PLACENTEX ® i.m.의 효능 및 안전성 피부경화증 환자

본 임상시험은 비경구 i.m. 질병의 비활성 단계 동안 경피증 질환의 섬유성 및 위축성 피부 병변이 있는 환자(등록 시 염증 요소 없이 질병의 영양 장애 결과를 경험함). 총 n. 45명의 환자(교체되지 않을 탈락자 포함)가 이 연구에 등록됩니다.

등록된 환자는 스크리닝 시(V1), 비경구적 사용을 위해 PLACENTEX ® 폴리데옥시리보뉴클레오티드 5.625mg/3ml(근육내 투여를 위해 1일 1바이알)로 치료한 후 3개월 후에 연구 기관에서 평가될 것입니다(V2). 연구 치료 기간 완료 후, 환자는 연구 약물 없이 3개월의 추가 기간 동안 추적될 것이며, 이 기간 동안 환자는 마지막 방문(V3)을 위해 현장을 방문하게 됩니다.

IMP 유닛은 방문 1(선별 방문)에서 연구 장소에서 환자에게 분배될 것입니다. 환자는 IMP를 실온에 보관하고 모든 사용된 빈 2차 패키지 및 사용되지 않은 IMP 단위를 방문 2(치료 방문 종료)에 반환하도록 지시받을 것이며, 이때 조사자/현장 코디네이터는 다음에 대한 처방 요법에 대한 환자의 순응도를 평가할 것입니다. 연구 약물. 투약 요법의 준수는 방문 2(치료 방문 종료)에서 사용된 IMP 및 IMP 미사용 단위의 반환된 상자의 IMP 책임을 수행함으로써 결정될 것입니다. 책임 기록은 연구가 진행되는 동안 유지됩니다.

이전 요법(코르티코스테로이드, 면역억제제)에 의한 PLACENTEX ® 폴리데옥시리보뉴클레오티드 5.625mg/3ml의 평가에서 간섭을 방지하기 위해 연구 치료를 시작하기 전에 1개월의 휴약 기간이 계획되었습니다. 이러한 기간은 또한 질병의 비활성 단계의 안정성을 확실하게 확신할 수 있게 합니다.

따라서 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 스테로이드 요법 및/또는 전신 면역억제 요법을 사용한 치료는 허용되지 않습니다. 또한, 환자는 연구 기간 동안 국소/전신 코르티코스테로이드 또는 국소/전신 면역억제 요법을 받지 않도록 요청받을 것입니다.

PLACENTEX ® 치료에 대한 무반응의 경우 또는 질병 악화의 경우, 환자는 연구에서 제외되고 연구자는 사례별로 대체 치료를 고려할 것입니다.

연구 기간 동안 다음 평가가 수행됩니다.

• 크기와 위치를 기록하기 위한 대상 피부 병변의 사진.
• 열 손실의 특성을 기록하고 병변의 TT 이미지를 저장하기 위한 대상 피부 병변의 원격 열화상 촬영.
• 표적 피부 병변의 초음파 평가, 질병을 나타내는 피하 측정 매개변수(피하 지방층의 두께 등)를 기록합니다.
• 환자의 피부 병변에 대한 임상 평가. 위축 및 경화증의 존재와 관련하여 0(없음)에서 3(높음)까지의 점수(LOSCAT 점수)가 계산됩니다.
• 후속 조직학적 분석을 위해 표적 피부 병변으로부터 생검 샘플을 수집할 것이다. 0(없음) 내지 3(높음)의 점수는 표피, 진피, 피하 및 피부 부속기 위축 뿐만 아니라 진피 및 피하 경화증의 존재와 관련하여 계산될 것이다.
• 특히 삶의 질, 보행 장애, 기능 상실과 관련된 정보를 수집하기 위해 환자가 직접 관리하는 피부과 삶의 질 지수(DLQI).
• 피부 경화 정도를 측정하기 위해 SkinFibrometer를 통해 대상 피부 병변을 평가합니다.
• 활력 징후가 측정됩니다.
• 수반되는 약물 및 병력이 기록됩니다.

연구자의 판단에 따라 약물 치료 후 염증이 없거나 임상적 악화가 없는 약물 치료의 안전성을 확인하기 위해 지역 실험실 평가를 수행할 것입니다. 비정상적인 실험실 값 또는 테스트 결과가 부작용을 구성하는 경우(즉, 임상 징후/증상을 유발하거나 치료가 필요한 경우) 부작용 e-CRF 페이지에 기록해야 합니다.

바이탈 사인(심박수 및 혈압)은 스크리닝 방문 시 완료됩니다. 5분 동안 휴식을 취한 후 앉은 자세에서 혈압과 심박수를 기록하고, 대신 모든 예정된 방문 시 신체 검사를 실시합니다. 연구 약물 치료 시작 전에 존재하는 중요한 소견은 e-CRF의 관련 병력 또는 현재 병력 상태에 포함되어야 합니다.

유해 사례의 정의를 충족하는 연구 시작 후 중요한 발견은 e-CRF의 적절한 위치에 기록되어야 하고 연구자가 평가해야 합니다.

연구에서 환자가 사전 동의서에 서명한 후에 발생하는 모든 사건은 AE로 간주되고 기록되어야 합니다. 부작용, 특히 연구 약물과의 관계가 가능하거나 가능성이 있거나 희박한 부작용은 안정화될 때까지 추적해야 합니다. 의뢰자는 PhV 책임을 통해 모든 적용 가능한 SAE 및 SUSAR을 규제 당국, 조사자, 해당하는 경우 연구가 수행되는 국가의 국가 규정에 따라 IEC.

모든 분석은 Microsoft Windows 7 Professional 환경에서 SAS v. 9.2(Statistical Analysis System - New Cary USA) 이상을 사용하여 수행됩니다.

누락된 값이 있는 환자의 경우 LOCF(Last Observation Carried Forward) 방식이 적용됩니다. 모든 변수는 적절하고 적용 가능한 경우 95% 신뢰 구간을 계산한 후 적절한 기술 통계(평균, 표준 편차, 연속 변수의 중앙값 및 범위, 범주형 변수의 빈도 및 백분율)를 사용하여 요약됩니다. 0.05의 양측 알파 수준이 각 통계 테스트에 사용됩니다. 모든 치료 환자는 ITT(Intention-To-Treat Population)에 포함됩니다.