Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Personlig Parkinson Project PSP Cohort (PPP-PSP)

20. marts 2025 opdateret af: Radboud University Medical Center
Der er et presserende behov for udvikling af digitale progressionsbiomakere, som er følsomme over for at opdage små, men potentielt klinisk relevante ændringer i sygdomsforløbet. Digitale biomarkører er baseret på (i) kontinuerligt indsamlede realtidsdata under patientens daglige aktiviteter; og (ii) opgavebaseret vurdering. I denne undersøgelse er efterforskerne interesserede i at udvikle algoritmer til påvisning af sygdomsprogression hos PSP-patienter i centrale kliniske parametre: bradykinesi, gang, rejser sig fra en stol og falder, baseret på (i) sensordata opnået ved hjælp af passiv overvågning under daglig levende; og (ii) sensordata indsamlet under den virtuelle motoreksamen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund I lyset af fremkomsten af ​​en bred vifte af nye sygdomsmodificerende behandlinger og anerkendelse af, at eksisterende kliniske resultatmål meget vel kan være utilstrækkeligt følsomme til at opdage små, men potentielt klinisk relevante ændringer i sygdomsforløbet, er der et presserende behov for udvikling af digitale progressionsbiomarkører, ikke kun inden for Parkinsons sygdom, men også inden for de forskellige former for atypisk parkinsonisme, herunder Progressive Supranuclear Parese (PSP).

Studiedesign Prospektivt, longitudinalt, enkeltcenter kohortestudie.

Studiemål Det primære mål er at udvikle algoritmer til påvisning af sygdomsprogression hos PSP-patienter i centrale kliniske parametre: bradykinesi, gang, rejser sig fra en stol og falder, baseret på (1) sensordata opnået ved hjælp af passiv overvågning i dagligdagen ; og (2) sensordata indsamlet under den virtuelle motoreksamen.

Det andet formål med denne undersøgelse er at skabe et longitudinelt datasæt, der beskriver de kliniske og funktionelle karakteristika af en repræsentativ PSP-kohorte for at give forskere mulighed for at undersøge vigtige ubesvarede spørgsmål i PSP.

Undersøgelsespopulation 50 patienter med mulig eller sandsynlig PSP i henhold til etablerede internationale kriterier (dvs. MDS-PSP-kriterier); diagnose bekræftet ved konsensusgennemgang af en videooptaget neurologisk undersøgelse af to neurologer med dyb ekspertise i bevægelsesforstyrrelser. Derudover vil vi inkludere 50-alders- og kønsvarende sunde kontroller.

Hovedundersøgelsesparametre/endepunkter De primære undersøgelsesendepunkter er de årlige ændringer i de nyudviklede digitale målinger, udtrukket fra Verily Study Watch. Sekundære endepunkter omfatter standardiserede evalueringer for motoriske, kognitionelle, neuropsykologiske, livskvalitets- og ADL-vurderinger. Derudover vil der blive opsamlet fuldblod til DNA og serum i PSP-emnerne, til brug for f.eks. genotyping og fænotyping.

Arten og omfanget af byrden og risici forbundet med deltagelse, fordele og gruppetilhørsforhold Til dataindsamling vil undersøgelsesbedømmeren besøge hver deltager hjemme to gange inden for et interval på 1 år ± 60 dage. Alle undersøgelsesvurderinger er rutineundersøgelser udført i standard klinisk praksis og tolereres generelt godt, hvilket tager op til 2 timer hver gang. PSP-personer vil også blive bedt om at give samtykke til en blodprøve én gang. I løbet af deres 1-årige deltagelse vil hver deltager bære Verily Study Watch dagligt i op til 23 timer. Denne lille, diskrete elektroniske enhed er let at bære og udgør ingen væsentlig sikkerhedsrisiko. Alle deltagere vil blive bedt om at udføre et sæt planlagte opgaver to gange om dagen, en gang om ugen, hvilket i alt tager 15-20 minutter af deres tid.

Da dataindsamling ikke udføres til umiddelbare diagnostiske eller terapeutiske formål, vil der ikke være nogen direkte fordele for de forsøgspersoner, der er tilmeldt denne undersøgelse. Patienter kan indirekte drage fordel af undersøgelsen, da deres data bidrager til at give ny ætiologisk indsigt til at forbedre brugen af ​​eksisterende behandlinger, udvikling af nye terapeutiske tilgange og øge præcisionen af ​​personlig sygdomshåndtering.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

PSP-kohorte: enhver voksen med PSP, der opfylder inklusionskriterierne og ikke opfylder eksklusionskriterierne.

