- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04808505
Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, PK, PD und Immunogenität von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei IOPD-Patienten im Alter von 0 bis (ROSSELLA)
21. März 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics
Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei ERT-erfahrenen und ERT-naiven pädiatrischen Probanden mit Morbus Pompe im Säuglingsalter im Alter von 0 bis < 18 Jahren
Dies ist eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, PK, PD und Immunogenität der Behandlung mit Cipaglucosidase alfa/Miglustat bei ERT-erfahrenen und ERT-naiven pädiatrischen Probanden mit IOPD.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
36
Phase
- Phase 3
Erweiterter Zugriff
Verfügbar außerhalb der klinischen Studie.
Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: For Site
- Telefonnummer: 215-921-7600
- E-Mail: PompeSiteInfo@amicusrx.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: For Patient
- Telefonnummer: 215-921-7600
- E-Mail: patientadvocacy@amicusrx.com
Studienorte
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Gießen, Deutschland, 35392
- Noch keine Rekrutierung
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
-
Hochheim, Deutschland, 65239
- Noch keine Rekrutierung
- SphinCS GmbH
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Münster, Deutschland, 48149
- Noch keine Rekrutierung
- Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
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Garches, Frankreich, 92380
- Noch keine Rekrutierung
- Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
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Naples, Italien, 80131
- Noch keine Rekrutierung
- AOU Federico II
-
Padova, Italien, 35128
- Noch keine Rekrutierung
- Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
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Taipei, Taiwan, 100
- Rekrutierung
- National Taiwan University Hospital
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Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- Rekrutierung
- University of Florida Clinical Research Center
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Rekrutierung
- The Emory Clinic
-
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Rekrutierung
- Duke University Early Phase Research Unit
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-
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
- Noch keine Rekrutierung
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 17 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Kohorte 1:
- Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 6 Monaten bis < 18 Jahren an Tag 1
- Vor Beginn des Studienmedikaments muss der Proband eine Dokumentation des IOPD-Genotyps, des CRIM-Status und keine oder geringe messbare GAA-Enzymaktivität haben
- Das Subjekt muss zum Zeitpunkt der Diagnose eine hypertrophe Kardiomyopathie gehabt haben
- Der Proband muss unmittelbar vor der Einschreibung mindestens 6 Monate lang ERT erhalten haben. Bei Probanden, deren ERT-Dosierung geändert wurde, muss der Proband vor der Aufnahme mindestens 3 Monate lang die geänderte Dosierung und das geänderte Behandlungsschema erhalten haben
- Probanden im Alter von ≥ 12 bis < 18 Jahren müssen beim Screening einen gültigen 6-Minuten-Gehtest (6MGT) (≥ 75 Meter) durchführen; Probanden im Alter von ≥ 5 bis < 12 Jahren müssen beim Screening einen gültigen 6MWT (≥ 40 Meter) durchführen; Probanden im Alter von 18 Monaten bis < 5 Jahren müssen gehfähig sein und voraussichtlich in der Lage sein, 6 MWT (≥ 40 Meter) durchzuführen, wenn sie 5 Jahre alt werden
- Die Probanden müssen bei ihrer aktuellen rhGAA-Dosis und -Häufigkeit einen klinischen Rückgang erfahren haben
Kohorte 2:
- Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 0 bis <6 Monaten an Tag 1
- Vor Beginn des Studienmedikaments muss der Proband eine Dokumentation des IOPD-Genotyps, des CRIM-Status und keine oder geringe messbare GAA-Enzymaktivität haben
- Das Subjekt muss zum Zeitpunkt der Diagnose eine hypertrophe Kardiomyopathie gehabt haben
- Subjekt ist ERT-naiv
Ausschlusskriterien:
Kohorte 1 und Kohorte 2, sofern nicht anders angegeben
- Das Subjekt benötigt eine invasive Beatmung (z. B. Tracheotomie)
- Das Subjekt ist CRIM-negativ und hat keine prophylaktische Immunmodulation erhalten (Kohorte 1); Das Subjekt ist CRIM-negativ und erhält keine prophylaktische Immunmodulation (Kohorte 2)
- Das Subjekt hat eine Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe in Cipaglucosidase alfa, zugelassenem rhGAA oder Miglustat
- Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Krankheiten oder Zuständen, von denen bekannt ist, dass sie die motorische Funktion beeinträchtigen
- Das weibliche Subjekt ist schwanger (oder beabsichtigt, schwanger zu werden) oder stillt beim Screening (Kohorte 1)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Kohorte 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei ERT-erfahrenen pädiatrischen IOPD-Probanden
Pädiatrische IOPD-Patienten im Alter von 6 Monaten bis < 18 Jahren mit klinischem Rückgang
|
Steriles gefriergetrocknetes Pulver zur intravenösen (IV) Infusion
Andere Namen:
65 mg orale Kapseln
Andere Namen:
|
Experimental: Kohorte 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei ERT-naiven pädiatrischen IOPD-Patienten
Pädiatrische IOPD-Patienten < 6 Monate
|
Steriles gefriergetrocknetes Pulver zur intravenösen (IV) Infusion
Andere Namen:
65 mg orale Kapseln
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anteil der Patienten mit infusionsassoziierten Reaktionen (IARs)
Zeitfenster: 104 Wochen
|
104 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
18. Juli 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. April 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. April 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. März 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. März 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. März 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. August 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Glykogenspeicherkrankheit Typ II
- Glykogenspeicherkrankheit
- Hypoglykämische Mittel
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Antivirale Mittel
- Enzym-Inhibitoren
- Anti-HIV-Agenten
- Antiretrovirale Mittel
- Glycosid-Hydrolase-Inhibitoren
- Miglustat
Andere Studien-ID-Nummern
- ATB200-08
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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