestymistavalla käyttämällä TOEPH-kovarianssimatriisia, jolloin riippuvaisena muuttujana oli muutos lähtötasosta ja perusarvo sekä käynnit riippumattomina muuttujina.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa A: Verensiirtojen määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 26
|
Osallistujan oli määrä saada verensiirto, jos hänen Hgb-tasonsa täytti jommankumman seuraavista kriteereistä: Hgb oli
|
Viikosta 5 viikkoon 26
|
|
Osa A: Siirrettyjen veriyksiköiden lukumäärä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 26
|
Osallistujan oli määrä saada verensiirto, jos hänen Hgb-tasonsa täytti jommankumman seuraavista kriteereistä: -Hgb oli
|
Viikosta 5 viikkoon 26
|
|
Osa A: Hemoglobiinin (Hgb) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
Hgb:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) hoidon arviointiajankohtana raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
LS-keskiarvo ja 95 %:n luottamusväli arvioitiin MMRM-lähestymistavalla käyttämällä TOEPH-kovarianssimatriisia, jolloin riippuvaisena muuttujana oli muutos lähtötasosta ja perusarvo sekä käynnit riippumattomina muuttujina.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne, hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa B: Hemoglobiinin (Hgb) tason muutos lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
Muutos Hgb-tasosta lähtötasosta (viikko 0) kullakin määritetyllä aikapisteellä (eli viikoilla 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57) , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 31, 123, 31 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 ja varhainen lopettaminen/turvallisuusseuranta [ET/SFU]-käynti) raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (eli viikkoon 185 asti).
|
Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta bilirubiinitasoissa kussakin määritellyssä ajankohdassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
Muutos lähtötasosta (viikko 0) bilirubiinitasoissa kullakin määritellyllä ajankohdalla (eli viikoilla 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57) , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 31, 123, 31 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 ja ET/SFU-käynti) raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (eli viikkoon 185 asti).
|
Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - väsymysasteikon pisteet (elämänlaatu) viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 15 ja E. Irtisanomisen (ET) käynti/turvallisuusseurantakäynti
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 185 asti)
|
FACIT-väsymys-asteikko koostuu 13 kysymyksestä, jotka on arvioitu 5 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan; 1 = vähän, 2 = jonkin verran, 3 = melko vähän ja 4 = erittäin paljon).
Vastaukset kuhunkin kysymykseen lisättiin kokonaispistemäärän saamiseksi.
Kokonaispistemäärä vaihteli 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoitti enemmän väsymystä.
Lähtötaso (viikko 0) määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 185 asti).
|
Perustaso, viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Muutos lähtötilanteesta 12-kohteen lyhyen lomakkeen kyselyssä (SF-12) fyysisten komponenttien yhteenvedossa (PCS) ja henkisten komponenttien yhteenvedossa (MCS) pisteissä kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 185 asti)
|
SF-12: Terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL) arvioitu 12 kohta-kyselylomake sisälsi 12 kohdetta, jotka luokiteltiin 8 toiminnan ja hyvinvoinnin osa-alueeseen (ala-asteikkoon): fyysinen toiminta, rooli-fyysinen rooli, emotionaalinen rooli, mielenterveys, kehollinen kipua, yleistä terveyttä, elinvoimaa ja sosiaalista toimintaa, ja kunkin alueen pisteet vaihtelivat 0:sta (huono terveys) 100:aan (parempi terveys).
Korkeammat pisteet = hyvä terveydentila.
Nämä 8 aluetta tiivistettiin edelleen kahteen yhteenvetopisteeseen, PCS ja MCS, joiden pisteet vaihtelivat 0 (huono terveys) 100 (parempi terveys).
Korkeammat pisteet = parempi HRQOL.
Perustaso (viikko 0) määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 185 asti).
Muutos lähtötasosta SF-12 PCS- ja MCS-pisteissä raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
|
Perustaso, viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta 5-tason eurooppalaisessa elämänlaadun 5-ulotteisessa 5-tason kyselyssä (EQ-5D-5L) terveystilan hyödyllisyysindeksi ja VAS-pisteet viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 185 asti)
|
EQ-5D-5L: standardoitu, osallistujien arvioima kyselylomake terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseksi.
EQ-5D-5L sisältää 2 komponenttia: EQ-5D-5L terveydentilan hyödyllisyysindeksin (kuvaava järjestelmä) ja Visual Analog Scale (VAS).
EQ-5D kuvaava järjestelmä sisältää 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella dimensiolla on 5 vastausvaihtoehtoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia mitattuna Likert-asteikolla.
EQ-5D-5L-vastaukset, jotka liittyvät viiteen ulottuvuuteen, muunnetaan yhdeksi indeksin hyödyllisyyspisteiksi välillä 0-1, jossa korkeampi pistemäärä = parempi terveydentila.
EQ-5D-5L VAS arvioi osallistujan nykyisen terveydentilan asteikolla 0 = pahin kuviteltavissa oleva terveydentila 100 = paras kuviteltavissa oleva terveydentila.
Lähtötaso (viikko 0): viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 185 asti).
|
Perustaso, viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Osallistujien määrä, joka vastasi osallistujan maailmanlaajuiseen vaikutelmaan (väsymys) vakavuuden (PGIS) kyselyyn viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159 ja FU, Visit 17/159 Vierailla
Aikaikkuna: Viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 ja ET-käynnillä/SFU-käynnillä (eli viikkoon 185 asti)
|
PGIS on itseraportoitu asteikko.
PGIS on yhden kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan mielikuvaa taudin vakavuudesta 5-pisteen asteikolla 1-5, jossa 1 = ei mitään, 2 = lievä, 3 = keskivaikea, 4 = vaikea, 5 = erittäin vaikea.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vakavuutta.
ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen antamisen jälkeen (ts. viikkoon 185 asti).
|
Viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 ja ET-käynnillä/SFU-käynnillä (eli viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Osallistujien lukumäärä, jotka ovat vastanneet osallistujan Global Impression of Change (PGIC) -kyselyyn viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 ja ET-käynnillä/SFU
Aikaikkuna: Viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 ja ET-käynnillä/SFU-käynnillä (eli viikkoon 185 asti)
|
PGIC on itsetehtävä kyselylomake, jolla arvioidaan parannusta tai huononemista tutkimuksen alkuun verrattuna.
PGIC arvioitiin 7-pisteisellä Likert-asteikolla, joka vaihteli 1:stä (huonosti parantunut) 7:ään (huonosti huonontunut).
Kategoriat määriteltiin PGIC-pisteiden perusteella seuraavasti: 1=erittäin parantunut, 2=paljon parantunut, 3=minimaalinen parannus, 4=ei muutosta, 5=minimi huonompi, 6=paljon huonompi ja 7=erittäin huonompi.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vakavuutta.
ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen antamisen jälkeen (ts. viikkoon 185 asti).
|
Viikoilla 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147 159, 171 ja ET-käynnillä/SFU-käynnillä (eli viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason keskimääräinen muutos lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
LDH-tasojen keskimääräinen muutos lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä (eli viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 119, 123, 127, 1, 3, 1 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 ja ET/SFU-käynti) raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Lähtötaso (viikko 0) määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 185 asti).
|
Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Verensiirtojen määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
Osallistujan oli määrä saada verensiirto, jos hänen Hgb-tasonsa täytti jommankumman seuraavista kriteereistä: Hgb oli
|
Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
|
Osa B: Siirrettyjen veriyksiköiden lukumäärä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
Osallistujan oli määrä saada verensiirto, jos hänen Hgb-tasonsa täytti jommankumman seuraavista kriteereistä: Hgb oli
|
Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta haptoglobiiniarvoissa kussakin määritellyssä ajankohdassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
Muutos Haptoglobiiniarvoissa lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä (eli viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61 , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 15, 4,3 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 ja ET/SFU-käynti) raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (eli viikkoon 185 asti).
Haptoglobiiniarvot
|
Perustaso, viikot 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 15, 15,1,3 , 171, 175, ET/SFU (viikkoon 185 asti)
|
|
Osa B: Terveydenhuollon käyntien määrä tyypeittäin
Aikaikkuna: Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
Tässä tulosmittauksessa terveydenhuollon käyntien määrä, joka sisälsi muun kuin opiskeluterveydenhuollon resurssien käyttökäynnin (joka koostui pääasiassa ylimääräisistä käynneistä tutkimuslääkärin vastaanotolla, yleislääkärin vastaanotolla tai erikoislääkärin vastaanotolla) ja sairaalakäynti sekä käynti sairaalan ensiapuun on raportoitu.
|
Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Alexander Röth, Wilma Barcellini, Shirley D'Sa, Yoshitaka Miyakawa, Catherine M Broome, Marc Michel, David J. Kuter, Bernd Jilma, Tor Henrik Anderson Tvedt, Stella Lin, Xiaoyu Jiang, Caroline Reuter, William Hobbs, Sigbjørn Berentsen; Inhibition of Complement C1s with Sutimlimab in Patients with Cold Agglutinin Disease (CAD): Results from the Phase 3 Cardinal Study. Blood 2019; 134 (Supplement_2): LBA-2. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2019-132490
- Roth A, Barcellini W, Tvedt THA, Miyakawa Y, Kuter DJ, Su J, Jiang X, Hobbs W, Arias JM, Shafer F, Weitz IC. Sutimlimab improves quality of life in patients with cold agglutinin disease: results of patient-reported outcomes from the CARDINAL study. Ann Hematol. 2022 Oct;101(10):2169-2177. doi: 10.1007/s00277-022-04948-y. Epub 2022 Aug 23.
- Tvedt THA, Steien E, Ovrebo B, Haaverstad R, Hobbs W, Wardecki M, Tjonnfjord GE, Berentsen SA. Sutimlimab, an investigational C1s inhibitor, effectively prevents exacerbation of hemolytic anemia in a patient with cold agglutinin disease undergoing major surgery. Am J Hematol. 2022 Feb 1;97(2):E51-E54. doi: 10.1002/ajh.26409. Epub 2021 Dec 11. No abstract available.
- Roth A, Barcellini W, D'Sa S, Miyakawa Y, Broome CM, Michel M, Kuter DJ, Jilma B, Tvedt THA, Fruebis J, Jiang X, Lin S, Reuter C, Morales-Arias J, Hobbs W, Berentsen S. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease. N Engl J Med. 2021 Apr 8;384(14):1323-1334. doi: 10.1056/NEJMoa2027760.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 5. maaliskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 31. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC16215
- BIVV009-03 (Muu tunniste: Bioverativ Therapeutics Inc.)
- 2017-003538-10 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Agglutiniinitauti, vilustuminen
-
Showa Inan General HospitalValmisPolypektomian jälkeinen verenvuoto | Pienenvä kolorektaalinen polyyppi | Cold Snare polypectomy | Polypektomia Snare | Täydellinen leikkausnopeusJapani
Kliiniset tutkimukset BIVV009
-
Bioverativ, a Sanofi companyValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinenYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
-
Bioverativ, a Sanofi companyValmisKylmä agglutiniinitautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Australia, Espanja, Itävalta, Saksa, Ranska, Belgia, Japani, Kanada, Alankomaat, Italia, Norja