Personlig Parkinson Project PSP Cohort (PPP-PSP)

Begrunnelse I lys av fremkomsten av et bredt spekter av nye sykdomsmodifiserende behandlinger, og en erkjennelse av at eksisterende kliniske resultatmål kan være utilstrekkelig sensitive for å oppdage små, men potensielt klinisk relevante endringer i sykdomsforløpet, er det et presserende behov for utvikling av digitalt. progresjonsbiomarkører, ikke bare innen Parkinsons sykdom, men også innen de ulike formene for atypisk parkinsonisme, inkludert Progressive Supranuclear Parese (PSP).

Studiedesign Prospektiv, longitudinell kohortstudie med ett senter.

Studiemål Hovedmålet er å utvikle algoritmer for påvisning av sykdomsprogresjon hos PSP-pasienter i sentrale kliniske parametere: bradykinesi, gang, stigning fra stol og fall, basert på (1) sensordata innhentet ved hjelp av passiv overvåking i dagliglivet ; og (2) sensordata samlet inn under Virtual Motor Exam.

Det andre målet med denne studien er å lage et longitudinelt datasett som beskriver de kliniske og funksjonelle egenskapene til en representativ PSP-kohort for å tillate forskere å undersøke viktige ubesvarte spørsmål i PSP.

Studiepopulasjon 50 pasienter med mulig eller sannsynlig PSP, i henhold til etablerte internasjonale kriterier (dvs. MDS-PSP-kriterier); diagnose bekreftet ved konsensusgjennomgang av en videofilmet nevrologisk undersøkelse av to nevrologer med dyp ekspertise på bevegelsesforstyrrelser. I tillegg vil vi inkludere sunne kontroller for 50 år og kjønn.

Hovedstudieparametere/endepunkter De primære studieendepunktene er de årlige endringene i de nyutviklede digitale målingene, hentet fra Verily Study Watch. Sekundære endepunkter inkluderer standardiserte evalueringer for motoriske, kognisjonelle, nevropsykologiske, livskvalitets- og ADL-vurderinger. I tillegg vil det samles inn fullblod for DNA og serum i PSP-emnene, til bruk for f.eks. genotyping og fenotyping.

Arten og omfanget av byrden og risikoene knyttet til deltakelse, nytte og gruppetilhørighet For datainnsamling vil studiebedømmeren besøke hver deltaker hjemme to ganger innen et intervall på 1 år ± 60 dager. Alle studievurderinger er rutineundersøkelser utført i standard klinisk praksis og tolereres generelt godt, noe som tar opptil 2 timer hver gang. PSP-personer vil også bli bedt om å samtykke til en blodprøve én gang. I løpet av sin 1-årige deltakelse vil hver deltaker bære Verily Study Watch daglig i opptil 23 timer. Denne lille, ikke-påtrengende elektroniske enheten er lett å bære og utgjør ingen vesentlig sikkerhetsrisiko. Alle deltakere vil bli bedt om å fullføre et sett planlagte oppgaver to ganger om dagen, en gang i uken, som til sammen tar 15-20 minutter av tiden deres.

Siden datainnsamling ikke utføres for umiddelbare diagnostiske eller terapeutiske formål, vil det ikke være noen direkte fordeler for forsøkspersonene som er registrert i denne studien. Pasienter kan indirekte dra nytte av studien, ettersom dataene deres bidrar til å gi ny etiologisk innsikt for å forbedre bruken av eksisterende behandlinger, utvikle nye terapeutiske tilnærminger og øke presisjonen av personlig sykdomsbehandling.