Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, PK, PD en immunogeniciteit van Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bij IOPD-proefpersonen van 0 tot (ROSSELLA)

3 mei 2024 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een open-label studie om de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van Cipaglucosidase Alfa/Miglustat te evalueren bij zowel ERT-ervaren als ERT-naïeve pediatrische patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang in de leeftijd van 0 tot < 18 jaar

Dit is een fase 3, open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid, PK, PD en immunogeniciteit van behandeling met cipaglucosidase alfa/miglustat te evalueren bij ERT-ervaren en ERT-naïeve pediatrische patiënten met IOPD.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

36

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Gießen, Duitsland, 35392
        • Nog niet aan het werven
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Hochheim, Duitsland, 65239
        • Nog niet aan het werven
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Nog niet aan het werven
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Nog niet aan het werven
        • Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • Nog niet aan het werven
        • AOU Federico II
      • Padova, Italië, 35128
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Ingetrokken
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
        • Nog niet aan het werven
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Werving
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Cohort 1:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen die op dag 1 6 maanden tot < 18 jaar oud zijn
  2. Voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel moet de proefpersoon documentatie hebben van het IOPD-genotype, de CRIM-status en geen of weinig meetbare GAA-enzymactiviteit
  3. Proefpersoon moet hypertrofische cardiomyopathie hebben gehad op het moment van diagnose
  4. De proefpersoon moet onmiddellijk vóór de inschrijving ten minste 6 maanden ERT hebben ontvangen. Voor proefpersonen van wie de ERT-dosering is aangepast, moet de proefpersoon gedurende ten minste 3 maanden vóór inschrijving op de aangepaste dosering en het aangepaste regime zijn geweest
  5. Proefpersonen van ≥ 12 tot < 18 jaar moeten bij de screening één geldige 6-minuten looptest (6MWT) (≥ 75 meter) uitvoeren; Proefpersonen van ≥ 5 tot < 12 jaar moeten bij de screening één geldige 6MWT (≥ 40 meter) uitvoeren; Proefpersonen van 18 maanden tot < 5 jaar moeten ambulant zijn en beoordeeld worden om waarschijnlijk 6 MWT (≥ 40 meter) te kunnen uitvoeren wanneer ze 5 jaar oud worden
  6. Proefpersonen moeten een klinische afname van hun huidige rhGAA-dosis en -frequentie hebben ervaren

Cohort 2:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen die op dag 1 0 tot <6 maanden oud zijn
  2. Voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel moet de proefpersoon documentatie hebben van het IOPD-genotype, de CRIM-status en geen of weinig meetbare GAA-enzymactiviteit
  3. Proefpersoon moet hypertrofische cardiomyopathie hebben gehad op het moment van diagnose
  4. Onderwerp is ERT-naïef

Uitsluitingscriteria:

Cohort 1 en Cohort 2, tenzij gespecificeerd

  1. Onderwerp vereist invasieve beademing (bijv. tracheostomie)
  2. Proefpersoon is CRIM-negatief en heeft geen profylactische immunomodulatie ontvangen (cohort 1); Proefpersoon is CRIM-negatief en krijgt geen profylactische immunomodulatie (Cohort 2)
  3. Proefpersoon is overgevoelig voor een van de hulpstoffen in cipaglucosidase alfa, goedgekeurde rhGAA of miglustat
  4. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van ziekte of aandoening waarvan bekend is dat deze de motorische functie beïnvloedt
  5. Vrouwelijke proefpersoon is zwanger (of is van plan zwanger te worden) of geeft borstvoeding bij screening (cohort 1)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bij ERT-ervaren pediatrische IOPD-proefpersonen
Pediatrische IOPD-proefpersonen van 6 maanden tot <18 jaar met klinische achteruitgang
Biologisch: Cipaglucosidase alfa
Steriele gevriesdroogde poeder intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
  • ATB200
Geneesmiddel: Miglustaat
65 mg orale capsules
Andere namen:
  • AT2221
Experimenteel: Cohort 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bij ERT-naïeve pediatrische IOPD-proefpersonen
Pediatrische IOPD-proefpersonen <6 maanden
Biologisch: Cipaglucosidase alfa
Steriele gevriesdroogde poeder intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
  • ATB200
Geneesmiddel: Miglustaat
65 mg orale capsules
Andere namen:
  • AT2221

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met infusie-geassocieerde reacties (IAR's)
Tijdsspanne: 104 weken
104 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATB200-08

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cipaglucosidase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren