En studie for å evaluere sikkerheten, effekten, farmakokinetikken, PD og immunogenisiteten til Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos IOPD-personer i alderen 0 til (ROSSELLA)
21. mars 2024 oppdatert av: Amicus Therapeutics
En åpen studie for å evaluere sikkerheten, effekten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og immunogenisiteten til Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos både ERT-erfarne og ERT-naive pediatriske personer med infantil-debut Pompe-sykdom i alderen 0 til <18 år
Dette er en fase 3, åpen multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, effekt, PK, PD og immunogenisitet av cipaglucosidase alfa/miglustat-behandling hos ERT-erfarne og ERT-naive pediatriske personer med IOPD.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
36
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: For Site
- Telefonnummer: 215-921-7600
- E-post: PompeSiteInfo@amicusrx.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: For Patient
- Telefonnummer: 215-921-7600
- E-post: patientadvocacy@amicusrx.com
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Rekruttering
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- The Emory Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Early Phase Research Unit
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Har ikke rekruttert ennå
- Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Har ikke rekruttert ennå
- AOU Federico II
-
Padova, Italia, 35128
- Har ikke rekruttert ennå
- Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N3JH
- Har ikke rekruttert ennå
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Gießen, Tyskland, 35392
- Har ikke rekruttert ennå
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
-
Hochheim, Tyskland, 65239
- Har ikke rekruttert ennå
- SphinCS GmbH
-
Münster, Tyskland, 48149
- Har ikke rekruttert ennå
- Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kohort 1:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner som er i alderen 6 måneder til < 18 år på dag 1
- Før oppstart av studien må pasienten ha dokumentasjon på IOPD-genotype, CRIM-status og ingen eller lav målbar GAA-enzymaktivitet
- Pasienten må ha hatt hypertrofisk kardiomyopati på diagnosetidspunktet
- Forsøkspersonen må ha mottatt ERT i minst 6 måneder rett før påmelding. For forsøkspersoner hvis ERT-dose er endret, må forsøkspersonen ha vært på den endrede doseringen og regimet i minst 3 måneder før innmelding
- Personer i alderen ≥ 12 til < 18 år må utføre en gyldig 6-minutters gangtest (6MWT) (≥ 75 meter) ved screening; Personer i alderen ≥ 5 til < 12 år må utføre én gyldig 6MWT (≥ 40 meter) ved screening; Personer i alderen 18 måneder til < 5 år må være ambulerende og vurderes til å være i stand til å utføre 6MWT (≥ 40 meter) når de fyller 5 år
- Forsøkspersonene må ha opplevd en klinisk nedgang i deres nåværende rhGAA-dose og -frekvens
Kohort 2:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner som er i alderen 0 til <6 måneder på dag 1
- Før oppstart av studien må pasienten ha dokumentasjon på IOPD-genotype, CRIM-status og ingen eller lav målbar GAA-enzymaktivitet
- Pasienten må ha hatt hypertrofisk kardiomyopati på diagnosetidspunktet
- Emnet er ERT-naivt
Ekskluderingskriterier:
Kohort 1 og Kohort 2, med mindre det er spesifisert
- Personen trenger invasiv ventilasjon (f.eks. trakeostomi)
- Personen er CRIM-negativ og har ikke mottatt profylaktisk immunmodulering (Kohort 1); Personen er CRIM-negativ og vil ikke motta profylaktisk immunmodulering (Kohort 2)
- Personen har overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i cipaglucosidase alfa, godkjent rhGAA eller miglustat
- Personen har tidligere hatt sykdom eller tilstand som er kjent for å påvirke motorisk funksjon
- Kvinnelig forsøksperson er gravid (eller har til hensikt å bli gravid) eller ammer ved screening (Kohort 1)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-erfarne pediatriske IOPD-personer
Pediatriske IOPD-pasienter 6 måneder til <18 år opplever klinisk tilbakegang
|
Sterilt lyofilisert pulver intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
65 mg orale kapsler
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-naive pediatriske IOPD-personer
Pediatriske IOPD-personer <6 måneder
|
Sterilt lyofilisert pulver intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
65 mg orale kapsler
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel personer med infusjonsassosierte reaksjoner (IAR)
Tidsramme: 104 uker
|
104 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. juli 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. april 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
22. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2024
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom Type II
- Glykogenlagringssykdom
- Hypoglykemiske midler
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Antivirale midler
- Enzymhemmere
- Anti-HIV-midler
- Antiretrovirale midler
- Glykosidhydrolasehemmere
- Miglustat
Andre studie-ID-numre
- ATB200-08
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cipaglucosidase alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.UkjentGodartet, premalignt og ondartet gynekologisk sykdom begrenset til bekkenetItalia
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityUkjent
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekruttering
-
Peking University Third HospitalRekrutteringSkjoldbrusk øyesykdomKina
-
University of EdinburghRekrutteringAortastenose | Karsinoid syndrom | Kjemoterapi-indusert systolisk dysfunksjonStorbritannia
-
SOFAR S.p.A.FullførtLivmorsykdommer | Adnexal sykdommerItalia
-
UMC UtrechtHar ikke rekruttert ennåMetastatisk tykktarmskreft | Metastatisk kreft i leveren
-
Sichuan Provincial People's HospitalRekrutteringAldosteronproduserende adenomKina
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaFullførtAkutt leversvikt | Akutt ved kronisk leversviktIndia