LNP023:n turvallisuutta, tehoa, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa koskeva tutkimus potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
Avoin, yksihaarainen, usean annoksen tutkimus LNP023:n tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi, kun sitä annettiin normaalihoidon (SoC) lisäksi potilaille, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), joilla on merkkejä aktiivisesta hemolyysistä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
LNP023 on uusi oraalinen pienimolekyylipainoinen yhdiste, joka estää vaihtoehtoista komplementtireittiä (AP). AP:n estäminen oraalisella LNP023:lla voi estää sekä intra- että ekstravaskulaarisen hemolyysin.
Tämä tutkimus sisältää jopa 68 päivää kestävän seulontajakson, lähtötilanteen käynnin, noin 3 vuoden LNP023-hoidon, jota annettiin SoC:n lisäksi, ja End of Study (EoS) -käynnin 2 viikkoa viimeisen LNP023-annon jälkeen.
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida LNP023:n tehokkuutta potilailla, joilla on PNH-potilaat, joilla on merkkejä aktiivisesta hemolyysistä huolimatta SoC-hoidosta (määritelty vasta-aineeksi, jolla on anti-C5-aktiivisuutta).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ennen arvioinnin suorittamista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus.
- Lähtötilanteessa 18–80-vuotiaat (mukaan lukien) mies- ja naispotilaat, joilla on PNH-diagnoosi, joka perustuu punasolujen ja/tai granulosyyttien dokumentoituun kloonikokoon, joka on ≥10 %, mitattuna GPI-puutoksen perusteella virtaussytometrissä (seulonta tai sairaushistoria). tiedot hyväksytään).
- Vain kohortti 1: LDH-arvot ≥1,5x normaalin alueen yläraja vähintään 3 ennen SoC-annostusmittausta, jotka on otettu suhteessa kolmeen eri SoC-annostuspäivään enintään 10 viikon aikana ennen päivää 1 (seulonta, lähtötilanne tai lääketieteellinen). historiatiedot hyväksytään). Kaikkien muiden seulontaa edeltävien LDH-arvojen on oltava > 1x normaalialueen yläraja (soC-a edeltäville näytteille, jotka on kerätty samana päivänä SoC:n antamisen kanssa).
- Kohortti 2: LDH-arvot ≥ 1,25x normaalin alueen yläraja vähintään 3 ennen SoC-annostusta tehdyssä mittauksessa, jotka on otettu suhteessa kolmeen eri SoC-annostuspäivään enintään 10 viikon aikana ennen päivää 1 (seulonta, lähtötilanne tai sairaushistoria tiedot hyväksytään). Kaikkien muiden seulontaa edeltävien LDH-arvojen on oltava > 1x normaalialueen yläraja (soC-a edeltäville näytteille, jotka on kerätty samana päivänä SoC:n antamisen kanssa).
- Vain kohortti 2: Hemoglobiinitaso <10,5 g/dl lähtötilanteessa.
- PNH-potilaat, jotka ovat saaneet stabiilia hoito-ohjetta normaalilla komplementin salpauksella (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuutta) vähintään 3 kuukauden ajan ennen ensimmäistä LNP023-hoitoa.
- Aiempi rokotus Neisseria meningitidis tyyppejä A, C, Y ja W-135 vastaan vaaditaan vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä LNP023-annosta. Rokotus N. meningitidis tyyppiä B vastaan tulee suorittaa vähintään 4 viikkoa, jos se on saatavilla ja paikallisten määräysten mukaan hyväksyttävä. ennen ensimmäistä LNP023-annosta. Jos LNP023-hoito on aloitettava aikaisemmin kuin 4 viikkoa rokotuksen jälkeen, profylaktinen antibioottihoito on aloitettava.
- Aikaisempi rokotus S. pneumoniaen ja H. influenzaen ehkäisyyn vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä LNP023-annosta. Jos LNP023-hoito on aloitettava aikaisemmin kuin 4 viikkoa rokotuksen jälkeen, profylaktinen antibioottihoito on aloitettava.
- Pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
- Tutkimuksen osassa 2 potilaat, jotka tutkijan arvion mukaan hyötyvät LNP023-hoidosta, joka perustuu vähentyneisiin hemolyyttisiin parametreihin verrattuna seulontaan ja lähtötilanteeseen. -
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai muiden tutkimuslääkkeiden käyttö ilmoittautumishetkellä tai 5 eliminaation puoliintumisajan sisällä ilmoittautumisesta tai 30 päivän kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi; tai pidempään, jos paikalliset määräykset sitä edellyttävät
- Tunnettu tai epäilty perinnöllinen komplementin puutos seulonnassa
- Hematopoieettisten kantasolujen siirron historia, joka on vahvistettu sekä seulonnassa että lähtötilanteessa (ellei lähtötasoa ole ohitettu)
- Potilaat, joilla on laboratoriossa todisteita luuytimen vajaatoiminnasta (retikulosyytit <60x109/l tai verihiutaleet <30x109/l tai neutrofiilit <1x109/l) sekä seulonnassa että lähtötilanteessa (ellei lähtötasoa ole ohitettu)
- Positiivinen HIV-, B-hepatiitti (HBV) tai C-hepatiitti (HCV) -testi seulonnassa
- Aktiivisen infektion olemassaolo tai epäily (tutkijan arvion perusteella) 2 viikon aikana ennen ensimmäistä LNP023-annosta tai vakavia toistuvia bakteeri-infektioita
- Toistuva aivokalvontulehdus, aiemmat meningokokki-infektiot rokotuksesta huolimatta, mikä on varmistettu sekä seulonnassa että lähtötilanteessa (ellei lähtötilannetta ole ohitettu)
- Potilaat, jotka saavat immunosuppressiivisia aineita, kuten syklosporiinia, MMF:ää, takrolimuusia, syklofosfamidia, metotreksaattia, mutta eivät rajoittuen, alle 8 viikkoa ennen ensimmäistä LNP023-hoitoa, elleivät he ole olleet stabiilissa hoito-ohjelmassa vähintään 3 kuukauden ajan ennen ensimmäistä LNP023-annosta.
- Systeemiset kortikosteroidit annettuna annoksena ≥ 10 mg/vrk prednisoniaekvivalentti alle 4 viikon aikana ennen ensimmäistä LNP023-hoitoa
- Vakavat rinnakkaiset sairaudet, esim. potilaat, joilla on vaikea munuaissairaus (dialyysi), pitkälle edennyt sydänsairaus (NYHA-luokka IV), vaikea keuhkoverenpainetauti (WHO:n luokka IV), epästabiili tromboottinen tapahtuma, joka ei kuulu aktiiviseen hoitoon tutkijan arvioiden mukaan sekä seulonnassa että lähtötilanteessa (ellei lähtötilanne ohitettiin)
- Mikä tahansa sairaus, jonka katsotaan todennäköisesti häiritsevän potilaan osallistumista tutkimukseen tai todennäköisesti aiheuttavan vakavia haittatapahtumia tutkimuksen aikana
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ensimmäisestä LNP023-annoksesta EOS:ään saakka.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: LNP023 200 mg bid + SoC
Suun kautta annettu iptakopaani 200 mg b.i.d. osassa 1 ja osassa 2
|
iptacopan bid suun kautta
Muut nimet:
Standard of Care (SoC) määritellään vasta-aineeksi, jolla on anti-C5-aktiivisuutta.
Tutkimuksen alkaessa ekulitsumabi oli ainoa saatavilla oleva SoC; ekulitsumabista käytetään jäljempänä nimitystä SoC.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: LNP023 50mg/200mg bid + SoC
Suun kautta annettu iptakopaani 50 mg b.i.d. vähintään 2 viikon ajan SoC:n lisäksi; tämä voidaan nostaa 200 mg:aan iptakopaania b.i.d. tutkimuspäivänä 15 tai milloin tahansa myöhemmin tutkimuksen aikana, jos LDH ei ollut normaalin rajoissa tai vähentynyt vähintään 60 % perusarvoihin verrattuna.
|
iptacopan bid suun kautta
Muut nimet:
Standard of Care (SoC) määritellään vasta-aineeksi, jolla on anti-C5-aktiivisuutta.
Tutkimuksen alkaessa ekulitsumabi oli ainoa saatavilla oleva SoC; ekulitsumabista käytetään jäljempänä nimitystä SoC.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasossa päivänä 92
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 92
|
Seerumin LDH:ta käytettiin suonensisäisen hemolyysin markkerina arvioitaessa iptakopaanin vaikutusta kroonisen hemolyysin vähentämiseen paroksysmaalista yöllistä hemoglobinuriaa (PNH) sairastavilla potilailla, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuutta) lisäksi. Lähtötaso määritellään kolmen viimeisen mittauksen keskiarvoksi ennen annoksen antamista. |
Lähtötilanne ja päivä 92
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15, 29, 57 ja 92
|
Seerumin LDH:ta käytettiin suonensisäisen hemolyysin markkerina arvioitaessa iptakopaanin vaikutusta kroonisen hemolyysin vähentämiseen paroksysmaalista yöllistä hemoglobinuriaa (PNH) sairastavilla potilailla, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuutta) lisäksi. Lähtötaso määritellään kolmen viimeisen mittauksen keskiarvoksi ennen annoksen antamista. |
Lähtötilanne, päivät 8, 15, 29, 57 ja 92
|
|
Hemoglobiinin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
Hemoglobiinia käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi. Lähtötaso määritellään kaikkien annosta edeltävien mittausten keskiarvoksi. |
Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
|
Vapaa hemoglobiinin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
Vapaata hemoglobiinia käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi. Lähtötaso määritellään kaikkien annosta edeltävien mittausten keskiarvoksi. |
Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
|
Absoluuttinen muutos perustasosta retikulosyyttien määrässä
Aikaikkuna: Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
Retikulosyyttien määrää käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi. Lähtötaso määritellään kaikkien annosta edeltävien mittausten keskiarvoksi. |
Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta C3-fragmentin kerrostuksessa PNH-punasoluihin
Aikaikkuna: Päivä 1 esiannos, päivä 8, 22, 29, 57, 92, 113, 141, 169, 253, 337, 505, 673, 785, 953, 1121, 1233
|
C3-fragmentin kerrostumista PNH:n punasoluihin (RBC) käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi. Lähtötilanne määritellään päivän 1 mittaukseksi ennen annosta. |
Päivä 1 esiannos, päivä 8, 22, 29, 57, 92, 113, 141, 169, 253, 337, 505, 673, 785, 953, 1121, 1233
|
|
Keskimääräinen PNH-kloonin koko
Aikaikkuna: Päivä 1 esiannos, päivä 8, 22, 29, 57, 92, 113, 141, 169, 253, 337, 505, 673, 785, 953, 1121, 1233
|
Keskimääräistä PNH-kloonikokoa punasoluissa (RBC) käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi. Lähtötaso määritellään kaikkien annosta edeltävien mittausten keskiarvoksi. |
Päivä 1 esiannos, päivä 8, 22, 29, 57, 92, 113, 141, 169, 253, 337, 505, 673, 785, 953, 1121, 1233
|
|
Keskimääräiset haptoglobiinitasot
Aikaikkuna: Päivä 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 3 93,5,4 , 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
Haptoglobiinitasoa käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi. Lähtötaso määritellään kaikkien annosta edeltävien mittausten keskiarvoksi. |
Päivä 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 3 93,5,4 , 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
|
Kokonaisbilirubiinin absoluuttinen muutos perustasosta
Aikaikkuna: Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
Bilirubiinia käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun sitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi. Lähtötaso määritellään kaikkien annosta edeltävien mittausten keskiarvoksi. |
Perustaso; päivät 1, 2, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 57, 71, 85, 92, 113, 127, 141, 155, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 43, 43 , 505, 561, 617, 673, 729, 785, 841, 897, 953, 1009, 1065, 1121, 1177, 1233
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka osallistuvat tutkimukseen pakatuista punasoluyksiköistä saadut verensiirrot
Aikaikkuna: Jopa 46 kuukautta
|
Kerättiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli tutkimuksessa verensiirtoja pakatuista punasoluyksiköistä.
|
Jopa 46 kuukautta
|
|
Farmakokinetiikkaprofiili: Maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1, 29, 169, 337
|
Cmax on suurin (huippu) havaittu plasman lääkeainepitoisuus kerta-annoksen jälkeen (massa x tilavuus-1). PK-arviointiparametrit määritettiin käyttämällä todellisia tallennettuja näytteenottoaikoja ja ei-osastollisia menetelmiä. Kohortissa 2 potilaille piti antaa suun kautta iptakopaania 50 mg b.i.d. SoC:n lisäksi; tämä nostettiin 200 mg:aan iptakopaania b.i.d. tutkimuspäivänä 15 tai milloin tahansa myöhemmin tutkimuksen aikana, jos LDH ei ollut normaalin rajoissa tai vähentynyt vähintään 60 % perusarvoihin verrattuna. Yhdelle kohortin 2 potilaalle annettiin suun kautta 25 mg iptakopaania päivänä 1 annosvirheen vuoksi. |
Päivä 1, 29, 169, 337
|
|
Farmakokinetiikkaprofiili: Area Under the Curve (AUC) Tau
Aikaikkuna: päivä 1, 29, 169, 337
|
AUCtau on plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala, joka on laskettu annosteluvälin (tau) loppuun asti vakaassa tilassa. PK-arviointiparametrit määritettiin käyttämällä todellisia tallennettuja näytteenottoaikoja ja ei-osastollisia menetelmiä. Kohortissa 2 potilaille piti antaa suun kautta iptakopaania 50 mg b.i.d. SoC:n lisäksi; tämä nostettiin 200 mg:aan iptakopaania b.i.d. tutkimuspäivänä 15 tai milloin tahansa myöhemmin tutkimuksen aikana, jos LDH ei ollut normaalin rajoissa tai vähentynyt vähintään 60 % perusarvoihin verrattuna. Yhdelle kohortin 2 potilaalle annettiin suun kautta 25 mg iptakopaania päivänä 1 annosvirheen vuoksi. |
päivä 1, 29, 169, 337
|
|
Farmakokinetiikkaprofiili: Aika plasman maksimipitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Päivä 1, 29, 169, 337
|
Tmax on aika, joka kuluu plasman huippupitoisuuden saavuttamiseen kerta-annoksen jälkeen (aika). PK-arviointiparametrit määritettiin käyttämällä todellisia tallennettuja näytteenottoaikoja ja ei-osastollisia menetelmiä. Kohortissa 2 potilaille piti antaa suun kautta iptakopaania 50 mg b.i.d. SoC:n lisäksi; tämä nostettiin 200 mg:aan iptakopaania b.i.d. tutkimuspäivänä 15 tai milloin tahansa myöhemmin tutkimuksen aikana, jos LDH ei ollut normaalin rajoissa tai vähentynyt vähintään 60 % perusarvoihin verrattuna. Yhdelle kohortin 2 potilaalle annettiin suun kautta 25 mg iptakopaania päivänä 1 annosvirheen vuoksi. |
Päivä 1, 29, 169, 337
|
|
Punasolujen määrä: erytrosyyttien keskimääräinen määrä
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, päivä 2,8,15,22,29,36,43,57,71,85,92,113,127,141,155,169,197,225,253,281,309,337,393,449,506,7,7,7,8,7,7,7,8 ,897,953,1009,1065,1121,1177,1233
|
Punasolutasoja käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina, kun niitä annettiin SoC:n (monoklonaalinen vasta-aine, jolla on anti-C5-aktiivisuus) lisäksi iptakopaanin vaikutuksen arvioimiseksi.
|
Seulonta, lähtötilanne, päivä 2,8,15,22,29,36,43,57,71,85,92,113,127,141,155,169,197,225,253,281,309,337,393,449,506,7,7,7,8,7,7,7,8 ,897,953,1009,1065,1121,1177,1233
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Hemolyysi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023X2201
- 2017-000888-33 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .