Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus sipaglukosidaasi Alfan/miglustaatin turvallisuuden, tehokkuuden, farmakokinetiikkaa, farmakokinetiikkaa ja immunogeenisyyttä arvioimiseksi IOPD-potilailla, joiden ikä on 0 - (ROSSELLA)

torstai 21. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin tutkimus Cipaglucosidase Alfa/Miglustatin turvallisuuden, tehon, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja immunogeenisyyttä varten sekä ERT:tä saaneilla että aiemmin ERT-hoitoa saamattomilla lapsipotilailla, joilla on pompe-tauti 0–18 vuoden iässä.

Tämä on vaiheen 3, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan sipaglukosidaasi alfa/miglustaattihoidon turvallisuutta, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja immunogeenisyyttä ERT-hoitoa saaneilla ja aiemmin ERT-hoitoa saamattomilla lapsilla, joilla on IOPD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

36

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Ei vielä rekrytointia
        • AOU Federico II
      • Padova, Italia, 35128
        • Ei vielä rekrytointia
        • Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
  • Saksa
      • Gießen, Saksa, 35392
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Hochheim, Saksa, 65239
        • Ei vielä rekrytointia
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Saksa, 48149
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrytointi
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Ei vielä rekrytointia
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Early Phase Research Unit

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kohortti 1:

  1. Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat 6 kuukauden ja < 18 vuoden ikäisiä päivänä 1
  2. Ennen tutkimuslääkkeen aloittamista koehenkilöllä on oltava dokumentaatio IOPD-genotyypistä, CRIM-statuksesta ja ei lainkaan tai alhainen mitattavissa oleva GAA-entsyymiaktiivisuus
  3. Tutkittavalla on täytynyt olla hypertrofinen kardiomyopatia diagnoosihetkellä
  4. Tutkittavan on oltava saanut ERT:n vähintään 6 kuukautta välittömästi ennen ilmoittautumista. Koehenkilöillä, joiden ERT-annosta on muutettu, potilaan on täytynyt olla muokatulla annoksella ja hoito-ohjelmalla vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista
  5. ≥ 12–< 18-vuotiaiden koehenkilöiden on suoritettava seulonnassa yksi voimassa oleva 6 minuutin kävelytesti (6MWT) (≥ 75 metriä); ≥ 5–< 12-vuotiaiden koehenkilöiden on suoritettava yksi kelvollinen 6MWT (≥ 40 metriä) seulonnassa; 18 kuukauden - < 5 vuoden ikäisten koehenkilöiden on oltava liikkuvia, ja heidän on arvioitava kykenevän suorittamaan 6 MWT (≥ 40 metriä) kun he täyttävät 5 vuotta.
  6. Potilaiden on täytynyt kokea kliininen lasku nykyisessä rhGAA-annoksessaan ja -taajuudessaan

Kohortti 2:

  1. Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat 0-<6 kuukauden ikäisiä ensimmäisenä päivänä
  2. Ennen tutkimuslääkkeen aloittamista koehenkilöllä on oltava dokumentaatio IOPD-genotyypistä, CRIM-statuksesta ja ei lainkaan tai alhainen mitattavissa oleva GAA-entsyymiaktiivisuus
  3. Tutkittavalla on täytynyt olla hypertrofinen kardiomyopatia diagnoosihetkellä
  4. Aihe on ERT-naiivi

Poissulkemiskriteerit:

Kohortti 1 ja kohortti 2, ellei toisin mainita

  1. Kohde vaatii invasiivista ventilaatiota (esim. trakeostomia)
  2. Kohde on CRIM-negatiivinen eikä ole saanut profylaktista immunomodulaatiota (kohortti 1); Kohde on CRIM-negatiivinen eikä saa profylaktista immunomodulaatiota (kohortti 2)
  3. Potilaalla on yliherkkyys jollekin sipaglukosidaasi alfan, hyväksytyn rhGAA:n tai miglustaatin apuaineille
  4. Tutkittavalla on aiempi sairaus tai tila, jonka tiedetään vaikuttavan motoriseen toimintaan
  5. Naishenkilö on raskaana (tai aikoo tulla raskaaksi) tai imettää seulonnassa (kohortti 1)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustaatti ERT-hoitoa saaneilla lasten IOPD-potilailla
Lasten IOPD-potilaat, joiden ikä on 6 kuukautta - <18 vuotta, kliininen heikkeneminen
Biologinen: Sipaglukosidaasi alfa
Steriili lyofilisoitu jauhe suonensisäinen (IV) infuusio
Muut nimet:
  • ATB200
Lääke: Miglustat
65 mg kapselit suun kautta
Muut nimet:
  • AT2221
Kokeellinen: Kohortti 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustaatti lapsilla, jotka eivät ole aiemmin saaneet ERT-hoitoa IOPD-potilailla
Lasten IOPD-potilaat <6 kuukautta
Biologinen: Sipaglukosidaasi alfa
Steriili lyofilisoitu jauhe suonensisäinen (IV) infuusio
Muut nimet:
  • ATB200
Lääke: Miglustat
65 mg kapselit suun kautta
Muut nimet:
  • AT2221

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IAR)
Aikaikkuna: 104 viikkoa
104 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 22. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATB200-08

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sipaglukosidaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa