PLACENTEX ® i.m. teho ja turvallisuus. potilailla, joilla on sklerodermasairauksia

Tämä on IV-vaiheen, yksihaarainen, avoin kliininen tutkimus, jossa arvioidaan PLACENTEX ® Polydeoksiribonukleotidi 5,625 mg/3 ml:n tehoa ja turvallisuutta parenteraaliseen käyttöön i.m. potilailla, joilla on fibroottisia ja atrofisia ihovaurioita sklerodermasairauksissa taudin inaktiivisen vaiheen aikana (sairauden dystrofisia seurauksia ilman tulehduskomponenttia ilmoittautumishetkellä). Yhteensä n. 45 potilasta (mukaan lukien keskeyttäneet, joita ei korvata) otetaan mukaan tähän tutkimukseen.

Mukaan otetut potilaat arvioidaan tutkimuspaikalla seulonnassa (V1), sitten 3 kuukauden hoidon jälkeen PLACENTEX ® Polydeoksiribonukleotidilla 5,625 mg/3 ml parenteraaliseen käyttöön (yksi injektiopullo päivässä lihaksensisäiseen antoon) (V2). Tutkimushoitojakson päätyttyä potilaita seurataan vielä 3 kuukauden ajan ilman tutkimuslääkitystä, jonka aikana potilas vierailee paikan päällä viimeisellä käynnillä (V3).

IMP-yksiköt jaetaan potilaalle tutkimuspaikalla käynnillä 1 (seulontakäynti). Potilaita neuvotaan säilyttämään IMP huoneenlämmössä ja palauttamaan kaikki käytetyt tyhjät toissijaiset pakkaukset ja käyttämättömät IMP-yksiköt käynnillä 2 (hoitokäynnin lopussa). Tällä hetkellä tutkija/paikan koordinaattori arvioi potilaan määrätyn hoito-ohjeen noudattamisen. tutkimuslääkitys. Annosteluohjelman noudattaminen määritetään suorittamalla IMP-vastuu palautetuista käytetyistä IMP-yksiköistä ja IMP:n käyttämättömistä yksiköistä käynnillä 2 (hoitokäynnin lopussa). Vastuurekisteriä säilytetään tutkimuksen aikana.

Jotta PLACENTEX ® Polydeoksiribonukleotidi 5,625 mg/3 ml aiemmat hoidot (kortikosteroidit, immuunivastetta heikentävät aineet) ei häiritsisi PLACENTEX ® Polydeoxyribonucleotide 5,625 mg/3 ml -valmisteen arviointia, on suunniteltu 1 kuukauden pesujakso ennen tutkimushoidon aloittamista. Tämän ajanjakson avulla voidaan myös olla varmasti varma taudin inaktiivisen vaiheen pysyvyydestä.

Sen vuoksi hoito steroidihoidolla ja/tai systeemisellä immunosuppressiivisella hoidolla kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä ei ole sallittua. Lisäksi potilasta pyydetään olemaan ottamatta paikallisia/systeemisiä kortikosteroideja tai paikallista/systeemistä immunosuppressiivista hoitoa tutkimusjakson aikana.

Jos PLACENTEX ® -hoito ei saa vastetta tai jos sairaus pahenee, potilas poistetaan tutkimuksesta ja tutkija harkitsee vaihtoehtoista hoitoa tapauskohtaisesti.

