Cohorte PSP personnalisée du Projet Parkinson (PPP-PSP)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Justification À la lumière de l'avènement d'un large éventail de nouveaux traitements modificateurs de la maladie et en reconnaissant que les mesures de résultats cliniques existantes pourraient bien être insuffisamment sensibles pour détecter des changements mineurs mais potentiellement pertinents sur le plan clinique dans l'évolution de la maladie, il est urgent de développer des biomarqueurs de progression, non seulement dans le domaine de la maladie de Parkinson, mais également dans le domaine des différentes formes de parkinsonisme atypique, dont la paralysie supranucléaire progressive (PSP).
Conception de l'étude Étude de cohorte prospective, longitudinale et monocentrique.
Objectifs de l'étude L'objectif principal est de développer des algorithmes pour la détection de la progression de la maladie chez les patients atteints de PSP dans des paramètres cliniques clés : bradykinésie, démarche, se lever d'une chaise et chutes, sur la base de (1) données de capteurs obtenues au moyen d'une surveillance passive au cours de la vie quotidienne. ; et (2) les données des capteurs recueillies au cours de l'examen moteur virtuel.
Le deuxième objectif de cette étude est de créer un ensemble de données longitudinales décrivant les caractéristiques cliniques et fonctionnelles d'une cohorte représentative de PSP pour permettre aux chercheurs d'enquêter sur d'importantes questions sans réponse dans la PSP.
Population de l'étude 50 patients atteints de PSP possible ou probable, selon les critères internationaux établis (c'est-à-dire les critères MDS-PSP) ; diagnostic confirmé par l'examen consensuel d'un examen neurologique enregistré sur vidéo par deux neurologues ayant une profonde expertise dans les troubles du mouvement. De plus, nous inclurons 50 témoins sains appariés selon l'âge et le sexe.
Principaux paramètres/critères d'évaluation de l'étude Les principaux critères d'évaluation de l'étude sont les variations annuelles des mesures numériques nouvellement développées, extraites de Verily Study Watch. Les critères d'évaluation secondaires comprennent des évaluations standardisées pour les évaluations motrices, cognitives, neuropsychologiques, de la qualité de vie et des AVQ. De plus, du sang total pour l'ADN et le sérum seront prélevés chez les sujets PSP, à utiliser par ex. génotypage et phénotypage.
Nature et étendue du fardeau et des risques associés à la participation, aux avantages et à la relation de groupe Pour la collecte des données, l'évaluateur de l'étude rendra visite à chaque participant à domicile deux fois dans un intervalle de 1 an ± 60 jours. Toutes les évaluations de l'étude sont des examens de routine effectués dans la pratique clinique standard et sont généralement bien tolérés, ce qui prend jusqu'à 2 heures à chaque fois. Les sujets PSP seront également invités à consentir à une prise de sang une fois. Au cours de leur participation d'un an, chaque participant portera la montre Verily Study quotidiennement pendant 23 heures maximum. Ce petit appareil électronique discret se porte facilement et ne présente aucun risque significatif pour la sécurité. Tous les participants seront invités à effectuer un ensemble de tâches planifiées deux fois par jour, une fois par semaine, ce qui prend au total 15 à 20 minutes de leur temps.
Comme la collecte de données n'est pas effectuée à des fins diagnostiques ou thérapeutiques immédiates, il n'y aura aucun avantage direct pour les sujets inscrits à cette étude. Les patients peuvent indirectement bénéficier de l'étude, car leurs données contribuent à fournir de nouvelles informations étiologiques pour améliorer l'utilisation des traitements existants, développer de nouvelles approches thérapeutiques et augmenter la précision de la gestion personnalisée de la maladie.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Nijmegen, Pays-Bas, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Cohorte PSP : tout adulte atteint de PSP qui répond aux critères d'inclusion et ne répond pas aux critères d'exclusion.
Cohorte HC : tout adulte qui répond aux critères d'inclusion et ne répond pas aux critères d'exclusion.
La description
Critères d'inclusion (cohorte PSP):
- Le sujet a une PSP possible ou probable, selon les critères internationaux établis définis par la Movement Disorders Society (critères MDS-PSP, Höglinger et al, 2017); le diagnostic est confirmé sur la base d'un processus d'examen consensuel. En plus du diagnostic du propre neurologue traitant, le diagnostic doit toujours être confirmé par au moins un neurologue ayant une expertise approfondie dans les troubles du mouvement. L'examen neurologique enregistré sur bande vidéo tel qu'obtenu lors de la visite 1 sera utilisé par le neurologue expert.
- Le sujet est un adulte, âgé d'au moins 50 ans.
- Le sujet peut lire et comprendre le néerlandais.
- Le sujet a rempli le consentement éclairé, tel qu'approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB).
- Le sujet est disposé, compétent et capable de se conformer à tous les aspects du protocole.
- Le sujet est capable de marcher au moins 5 pas avec ou sans assistance minimale (c'est-à-dire, stabilisation d'un bras ou utilisation d'une canne ou d'un déambulateur).
Critères d'inclusion (cohorte HC):
- Le sujet n'a aucun trouble neurologique ou musculo-squelettique ou toute autre condition qui altère le mouvement, la démarche ou l'équilibre, de l'avis de l'enquêteur.
- Le sujet est un adulte, âgé d'au moins 50 ans.
- Le sujet peut lire et comprendre le néerlandais.
- Le sujet a rempli le consentement éclairé, tel qu'approuvé par l'IRB.
- Le sujet est disposé, compétent et capable de se conformer à tous les aspects du protocole.
- Le sujet est capable de marcher au moins 5 pas avec ou sans assistance minimale (c'est-à-dire la stabilisation d'un bras ou l'utilisation d'une canne ou d'un déambulateur).
Critères d'exclusion (cohortes PSP et HC):
- Le sujet a une condition ou une situation supplémentaire qui, de l'avis de l'investigateur, rend le sujet inapproprié pour participer à l'étude.
- Pour Study Watch : le sujet est allergique au nickel.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Paralysie supranucléaire progressive (PSP)
Participants avec PSP possible ou probable, portant la montre Verily Study Watch pendant 1 an.
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La Verily Study Watch est une smartwatch, recueillant des informations physiologiques et/ou environnementales.
Les capteurs collectent des données telles que les mouvements et l'activité, la fréquence du pouls, l'impédance cutanée, l'électrocardiogramme (ECG), la température ambiante et le niveau de lumière ambiante.
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Témoins sains (HC)
Participants sans condition neurologique, âge et sexe appariés à la cohorte PSP, portant la montre Verily Study Watch pendant 1 an.
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La Verily Study Watch est une smartwatch, recueillant des informations physiologiques et/ou environnementales.
Les capteurs collectent des données telles que les mouvements et l'activité, la fréquence du pouls, l'impédance cutanée, l'électrocardiogramme (ECG), la température ambiante et le niveau de lumière ambiante.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Variation annuelle des biomarqueurs numériques de la marche
Délai: De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Identifiez (un ensemble combiné de) caractéristiques liées à la marche extraites des données des capteurs portables, qui sont pertinentes pour les patients et qui sont sensibles à la progression de la maladie chez les patients atteints de PSP.
Le résultat et l'unité de mesure de la marche qui seront sélectionnés ne peuvent pas être définis à l'avance, car cela fait partie de l'approche analytique.
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De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Variation annuelle des biomarqueurs numériques de la bradykinésie
Délai: De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Identifiez (un ensemble combiné de) caractéristiques liées à la bradykinésie extraites des données des capteurs portables, qui sont pertinentes pour les patients et qui sont sensibles à la progression de la maladie chez les patients atteints de PSP.
Le résultat et l'unité de mesure de la bradykinésie qui seront sélectionnés ne peuvent pas être définis à l'avance, car cela fait partie de l'approche analytique.
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De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Variation annuelle des biomarqueurs numériques pour les chutes
Délai: De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Identifier (un ensemble combiné de) caractéristiques liées aux chutes extraites des données des capteurs portables, qui sont pertinentes pour les patients et qui sont sensibles à la progression de la maladie chez les patients atteints de PSP.
Le résultat et l'unité de mesure des chutes qui seront sélectionnés ne peuvent pas être définis à l'avance, car cela fait partie de l'approche analytique.
