Henkilökohtainen Parkinson Project PSP -kohortti (PPP-PSP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Perustelut Ottaen huomioon laajan valikoiman uusia sairautta modifioivia hoitoja ja myönnettäessä, että nykyiset kliiniset tulosmittaukset eivät välttämättä ole riittävän herkkiä havaitsemaan pieniä, mutta mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia taudin kulussa, on kiireesti kehitettävä digitaalisia etenemisen biomarkkerit, ei vain Parkinsonin taudin alalla, vaan myös atyyppisen parkinsonismin eri muotojen, mukaan lukien progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP) alalla.
Tutkimuksen suunnittelu Prospektiivinen, pitkittäinen, yhden keskuksen kohorttitutkimus.
Tutkimuksen tavoitteet Ensisijaisena tavoitteena on kehittää algoritmeja taudin etenemisen havaitsemiseksi PSP-potilailla keskeisillä kliinisillä parametreilla: bradykinesia, kävely, tuolista nousu ja kaatumiset, perustuen (1) anturitietoihin, jotka on saatu passiivisen seurannan avulla päivittäisen elämän aikana. ; ja (2) Virtuaalimoottoritutkimuksen aikana kerätyt anturitiedot.
Tämän tutkimuksen toinen tavoite on luoda pitkittäinen tietojoukko, joka kuvaa edustavan PSP-kohortin kliiniset ja toiminnalliset ominaisuudet, jotta tutkijat voivat tutkia tärkeitä PSP:n kysymyksiä, joihin ei ole vastattu.
Tutkimuspopulaatio 50 potilasta, joilla on mahdollinen tai todennäköinen PSP vakiintuneiden kansainvälisten kriteerien (eli MDS-PSP-kriteerien) mukaisesti; diagnoosi vahvistettiin konsensuskatsauksessa videonauhoitetusta neurologisesta tutkimuksesta, jonka teki kaksi neurologia, joilla on syvällinen asiantuntemus liikehäiriöistä. Lisäksi sisällytämme 50-vuotiaat ja sukupuoleen sopivat terveet kontrollit.
Tärkeimmät tutkimusparametrit/päätepisteet Tutkimuksen ensisijaiset päätepisteet ovat vuosittaiset muutokset uusissa digitaalisissa mittauksissa, jotka on otettu Verily Study Watchista. Toissijaisia päätepisteitä ovat motorisen, kognition, neuropsykologisen, elämänlaadun ja ADL-arvioinnit. Lisäksi PSP-potilailta kerätään kokoverta DNA:ta ja seerumia varten käytettäväksi esim. genotyypitystä ja fenotyypitystä.
Osallistumiseen, hyötyyn ja ryhmiin liittyvien taakan ja riskien luonne ja laajuus Tiedonkeruuta varten tutkimuksen arvioija vierailee jokaisen osallistujan kotona kahdesti 1 vuoden ± 60 päivän välein. Kaikki tutkimusarvioinnit ovat rutiinikokeita, jotka tehdään tavallisessa kliinisessä käytännössä ja ne ovat yleensä hyvin siedettyjä, mikä kestää jopa 2 tuntia joka kerta. PSP-potilaita pyydetään myös kerran antamaan suostumus verikokeeseen. Yhden vuoden osallistumisensa aikana jokainen osallistuja käyttää Verily Study Watchia päivittäin jopa 23 tunnin ajan. Tämä pieni, huomaamaton elektroninen laite on helposti kuluva eikä aiheuta merkittävää turvallisuusriskiä. Kaikkia osallistujia pyydetään suorittamaan määrätty aikataulutettu tehtävä kahdesti päivässä, kerran viikossa, mikä vie yhteensä 15-20 minuuttia heidän ajastaan.
Koska tietoja ei kerätä välittömiä diagnostisia tai terapeuttisia tarkoituksia varten, tästä tutkimuksesta ei ole suoria etuja. Potilaat voivat hyötyä tutkimuksesta epäsuorasti, sillä heidän tietonsa auttavat tarjoamaan uusia etiologisia oivalluksia olemassa olevien hoitojen käytön parantamiseen, uusien hoitomenetelmien kehittämiseen ja yksilöllisen sairaudenhallinnan tarkkuuden lisäämiseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
PSP-kohortti: jokainen PSP:tä sairastava aikuinen, joka täyttää osallistumiskriteerit, mutta ei täytä poissulkemiskriteerejä.
HC-kohortti: jokainen aikuinen, joka täyttää mukaanottokriteerit, mutta ei täytä poissulkemiskriteerit.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit (PSP-kohortti):
- Tutkittavalla on mahdollinen tai todennäköinen PSP Movement Disorders Societyn määrittelemien kansainvälisten kriteerien mukaisesti (MDS-PSP-kriteerit, Höglinger et al, 2017); diagnoosi vahvistetaan konsensustarkistusprosessin perusteella. Oman hoitavan neurologin diagnoosin lisäksi diagnoosin tulee aina vahvistaa vähintään yksi liikehäiriöistä syvästi perehtynyt neurologi. Neurologin asiantuntija käyttää videonauhoitettua neurologista tutkimusta, joka on saatu käynnin 1 aikana.
- Kohde on aikuinen, vähintään 50-vuotias.
- Aihe osaa lukea ja ymmärtää hollantia.
- Tutkittava on täyttänyt Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymän tietoisen suostumuksen.
- Tutkittava on halukas, pätevä ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan näkökohtia.
- Tutkittava pystyy kävelemään vähintään 5 askelta minimaalisella avusta tai ilman sitä (eli yhden käden vakauttaminen tai kepin tai kävelijän käyttö).
Sisällyttämiskriteerit (HC-kohortti):
- Tutkittavalla ei ole tutkijan näkemyksen mukaan neurologista tai tuki- ja liikuntaelinhäiriötä tai muuta tilaa, joka heikentäisi liikkumista, kävelyä tai tasapainoa.
- Kohde on aikuinen, vähintään 50-vuotias.
- Aihe osaa lukea ja ymmärtää hollantia.
- Tutkittava on täyttänyt IRB:n hyväksymän tietoisen suostumuksen.
- Tutkittava on halukas, pätevä ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan näkökohtia.
- Tutkittava pystyy kävelemään vähintään 5 askelta minimaalisella avusta tai ilman sitä (eli yhden käden vakauttaminen tai kepin tai kävelijän käyttö).
Poissulkemiskriteerit (PSP- ja HC-kohortit):
- Tutkittavalla on lisäehto tai -tilanne, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekee tutkittavan sopimattoman tutkimukseen osallistumiselle.
- Study Watchille: kohde on allerginen nikkelille.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)
Osallistujat, joilla on mahdollinen tai todennäköinen PSP ja jotka ovat käyttäneet Verily Study Watchia vuoden ajan.
|
Verily Study Watch on älykello, joka kerää fysiologisia ja/tai ympäristötietoja.
Anturit keräävät tietoja, jotka sisältävät liikkeen ja aktiivisuuden, pulssin, ihon impedanssin, EKG:n, ympäristön lämpötilan ja ympäristön valaistuksen.
|
|
Terveet kontrollit (HC)
Osallistujat, joilla ei ole neurologista sairautta, ikää ja sukupuolta, jotka vastaavat PSP-kohorttia, käyttivät Verily Study Watchia 1 vuoden ajan.
|
Verily Study Watch on älykello, joka kerää fysiologisia ja/tai ympäristötietoja.
Anturit keräävät tietoja, jotka sisältävät liikkeen ja aktiivisuuden, pulssin, ihon impedanssin, EKG:n, ympäristön lämpötilan ja ympäristön valaistuksen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen muutos kävelyn digitaalisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
Tunnista (yhdistetty joukko) kävelyyn liittyviä ominaisuuksia, jotka on poimittu puettavien sensorien tiedoista ja jotka ovat tärkeitä potilaille ja jotka ovat herkkiä taudin etenemiselle PSP-potilailla.
Se, mikä tulos ja mikä mittayksikkö kävelylle valitaan, ei voida määritellä etukäteen, koska tämä on osa analyyttistä lähestymistapaa.
|
Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
|
Bradykinesian digitaalisten biomarkkerien vuosimuutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
Tunnista (yhdistelmä joukko) bradykinesiaan liittyviä ominaisuuksia, jotka on poimittu puettavien sensorien tiedoista ja jotka ovat tärkeitä potilaille ja jotka ovat herkkiä PSP-potilaiden taudin etenemiselle.
Mikä tulos ja mikä mittayksikkö bradykinesialle valitaan, ei voida määritellä etukäteen, koska tämä on osa analyyttistä lähestymistapaa.
|
Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
|
Vuosittainen muutos digitaalisissa biomarkkereissa kaatumisia varten
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
Tunnista (yhdistetty joukko) putoamiseen liittyviä ominaisuuksia, jotka on poimittu puettavien sensorien tiedoista ja jotka ovat tärkeitä potilaille ja jotka ovat herkkiä sairauden etenemiselle PSP-potilailla.
Mikä tulos ja mikä mittayksikkö kaatumisille valitaan, ei voida määritellä etukäteen, koska tämä on osa analyyttistä lähestymistapaa.
|
Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
|
Vuosittainen muutos digitaalisissa biomarkkereissa tuolista nousemiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
Tunnista (yhdistetty joukko) tuolista nousemiseen liittyviä ominaisuuksia, jotka on poimittu puettavien antureiden tiedoista ja jotka ovat tärkeitä potilaille ja jotka ovat herkkiä taudin etenemiselle PSP-potilailla.