Opintojakson aikana suoritetaan seuraavat arvioinnit:

• Valokuvaus kohteena olevasta ihovauriosta koon ja sijainnin tallentamiseksi.
• Kohteena olevan ihovaurion teletermografia lämpöhäviön ominaisuuksien tallentamiseen ja TT-kuvien tallentamiseen vauriosta.
• Kohteena olevan ihovaurion ultraääniarviointi, jolla tallennetaan sairautta osoittavat ihonalaiset mittausparametrit (ihonalaisen rasvakerroksen paksuus jne.)
• Potilaan ihovaurioiden kliininen arviointi. Atrofian ja skleroosin esiintymisen perusteella lasketaan pistemäärä (LOSCAT Score) 0 (ei mitään) - 3 (korkea).
• Kohteena olevasta ihovauriosta otetaan koepalanäyte myöhempää histologista analyysiä varten. Pistemäärä 0 (ei mitään) - 3 (korkea) lasketaan orvaskeden, ihon, ihonalaisen ja iholisäkkeiden surkastumisen sekä ihon ja ihonalaisen skleroosin esiintymisen perusteella.
• Potilaan itse antama Dermatology Life Quality Index (DLQI), jonka avulla kerätään tietoa erityisesti elämänlaadusta, kävelyvaikeuksista ja toiminnan menetyksestä.
• Kohteena olevan ihovaurion arviointi SkinFibrometerin avulla ihon kovettumisasteen mittaamiseksi.
• Elintoiminnot mitataan.
• Samanaikaiset lääkkeet ja sairaushistoria kirjataan.

Lääkehoidon turvallisuuden vahvistamiseksi tehdään paikallisia laboratoriotutkimuksia, kuten tulehduksen puuttuminen tai kliininen paheneminen lääkehoidon jälkeen, tutkijan arvion mukaan. Kun epänormaalit laboratorioarvot tai testitulokset muodostavat haittatapahtuman (eli aiheuttavat kliinisiä oireita/oireita tai vaativat hoitoa), ne on kirjattava Haittatapahtumat e-CRF -sivulle.

Elintoiminnot (syke ja verenpaine) selvitetään seulontakäynnillä. Verenpaine ja syke tallennetaan istuma-asennossa 5 minuutin levon jälkeen, sen sijaan fyysinen tarkastus tehdään kaikilla sovituilla käyntikäynneillä. Ennen tutkimuslääkityksen aloittamista tehdyt merkittävät löydökset tulee sisällyttää e-CRF:n asiaankuuluvaan sairaushistoriaan tai nykyiseen sairaushistorian tilaan.

Tutkimuksen alkamisen jälkeiset merkittävät havainnot, jotka täyttävät haittatapahtuman määritelmän, on kirjattava asianmukaiseen paikkaan e-CRF:ssä ja tutkijoiden on arvioitava.

Tutkimuksessa kaikki tapahtumat, jotka tapahtuvat sen jälkeen, kun kyseinen potilas on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen, on otettava huomioon ja kirjattava AE:ksi. Haittatapahtumia, erityisesti sellaisia, joiden suhde tutkimuslääkkeeseen on mahdollinen, todennäköinen tai etäinen, tulee seurata, kunnes ne ovat vakiintuneet. Sponsori vastaa PhV-vastaavan kautta kaikista soveltuvista SAE- ja epäilyttävissä olevista haittavaikutuksista ilmoittamisesta sääntelyviranomaisille, tutkijoille, ja soveltuvin osin IEC:t niiden maiden kansallisten määräysten mukaisesti, joissa tutkimus suoritetaan.

Kaikki analyysit suoritetaan SAS v. 9.2:lla (Statistical Analysis System - New Cary USA) tai uudemmalla Microsoft Windows 7 Professional -ympäristössä.

Potilaille, joiden arvot puuttuvat, sovelletaan LOCF (Last Observation Carried Forward) -lähestymistapaa. Kaikista muuttujista tehdään yhteenveto käyttämällä asianmukaisia ​​kuvaavia tilastoja (keskiarvo, keskihajonta, mediaani ja vaihteluväli jatkuville muuttujille ja frekvenssit ja prosenttiosuudet kategorisille muuttujille), minkä jälkeen lasketaan 95 %:n luottamusväli, jos se on olennaista ja sovellettavissa. Jokaisessa tilastollisessa testissä käytetään kaksisuuntaista alfatasoa 0,05. Kaikki hoidetut potilaat sisällytetään ITT-populaatioon (Intention-To-Treat).