パーソナライズされたパーキンソン プロジェクト PSP コホート (PPP-PSP)

理論的根拠 幅広い新しい疾患修飾治療の出現に照らして、また、既存の臨床転帰測定は、疾患経過における小さいが臨床的に関連する可能性のある変化を検出するには感度が不十分である可能性があることを認識しており、デジタル化の開発が緊急に必要とされています。パーキンソン病の分野だけでなく、進行性核上性麻痺 (PSP) を含むさまざまな形態の非定型パーキンソニズムの分野でも、進行バイオマーカーが使用されます。

研究デザイン 前向き縦断単一施設コホート研究。

研究の目的 主な目的は、PSP 患者の主要な臨床パラメーター (運動緩慢、歩行、椅子からの立ち上がり、転倒) における疾患の進行を検出するためのアルゴリズムを開発することであり、(1) 日常生活中の受動的モニタリングによって得られたセンサー データに基づいています。 ; (2) 仮想モーター試験中に収集されたセンサー データ。

この研究の 2 番目の目的は、代表的な PSP コホートの臨床的および機能的特性を説明する縦方向のデータセットを作成して、研究者が PSP の重要な未解決の問題を調査できるようにすることです。

確立された国際基準（すなわち、MDS-PSP基準）に従って、PSPの可能性または可能性のある50人の患者を調査します。診断は、運動障害の深い専門知識を持つ 2 人の神経科医によるビデオ録画された神経学的検査のコンセンサスレビューによって確認されました。 さらに、年齢と性別を一致させた 50 人の健康なコントロールを含めます。

主な研究パラメータ/エンドポイント 主な研究エンドポイントは、Verily Study Watch から抽出された、新たに開発されたデジタル測定値の年間変化です。 副次評価項目には、運動、認知、神経心理学的、生活の質、および ADL 評価の標準化された評価が含まれます。 さらに、DNA および血清の全血が PSP 被験者で収集され、例えば、血液検査に使用されます。 ジェノタイピングとフェノタイピング。

参加に関連する負担とリスクの性質と程度、利益、およびグループの関連性 データ収集のために、調査評価者は各参加者の自宅を 1 年 ± 60 日以内に 2 回訪問します。 すべての研究評価は、標準的な臨床診療で行われる日常的な検査であり、一般的に忍容性が高く、毎回最大 2 時間かかります。 PSP 被験者は、一度採血に同意するよう求められます。 1 年間の参加中、各参加者は Verily スタディ ウォッ​​チを毎日最大 23 時間着用します。 この小型で目立たない電子デバイスは簡単に装着でき、重大な安全上のリスクはありません。 すべての参加者は、1 日 2 回、週に 1 回、スケジュールされた一連のタスクを完了するように求められます。これには、合計で 15 ～ 20 分かかります。

データ収集は即時の診断または治療目的で行われるものではないため、この研究に登録された被験者に直接的な利益はありません。 患者のデータは、既存の治療法の使用を改善し、新しい治療アプローチを開発し、個別化された疾患管理の精度を高めるための新しい病因学的洞察の提供に貢献するため、患者はこの研究から間接的に恩恵を受ける可能性があります。