Mikä tulos ja mikä mittayksikkö tuolista nousulle valitaan, ei voida määritellä etukäteen, koska tämä on osa analyyttistä lähestymistapaa.
|
Lähtötilanteesta yhden vuoden seurantaan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Moottorin suorituskyvyn digitaalisen biomarkkerin vuosimuutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoden seurantaan asti
|
Standardoitu arviointi 8 tehtävän avulla, jotka sisältyvät Virtual Motor Examinationiin.
Mikä tulos ja mikä moottorin suorituskyvyn mittayksikkö valitaan, ei voida määritellä etukäteen, koska tämä on osa analyyttistä lähestymistapaa.
|
Perustaso vuoden seurantaan asti
|
|
Vuotuinen muutos kognitiossa
Aikaikkuna: Perustaso vuoden seurantaan asti
|
Kognitiota arvioidaan Mini-Mental State Examination version 2 (MMSE-2) avulla 0-30 pisteen asteikolla.
|
Perustaso vuoden seurantaan asti
|
|
Vuotuinen elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoden seurantaan asti
|
Elämänlaatua mitataan yleisellä asteikolla, eli EQ-5D-5L. EQ-5D-5L koostuu kahdesta osasta: EQ-5D-kuvausjärjestelmä ja EQ visuaalinen analoginen asteikko (EQ VAS). Kuvaava järjestelmä koostuu viidestä ulottuvuudesta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia. EQ VAS tallentaa potilaan itsensä arvioiman terveyden pystysuoralla visuaalisella analogisella asteikolla, jossa päätepisteet on merkitty "Paras terveys, jonka voit kuvitella" ja "Pahin terveys, jonka voit kuvitella". VAS:ta voidaan käyttää terveystuloksen kvantitatiivisena mittana, joka heijastaa potilaan omaa harkintaa. |
Perustaso vuoden seurantaan asti
|
|
Päivittäisen elämän toiminnan (ADL) suorituskyvyn vuosimuutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoden seurantaan asti
|
Modified Schwab & England Activities of Daily Living on menetelmä liikuntarajoitteisten ihmisten kykyjen arvioimiseksi.
Asteikko käyttää prosenttiosuuksia kuvaamaan, kuinka paljon vaivaa ja riippuvuutta muista ihmiset tarvitsevat päivittäisten askareiden suorittamiseen.
|
Perustaso vuoden seurantaan asti
|
|
Vuosittainen muutos D-KEFS-poluntekotestissä
Aikaikkuna: Perustaso vuoden seurantaan asti
|
D-KEFS (Delis-Kaplan Executive Function System) -poluntekotesti on neuropsykologinen testi johtajuuden toiminnalle, pisteet sekunneissa tehtävän suorittamiseen.
|
Perustaso vuoden seurantaan asti
|
|
Vuosittainen muutos semanttisessa sujuvuudessa
Aikaikkuna: Perustaso vuoden seurantaan asti
|
Semanttinen sujuvuustesti on neuropsykologinen arviointi, joka mittaa toimeenpanotoimintoa ja semanttista muistia.
Pisteet sisältävät oikeiden ja ainutlaatuisten sanojen määrän, jotka on tuotettu 60 sekunnin aikavälillä.
|
Perustaso vuoden seurantaan asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Tauopatiat
- Basal ganglia -taudit
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Oftalmoplegia
- Silmien motiliteettihäiriöt
- Halvaus
- Liikkumishäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Supranuclear halvaus, progressiivinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- NL75356.091.20
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Tässä tutkimuksessa luotu tietojoukko tulee pätevien tutkijoiden saataville ympäri maailmaa edellyttäen, että RDSRC (Research and Data Sharing Review Committee) hyväksyy tutkimuskysymykset. RDSRC suojaa koehenkilöiden yksityisyyttä rajoittamalla tutkimustietojen saatavuutta ja valvomalla pääsyä tietolähteisiin, joita voidaan mahdollisesti käyttää bionäyteanalyysiin liittyvien yksittäisten koehenkilöiden tunnistamiseen. RDSRC arvioi niiden tutkimusehdotusten merkityksellisyyden ja tieteellisen laadun, joista tutkimustietoja tai -aineistoa pyydetään. Näihin tehtäviin kuuluu hakemusten käsittely:
- pääsy tässä tutkimuksessa saatuihin resursseihin, mukaan lukien tiedot tai biomateriaalit
- hakemukset tieteellisen hankkeen hyväksymiseksi oppimateriaalia käyttäen;
- hakemukset kliinisen tutkimuksen hyväksymiseksi oppimateriaalia käyttäen.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .