Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet, effektivitet, farmakokinetik, PD och immunogenicitet av Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos IOPD-personer i åldern 0 till (ROSSELLA)

20 januari 2026 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En öppen studie för att utvärdera säkerheten, effekten, farmakokinetiken, farmakodynamiken och immunogeniciteten hos Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos både ERT-erfarna och ERT-naiva pediatriska patienter med infantilt debut av Pompe-sjukdom i åldern 0 till < 18 år

Detta är en öppen fas 3, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten, effekten, PK, PD och immunogenicitet av behandling med cipaglucosidas alfa/miglustat hos ERT-erfarna och ERT-naiva pediatriska patienter med IOPD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

36

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 54229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Rekrytering
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekrytering
        • AOU Federico II
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Rekrytering
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Indragen
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekrytering
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Kohort 1:

  1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner som är i åldern 6 månader till < 18 år på dag 1
  2. Innan studien påbörjas måste försökspersonen ha dokumentation av IOPD-genotyp, CRIM-status och ingen eller låg mätbar GAA-enzymaktivitet
  3. Patienten måste ha haft hypertrofisk kardiomyopati vid tidpunkten för diagnosen
  4. Försöksperson måste ha fått ERT i minst 6 månader omedelbart före inskrivning. För försökspersoner vars ERT-dos har ändrats, måste försökspersonen ha varit på den modifierade dosen och regimen i minst 3 månader före inskrivning
  5. Försökspersoner i åldern ≥ 12 till < 18 år måste utföra ett giltigt 6-minuters gångtest (6MWT) (≥ 75 meter) vid screening; Försökspersoner i åldern ≥ 5 till < 12 år måste utföra en giltig 6MWT (≥ 40 meter) vid screening; Försökspersoner i åldern 18 månader till < 5 år måste vara ambulerande och bedömas sannolikt kunna utföra 6MWT (≥ 40 meter) när de fyller 5 år
  6. Försökspersoner måste ha upplevt en klinisk minskning av deras nuvarande rhGAA-dos och -frekvens

Kohort 2:

  1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner som är i åldern 0 till <6 månader på dag 1
  2. Innan studien påbörjas måste försökspersonen ha dokumentation av IOPD-genotyp, CRIM-status och ingen eller låg mätbar GAA-enzymaktivitet
  3. Patienten måste ha haft hypertrofisk kardiomyopati vid tidpunkten för diagnosen
  4. Ämnet är ERT-naivt

Exklusions kriterier:

Kohort 1 och Kohort 2, om inget annat anges

  1. Personen behöver invasiv ventilation (t.ex. trakeostomi)
  2. Försökspersonen är CRIM-negativ och har inte fått profylaktisk immunmodulering (kohort 1); Försökspersonen är CRIM-negativ och kommer inte att få profylaktisk immunmodulering (Kohort 2)
  3. Personen är överkänslig mot något av hjälpämnena i cipaglucosidas alfa, godkänd rhGAA eller miglustat
  4. Personen har tidigare haft sjukdom eller tillstånd som är känt för att påverka motorisk funktion
  5. Kvinnlig försöksperson är gravid (eller har för avsikt att bli gravid) eller ammar vid screening (Kohort 1)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-erfarna pediatriska IOPD-personer
Pediatriska IOPD-patienter 6 månader till <18 år som upplever klinisk nedgång
Biologisk: Cipaglucosidas alfa
Sterilt lyofiliserat pulver intravenös (IV) infusion
Andra namn:
  • ATB200
Läkemedel: Miglustat
65 mg orala kapslar
Andra namn:
  • AT2221
Experimentell: Kohort 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-naiva pediatriska IOPD-personer
Pediatriska IOPD-personer <6 månader
Biologisk: Cipaglucosidas alfa
Sterilt lyofiliserat pulver intravenös (IV) infusion
Andra namn:
  • ATB200
Läkemedel: Miglustat
65 mg orala kapslar
Andra namn:
  • AT2221

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel försökspersoner med infusionsrelaterade reaktioner (IAR)
Tidsram: 104 veckor
104 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 juli 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2021

Första postat (Faktisk)

22 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATB200-08

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera