PLACENTEX ® i.m.の有効性と安全性強皮症患者の場合

これは、PLACENTEX ® ポリデオキシリボヌクレオチド 5.625 mg/3 ml の筋肉内非経口使用の有効性と安全性を評価する第 IV 相、単群、非盲検臨床試験です。強皮症疾患の非活動期の線維性および萎縮性皮膚病変を有する患者（登録時に炎症性要素のない疾患のジストロフィー転帰を経験する）。 合計n。 45 人の患者 (ドロップアウトを含む、置き換えられない) がこの研究に登録されます。

登録された患者は、スクリーニング時に研究施設で評価され（V1）、非経口使用のためのPLACENTEX®ポリデオキシリボヌクレオチド5.625 mg / 3 mlによる治療の3か月後（筋肉内投与のために1日1バイアル）（V2）。 研究治療期間の完了後、患者は、研究薬なしでさらに3か月間追跡され、患者は最後の訪問のためにサイトを訪問します（V3）。

IMP ユニットは、来院 1 (スクリーニング来院) に研究施設で患者に投与されます。 患者は、治験薬を室温で保管し、使用済みの空の二次パッケージと未使用の治験薬ユニットを来院 2 (治療来院の終了) にすべて返却するように指示されます。治験薬。 投与レジメンの順守は、訪問２（治療訪問の終了）で、使用されたＩＭＰおよびＩＭＰ未使用ユニットの返却された箱のＩＭＰ説明責任を実行することによって決定される。 説明責任の記録は、調査中維持されます。

PLACENTEX ® ポリデオキシリボヌクレオチド 5.625 mg/3 ml の評価が以前の治療法 (コルチコステロイド、免疫抑制剤) によって干渉されるのを防ぐために、治験治療を開始する前に 1 か月のウォッシュ アウト期間が計画されています。 そのような期間は、病気の不活動期の安定性を確実に確認することもできます.

したがって、スクリーニング訪問前の1か月以内のステロイド療法および/または全身免疫抑制療法による治療は許可されていません。 さらに、患者は、研究期間中に局所/全身コルチコステロイドまたは局所/全身免疫抑制療法を受けないように要求されます。

PLACENTEX ® による治療に反応しない場合、または疾患が悪化した場合、患者は研究から除外され、治験責任医師はケースバイケースで代替治療を検討します。

研究期間中、次の評価が行われます。

• サイズと位置を記録するための標的皮膚病変の写真撮影。
• 熱損失の特徴を記録し、病変の TT 画像を保存するための、標的皮膚病変のテレサーモグラフィ。
• 疾患を示す皮下測定パラメータ（皮下脂肪層の厚さなど）を記録するための、標的皮膚病変の超音波評価。
• 患者の皮膚病変の臨床評価。 萎縮および硬化症の存在に関して、0 (なし) から 3 (高い) までのスコア (LOSCAT スコア) が計算されます。
• 生検サンプルは、その後の組織学的分析のために標的皮膚病変から収集されます。 表皮、真皮、皮下および皮膚付属器の萎縮、ならびに皮膚および皮下硬化症の存在に関して、0（なし）から3（高）までのスコアが計算されます。
• 特に生活の質、歩行困難、機能の喪失に関する情報を収集するために、患者から自己管理された皮膚科の生活の質指数 (DLQI)。
• 皮膚の硬結の程度を測定するためのSkinFibrometerによる標的皮膚病変の評価。
• バイタルサインを測定します。
• 併用薬および病歴が記録される。

治験責任医師の判断によると、薬物治療後の炎症または臨床的悪化の欠如として、薬物治療の安全性を確認するために、局所検査室評価が行われます。 異常な臨床検査値または検査結果が有害事象を構成する場合 (すなわち、臨床徴候/症状を誘発する、または治療が必要な場合)、有害事象 e-CRF ページに記録する必要があります。

バイタルサイン（心拍数と血圧）は、スクリーニング訪問時に完了します。 血圧と心拍数は、5分間休んだ後、座位で記録されます。代わりに、予定されたすべての訪問で身体検査が行われます。 研究薬物治療の開始前に存在する重要な所見は、e-CRFの関連する病歴または現在の病歴条件に含まれている必要があります。

有害事象の定義を満たす研究開始後の重要な所見は、e-CRF の適切な場所に記録し、治験責任医師によって評価されなければなりません。

この研究では、その患者がインフォームド コンセントに署名した後に発生したイベントはすべて、AE として考慮および記録する必要があります。 有害事象、特に治験薬との関係が考えられる、可能性が高い、またはほとんどないものは、安定するまで追跡調査する必要があります。および該当する場合は、研究が実施される国の国内規制に従って、IECs。

すべての分析は、Microsoft Windows 7 Professional 環境で SAS v. 9.2 (Statistical Analysis System - New Cary USA) 以降を使用して実行されます。

値が欠落している患者には、最終観察の繰り越し (LOCF) アプローチが適用されます。 すべての変数は、適切な記述統計量 (連続変数の場合は平均、標準偏差、中央値と範囲、カテゴリ変数の場合は頻度と割合) を使用して要約され、関連性があり適用可能な場合は、95% 信頼区間が計算されます。 0.05 の両側アルファ レベルが各統計検定に使用されます。 治療を受けたすべての患者は、治療目的集団（ITT）に含まれます。