HC-kohorte: enhver voksen, der opfylder inklusionskriterierne og ikke opfylder eksklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier (PSP-kohorte):

  • Personen har mulig eller sandsynlig PSP i henhold til de etablerede internationale kriterier defineret af Movement Disorders Society (MDS-PSP kriterier, Höglinger et al, 2017); diagnosen bekræftes baseret på konsensusgennemgangsprocessen. Ud over diagnosen af ​​egen behandlende neurolog skal diagnosen altid bekræftes af mindst én neurolog med dyb ekspertise i bevægelsesforstyrrelser. Den videooptagede neurologiske undersøgelse som opnået under besøg 1 vil blive brugt af den sagkyndige neurolog.
  • Forsøgspersonen er en voksen, mindst 50 år gammel.
  • Emnet kan læse og forstå hollandsk.
  • Forsøgspersonen har udfyldt det informerede samtykke, som godkendt af Institutional Review Board (IRB).
  • Emnet er villig, kompetent og i stand til at overholde alle aspekter af protokollen.
  • Forsøgspersonen er i stand til at gå mindst 5 skridt med eller uden minimal assistance (dvs. stabilisering af 1 arm eller brug af stok eller rollator).

Inklusionskriterier (HC-kohorte):

  • Forsøgspersonen har ingen neurologisk eller muskuloskeletal lidelse eller nogen anden tilstand, der hæmmer bevægelse, gang eller balance, efter efterforskerens mening.
  • Forsøgspersonen er en voksen, mindst 50 år gammel.
  • Emnet kan læse og forstå hollandsk.
  • Subjektet har udfyldt det informerede samtykke, som godkendt af IRB.
  • Emnet er villig, kompetent og i stand til at overholde alle aspekter af protokollen.
  • Forsøgspersonen er i stand til at gå mindst 5 skridt med eller uden minimal assistance (dvs. stabilisering af 1 arm eller brug af stok eller rollator).

Eksklusionskriterier (PSP- og HC-kohorter):

  • Forsøgspersonen har en yderligere tilstand eller situation, der efter undersøgerens opfattelse gør forsøgspersonen uegnet til deltagelse i undersøgelsen.
  • For Study Watch: forsøgspersonen er allergisk over for nikkel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Progressive Supranuclear Parese (PSP)
Deltagere med mulig eller sandsynlig PSP, der bærer Verily Study Watch i 1 år.
Enhed: I sandhed Study Watch
Verily Study Watch er et smartwatch, der indsamler fysiologiske og/eller miljømæssige oplysninger. Sensorerne indsamler data, der inkluderer bevægelse og aktivitet, pulsfrekvens, hudimpedans, elektrokardiogram (EKG), miljøtemperatur og omgivende lysniveau.
Sunde kontroller (HC)
Deltagere uden en neurologisk tilstand, alder og køn matchede PSP-kohorten, , som havde Verily Study Watch i 1 år.
Enhed: I sandhed Study Watch
Verily Study Watch er et smartwatch, der indsamler fysiologiske og/eller miljømæssige oplysninger. Sensorerne indsamler data, der inkluderer bevægelse og aktivitet, pulsfrekvens, hudimpedans, elektrokardiogram (EKG), miljøtemperatur og omgivende lysniveau.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig ændring i digitale biomarkører for gang
Tidsramme: Fra baseline til et års opfølgning
Identificer (et kombineret sæt af) gangrelaterede funktioner udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos PSP-patienter. Hvilket udfald og hvilken måleenhed for gang, der skal vælges, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang.
Fra baseline til et års opfølgning
Årlig ændring i digitale biomarkører for bradykinesi
Tidsramme: Fra baseline til et års opfølgning
Identificer (et kombineret sæt af) bradykinesi-relaterede funktioner udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos PSP-patienter. Hvilket udfald og hvilken måleenhed for bradykinesi der skal vælges kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang.
Fra baseline til et års opfølgning
Årlig ændring i digitale biomarkører for fald
Tidsramme: Fra baseline til et års opfølgning
Identificer (et kombineret sæt af) fald-relaterede funktioner udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos PSP-patienter. Hvilket udfald og hvilken måleenhed for fald, der skal vælges, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang.
Fra baseline til et års opfølgning
Årlig ændring i digitale biomarkører for at rejse sig fra en stol
Tidsramme: Fra baseline til et års opfølgning
Identificer (et kombineret sæt af) funktioner relateret til at rejse sig fra en stol udtrukket fra bærbare sensordata, som er relevante for patienter, og som er følsomme over for sygdomsprogression hos PSP-patienter. Hvilket udfald og hvilken måleenhed for at rejse sig fra en stol, der vælges, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang.
Fra baseline til et års opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig ændring i digital biomarkør for motorisk ydeevne
Tidsramme: Baseline indtil et års opfølgning
Standardiseret evaluering, ved hjælp af 8 opgaver, inkluderet i Virtual Motor Examination. Hvilket udfald og hvilken måleenhed for motorisk ydeevne, der vil blive valgt, kan ikke defineres på forhånd, da dette er en del af den analytiske tilgang.
Baseline indtil et års opfølgning
Årlig ændring i kognition
Tidsramme: Baseline indtil et års opfølgning
Kognition vil blive vurderet ved hjælp af Mini-Mental State Examination version 2 (MMSE-2), på en 0-30-skala.
Baseline indtil et års opfølgning
Årlig ændring i livskvalitet
Tidsramme: Baseline indtil et års opfølgning

Livskvalitet fanges ved hjælp af en generel skala, dvs. EQ-5D-5L. EQ-5D-5L består af 2 dele: EQ-5D beskrivende system og EQ visuelle analoge skala (EQ VAS).

Det beskrivende system omfatter fem dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. EQ VAS registrerer patientens selvvurderede helbred på en vertikal visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Det bedste helbred du kan forestille dig' og 'Det værste helbred du kan forestille dig'. VAS kan bruges som et kvantitativt mål for helbredsudfald, der afspejler patientens egen dømmekraft.
Baseline indtil et års opfølgning
Årlig ændring i Activities of Daily Living (ADL) præstationer
Tidsramme: Baseline indtil et års opfølgning
Modified Schwab & England Activities of Daily Living er en metode til at vurdere evnerne hos mennesker med nedsat mobilitet. Skalaen bruger procenter til at repræsentere, hvor meget indsats og afhængighed af andre mennesker har brug for for at udføre daglige gøremål.
Baseline indtil et års opfølgning
Årlig ændring i D-KEFS sporfremstillingstest
Tidsramme: Baseline indtil et års opfølgning
D-KEFS (Delis-Kaplan Executive Function System) sporfremstillingstest er en neuropsykologisk test for eksekutiv funktion, med score på sekunder til at udføre opgaven.
Baseline indtil et års opfølgning
Årlig ændring i semantisk flydende
Tidsramme: Baseline indtil et års opfølgning
Den semantiske flydende test er en neuropsykologisk vurdering, der måler eksekutiv funktion og semantisk hukommelse. Scoren indebærer antallet af korrekte og unikke ord produceret inden for en tidsramme på 60 sekunder.
Baseline indtil et års opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Samarbejdspartnere

UCB Pharma
Verily Life Sciences LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

15. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. august 2022

Først opslået (Faktiske)

15. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2025

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NL75356.091.20

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datasættet, der genereres i denne undersøgelse, vil blive tilgængeligt for kvalificerede forskere verden over, forudsat at forskningsspørgsmål er godkendt af Research and Data Sharing Review Committee (RDSRC). RDSRC vil beskytte forsøgspersoners privatliv ved at begrænse tilgængeligheden af ​​undersøgelsesdata og kontrollere adgangen til informationskilder, der potentielt kan bruges til at identificere de individuelle emner, der er forbundet med bioprøveanalysen. RDSRC vil vurdere relevansen og den videnskabelige kvalitet af forskningsforslag, for hvilke undersøgelsesdata eller materiale er anmodet om. Disse ansvarsområder omfatter behandling af ansøgninger om:

  • adgang til ressourcerne opnået i denne undersøgelse, herunder data eller biomaterialer
  • ansøgninger om godkendelse af et videnskabeligt projekt ved hjælp af studiematerialer;
  • ansøgninger om godkendelse af en klinisk undersøgelse ved brug af studiematerialer.

IPD-delingstidsramme

Ikke besluttet endnu.

IPD-delingsadgangskriterier

Der er endnu ingen liste over kriterier tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjernesygdomme

Kliniske forsøg med I sandhed Study Watch

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner