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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, PK, PD und Immunogenität von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei IOPD-Patienten im Alter von 0 bis (ROSSELLA)

21. März 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei ERT-erfahrenen und ERT-naiven pädiatrischen Probanden mit Morbus Pompe im Säuglingsalter im Alter von 0 bis < 18 Jahren

Dies ist eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, PK, PD und Immunogenität der Behandlung mit Cipaglucosidase alfa/Miglustat bei ERT-erfahrenen und ERT-naiven pädiatrischen Probanden mit IOPD.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

36

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

      • Gießen, Deutschland, 35392
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Hochheim, Deutschland, 65239
        • Noch keine Rekrutierung
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
      • Naples, Italien, 80131
        • Noch keine Rekrutierung
        • AOU Federico II
      • Padova, Italien, 35128
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Early Phase Research Unit
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Noch keine Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Kohorte 1:

  1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 6 Monaten bis < 18 Jahren an Tag 1
  2. Vor Beginn des Studienmedikaments muss der Proband eine Dokumentation des IOPD-Genotyps, des CRIM-Status und keine oder geringe messbare GAA-Enzymaktivität haben
  3. Das Subjekt muss zum Zeitpunkt der Diagnose eine hypertrophe Kardiomyopathie gehabt haben
  4. Der Proband muss unmittelbar vor der Einschreibung mindestens 6 Monate lang ERT erhalten haben. Bei Probanden, deren ERT-Dosierung geändert wurde, muss der Proband vor der Aufnahme mindestens 3 Monate lang die geänderte Dosierung und das geänderte Behandlungsschema erhalten haben
  5. Probanden im Alter von ≥ 12 bis < 18 Jahren müssen beim Screening einen gültigen 6-Minuten-Gehtest (6MGT) (≥ 75 Meter) durchführen; Probanden im Alter von ≥ 5 bis < 12 Jahren müssen beim Screening einen gültigen 6MWT (≥ 40 Meter) durchführen; Probanden im Alter von 18 Monaten bis < 5 Jahren müssen gehfähig sein und voraussichtlich in der Lage sein, 6 MWT (≥ 40 Meter) durchzuführen, wenn sie 5 Jahre alt werden
  6. Die Probanden müssen bei ihrer aktuellen rhGAA-Dosis und -Häufigkeit einen klinischen Rückgang erfahren haben

Kohorte 2:

  1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 0 bis <6 Monaten an Tag 1
  2. Vor Beginn des Studienmedikaments muss der Proband eine Dokumentation des IOPD-Genotyps, des CRIM-Status und keine oder geringe messbare GAA-Enzymaktivität haben
  3. Das Subjekt muss zum Zeitpunkt der Diagnose eine hypertrophe Kardiomyopathie gehabt haben
  4. Subjekt ist ERT-naiv

Ausschlusskriterien:

Kohorte 1 und Kohorte 2, sofern nicht anders angegeben

  1. Das Subjekt benötigt eine invasive Beatmung (z. B. Tracheotomie)
  2. Das Subjekt ist CRIM-negativ und hat keine prophylaktische Immunmodulation erhalten (Kohorte 1); Das Subjekt ist CRIM-negativ und erhält keine prophylaktische Immunmodulation (Kohorte 2)
  3. Das Subjekt hat eine Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe in Cipaglucosidase alfa, zugelassenem rhGAA oder Miglustat
  4. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Krankheiten oder Zuständen, von denen bekannt ist, dass sie die motorische Funktion beeinträchtigen
  5. Das weibliche Subjekt ist schwanger (oder beabsichtigt, schwanger zu werden) oder stillt beim Screening (Kohorte 1)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei ERT-erfahrenen pädiatrischen IOPD-Probanden
Pädiatrische IOPD-Patienten im Alter von 6 Monaten bis < 18 Jahren mit klinischem Rückgang
Steriles gefriergetrocknetes Pulver zur intravenösen (IV) Infusion
Andere Namen:
  • ATB200
65 mg orale Kapseln
Andere Namen:
  • AT2221
Experimental: Kohorte 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei ERT-naiven pädiatrischen IOPD-Patienten
Pädiatrische IOPD-Patienten < 6 Monate
Steriles gefriergetrocknetes Pulver zur intravenösen (IV) Infusion
Andere Namen:
  • ATB200
65 mg orale Kapseln
Andere Namen:
  • AT2221

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit infusionsassoziierten Reaktionen (IARs)
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Glykogenspeicherkrankheit Typ II Infantiler Beginn

  • Duke University
    Genzyme, a Sanofi Company
    Abgeschlossen
    Neuropathie | Myopathie | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Late-onset Morbus Pompe)
    Vereinigte Staaten
  • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Universitaire... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    Angeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere Bedingungen
    Belgien

Klinische Studien zur Cipaglucosidase alfa

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