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0세에서 (ROSSELLA)

2024년 3월 21일 업데이트: Amicus Therapeutics

0~18세의 영아 발병 폼페병을 앓고 있는 ERT 경험 및 ERT 경험이 없는 소아 피험자 모두에서 Cipaglucosidase Alfa/Miglustat의 안전성, 효능, 약동학, 약력학 및 면역원성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

이것은 IOPD가 있는 ERT 경험 및 ERT 경험이 없는 소아 피험자에서 cipaglucosidase alfa/miglustat 치료의 안전성, 효능, PK, PD 및 면역원성을 평가하기 위한 3상 오픈 라벨 다기관 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

36

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만, 100
        • 모병
        • National Taiwan University Hospital
  • 독일
      • Gießen, 독일, 35392
        • 아직 모집하지 않음
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Hochheim, 독일, 65239
        • 아직 모집하지 않음
        • SphinCS GmbH
      • Münster, 독일, 48149
        • 아직 모집하지 않음
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • 모병
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University Early Phase Research Unit
  • 영국
      • London, 영국, WC1N3JH
        • 아직 모집하지 않음
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • 아직 모집하지 않음
        • AOU Federico II
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • 아직 모집하지 않음
        • Azienda Ospedale Inherited Metabolic Disease Department
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
        • 아직 모집하지 않음
        • Hôpital Raymond Poincaré, Neurologie et réanimation pédiatriques

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

코호트 1:

  1. 1일차에 6개월 이상 18세 미만인 남성 또는 여성 피험자
  2. 연구 약물을 시작하기 전에 피험자는 IOPD 유전자형, CRIM 상태 및 측정 가능한 GAA 효소 활성이 없거나 낮음에 대한 문서가 있어야 합니다.
  3. 피험자는 진단 당시 비대성 심근병증이 있어야 합니다.
  4. 피험자는 등록 직전 최소 6개월 동안 ERT를 받았어야 합니다. ERT 투여량이 변경된 피험자의 경우 피험자는 등록 전 최소 3개월 동안 수정된 투여량 및 요법을 받아야 합니다.
  5. 12세 이상에서 18세 미만인 피험자는 스크리닝 시 유효한 6분 걷기 테스트(6MWT)(75m 이상)를 1회 수행해야 합니다. 5세 이상에서 12세 미만인 피험자는 스크리닝 시 유효한 6MWT(40미터 이상)를 1회 수행해야 합니다. 18개월에서 5세 미만인 피험자는 걸을 수 있어야 하며 5세가 되었을 때 6MWT(40미터 이상)를 수행할 가능성이 있는 것으로 평가되어야 합니다.
  6. 피험자는 현재 rhGAA 용량 및 빈도에서 임상적 감소를 경험해야 합니다.

코호트 2:

  1. 1일차에 0~6개월 미만의 남성 또는 여성 피험자
  2. 연구 약물을 시작하기 전에 피험자는 IOPD 유전자형, CRIM 상태 및 측정 가능한 GAA 효소 활성이 없거나 낮음에 대한 문서가 있어야 합니다.
  3. 피험자는 진단 당시 비대성 심근병증이 있어야 합니다.
  4. 피험자는 ERT에 순진하지 않습니다.

제외 기준:

명시되지 않는 한 코호트 1 및 코호트 2

  1. 피험자는 침습적 환기(예: 기관절개술)가 필요합니다.
  2. 피험자는 CRIM 음성이고 예방적 면역조절을 받지 않았음(코호트 1); 피험자는 CRIM 음성이며 예방적 면역조절을 받지 않을 것입니다(코호트 2).
  3. 피험자는 cipaglucosidase alfa, 승인된 rhGAA 또는 miglustat의 부형제에 과민증이 있습니다.
  4. 피험자는 운동 기능에 영향을 미치는 것으로 알려진 질병 또는 상태의 이전 병력이 있습니다.
  5. 여성 피험자는 스크리닝 시 임신(또는 임신할 예정)이거나 모유 수유 중입니다(코호트 1).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: ERT 경험이 있는 소아 IOPD 피험자의 시파글루코시다아제 알파/미글루스타트
6개월에서 18세 미만의 소아 IOPD 대상자가 임상적 감소를 경험함
생물학적: 시파글루코시다제 알파
멸균 동결건조 분말 정맥주사(IV)
다른 이름들:
  • ATB200
의약품: 미글루스타트
65mg 경구 캡슐
다른 이름들:
  • AT2221
실험적: 코호트 2: ERT-나이브 소아 IOPD 피험자의 시파글루코시다아제 알파/미글루스타트
6개월 미만의 소아 IOPD 피험자
생물학적: 시파글루코시다제 알파
멸균 동결건조 분말 정맥주사(IV)
다른 이름들:
  • ATB200
의약품: 미글루스타트
65mg 경구 캡슐
다른 이름들:
  • AT2221

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
주입 관련 반응(IAR)이 있는 피험자의 비율
기간: 104주
104주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 18일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 17일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 21일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ATB200-08

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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