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0 歳から (ROSSELLA)

2024年3月21日 更新者：Amicus Therapeutics

0 歳から 18 歳未満の乳児発症ポンペ病の ERT 経験者および ERT 未経験者の両方におけるシパグルコシダーゼ アルファ/ミグルスタットの安全性、有効性、薬物動態、薬力学、および免疫原性を評価する非盲検試験

これは、ERT 経験者および ERT 未経験の IOPD を有する小児被験者における、シパグルコシダーゼ アルファ / ミグルスタット治療の安全性、有効性、PK、PD、および免疫原性を評価するための第 3 相非盲検多施設試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

36

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Early Phase Research Unit
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N3JH
        • まだ募集していません
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Naples、イタリア、80131
        • まだ募集していません
        • AOU Federico II
      • Padova、イタリア、35128
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
  • ドイツ
      • Gießen、ドイツ、35392
        • まだ募集していません
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Hochheim、ドイツ、65239
        • まだ募集していません
        • SphinCS GmbH
      • Münster、ドイツ、48149
        • まだ募集していません
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • フランス
      • Garches、フランス、92380
        • まだ募集していません
        • Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • 募集
        • National Taiwan University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

コホート 1:

  1. -1日目に生後6か月から18歳未満の男性または女性の被験者
  2. 治験薬の開始前に、被験者はIOPD遺伝子型、CRIMステータス、および測定可能なGAA酵素活性がないか低いことの文書を持っている必要があります
  3. -被験者は診断時に肥大型心筋症を患っていたに違いありません
  4. -被験者は、登録直前に少なくとも6か月間ERTを受けている必要があります。 ERT投与量が変更された被験者の場合、被験者は登録前に少なくとも3か月間、変更された投与量とレジメンを使用している必要があります
  5. 12歳以上から18歳未満の被験者は、スクリーニング時に有効な6分間歩行テスト（6MWT）（75メートル以上）を1回実行する必要があります。 5歳以上から12歳未満の被験者は、スクリーニング時に有効な6MWT（40メートル以上）を1回実行する必要があります。 -生後18か月から5歳未満の被験者は、歩行可能であり、5歳になったときに6MWT（40メートル以上）を実行できる可能性が高いと評価されている必要があります
  6. -被験者は、現在のrhGAAの用量と頻度で臨床的な低下を経験したに違いありません

コホート 2:

  1. -1日目に0〜6か月未満の男性または女性の被験者
  2. 治験薬の開始前に、被験者はIOPD遺伝子型、CRIMステータス、および測定可能なGAA酵素活性がないか低いことの文書を持っている必要があります
  3. -被験者は診断時に肥大型心筋症を患っていたに違いありません
  4. 被験者はERT未経験です

除外基準:

特に明記しない限り、コホート 1 およびコホート 2

  1. 被験者は侵襲的換気を必要とします（例、気管切開）
  2. -被験者はCRIM陰性であり、予防的免疫調節を受けていません（コホート1）; -被験者はCRIM陰性であり、予防的免疫調節を受けません（コホート2）
  3. -被験者は、シパグルコシダーゼアルファ、承認されたrhGAA、またはミグルスタットのいずれかの賦形剤に対して過敏症を持っています
  4. 被験者は、運動機能に影響を与えることが知られている病気または状態の既往歴があります
  5. -女性被験者は妊娠中（または妊娠する予定）またはスクリーニング時に授乳中（コホート1）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1: ERT 経験のある小児 IOPD 被験者におけるシパグルコシダーゼ アルファ/ミグルスタット
-小児IOPD被験者 臨床的衰退を経験している6ヶ月から18歳未満
生物学的：シパグルコシダーゼ アルファ
滅菌凍結乾燥粉末静脈内 (IV) 注入
他の名前：
  • ATB200
薬：ミグルスタット
経口カプセル65mg
他の名前：
  • AT2221
実験的：コホート 2: ERT 未経験の小児 IOPD 被験者におけるシパグルコシダーゼ アルファ/ミグルスタット
小児 IOPD 被験者 <6 か月
生物学的：シパグルコシダーゼ アルファ
滅菌凍結乾燥粉末静脈内 (IV) 注入
他の名前：
  • ATB200
薬：ミグルスタット
経口カプセル65mg
他の名前：
  • AT2221

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
注入関連反応（IAR）のある被験者の割合
時間枠：104週
104週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年7月18日

一次修了 (推定)

2027年4月1日

研究の完了 (推定)

2027年4月1日

試験登録日

最初に提出

2021年3月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月17日

最初の投稿 (実際)

2021年3月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月21日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATB200-08

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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