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De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Changement annuel des biomarqueurs numériques pour se lever d'une chaise
Délai: De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Identifiez (un ensemble combiné de) caractéristiques liées au lever d'une chaise extraites des données de capteurs portables, qui sont pertinentes pour les patients et qui sont sensibles à la progression de la maladie chez les patients atteints de PSP.
Le résultat et l'unité de mesure pour se lever d'une chaise qui seront sélectionnés ne peuvent pas être définis à l'avance, car cela fait partie de l'approche analytique.
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De la ligne de base jusqu'à un an de suivi
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évolution annuelle du biomarqueur numérique de la performance motrice
Délai: Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Évaluation standardisée, au moyen de 8 tâches, incluses dans l'examen moteur virtuel.
Le résultat et l'unité de mesure de la performance motrice qui seront sélectionnés ne peuvent pas être définis à l'avance, car cela fait partie de l'approche analytique.
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Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Changement annuel de la cognition
Délai: Base de référence jusqu'à un an de suivi
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La cognition sera évaluée au moyen du Mini-Mental State Examination version 2 (MMSE-2), sur une échelle de 0 à 30 points.
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Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Variation annuelle de la qualité de vie
Délai: Base de référence jusqu'à un an de suivi
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La qualité de vie est saisie au moyen d'une échelle générale, c'est-à-dire EQ-5D-5L. L'EQ-5D-5L se compose de 2 parties : le système descriptif EQ-5D et l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS). Le système descriptif comprend cinq dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension a 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. L'EQ VAS enregistre l'état de santé auto-évalué du patient sur une échelle analogique visuelle verticale, où les paramètres sont étiquetés « La meilleure santé que vous puissiez imaginer » et « La pire santé que vous puissiez imaginer ». L'EVA peut être utilisée comme une mesure quantitative des résultats pour la santé qui reflète le propre jugement du patient. |
Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Variation annuelle de la performance des activités de la vie quotidienne (AVQ)
Délai: Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Modified Schwab & England Activities of Daily Living est une méthode d'évaluation des capacités des personnes à mobilité réduite.
L'échelle utilise des pourcentages pour représenter l'effort et la dépendance à l'égard des autres dont les gens ont besoin pour accomplir les tâches quotidiennes.
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Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Changement annuel du test de création de sentiers D-KEFS
Délai: Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Le test de création de sentiers D-KEFS (Delis-Kaplan Executive Function System) est un test neuropsychologique pour le fonctionnement exécutif, avec des scores en secondes pour accomplir la tâche.
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Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Changement annuel de la maîtrise sémantique
Délai: Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Le test de maîtrise sémantique est une évaluation neuropsychologique mesurant la fonction exécutive et la mémoire sémantique.
Le score comprend le nombre de mots corrects et uniques produits dans un délai de 60 secondes.
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Base de référence jusqu'à un an de suivi
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies oculaires
- Tauopathies
- Maladies des noyaux gris centraux
- Maladies des nerfs crâniens
- Ophtalmoplégie
- Troubles de la motilité oculaire
- Paralysie
- Troubles du mouvement
- Maladies du cerveau
- Maladies neurodégénératives
- Paralysie supranucléaire, progressive
Autres numéros d'identification d'étude
- NL75356.091.20
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
L'ensemble de données généré dans cette étude sera mis à la disposition des chercheurs qualifiés du monde entier, à condition que les questions de recherche soient approuvées par le Comité d'examen de la recherche et du partage des données (RDSRC). Le RDSRC protégera la vie privée des sujets en limitant la disponibilité des données de l'étude et en contrôlant l'accès aux sources d'information susceptibles d'être utilisées pour identifier les sujets individuels associés à l'analyse des échantillons biologiques. Le RDSRC évaluera la pertinence et la qualité scientifique des propositions de recherche pour lesquelles des données ou du matériel d'étude sont demandés. Ces responsabilités comprennent l'examen des demandes de :
- accès aux ressources obtenues dans cette étude, y compris des données ou des biomatériaux
- les demandes d'approbation d'un projet scientifique utilisant des matériaux d'étude;
- les demandes d'approbation d'une étude clinique utilisant du matériel d'étude.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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