A Cipaglucosidase Alfa/Miglustat biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikai, PD és immunogenitásának értékelésére szolgáló tanulmány 0 és év közötti IOPD alanyokon (ROSSELLA)
2024. május 3. frissítette: Amicus Therapeutics
Nyílt vizsgálat a Cipaglucosidase Alfa/Miglustat biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és immunogenitásának értékelésére ERT-tapasztalt és ERT-ban még nem részesült, csecsemőkorban fellépő Pompe-kórban szenvedő, 0 és 18 év közötti életkorban
Ez egy 3. fázisú, nyílt, többközpontú vizsgálat a cipaglukozidáz alfa/miglusztát kezelés biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikai, PD és immunogenitásának értékelésére ERT-ben tapasztalt és ERT-ban még nem részesült, IOPD-ben szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
36
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: For Site
- Telefonszám: 215-921-7600
- E-mail: PompeSiteInfo@amicusrx.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: For Patient
- Telefonszám: 215-921-7600
- E-mail: patientadvocacy@amicusrx.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N3JH
- Még nincs toborzás
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- Toborzás
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Toborzás
- The Emory Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Toborzás
- Duke University Early Phase Research Unit
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- Toborzás
- University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
-
-
-
-
-
Garches, Franciaország, 92380
- Még nincs toborzás
- Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
-
-
-
-
-
Gießen, Németország, 35392
- Még nincs toborzás
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
-
Hochheim, Németország, 65239
- Még nincs toborzás
- SphinCS GmbH
-
Münster, Németország, 48149
- Még nincs toborzás
- Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
-
-
-
-
-
Naples, Olaszország, 80131
- Még nincs toborzás
- AOU Federico II
-
Padova, Olaszország, 35128
- Még nincs toborzás
- Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 100
- Visszavont
- National Taiwan University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. kohorsz:
- Férfi vagy női alanyok, akik 6 hónapos és 18 év alatti életkorúak az 1. napon
- A vizsgált gyógyszer kezelésének megkezdése előtt az alanynak rendelkeznie kell az IOPD genotípussal, a CRIM státusszal és a GAA enzimaktivitás hiányával vagy alacsony mérhető értékével.
- Az alanynak hipertrófiás kardiomiopátiában kellett szenvednie a diagnózis idején
- Az alanynak közvetlenül a beiratkozás előtt legalább 6 hónapig ERT-ben kell részesülnie. Azoknál az alanyoknál, akiknek az ERT-dózisát módosították, az alanynak legalább 3 hónapig a módosított dózisban és kezelési rendben kell lennie a felvétel előtt
- A ≥ 12 és < 18 év közötti egyéneknek egy érvényes 6 perces sétatesztet (6MWT) (≥ 75 méter) kell elvégezniük a szűréskor; A ≥ 5 és < 12 év közötti egyéneknek egy érvényes 6MWT-t (≥ 40 méter) kell elvégezniük a szűréskor; A 18 hónapos és 5 évnél fiatalabb egyéneknek járóképesnek kell lenniük, és úgy kell értékelni, hogy 5 éves koruk után valószínűleg képesek 6 MWT (≥ 40 méter) elvégzésére.
- Az alanyok klinikai csökkenést tapasztaltak a jelenlegi rhGAA dózisban és gyakoriságban
2. kohorsz:
- Férfi vagy női alanyok, akik életkoruk 0 és < 6 hónap között van az 1. napon
- A vizsgált gyógyszer kezelésének megkezdése előtt az alanynak rendelkeznie kell az IOPD genotípussal, a CRIM státusszal és a GAA enzimaktivitás hiányával vagy alacsony mérhető értékével.
- Az alanynak hipertrófiás kardiomiopátiában kellett szenvednie a diagnózis idején
- A téma ERT-naiv
Kizárási kritériumok:
1. és 2. kohorsz, hacsak nincs megadva
- Az alany invazív lélegeztetést igényel (pl. tracheostomia)
- Az alany CRIM negatív, és nem kapott profilaktikus immunmodulációt (1. kohorsz); Az alany CRIM negatív, és nem kap profilaktikus immunmodulációt (2. kohorsz)
- Az alany túlérzékeny az alfa-cipaglukozidáz, a jóváhagyott rhGAA vagy a miglusztát bármely segédanyagára
- Az alanynak korábban olyan betegsége vagy állapota volt, amelyről ismert, hogy befolyásolja a motoros funkciót
- A női alany terhes (vagy teherbe kíván esni) vagy szoptat a szűréskor (1. kohorsz)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat ERT-ben tapasztalt gyermekkori IOPD alanyoknál
Gyermekgyógyászati IOPD alanyok 6 hónapos és <18 éves kor között, klinikai hanyatlást tapasztaltak
|
Steril liofilizált por intravénás (IV) infúzió
Más nevek:
65 mg-os orális kapszula
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat ERT-ben még nem kezelt gyermek IOPD alanyoknál
Gyermekkori IOPD alanyok 6 hónapnál fiatalabbak
|
Steril liofilizált por intravénás (IV) infúzió
Más nevek:
65 mg-os orális kapszula
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az infúzióval összefüggő reakciókban (IAR) szenvedő alanyok aránya
Időkeret: 104 hét
|
104 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. július 18.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. április 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 17.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. május 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 3.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Glikogén tárolási betegség II
- Glikogén tárolási betegség
- Hipoglikémiás szerek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- Enzim gátlók
- HIV-ellenes szerek
- Retrovirális szerek
- Glikozid-hidroláz inhibitorok
- Miglustat
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ATB200-08
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cipaglukozidáz alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.IsmeretlenJóindulatú, premalignus és rosszindulatú nőgyógyászati betegségek, amelyek a medencére korlátozódnakOlaszország
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityIsmeretlen
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityToborzás
-
Peking University Third HospitalToborzásPajzsmirigy szembetegségKína
-
University of EdinburghToborzásAorta stenosis | Karcinoid szindróma | Kemoterápia által kiváltott szisztolés diszfunkcióEgyesült Királyság
-
UMC UtrechtMég nincs toborzásÁttétes vastag- és végbélrák | Áttétes májrák
-
Sichuan Provincial People's HospitalToborzásAldoszteron-termelő adenomaKína
-
SOFAR S.p.A.BefejezveMéhbetegségek | Adnexális betegségekOlaszország
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaBefejezveAkut májelégtelenség | Akut krónikus májelégtelenség eseténIndia