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一项评估环葡糖苷酶 Alfa/米格鲁司他在 0 至 (ROSSELLA)

2024年5月3日 更新者：Amicus Therapeutics

一项开放标签研究，旨在评估 0 至 < 18 岁的 ERT 经历和未接受过 ERT 的儿科受试者中环葡糖苷酶 α/米格鲁司他的安全性、有效性、药代动力学、药效学和免疫原性

这是一项 3 期、开放标签、多中心研究，旨在评估西帕葡萄糖苷酶 alfa/miglustat 治疗接受过 ERT 和未接受过 ERT 的 IOPD 儿科受试者的安全性、有效性、PK、PD 和免疫原性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

36

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • 撤销
        • National Taiwan University Hospital
  • 德国
      • Gießen、德国、35392
        • 尚未招聘
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Hochheim、德国、65239
        • 尚未招聘
        • SphinCS GmbH
      • Münster、德国、48149
        • 尚未招聘
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • 意大利
      • Naples、意大利、80131
        • 尚未招聘
        • AOU Federico II
      • Padova、意大利、35128
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • 尚未招聘
        • Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • 招聘中
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • 招聘中
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • 英国
      • London、英国、WC1N3JH
        • 尚未招聘
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

队列 1：

  1. 第 1 天年龄为 6 个月至 < 18 岁的男性或女性受试者
  2. 在开始研究药物之前，受试者必须有 IOPD 基因型、CRIM 状态以及没有或低可测量的 GAA 酶活性的文件
  3. 受试者在诊断时必须患有肥厚性心肌病
  4. 受试者必须在入学前立即接受 ERT 至少 6 个月。 对于 ERT 剂量已修改的受试者，受试者必须在入组前至少 3 个月接受修改后的剂量和方案
  5. 年龄≥ 12 岁至 < 18 岁的受试者必须在筛选时进行一次有效的 6 分钟步行测试 (6MWT)（≥ 75 米）；年龄≥ 5 岁至 < 12 岁的受试者必须在筛选时进行一次有效的 6MWT（≥ 40 米）；年龄在 18 个月至 < 5 岁之间的受试者必须能够走动，并且经评估可能在 5 岁时能够进行 6MWT（≥ 40 米）
  6. 受试者必须经历过其当前 rhGAA 剂量和频率的临床下降

队列 2：

  1. 第 1 天年龄为 0 至 <6 个月的男性或女性受试者
  2. 在开始研究药物之前，受试者必须有 IOPD 基因型、CRIM 状态以及没有或低可测量的 GAA 酶活性的文件
  3. 受试者在诊断时必须患有肥厚性心肌病
  4. 主题是 ERT 天真

排除标准：

队列 1 和队列 2，除非另有说明

  1. 受试者需要有创通气（例如，气管切开术）
  2. 受试者为 CRIM 阴性且未接受预防性免疫调节（队列 1）；受试者为 CRIM 阴性且不会接受预防性免疫调节（队列 2）
  3. 受试者对 cipaglucosidase alfa、批准的 rhGAA 或 miglustat 中的任何赋形剂过敏
  4. 受试者有已知会影响运动功能的疾病或病史
  5. 女性受试者在筛选时怀孕（或打算怀孕）或母乳喂养（队列 1）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1：在接受过 ERT 治疗的儿科 IOPD 受试者中使用环葡糖苷酶 Alfa/Miglustat
6 个月至 <18 岁的儿童 IOPD 受试者出现临床衰退
生物：环葡糖苷酶α
无菌冻干粉静脉内 (IV) 输液
其他名称：
  • ATB200
药品：米格司他
65 毫克口服胶囊
其他名称：
  • AT2221
实验性的：队列 2：未接受过 ERT 的儿科 IOPD 受试者中的环葡糖苷酶 Alfa/Miglustat
儿科 IOPD 受试者 <6 个月
生物：环葡糖苷酶α
无菌冻干粉静脉内 (IV) 输液
其他名称：
  • ATB200
药品：米格司他
65 毫克口服胶囊
其他名称：
  • AT2221

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
发生输液相关反应 (IAR) 的受试者比例
大体时间：104周
104周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amicus Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年7月18日

初级完成 (估计的)

2027年4月1日

研究完成 (估计的)

2027年4月1日

研究注册日期

首次提交

2021年3月10日

首先提交符合 QC 标准的

2021年3月17日

首次发布 (实际的)

2021年3月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月3日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ATB200-08

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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