Эффективность и безопасность PLACENTEX® i.m. у пациентов со склеродермическими заболеваниями

Это открытое клиническое исследование фазы IV с одной группой для оценки эффективности и безопасности полидезоксирибонуклеотида PLACENTEX® 5,625 мг/3 мл для парентерального применения внутримышечно. у больных с фиброзно-атрофическими поражениями кожи при склеродермических заболеваниях в неактивной стадии заболевания (переживающих дистрофические исходы заболевания без воспалительного компонента на момент поступления). Всего н. 45 пациентов (включая выбывших, которые не будут заменены) будут включены в это исследование.

Включенных пациентов будут оценивать в исследовательском центре при скрининге (V1), а затем через 3 месяца лечения полидезоксирибонуклеотидом PLACENTEX® 5,625 мг/3 мл для парентерального применения (один флакон в день для внутримышечного введения) (V2). После завершения периода исследуемого лечения пациенты будут наблюдаться в течение дополнительного периода в 3 месяца без исследуемого препарата, в течение которого пациент посетит центр для последнего визита (V3).

Единицы ИЛП будут выдаваться пациенту в исследовательском центре при посещении 1 (скрининговое посещение). Пациенты будут проинструктированы хранить ИЛП при комнатной температуре и вернуть все использованные пустые вторичные упаковки и неиспользованные единицы ИЛП при посещении 2 (посещение в конце лечения), в это время исследователь/координатор учреждения оценит соблюдение пациентом предписанного режима для исследуемый препарат. Соблюдение режима дозирования будет определяться путем учета возвращенных коробок с использованными и неиспользованными единицами ИЛП при визите 2 (посещении в конце лечения). Во время исследования будут вестись учетные записи.

Во избежание какого-либо вмешательства в оценку полидезоксирибонуклеотида PLACENTEX ® 5,625 мг/3 мл предшествующей терапии (кортикостероиды, иммунодепрессанты) перед началом исследуемого лечения был запланирован период вымывания в течение 1 месяца. Такой период также позволит быть уверенным в устойчивости неактивной стадии заболевания.

Таким образом, лечение стероидной терапией и/или системной иммуносупрессивной терапией в течение 1 месяца до визита для скрининга не допускается. Кроме того, пациенту будет предложено не принимать местные/системные кортикостероиды или местную/системную иммуносупрессивную терапию в течение периода исследования.

В случае отсутствия ответа на лечение PLACENTEX ® или в случае ухудшения состояния пациент будет исключен из исследования, и исследователь будет рассматривать альтернативное лечение в каждом конкретном случае.

В течение учебного периода будут проводиться следующие оценки:

• Фотография целевого кожного поражения для записи размера и местоположения.
• Телетермография целевого кожного поражения для записи характеристик потери тепла и сохранения ТТ-изображений поражения.
• Ультразвуковая оценка целевого кожного поражения для записи подкожных измерительных параметров, указывающих на заболевание (толщина подкожно-жирового слоя и т. д.)
• Клиническая оценка кожных поражений пациента. Оценка (оценка LOSCAT) от 0 (отсутствие) до 3 (высокая) будет рассчитываться в отношении наличия атрофии и склероза.
• Образец биопсии будет взят из целевого кожного поражения для последующего гистологического анализа. Оценка от 0 (отсутствие) до 3 (высокий) будет рассчитываться в отношении наличия атрофии эпидермиса, дермы, подкожной клетчатки и придатков кожи, а также дермального и подкожного склероза.
• Самостоятельный дерматологический индекс качества жизни (DLQI) пациента для сбора информации с особым вниманием к качеству жизни, затруднениям при ходьбе, потере функций.
• Оценка целевого кожного поражения с помощью SkinFibrometer для измерения степени уплотнения кожи.
• Будут измеряться жизненные показатели.
• Сопутствующие лекарства и история болезни будут зарегистрированы.

Местные лабораторные оценки будут проводиться для подтверждения безопасности медикаментозного лечения в виде отсутствия воспаления или клинического ухудшения после лечения лекарственным средством, согласно заключению исследователя. Когда аномальные лабораторные значения или результаты анализов представляют собой нежелательное явление (т. е. вызывают клинические признаки/симптомы или требуют лечения), они должны быть зарегистрированы на странице электронной ИРК «Побочные явления».

Основные показатели жизнедеятельности (частота сердечных сокращений и артериальное давление) будут оцениваться во время скринингового визита. Артериальное давление и частота сердечных сокращений будут регистрироваться в сидячем положении после отдыха в течение 5 минут, вместо этого во время всех запланированных посещений будет проводиться медицинский осмотр. Значимые данные, имеющиеся до начала лечения исследуемым лекарством, должны быть включены в соответствующую историю болезни или текущую историю болезни в электронной ИРК.

Значимые результаты после начала исследования, которые соответствуют определению нежелательного явления, должны быть зарегистрированы в соответствующем месте электронной ИРК и оценены исследователями.

В исследовании любое событие, произошедшее после того, как пациент подписал информированное согласие, должно рассматриваться и регистрироваться как НЯ. Нежелательные явления, особенно те, для которых связь с исследуемым препаратом возможна, вероятна или отдалена, должны отслеживаться до тех пор, пока они не стабилизировались. и IEC, если применимо, в соответствии с национальными правилами в странах, где проводится исследование.

Все анализы будут выполняться с использованием SAS v. 9.2 (Система статистического анализа - New Cary USA) или более поздней версии в среде Microsoft Windows 7 Professional.

Для пациентов с отсутствующими значениями будет применяться метод переноса данных последнего наблюдения (LOCF). Все переменные будут суммированы с использованием соответствующей описательной статистики (среднее значение, стандартное отклонение, медиана и диапазон для непрерывных переменных, а также частоты и проценты для категориальных переменных) с последующим расчетом 95% доверительного интервала, если это уместно и применимо. Двусторонний альфа-уровень 0,05 будет использоваться для каждого статистического теста. Все пролеченные пациенты будут включены в популяцию пациентов, получающих лечение (ITT).