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Un estudio para evaluar la seguridad, eficacia, PK, PD e inmunogenicidad de cipaglucosidasa alfa/miglustat en sujetos con IOPD de 0 a (ROSSELLA)

20 de enero de 2026 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio abierto para evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la inmunogenicidad de la cipaglucosidasa alfa/miglustat en sujetos pediátricos con enfermedad de Pompe de inicio infantil y con enfermedad de Pompe de inicio infantil de 0 a < 18 años

Este es un estudio multicéntrico, abierto y de fase 3 para evaluar la seguridad, la eficacia, la PK, la PD y la inmunogenicidad del tratamiento con cipaglucosidasa alfa/miglustat en sujetos pediátricos con IOPD previamente tratados con ERT y sin tratamiento previo con ERT.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

36

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Giessen, Alemania, 35392
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Alemania, 65239
        • Reclutamiento
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Alemania, 48149
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 54229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Reclutamiento
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • AOU Federico II
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • Retirado
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Cohorte 1:

  1. Sujetos masculinos o femeninos que tienen entre 6 meses y < 18 años el día 1
  2. Antes del inicio del fármaco del estudio, el sujeto debe tener documentación del genotipo IOPD, estado CRIM y actividad enzimática GAA medible nula o baja
  3. El sujeto debe haber tenido una miocardiopatía hipertrófica en el momento del diagnóstico.
  4. El sujeto debe haber recibido ERT durante al menos 6 meses inmediatamente antes de la inscripción. Para los sujetos cuya dosis de ERT se haya modificado, el sujeto debe haber recibido la dosis y el régimen modificados durante al menos 3 meses antes de la inscripción.
  5. Los sujetos de ≥ 12 a < 18 años deben realizar una prueba de caminata válida de 6 minutos (6MWT) (≥ 75 metros) en la selección; Los sujetos de ≥ 5 a < 12 años deben realizar un 6MWT válido (≥ 40 metros) en la selección; Los sujetos de 18 meses a < 5 años deben ser ambulatorios y evaluados para que puedan realizar 6MWT (≥ 40 metros) cuando cumplan 5 años.
  6. Los sujetos deben haber experimentado una disminución clínica en su dosis y frecuencia actual de rhGAA

Cohorte 2:

  1. Sujetos masculinos o femeninos de 0 a <6 meses en el día 1
  2. Antes del inicio del fármaco del estudio, el sujeto debe tener documentación del genotipo IOPD, estado CRIM y actividad enzimática GAA medible nula o baja
  3. El sujeto debe haber tenido una miocardiopatía hipertrófica en el momento del diagnóstico.
  4. El sujeto es ERT-naïve

Criterio de exclusión:

Cohorte 1 y Cohorte 2, a menos que se especifique

  1. El sujeto requiere ventilación invasiva (p. ej., traqueotomía)
  2. El sujeto es CRIM negativo y no ha recibido inmunomodulación profiláctica (cohorte 1); El sujeto es CRIM negativo y no recibirá inmunomodulación profiláctica (Cohorte 2)
  3. El sujeto tiene hipersensibilidad a cualquiera de los excipientes en cipaglucosidasa alfa, rhGAA aprobado o miglustat
  4. El sujeto tiene antecedentes de enfermedad o afección que se sabe que afecta la función motora
  5. El sujeto femenino está embarazada (o tiene la intención de quedar embarazada) o amamantando en la selección (Cohorte 1)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: Cipaglucosidasa Alfa/Miglustat en sujetos pediátricos con IOPD experimentados con ERT
Sujetos pediátricos con IOPD de 6 meses a <18 años que experimentan deterioro clínico
Biológico: Cipaglucosidasa alfa
Infusión intravenosa (IV) de polvo liofilizado estéril
Otros nombres:
  • ATB200
Droga: Miglustat
Cápsulas orales de 65 mg
Otros nombres:
  • AT2221
Experimental: Cohorte 2: cipaglucosidasa alfa/miglustat en pacientes pediátricos con IOPD sin tratamiento previo con ERT
Sujetos pediátricos con EPIO <6 meses
Biológico: Cipaglucosidasa alfa
Infusión intravenosa (IV) de polvo liofilizado estéril
Otros nombres:
  • ATB200
Droga: Miglustat
Cápsulas orales de 65 mg
Otros nombres:
  • AT2221

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con reacciones asociadas a la infusión (IAR)
Periodo de tiempo: 104 semanas
104 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de julio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATB200-08

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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