Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność, farmakokinetykę, PD i immunogenność Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u pacjentów z IOPD w wieku od 0 do (ROSSELLA)

20 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki, farmakodynamiki i immunogenności Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u pacjentów pediatrycznych, zarówno wcześniej leczonych, jak i nieleczonych wcześniej ERT z chorobą Pompego o początku niemowlęcym w wieku od 0 do < 18 lat

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie III fazy, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki, farmakokinetyki i immunogenności leczenia cypaglukozydazą alfa/miglustatem u dzieci i młodzieży z IOPP, które wcześniej stosowały i nie stosowały wcześniej ERT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

36

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Niemcy
      • Giessen, Niemcy, 35392
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Niemcy, 65239
        • Rekrutacyjny
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 54229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Wycofane
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80131
        • Rekrutacyjny
        • AOU Federico II
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kohorta 1:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 6 miesięcy do < 18 lat w dniu 1
  2. Przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku pacjent musi posiadać dokumentację dotyczącą genotypu IOPD, statusu CRIM oraz braku lub niskiej mierzalnej aktywności enzymu GAA
  3. Pacjent musiał mieć kardiomiopatię przerostową w momencie diagnozy
  4. Uczestnik musi otrzymywać ERT przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed rejestracją. W przypadku pacjentów, których dawkowanie ERT zostało zmodyfikowane, pacjent musi być na zmodyfikowanej dawce i schemacie przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem
  5. Osoby w wieku od ≥ 12 do < 18 lat muszą wykonać jeden ważny 6-minutowy test marszu (6MWT) (≥ 75 metrów) podczas badania przesiewowego; Osoby w wieku od ≥ 5 do < 12 lat muszą wykonać jeden ważny 6MWT (≥ 40 metrów) podczas badania przesiewowego; Osoby w wieku od 18 miesięcy do < 5 lat muszą poruszać się samodzielnie i ocenić, czy będą w stanie wykonać 6MWT (≥ 40 metrów) po ukończeniu 5 lat
  6. Pacjenci musieli doświadczyć klinicznego spadku ich aktualnej dawki rhGAA i częstotliwości

Kohorta 2:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 0 do <6 miesięcy w dniu 1
  2. Przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku pacjent musi posiadać dokumentację dotyczącą genotypu IOPD, statusu CRIM oraz braku lub niskiej mierzalnej aktywności enzymu GAA
  3. Pacjent musiał mieć kardiomiopatię przerostową w momencie diagnozy
  4. Tester nie był wcześniej leczony ERT

Kryteria wyłączenia:

Kohorta 1 i Kohorta 2, o ile nie określono inaczej

  1. Podmiot wymaga wentylacji inwazyjnej (np. tracheostomii)
  2. Pacjent ma wynik CRIM-ujemny i nie otrzymał profilaktycznej immunomodulacji (Kohorta 1); Pacjent ma wynik CRIM-ujemny i nie będzie otrzymywał profilaktycznej immunomodulacji (Kohorta 2)
  3. Pacjent ma nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą cypaglukozydazy alfa, zatwierdzonego rhGAA lub miglustatu
  4. Podmiot ma wcześniejszą historię choroby lub stanu, o którym wiadomo, że wpływa na funkcje motoryczne
  5. Kobieta jest w ciąży (lub zamierza zajść w ciążę) lub karmi piersią podczas badania przesiewowego (kohorta 1)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u pacjentów pediatrycznych z IOPD, którzy wcześniej otrzymywali ERT
Pacjenci z IOPD u dzieci i młodzieży w wieku od 6 miesięcy do <18 lat, u których występuje pogorszenie stanu klinicznego
Biologiczny: Cipaglukozydaza alfa
Jałowy liofilizowany proszek do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • ATB200
Lek: Miglustat
Kapsułki doustne 65 mg
Inne nazwy:
  • AT2221
Eksperymentalny: Kohorta 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u dzieci i młodzieży z IOPD nieleczonych wcześniej ERT
Pacjenci z IOPD u dzieci <6 miesięcy
Biologiczny: Cipaglukozydaza alfa
Jałowy liofilizowany proszek do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • ATB200
Lek: Miglustat
Kapsułki doustne 65 mg
Inne nazwy:
  • AT2221

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z reakcjami związanymi z infuzją (IAR)
Ramy czasowe: 104 tygodnie
104 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATB200-08

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cipaglukozydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj