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Une étude pour évaluer l'innocuité, l'efficacité, la PK, la PD et l'immunogénicité de la cipaglucosidase Alfa/Miglustat chez des sujets IOPD âgés de 0 à (ROSSELLA)

20 janvier 2026 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude en ouvert visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de la cipaglucosidase Alfa/miglustat chez des sujets pédiatriques expérimentés en ERT et naïfs d'ERT atteints de la maladie de Pompe infantile âgés de 0 à < 18 ans

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte de phase 3 visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité du traitement par la cipaglucosidase alfa/miglustat chez des sujets pédiatriques expérimentés en ERT et naïfs d'ERT atteints d'IOPD.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Giessen, Allemagne, 35392
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Allemagne, 65239
        • Recrutement
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • Recrutement
        • AOU Federico II
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Recrutement
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Retiré
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Recrutement
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 54229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Recrutement
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Cohorte 1 :

  1. Sujets masculins ou féminins âgés de 6 mois à < 18 ans au jour 1
  2. Avant le début du médicament à l'étude, le sujet doit avoir une documentation sur le génotype IOPD, le statut CRIM et une activité enzymatique GAA faible ou nulle.
  3. Le sujet doit avoir eu une cardiomyopathie hypertrophique au moment du diagnostic
  4. Le sujet doit avoir reçu l'ERT pendant au moins 6 mois immédiatement avant l'inscription. Pour les sujets dont la posologie ERT a été modifiée, le sujet doit avoir suivi la posologie et le régime modifiés pendant au moins 3 mois avant l'inscription
  5. Les sujets âgés de ≥ 12 à < 18 ans doivent effectuer un test de marche valide de 6 minutes (6MWT) (≥ 75 mètres) lors du dépistage ; Les sujets âgés de ≥ 5 à < 12 ans doivent effectuer un 6MWT valide (≥ 40 mètres) lors du dépistage ; Les sujets âgés de 18 mois à < 5 ans doivent être ambulatoires et évalués comme étant susceptibles d'effectuer le 6MWT (≥ 40 mètres) à l'âge de 5 ans
  6. Les sujets doivent avoir connu un déclin clinique de leur dose et de leur fréquence actuelles de rhGAA

Cohorte 2 :

  1. Sujets masculins ou féminins âgés de 0 à <6 mois au jour 1
  2. Avant le début du médicament à l'étude, le sujet doit avoir une documentation sur le génotype IOPD, le statut CRIM et une activité enzymatique GAA faible ou nulle.
  3. Le sujet doit avoir eu une cardiomyopathie hypertrophique au moment du diagnostic
  4. Le sujet est naïf en ERT

Critère d'exclusion:

Cohorte 1 et Cohorte 2, sauf indication contraire

  1. Le sujet nécessite une ventilation invasive (par exemple, une trachéotomie)
  2. Le sujet est CRIM négatif et n'a pas reçu d'immunomodulation prophylactique (cohorte 1); Le sujet est négatif au CRIM et ne recevra pas d'immunomodulation prophylactique (cohorte 2)
  3. Le sujet présente une hypersensibilité à l'un des excipients de la cipaglucosidase alfa, du rhGAA approuvé ou du miglustat
  4. Le sujet a des antécédents de maladie ou d'affection connue pour affecter la fonction motrice
  5. Le sujet féminin est enceinte (ou a l'intention de tomber enceinte) ou allaite au moment du dépistage (cohorte 1)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : Cipaglucosidase Alfa/Miglustat chez des sujets pédiatriques IOPD expérimentés en ERT
Sujets pédiatriques de l'IOPD âgés de 6 mois à moins de 18 ans présentant un déclin clinique
Biologique: Cipaglucosidase alpha
Perfusion intraveineuse (IV) de poudre lyophilisée stérile
Autres noms:
  • ATB200
Médicament: Miglustat
Gélules orales de 65 mg
Autres noms:
  • AT2221
Expérimental: Cohorte 2 : Cipaglucosidase Alfa/Miglustat chez des sujets pédiatriques IOPD naïfs d'ERT
Sujets pédiatriques IOPD <6 mois
Biologique: Cipaglucosidase alpha
Perfusion intraveineuse (IV) de poudre lyophilisée stérile
Autres noms:
  • ATB200
Médicament: Miglustat
Gélules orales de 65 mg
Autres noms:
  • AT2221

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets présentant des réactions associées à la perfusion (RAP)
Délai: 104 semaines
104 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2021

Première publication (Réel)

22 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATB200-08

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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