Spersonalizowana kohorta PSP projektu Parkinsona (PPP-PSP)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uzasadnienie W świetle pojawienia się szerokiej gamy nowych metod leczenia modyfikujących przebieg choroby oraz uznając, że istniejące miary wyników klinicznych mogą być niewystarczająco czułe, aby wykryć małe, ale potencjalnie istotne klinicznie zmiany w przebiegu choroby, istnieje pilna potrzeba opracowania cyfrowych biomarkerów progresji, nie tylko w dziedzinie choroby Parkinsona, ale także w dziedzinie różnych form atypowego parkinsonizmu, w tym postępującego porażenia nadjądrowego (PSP).
Projekt badania Prospektywne, podłużne, jednoośrodkowe badanie kohortowe.
Cele badania Podstawowym celem jest opracowanie algorytmów wykrywania progresji choroby u pacjentów z PSP w kluczowych parametrach klinicznych: bradykinezji, chodu, wstawania z krzesła i upadków, w oparciu o (1) dane sensoryczne uzyskane za pomocą biernego monitorowania podczas codziennego życia ; oraz (2) dane z czujników zebrane podczas wirtualnego egzaminu motorycznego.
Drugim celem tego badania jest stworzenie podłużnego zbioru danych opisującego kliniczną i funkcjonalną charakterystykę reprezentatywnej kohorty PSP, aby umożliwić naukowcom zbadanie ważnych pytań bez odpowiedzi w PSP.
Badana populacja 50 pacjentów z możliwym lub prawdopodobnym PSP, zgodnie z ustalonymi międzynarodowymi kryteriami (tj. kryteriami MDS-PSP); diagnoza potwierdzona konsensusowym przeglądem nagranego na wideo badania neurologicznego przeprowadzonego przez dwóch neurologów z głęboką wiedzą w zakresie zaburzeń ruchowych. Ponadto uwzględnimy 50 zdrowych grup kontrolnych dobranych pod względem wieku i płci.
Główne parametry/punkty końcowe badania Głównymi punktami końcowymi badania są roczne zmiany w nowo opracowanych pomiarach cyfrowych, pochodzące z Verily Study Watch. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują standaryzowaną ocenę motoryczną, poznawczą, neuropsychologiczną, jakości życia i oceny ADL. Dodatkowo od osób PSP pobierana będzie krew pełna na DNA i surowicę do wykorzystania m.in. genotypowanie i fenotypowanie.
Charakter i zakres obciążenia i ryzyka związanego z uczestnictwem, korzyści i powiązania z grupą W celu zebrania danych osoba oceniająca badanie odwiedzi każdego uczestnika w domu dwukrotnie w odstępie 1 roku ± 60 dni. Wszystkie oceny badań są rutynowymi badaniami przeprowadzanymi w ramach standardowej praktyki klinicznej i są na ogół dobrze tolerowane, co każdorazowo zajmuje do 2 godzin. Pacjenci PSP zostaną również poproszeni o jednorazową zgodę na pobranie krwi. Podczas rocznego uczestnictwa każdy uczestnik będzie nosił zegarek Verily Study Watch codziennie przez maksymalnie 23 godziny. To małe, dyskretne urządzenie elektroniczne jest łatwe do noszenia i nie stanowi znaczącego zagrożenia dla bezpieczeństwa. Wszyscy uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie zaplanowanych zadań dwa razy dziennie, raz w tygodniu, co łącznie zajmuje 15-20 minut ich czasu.
Ponieważ gromadzenie danych nie jest przeprowadzane do natychmiastowych celów diagnostycznych lub terapeutycznych, nie będzie żadnych bezpośrednich korzyści dla osób włączonych do tego badania. Pacjenci mogą pośrednio skorzystać z badania, ponieważ ich dane przyczynią się do dostarczenia nowych spostrzeżeń etiologicznych w celu poprawy wykorzystania istniejących metod leczenia, opracowania nowych podejść terapeutycznych i zwiększenia precyzji spersonalizowanego zarządzania chorobą.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nijmegen, Holandia, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Kohorta PSP: każdy dorosły z PSP, który spełnia kryteria włączenia i nie spełnia kryteriów wykluczenia.
Kohorta HC: każdy dorosły, który spełnia kryteria włączenia i nie spełnia kryteriów wykluczenia.
Opis
Kryteria włączenia (kohorta PSP):
- Podmiot ma możliwe lub prawdopodobne PSP, zgodnie z ustalonymi międzynarodowymi kryteriami określonymi przez Towarzystwo Zaburzeń Ruchu (kryteria MDS-PSP, Höglinger i in., 2017); diagnoza jest potwierdzana na podstawie procesu przeglądu konsensusu. Oprócz diagnozy własnego neurologa prowadzącego, diagnoza zawsze musi zostać potwierdzona przez co najmniej jednego neurologa z głęboką wiedzą w zakresie zaburzeń ruchowych. Nagrane na wideo badanie neurologiczne uzyskane podczas pierwszej wizyty zostanie wykorzystane przez biegłego neurologa.
- Podmiotem jest osoba dorosła, w wieku co najmniej 50 lat.
- Podmiot potrafi czytać i rozumieć język niderlandzki.
- Uczestnik wypełnił Świadomą zgodę, zgodnie z zatwierdzeniem Institutional Review Board (IRB).
- Podmiot jest chętny, kompetentny i zdolny do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu.
- Pacjent jest w stanie przejść co najmniej 5 kroków z minimalną pomocą lub bez niej (tj. stabilizacja 1 ramienia lub użycie laski lub balkonika).
Kryteria włączenia (kohorta HC):
- W opinii Badacza podmiot nie cierpi na żadne zaburzenia neurologiczne lub układu mięśniowo-szkieletowego ani żadne inne schorzenie, które upośledza ruch, chód lub równowagę.
- Podmiotem jest osoba dorosła, w wieku co najmniej 50 lat.
- Podmiot potrafi czytać i rozumieć język niderlandzki.
- Podmiot wypełnił Świadomą zgodę zatwierdzoną przez IRB.
- Podmiot jest chętny, kompetentny i zdolny do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu.
- Pacjent jest w stanie przejść co najmniej 5 kroków z minimalną pomocą lub bez niej (tj. ze stabilizacją 1 ramienia lub przy użyciu laski lub balkonika).
Kryteria wykluczenia (kohorty PSP i HC):
- Badany ma dodatkowy stan lub sytuację, które w opinii Badacza czynią badanego nieodpowiednim do udziału w badaniu.
- Do Study Watch: podmiot ma alergię na nikiel.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Postępujące porażenie nadjądrowe (PSP)
Uczestnicy z prawdopodobnym lub prawdopodobnym PSP, noszący zegarek Verily Study Watch przez 1 rok.
|
Verily Study Watch to smartwatch zbierający informacje fizjologiczne i/lub środowiskowe.
Czujniki zbierają dane, które obejmują ruch i aktywność, tętno, impedancję skóry, elektrokardiogram (EKG), temperaturę otoczenia i poziom oświetlenia otoczenia.
|
|
Zdrowe kontrole (HC)
Uczestnicy bez schorzeń neurologicznych, wiek i płeć dopasowani do kohorty PSP, noszący zegarek Verily Study Watch przez 1 rok.
|
Verily Study Watch to smartwatch zbierający informacje fizjologiczne i/lub środowiskowe.
Czujniki zbierają dane, które obejmują ruch i aktywność, tętno, impedancję skóry, elektrokardiogram (EKG), temperaturę otoczenia i poziom oświetlenia otoczenia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów chodu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych z chodem wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PSP.
Który wynik i jaka jednostka miary chodu zostaną wybrane, nie można określić na forhendzie, ponieważ jest to część podejścia analitycznego.
|
Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
|
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów bradykinezji
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych z bradykinezją wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PSP.
Który wynik i jaka jednostka miary dla bradykinezji zostaną wybrane, nie można określić z góry, ponieważ jest to część podejścia analitycznego.
|
Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
|
Coroczna zmiana cyfrowych biomarkerów upadków
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych z upadkami wyodrębnionych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PSP.
Który wynik i jaka jednostka miary dla upadków zostaną wybrane, nie można określić z wyprzedzeniem, ponieważ jest to część podejścia analitycznego.
|
Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
|
Coroczna zmiana biomarkerów cyfrowych za wstawanie z krzesła
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
Zidentyfikuj (połączony zestaw) cech związanych ze wstawaniem z krzesła uzyskanych z danych z czujników do noszenia, które są istotne dla pacjentów i które są wrażliwe na postęp choroby u pacjentów z PSP.
Który wynik i jaka jednostka miary wstania z krzesła zostaną wybrane, nie można określić forhendowo, ponieważ jest to część podejścia analitycznego.
|
Od punktu początkowego do rocznego okresu obserwacji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Coroczna zmiana cyfrowego biomarkera wydajności motorycznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
Wystandaryzowana ocena, za pomocą 8 zadań, zawartych w Wirtualnym badaniu motorycznym.
Który wynik i jaka jednostka miary dla wydajności motorycznej zostaną wybrane, nie można określić z wyprzedzeniem, ponieważ jest to część podejścia analitycznego.
|
Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
|
Coroczna zmiana poznania
Ramy czasowe: Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
Funkcje poznawcze będą oceniane za pomocą Mini-Mental State Examination wersja 2 (MMSE-2), w skali od 0 do 30 punktów.
|
Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
|
Roczna zmiana jakości życia
Ramy czasowe: Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
Jakość życia mierzona jest za pomocą ogólnej skali, tj. EQ-5D-5L. EQ-5D-5L składa się z 2 części: systemu opisowego EQ-5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). System opisowy obejmuje pięć wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. EQ VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia pacjenta na pionowej wizualnej skali analogowej, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić” i „Najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. VAS może być stosowany jako ilościowa miara wyniku zdrowotnego odzwierciedlająca własną ocenę pacjenta. |
Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
|
Roczna zmiana wyników w zakresie czynności życia codziennego (ADL).
Ramy czasowe: Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
Zmodyfikowana Schwab & England Activities of Daily Living to metoda oceny możliwości osób z niepełnosprawnością ruchową.
Skala wykorzystuje wartości procentowe do przedstawienia, ile wysiłku i zależności od innych osób potrzeba, aby wykonać codzienne obowiązki.
|
Linia bazowa do rocznego okresu obserwacji
|
|
Coroczna zmiana w teście tworzenia szlaku D-KEFS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do jednego roku obserwacji
|
Test tworzenia śladów D-KEFS (Delis-Kaplan Executive Function System) to neuropsychologiczny test sprawdzający funkcjonowanie wykonawcze, z wynikami w sekundach wykonania zadania.
|
Wartość wyjściowa do jednego roku obserwacji
|
|
Coroczna zmiana płynności semantycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do jednego roku obserwacji
|
Test fluencji semantycznej jest oceną neuropsychologiczną, mierzącą funkcje wykonawcze i pamięć semantyczną.
Wynik obejmuje liczbę poprawnych i unikalnych słów utworzonych w ciągu 60 sekund.
|
Wartość wyjściowa do jednego roku obserwacji
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NL75356.091.20
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Zbiór danych wygenerowany w tym badaniu będzie dostępny dla wykwalifikowanych badaczy na całym świecie, pod warunkiem, że pytania badawcze zostaną zatwierdzone przez Komitet ds. Przeglądu Badań i Udostępniania Danych (RDSRC). RDSRC będzie chronić prywatność uczestników, ograniczając dostępność danych z badań i kontrolując dostęp do źródeł informacji, które mogą potencjalnie zostać wykorzystane do identyfikacji poszczególnych podmiotów związanych z analizą próbek biologicznych. RDSRC oceni przydatność i jakość naukową propozycji badań, dla których wymagane są dane lub materiały badawcze. Obowiązki te obejmują rozpatrywanie wniosków o:
- dostęp do zasobów uzyskanych w ramach tego badania, w tym danych czy biomateriałów
- wnioski o zatwierdzenie projektu naukowego z wykorzystaniem materiałów do nauki;
- wnioski o zatwierdzenie badania klinicznego z wykorzystaniem materiałów badawczych.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .