Coorte de PSP do Projeto Parkinson Personalizado (PPP-PSP)

Justificativa À luz do advento de uma ampla gama de novos tratamentos modificadores da doença e reconhecendo que as medidas de resultados clínicos existentes podem ser insuficientemente sensíveis para detectar mudanças pequenas, mas potencialmente clinicamente relevantes no curso da doença, há uma necessidade urgente de desenvolvimento de métodos digitais biomarcadores de progressão, não só no domínio da doença de Parkinson, mas também no domínio das várias formas de parkinsonismo atípico, incluindo a Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP).

Desenho do estudo Estudo de coorte prospectivo, longitudinal e unicêntrico.

Objetivos do estudo O objetivo principal é desenvolver algoritmos para a detecção da progressão da doença em pacientes com PSP nos principais parâmetros clínicos: bradicinesia, marcha, levantar da cadeira e quedas, com base em (1) dados do sensor obtidos por meio de monitoramento passivo durante a vida diária ; e (2) dados do sensor coletados durante o Exame Motor Virtual.

O segundo objetivo deste estudo é criar um conjunto de dados longitudinais descrevendo as características clínicas e funcionais de uma coorte representativa de PSP para permitir que os pesquisadores investiguem importantes questões não respondidas em PSP.

População do estudo 50 pacientes com PSP possível ou provável, de acordo com critérios internacionais estabelecidos (ou seja, critérios MDS-PSP); diagnóstico confirmado por revisão de consenso de um exame neurológico gravado em vídeo por dois neurologistas com profunda experiência em distúrbios do movimento. Além disso, incluiremos 50 controles saudáveis ​​pareados por idade e gênero.

Parâmetros/pontos finais principais do estudo Os pontos finais primários do estudo são as alterações anuais nas medições digitais recém-desenvolvidas, extraídas do Verily Study Watch. Os endpoints secundários incluem avaliações padronizadas para avaliações motoras, cognitivas, neuropsicológicas, de qualidade de vida e AVD. Além disso, sangue total para DNA e soro será coletado nos indivíduos PSP, para usar, por exemplo, genotipagem e fenotipagem.

Natureza e extensão da carga e riscos associados à participação, benefício e parentesco de grupo Para a coleta de dados, o avaliador do estudo visitará cada participante em casa duas vezes em um intervalo de 1 ano ± 60 dias. Todas as avaliações do estudo são exames de rotina feitos na prática clínica padrão e geralmente são bem tolerados, o que leva até 2 horas cada vez. Os indivíduos com PSP também serão solicitados a consentir com uma coleta de sangue uma vez. Durante a participação de 1 ano, cada participante usará o Verily Study Watch diariamente por até 23 horas. Este dispositivo eletrônico pequeno e discreto é facilmente usado e não representa nenhum risco significativo à segurança. Todos os participantes serão solicitados a concluir um conjunto de tarefas agendadas duas vezes por dia, uma vez por semana, o que leva de 15 a 20 minutos de seu tempo.

Como a coleta de dados não é realizada para fins diagnósticos ou terapêuticos imediatos, não haverá benefícios diretos para os sujeitos incluídos neste estudo. Os pacientes podem se beneficiar indiretamente do estudo, pois seus dados contribuem para fornecer novos insights etiológicos para melhorar o uso dos tratamentos existentes, desenvolver novas abordagens terapêuticas e aumentar a precisão do manejo personalizado da doença.