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Um estudo para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética, DP e imunogenicidade da Cipaglucosidase Alfa/Miglustat em indivíduos com IOPD de 0 a (ROSSELLA)

20 de janeiro de 2026 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo aberto para avaliar a segurança, a eficácia, a farmacocinética, a farmacodinâmica e a imunogenicidade da cipaglucosidase alfa/Miglustat em pacientes pediátricos com experiência em ERT e sem tratamento prévio com ERT com doença de Pompe de início infantil com idades entre 0 e < 18 anos

Este é um estudo multicêntrico aberto de Fase 3 para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética, DP e imunogenicidade do tratamento com cipaglucosidase alfa/miglustat em pacientes pediátricos com IOPD com experiência em ERT e sem experiência com ERT.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

36

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Giessen, Alemanha, 35392
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Alemanha, 65239
        • Recrutamento
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 54229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Recrutamento
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GD
        • Recrutamento
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Itália
      • Naples, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • AOU Federico II
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Retirado
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Coorte 1:

  1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 6 meses e < 18 anos no Dia 1
  2. Antes do início do estudo, o sujeito do medicamento deve ter documentação do genótipo IOPD, status CRIM e nenhuma ou baixa atividade mensurável da enzima GAA
  3. O indivíduo deve ter cardiomiopatia hipertrófica no momento do diagnóstico
  4. O indivíduo deve ter recebido ERT por pelo menos 6 meses imediatamente antes da inscrição. Para indivíduos cuja dosagem de TRE foi modificada, o indivíduo deve estar na dosagem e regime modificados por pelo menos 3 meses antes da inscrição
  5. Indivíduos com idade ≥ 12 a < 18 anos devem realizar um teste de caminhada de 6 minutos válido (6MWT) (≥ 75 metros) na triagem; Indivíduos com idade ≥ 5 a < 12 anos devem realizar um TC6M válido (≥ 40 metros) na triagem; Indivíduos de 18 meses a < 5 anos devem ser ambulatoriais e avaliados para serem capazes de realizar 6MWT (≥ 40 metros) quando completarem 5 anos de idade
  6. Os indivíduos devem ter experimentado um declínio clínico em sua dose e frequência atuais de rhGAA

Coorte 2:

  1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade de 0 a <6 meses no Dia 1
  2. Antes do início do estudo, o sujeito do medicamento deve ter documentação do genótipo IOPD, status CRIM e nenhuma ou baixa atividade mensurável da enzima GAA
  3. O indivíduo deve ter cardiomiopatia hipertrófica no momento do diagnóstico
  4. Sujeito é virgem de ERT

Critério de exclusão:

Coorte 1 e Coorte 2, a menos que especificado

  1. O sujeito requer ventilação invasiva (por exemplo, traqueostomia)
  2. O sujeito é CRIM negativo e não recebeu imunomodulação profilática (Coorte 1); O sujeito é CRIM negativo e não receberá imunomodulação profilática (Coorte 2)
  3. O sujeito tem hipersensibilidade a qualquer um dos excipientes da cipaglucosidase alfa, rhGAA aprovado ou miglustat
  4. O sujeito tem histórico anterior de doença ou condição conhecida por afetar a função motora
  5. Indivíduo do sexo feminino está grávida (ou pretende engravidar) ou amamentando na triagem (Coorte 1)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat em indivíduos pediátricos com IOPD com experiência em TRE
Indivíduos pediátricos com IOPD de 6 meses a <18 anos apresentando declínio clínico
Biológico: Cipaglucosidase alfa
Infusão intravenosa (IV) de pó liofilizado estéril
Outros nomes:
  • ATB200
Medicamento: Miglustato
Cápsulas orais de 65 mg
Outros nomes:
  • AT2221
Experimental: Coorte 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat em indivíduos pediátricos com IOPD virgens de ERT
Indivíduos pediátricos com DPIO <6 meses
Biológico: Cipaglucosidase alfa
Infusão intravenosa (IV) de pó liofilizado estéril
Outros nomes:
  • ATB200
Medicamento: Miglustato
Cápsulas orais de 65 mg
Outros nomes:
  • AT2221

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de indivíduos com reações associadas à infusão (IARs)
Prazo: 104 semanas
104 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATB200-08

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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